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Langzeit-Follow-up bei Patienten mit Menkes-Krankheit

26. Februar 2026 aktualisiert von: Sentynl Therapeutics, Inc.

Langzeit-Follow-up und Sammlung historischer Kontrolldaten von Patienten mit Menkes-Krankheit

Diese Studie wird Langzeit-Follow-up-Daten in Bezug auf das Gesamtüberleben und neurologische Parameter von Patienten sammeln, die zuvor in den Protokollen 09-CH-0059 und 90-CH-0059 und 90-CH-0149 identifiziert und/oder in die Protokolle aufgenommen wurden, sowie historische Kontrolldaten von Patienten mit Menkes-Krankheit.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hauptziel:

  1. Bereitstellung zusätzlicher klinischer und sicherheitsrelevanter Langzeitdaten nach Verabreichung einer Kupferhistidinat-Behandlung bei Patienten, die mit Kupferhistidinat gemäß den Protokollen 09-CH-0059 und 90-CH0149 behandelt wurden, und bei unbehandelten Patienten, die zuvor in Protokoll 09-CH-0059 identifiziert und/oder aufgenommen wurden.
  2. Bereitstellung zusätzlicher historischer Kontrolldaten zu Patienten mit Menkes-Krankheit.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

50

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Solana Beach, California, Vereinigte Staaten, 92117
        • Sentynl Therapeutics

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

  1. Jedes zuvor identifizierte und/oder in Protokoll 09-CH-0059 oder 90-CH-0149 aufgenommene Subjekt.
  2. Jeder neue unbehandelte Patient mit Menkes-Krankheit, der nach 1999 geboren wurde.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Das Subjekt muss zuvor unter den Protokollen 09-CH-0059 oder 90-CH-0149 identifiziert und/oder registriert worden sein; oder unbehandelte Patienten mit Menkes-Krankheit, für die die Datenerhebung gemäß Protokoll 09-CH-0059 (Änderung M) unvollständig ist; oder andere unbehandelte Patienten mit Menkes-Krankheit.
  • Muss eine Einwilligungserklärung von Eltern oder Erziehungsberechtigten für diese Studie unterschreiben und datieren, bevor eine Bewertung in dieser Studie durchgeführt wird. Wenn der Patient > 18 Jahre alt ist, muss der Patient die Einverständniserklärung unterschreiben.
  • Männlich oder weiblich, im Alter von 0 bis < 65 Jahren.

Ausschlusskriterien:

- Unwilligkeit/Unfähigkeit, an der Studie teilzunehmen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Fallkontrolle
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Historische Kontrolle
Behandelt mit Kupferhistidinat
Arzneimittel: Langzeit-Follow-up

Die Menkes-Krankheit ist eine Form des erblichen Kupfermangels, die mit neurologischen Entwicklungsverzögerungen und neurologischen Problemen einhergeht. Kupferhistidinat wird derzeit auf Wirksamkeit und Sicherheit bei Patienten mit Menkes-Krankheit untersucht. Der Zweck dieses Protokolls besteht darin, langfristige Follow-up-Daten zu sammeln.

Während der Studie werden Patienten und/oder Eltern/Erziehungsberechtigte vom Prüfarzt entweder telefonisch oder bei einem persönlichen Besuch kontaktiert, um die langfristige Nachsorge zu beurteilen.

Andere Namen:
  • CUTX-101

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Langzeit-Follow-up zum Überleben
Zeitfenster: 01.12.2019 - 31.12.2022
Das primäre Ergebnismaß wird das Gesamtüberleben sein.
01.12.2019 - 31.12.2022

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sentynl Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Dezember 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

26. Februar 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

31. August 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. April 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. April 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. April 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CYP-002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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