Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsopfølgning på patienter med Menkes sygdom

26. februar 2026 opdateret af: Sentynl Therapeutics, Inc.

Langtidsopfølgning og indsamling af historiske kontroldata om patienter med Menkes sygdom

Denne undersøgelse vil indsamle langsigtede opfølgningsdata vedrørende overordnet overlevelse og neurologiske parametre fra patienter, der tidligere er identificeret og/eller indskrevet i protokol 09-CH-0059 og 90-CH0149 og historiske kontroldata om patienter med Menkes sygdom.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Primært mål:

  1. At give yderligere kliniske og sikkerhedsdata om langtidsbehandling efter administration af kobberhistidinat hos patienter behandlet med kobberhistidinat i henhold til protokol 09-CH-0059 og 90-CH0149 og ubehandlede patienter, der tidligere er identificeret og/eller indskrevet i protokol 09-CH-0059.
  2. At levere yderligere historiske kontroldata om patienter med Menkes sygdom.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

50

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Solana Beach, California, Forenede Stater, 92117
        • Sentynl Therapeutics

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

N/A

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

  1. Ethvert emne, der tidligere er identificeret og/eller tilmeldt enten protokollerne 09-CH-0059 eller 90-CH-0149.
  2. Enhver ny ubehandlet Menkes-sygdomspatient født efter 1999.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersonen skal tidligere have været identificeret og/eller tilmeldt protokol 09-CH-0059 eller 90-CH-0149; eller En ubehandlet Menkes-sygdomspatient, for hvem dataindsamlingen er ufuldstændig i henhold til protokol 09-CH-0059 (Ændringsforslag M); eller andre ubehandlede patienter med Menkes sygdom.
  • Skal underskrive og datere en informeret samtykkeformular fra forældre eller værge for denne undersøgelse, før der foretages en vurdering i denne undersøgelse. Er patienten > 18 år, skal patienten underskrive det informerede samtykke.
  • Mand eller kvinde, i alderen 0 til < 65 år.

Ekskluderingskriterier:

- Manglende vilje/ude af stand til at deltage i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Case-Control
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Historisk kontrol
Behandlet med kobberhistidinat
Medicin: Langsigtet opfølgning

Menkes sygdom er en form for arvelig kobbermangel forbundet med neuroudviklingsforsinkelser og neurologiske problemer. Kobberhistidinat er ved at blive evalueret for effektivitet og sikkerhed hos patienter med Menkes sygdom. Formålet med denne protokol er at indsamle langsigtede opfølgningsdata.

Under undersøgelsen vil patienter og/eller forældre/værge blive kontaktet af investigator via enten telefon eller et personligt besøg for at vurdere langsigtet opfølgning.

Andre navne:
  • CUTX-101

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Langsigtet opfølgning på overlevelse
Tidsramme: 12/01/2019 - 31/12/2022
Det primære resultatmål vil være den samlede overlevelse.
12/01/2019 - 31/12/2022

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sentynl Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. december 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

26. februar 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. august 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. april 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. april 2020

Først opslået (Faktiske)

8. april 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CYP-002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Langsigtet opfølgning

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Israel

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner