Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langtidsoppfølging av pasienter med Menkes sykdom

26. februar 2026 oppdatert av: Sentynl Therapeutics, Inc.

Langtidsoppfølging og innsamling av historiske kontrolldata om pasienter med Menkes sykdom

Denne studien vil samle langsiktige oppfølgingsdata angående total overlevelse og nevrologiske parametere fra pasienter som tidligere er identifisert og/eller registrert i protokollene 09-CH-0059 og 90-CH0149 og historiske kontrolldata om pasienter med Menkes sykdom.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hovedmål:

  1. For å gi ytterligere kliniske og sikkerhetsdata om langtidsbehandling etter administrering av kobberhistidinat hos pasienter behandlet med kobberhistidinat under protokoll 09-CH-0059 og 90-CH0149 og ubehandlede pasienter som tidligere er identifisert og/eller registrert i protokoll 09-CH-0059.
  2. For å gi ytterligere historiske kontrolldata om pasienter med Menkes sykdom.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

50

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Solana Beach, California, Forente stater, 92117
        • Sentynl Therapeutics

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

N/A

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

  1. Ethvert emne som tidligere er identifisert og/eller registrert i enten protokoll 09-CH-0059 eller 90-CH-0149.
  2. Enhver ny ubehandlet pasient med Menkes sykdom født etter 1999.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Emnet må tidligere ha blitt identifisert og/eller registrert under protokollene 09-CH-0059 eller 90-CH-0149; eller En ubehandlet pasient med Menkes-sykdom for hvem datainnsamlingen er ufullstendig i henhold til protokoll 09-CH-0059 (endring M); eller andre ubehandlede pasienter med Menkes sykdom.
  • Må signere og datere et informert samtykkeskjema fra foreldre eller foresatte for denne studien før en eventuell vurdering gjøres i denne studien. Dersom pasienten er > 18 år, skal pasienten signere det informerte samtykket.
  • Mann eller kvinne, i alderen 0 til < 65 år.

Ekskluderingskriterier:

- Manglende vilje/ute av stand til å delta i studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Case-Control
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Historisk kontroll
Behandlet med kobberhistidinat
Legemiddel: Langtidsoppfølging

Menkes sykdom er en form for arvelig kobbermangel assosiert med nevroutviklingsforsinkelser og nevrologiske problemer. Kobberhistidinat blir evaluert for effekt og sikkerhet hos pasienter med Menkes sykdom. Formålet med denne protokollen er å samle langsiktig oppfølgingsdata.

I løpet av studien vil pasienter og/eller foreldre/verge bli kontaktet av etterforskeren enten via telefon eller et personlig besøk for å vurdere langsiktig oppfølging.

Andre navn:
  • CUTX-101

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Langsiktig oppfølging av overlevelse
Tidsramme: 12.01.2019 - 31.12.2022
Det primære utfallsmålet vil være total overlevelse.
12.01.2019 - 31.12.2022

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sentynl Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. desember 2019

Primær fullføring (Faktiske)

26. februar 2026

Studiet fullført (Antatt)

31. august 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. april 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. april 2020

Først lagt ut (Faktiske)

8. april 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. februar 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CYP-002

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere