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Menkes 질병 환자에 대한 장기 추적 관찰

2026년 2월 26일 업데이트: Sentynl Therapeutics, Inc.

멘케스병 환자에 대한 장기 추적 조사 및 과거 통제 데이터 수집

이 연구는 이전에 식별 및/또는 프로토콜 09-CH-0059 및 90-CH0149에 등록된 환자의 전체 생존 및 신경학적 매개변수에 관한 장기 추적 데이터와 멘케스병 환자에 대한 과거 대조군 데이터를 수집할 것입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

주요 목표:

  1. 프로토콜 09-CH-0059 및 90-CH0149에 따라 구리 히스티디네이트로 치료받은 환자 및 프로토콜 09-CH-0059에서 이전에 식별 및/또는 등록된 치료받지 않은 환자에서 구리 히스티디네이트 치료를 장기간 투여한 후 추가 임상 및 안전성 데이터를 제공합니다.
  2. 멘케스병 환자에 대한 추가 과거 대조군 데이터를 제공합니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

50

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Solana Beach, California, 미국, 92117
        • Sentynl Therapeutics

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

해당 없음

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

  1. 프로토콜 09-CH-0059 또는 90-CH-0149에 이전에 식별 및/또는 등록된 모든 피험자.
  2. 1999년 이후에 태어난 치료받지 않은 새로운 멘케스병 환자.

설명

포함 기준:

  • 피험자는 프로토콜 09-CH-0059 또는 90-CH-0149에 따라 이전에 식별 및/또는 등록되었어야 합니다. 또는 프로토콜 09-CH-0059(개정 M)에 따라 데이터 수집이 불완전한 미치료 멘케스병 환자; 또는 치료받지 않은 기타 멘케스병 환자.
  • 이 연구에서 평가가 수행되기 전에 이 연구에 대한 부모 또는 법적 보호자의 정보에 입각한 동의서에 서명하고 날짜를 기입해야 합니다. 환자가 18세 이상인 경우 환자는 정보에 입각한 동의서에 서명해야 합니다.
  • 0~65세 미만의 남성 또는 여성.

제외 기준:

- 연구에 참여할 의사가 없거나 참여할 수 없습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 케이스 컨트롤
  • 시간 관점: 유망한

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
역사적 통제
구리 히스티디네이트로 치료
의약품: 장기 후속 조치

멘케스병은 신경발달 지연 및 신경학적 문제와 관련된 유전성 구리 결핍의 한 형태입니다. 구리 히스티디네이트는 멘케스병 환자에 대한 효능 및 안전성에 대해 평가되고 있습니다. 이 프로토콜의 목적은 장기 후속 데이터를 수집하는 것입니다.

연구가 진행되는 동안 환자 및/또는 부모/법적 보호자는 장기 후속 조치를 평가하기 위해 전화 또는 대면 방문을 통해 연구자로부터 연락을 받을 것입니다.

다른 이름들:
  • CUTX-101

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
생존에 대한 장기 후속 조치
기간: 2019년 12월 1일 - 2022년 12월 31일
주요 결과 측정은 전체 생존입니다.
2019년 12월 1일 - 2022년 12월 31일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Sentynl Therapeutics, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 12월 1일

기본 완료 (실제)

2026년 2월 26일

연구 완료 (추정된)

2026년 8월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 4월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 4월 3일

처음 게시됨 (실제)

2020년 4월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 2월 26일

마지막으로 확인됨

2026년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CYP-002

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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