Долгосрочное наблюдение за пациентами с болезнью Менкеса
26 сентября 2023 г. обновлено: Cyprium Therapeutics, Inc.
Долгосрочное наблюдение и сбор исторических контрольных данных о пациентах с болезнью Менкеса
В этом исследовании будут собраны данные долгосрочного наблюдения, касающиеся общей выживаемости и неврологических параметров пациентов, ранее идентифицированных и/или включенных в протоколы 09-CH-0059 и 90-CH0149, а также данные исторического контроля пациентов с болезнью Менкеса.
Обзор исследования
Статус
Запись по приглашению
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Основная цель:
- Предоставить дополнительные клинические данные и данные о безопасности в долгосрочной перспективе после введения гистидината меди у пациентов, получавших лечение гистидинатом меди в соответствии с протоколами 09-CH-0059 и 90-CH0149, а также у нелеченных пациентов, ранее идентифицированных и/или включенных в протокол 09-CH-0059.
- Предоставить дополнительные исторические контрольные данные о пациентах с болезнью Менкеса.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
50
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10014
- Cyprium Study Team
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Н/Д
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
- Любой субъект, ранее идентифицированный и/или зарегистрированный в протоколах 09-CH-0059 или 90-CH-0149.
- Любой новый нелеченый пациент с болезнью Менкеса, родившийся после 1999 года.
Описание
Критерии включения:
- Субъект должен быть ранее идентифицирован и/или зарегистрирован в соответствии с протоколами 09-CH-0059 или 90-CH-0149; или Нелеченные пациенты с болезнью Менкеса, для которых сбор данных является неполным в соответствии с протоколами 09-CH-0059 (поправка M); или Другие нелеченные пациенты с болезнью Менкеса.
- Должен подписать и поставить дату формы информированного согласия родителем или законным опекуном для этого исследования до проведения какой-либо оценки в этом исследовании. Если пациент старше 18 лет, пациент должен подписать информированное согласие.
- Мужчина или женщина в возрасте от 0 до < 65 лет.
Критерий исключения:
- Нежелание/невозможность участвовать в исследовании.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Кейс-контроль
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Исторический контроль
|
|
|
Обработан гистидинатом меди
|
Болезнь Менкеса — это форма наследственного дефицита меди, связанная с задержкой развития нервной системы и неврологическими проблемами. Гистидинат меди оценивается на эффективность и безопасность у пациентов с болезнью Менкеса. Целью этого протокола является сбор данных долгосрочного наблюдения. Во время исследования исследователь свяжется с пациентами и/или родителями/законными опекунами по телефону или при личном посещении для оценки долгосрочного наблюдения.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Долгосрочное наблюдение за выживанием
Временное ограничение: 01.12.2019 - 31.12.2022
|
Первичной конечной мерой будет общая выживаемость.
|
01.12.2019 - 31.12.2022
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 декабря 2019 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 декабря 2023 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 декабря 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
1 апреля 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
3 апреля 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
8 апреля 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
28 сентября 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
26 сентября 2023 г.
Последняя проверка
1 сентября 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболические заболевания
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Кожные заболевания
- Неврологические проявления
- Нейроповеденческие проявления
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Умственная отсталость, Х-сцепленный
- Интеллектуальная недееспособность
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Метаболизм металлов, врожденные ошибки
- Заболевания волос
- Синдром курчавых волос Менкеса
Другие идентификационные номера исследования
- CYP-002
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕ РЕШЕНО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Долгосрочное наблюдение
-
University of California, Los AngelesPatient-Centered Outcomes Research Institute; Brown University; Duke University; University... и другие соавторыРекрутингСамоубийство и членовредительствоСоединенные Штаты