Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное наблюдение за пациентами с болезнью Менкеса

26 февраля 2026 г. обновлено: Sentynl Therapeutics, Inc.

Долгосрочное наблюдение и сбор исторических контрольных данных о пациентах с болезнью Менкеса

В этом исследовании будут собраны данные долгосрочного наблюдения, касающиеся общей выживаемости и неврологических параметров пациентов, ранее идентифицированных и/или включенных в протоколы 09-CH-0059 и 90-CH0149, а также данные исторического контроля пациентов с болезнью Менкеса.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Основная цель:

  1. Предоставить дополнительные клинические данные и данные о безопасности в долгосрочной перспективе после введения гистидината меди у пациентов, получавших лечение гистидинатом меди в соответствии с протоколами 09-CH-0059 и 90-CH0149, а также у нелеченных пациентов, ранее идентифицированных и/или включенных в протокол 09-CH-0059.
  2. Предоставить дополнительные исторические контрольные данные о пациентах с болезнью Менкеса.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

50

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

  1. Любой субъект, ранее идентифицированный и/или зарегистрированный в протоколах 09-CH-0059 или 90-CH-0149.
  2. Любой новый нелеченый пациент с болезнью Менкеса, родившийся после 1999 года.

Описание

Критерии включения:

  • Субъект должен быть ранее идентифицирован и/или зарегистрирован в соответствии с протоколами 09-CH-0059 или 90-CH-0149; или Нелеченные пациенты с болезнью Менкеса, для которых сбор данных является неполным в соответствии с протоколами 09-CH-0059 (поправка M); или Другие нелеченные пациенты с болезнью Менкеса.
  • Должен подписать и поставить дату формы информированного согласия родителем или законным опекуном для этого исследования до проведения какой-либо оценки в этом исследовании. Если пациент старше 18 лет, пациент должен подписать информированное согласие.
  • Мужчина или женщина в возрасте от 0 до < 65 лет.

Критерий исключения:

- Нежелание/невозможность участвовать в исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Кейс-контроль
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Исторический контроль
Обработан гистидинатом меди
Лекарство: Долгосрочное наблюдение

Болезнь Менкеса — это форма наследственного дефицита меди, связанная с задержкой развития нервной системы и неврологическими проблемами. Гистидинат меди оценивается на эффективность и безопасность у пациентов с болезнью Менкеса. Целью этого протокола является сбор данных долгосрочного наблюдения.

Во время исследования исследователь свяжется с пациентами и/или родителями/законными опекунами по телефону или при личном посещении для оценки долгосрочного наблюдения.

Другие имена:
  • КУТХ-101

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Долгосрочное наблюдение за выживанием
Временное ограничение: 01.12.2019 - 31.12.2022
Первичной конечной мерой будет общая выживаемость.
01.12.2019 - 31.12.2022

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sentynl Therapeutics, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 декабря 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

26 февраля 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 августа 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 апреля 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 апреля 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

8 апреля 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 февраля 2026 г.

Последняя проверка

1 февраля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CYP-002

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться