Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowa obserwacja pacjentów z chorobą Menkesa

26 lutego 2026 zaktualizowane przez: Sentynl Therapeutics, Inc.

Długoterminowa obserwacja i gromadzenie historycznych danych kontrolnych dotyczących pacjentów z chorobą Menkesa

W badaniu tym zostaną zebrane długoterminowe dane kontrolne dotyczące całkowitego przeżycia i parametrów neurologicznych od pacjentów wcześniej zidentyfikowanych i/lub włączonych do protokołów 09-CH-0059 i 90-CH0149 oraz danych z kontroli historycznej dotyczących pacjentów z chorobą Menkesa.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Podstawowy cel:

  1. Dostarczenie dodatkowych danych klinicznych i danych dotyczących bezpieczeństwa w długim okresie po podaniu histydynianu miedzi pacjentom leczonym histydynianem miedzi zgodnie z protokołami 09-CH-0059 i 90-CH0149 oraz pacjentom nieleczonym, wcześniej zidentyfikowanym i/lub włączonym do protokołu 09-CH-0059.
  2. Dostarczenie dodatkowych historycznych danych kontrolnych dotyczących pacjentów z chorobą Menkesa.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

50

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Solana Beach, California, Stany Zjednoczone, 92117
        • Sentynl Therapeutics

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

  1. Każdy podmiot wcześniej zidentyfikowany i/lub zarejestrowany w protokołach 09-CH-0059 lub 90-CH-0149.
  2. Każdy nowy nieleczony pacjent z chorobą Menkesa urodzony po 1999 r.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Osoba musi zostać wcześniej zidentyfikowana i/lub zarejestrowana zgodnie z protokołami 09-CH-0059 lub 90-CH-0149; lub nieleczonych pacjentów z chorobą Menkesa, dla których gromadzenie danych jest niekompletne zgodnie z protokołami 09-CH-0059 (poprawka M); lub Inni nieleczeni pacjenci z chorobą Menkesa.
  • Musi podpisać i opatrzyć datą formularz świadomej zgody rodzica lub opiekuna prawnego na to badanie przed dokonaniem jakiejkolwiek oceny w tym badaniu. Jeśli pacjent ma > 18 lat, pacjent musi podpisać świadomą zgodę.
  • Mężczyzna lub kobieta, w wieku od 0 do < 65 lat.

Kryteria wyłączenia:

- Niechęć/niemożność wzięcia udziału w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kontrola przypadków
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Kontrola historyczna
Traktowane histydynianem miedzi
Lek: Długoterminowa obserwacja

Choroba Menkesa jest formą dziedzicznego niedoboru miedzi związanego z opóźnieniami w rozwoju neurologicznym i problemami neurologicznymi. Histydynian miedzi jest oceniany pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa u pacjentów z chorobą Menkesa. Celem tego protokołu jest zebranie długoterminowych danych uzupełniających.

Podczas badania badacz skontaktuje się z pacjentami i/lub rodzicem/opiekunem prawnym telefonicznie lub osobiście, aby ocenić długoterminową obserwację.

Inne nazwy:
  • CUTX-101

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Długoterminowa obserwacja przeżycia
Ramy czasowe: 12.01.2019 - 31.12.2022
Podstawową miarą wyniku będzie całkowity czas przeżycia.
12.01.2019 - 31.12.2022

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sentynl Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

26 lutego 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 sierpnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 kwietnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 kwietnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 kwietnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CYP-002

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Menkesa

Badania kliniczne na Długoterminowa obserwacja

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Zambia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj