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Follow-up a lungo termine sui pazienti con malattia di Menkes

26 febbraio 2026 aggiornato da: Sentynl Therapeutics, Inc.

Follow-up a lungo termine e raccolta di dati di controllo storici sui pazienti con malattia di Menkes

Questo studio raccoglierà dati di follow-up a lungo termine relativi alla sopravvivenza globale e ai parametri neurologici da pazienti precedentemente identificati e/o arruolati nei protocolli 09-CH-0059 e 90-CH0149 e dati di controllo storico su pazienti con malattia di Menkes.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Obiettivo primario:

  1. Fornire ulteriori dati clinici e di sicurezza a lungo termine dopo la somministrazione del trattamento con rame istidinato in pazienti trattati con rame istidinato ai sensi dei protocolli 09-CH-0059 e 90-CH0149 e pazienti non trattati precedentemente identificati e/o arruolati nel protocollo 09-CH-0059.
  2. Fornire ulteriori dati di controllo storico sui pazienti con malattia di Menkes.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

50

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Solana Beach, California, Stati Uniti, 92117
        • Sentynl Therapeutics

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

N/A

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

  1. Qualsiasi soggetto precedentemente identificato e/o iscritto ai Protocolli 09-CH-0059 o 90-CH-0149.
  2. Qualsiasi nuovo paziente con malattia di Menkes non trattato nato dopo il 1999.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il soggetto deve essere stato preventivamente identificato e/o iscritto ai Protocolli 09-CH-0059 o 90-CH-0149; o Pazienti con malattia di Menkes non trattati per i quali la raccolta dei dati è incompleta ai sensi dei protocolli 09-CH-0059 (emendamento M); o Altri pazienti con malattia di Menkes non trattati.
  • Deve firmare e datare un modulo di consenso informato da parte di un genitore o tutore legale per questo studio prima che venga effettuata qualsiasi valutazione in questo studio. Se il paziente ha un'età > 18 anni, il paziente deve firmare il consenso informato.
  • Maschio o femmina, di età compresa tra 0 e < 65 anni.

Criteri di esclusione:

- Riluttanza/impossibilità di partecipare allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Caso di controllo
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Controllo storico
Trattato con istidinato di rame
Droga: Follow-up a lungo termine

La malattia di Menkes è una forma di carenza ereditaria di rame associata a ritardi dello sviluppo neurologico e problemi neurologici. Il rame istidinato è in fase di valutazione per l'efficacia e la sicurezza nei pazienti con malattia di Menkes. Lo scopo di questo protocollo è raccogliere dati di follow-up a lungo termine.

Durante lo studio, i pazienti e/o i genitori/tutori legali saranno contattati dallo sperimentatore tramite telefono o visita di persona per valutare il follow-up a lungo termine.

Altri nomi:
  • CUTX-101

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Follow-up a lungo termine sulla sopravvivenza
Lasso di tempo: 01/12/2019 - 31/12/2022
L'outcome primario sarà la sopravvivenza globale.
01/12/2019 - 31/12/2022

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sentynl Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 dicembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

26 febbraio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 agosto 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 aprile 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 aprile 2020

Primo Inserito (Effettivo)

8 aprile 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CYP-002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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