Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobé sledování pacientů s Menkesovou chorobou

26. února 2026 aktualizováno: Sentynl Therapeutics, Inc.

Dlouhodobé sledování a sběr historických kontrolních údajů o pacientech s Menkesovou chorobou

Tato studie bude shromažďovat data dlouhodobého sledování týkající se celkového přežití a neurologických parametrů od pacientů dříve identifikovaných a/nebo zařazených do protokolů 09-CH-0059 a 90-CH0149 a historických kontrolních údajů o pacientech s Menkesovou chorobou.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primární cíl:

  1. Poskytnout další klinické a bezpečnostní údaje o dlouhodobém podávání léčby histidinátem měďnatým u pacientů léčených histidinátem měďnatým podle protokolů 09-CH-0059 a 90-CH0149 a neléčených pacientů dříve identifikovaných a/nebo zařazených do protokolu 09-CH-0059.
  2. Poskytnout další historické kontrolní údaje o pacientech s Menkesovou chorobou.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

50

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Solana Beach, California, Spojené státy, 92117
        • Sentynl Therapeutics

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

  1. Jakýkoli subjekt dříve identifikovaný a/nebo zapsaný v protokolech 09-CH-0059 nebo 90-CH-0149.
  2. Každý nový neléčený pacient s Menkesovou chorobou narozený po roce 1999.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekt musí být dříve identifikován a/nebo zapsán podle protokolů 09-CH-0059 nebo 90-CH-0149; nebo neléčených pacientů s Menkesovou chorobou, pro které je sběr dat neúplný podle Protokolů 09-CH-0059 (Dodatek M); nebo Jiní neléčení pacienti s Menkesovou chorobou.
  • Před jakýmkoli hodnocením v této studii musí rodič nebo zákonný zástupce podepsat a datovat formulář informovaného souhlasu s touto studií. Pokud je pacient starší 18 let, musí pacient podepsat informovaný souhlas.
  • Muž nebo žena ve věku 0 až < 65 let.

Kritéria vyloučení:

- Neochota/neschopnost zúčastnit se studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Case-Control
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Historická kontrola
Ošetřeno Histidinátem mědi
Lék: Dlouhodobé sledování

Menkesova choroba je forma dědičného nedostatku mědi spojeného s neurovývojovým zpožděním a neurologickými problémy. Histidinát mědi je hodnocen z hlediska účinnosti a bezpečnosti u pacientů s Menkesovou chorobou. Účelem tohoto protokolu je shromažďovat data z dlouhodobého sledování.

Během studie budou pacienti a/nebo rodič/zákonný zástupce kontaktováni zkoušejícím buď telefonicky, nebo osobní návštěvou za účelem posouzení dlouhodobého sledování.

Ostatní jména:
  • CUTX-101

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dlouhodobé sledování přežití
Časové okno: 12. 1. 2019 – 31. 12. 2022
Primárním výsledným měřítkem bude celkové přežití.
12. 1. 2019 – 31. 12. 2022

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sentynl Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. prosince 2019

Primární dokončení (Aktuální)

26. února 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. srpna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. dubna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. dubna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

8. dubna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CYP-002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dlouhodobé sledování

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cambodia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit