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Suivi à long terme des patients atteints de la maladie de Menkes

26 février 2026 mis à jour par: Sentynl Therapeutics, Inc.

Suivi à long terme et collecte de données de contrôle historiques sur les patients atteints de la maladie de Menkes

Cette étude recueillera des données de suivi à long terme concernant la survie globale et les paramètres neurologiques de patients précédemment identifiés et/ou inscrits dans les protocoles 09-CH-0059 et 90-CH0149 et des données de contrôle historiques sur des patients atteints de la maladie de Menkes.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Objectif principal:

  1. Fournir des données cliniques et de sécurité supplémentaires à long terme après l'administration du traitement par l'histidinate de cuivre chez les patients traités par l'histidinate de cuivre selon les protocoles 09-CH-0059 et 90-CH0149 et les patients non traités précédemment identifiés et/ou inscrits au protocole 09-CH-0059.
  2. Fournir des données de contrôle historiques supplémentaires sur les patients atteints de la maladie de Menkes.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

50

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Solana Beach, California, États-Unis, 92117
        • Sentynl Therapeutics

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

N/A

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

  1. Tout sujet préalablement identifié et/ou inscrit aux protocoles 09-CH-0059 ou 90-CH-0149.
  2. Tout nouveau patient non traité de la maladie de Menkes né après 1999.

La description

Critère d'intégration:

  • Le sujet doit avoir été préalablement identifié et/ou inscrit sous les protocoles 09-CH-0059 ou 90-CH-0149 ; ou Un patient atteint de la maladie de Menkes non traité pour lequel la collecte de données est incomplète en vertu des protocoles 09-CH-0059 (Amendement M); ou Autres patients atteints de la maladie de Menkes non traités.
  • Doit signer et dater un formulaire de consentement éclairé par le parent ou le tuteur légal pour cette étude avant toute évaluation effectuée dans cette étude. Si le patient a > 18 ans, le patient doit signer le consentement éclairé.
  • Homme ou femme, âgé de 0 à < 65 ans.

Critère d'exclusion:

- Refus/incapacité de participer à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cas-témoins
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Contrôle historique
Traité avec de l'histidinate de cuivre
Médicament: Suivi à long terme

La maladie de Menkes est une forme de carence héréditaire en cuivre associée à des retards de développement neurologique et à des problèmes neurologiques. L'histidinate de cuivre est en cours d'évaluation pour son efficacité et son innocuité chez les patients atteints de la maladie de Menkes. Le but de ce protocole est de collecter des données de suivi à long terme.

Au cours de l'étude, les patients et/ou les parents/tuteurs légaux seront contactés par l'investigateur par téléphone ou lors d'une visite en personne pour évaluer le suivi à long terme.

Autres noms:
  • CUTX-101

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Suivi à long terme de la survie
Délai: 01/12/2019 - 31/12/2022
Le critère de jugement principal sera la survie globale.
01/12/2019 - 31/12/2022

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sentynl Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 décembre 2019

Achèvement primaire (Réel)

26 février 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 août 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 avril 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 avril 2020

Première publication (Réel)

8 avril 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CYP-002

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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