Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langdurige follow-up van patiënten met de ziekte van Menkes

26 februari 2026 bijgewerkt door: Sentynl Therapeutics, Inc.

Langdurige follow-up en verzameling van historische controlegegevens over patiënten met de ziekte van Menkes

Deze studie zal follow-upgegevens op de lange termijn verzamelen met betrekking tot de algehele overleving en neurologische parameters van patiënten die eerder zijn geïdentificeerd en/of zijn ingeschreven in protocollen 09-CH-0059 en 90-CH0149 en historische controlegegevens van patiënten met de ziekte van Menkes.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Hoofddoel:

  1. Om aanvullende klinische en veiligheidsgegevens te verstrekken over de lange termijn na toediening van koperhistidinaatbehandeling bij patiënten die zijn behandeld met koperhistidinaat volgens Protocol 09-CH-0059 en 90-CH0149 en onbehandelde patiënten die eerder zijn geïdentificeerd en/of zijn opgenomen in Protocol 09-CH-0059.
  2. Om aanvullende historische controlegegevens te verstrekken over patiënten met de ziekte van Menkes.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

50

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Solana Beach, California, Verenigde Staten, 92117
        • Sentynl Therapeutics

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

  1. Elke proefpersoon die eerder is geïdentificeerd en/of is ingeschreven in de protocollen 09-CH-0059 of 90-CH-0149.
  2. Elke nieuwe onbehandelde patiënt met de ziekte van Menkes geboren na 1999.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De proefpersoon moet eerder zijn geïdentificeerd en/of ingeschreven onder protocollen 09-CH-0059 of 90-CH-0149; of een onbehandelde patiënt met de ziekte van Menkes voor wie de gegevensverzameling onvolledig is volgens protocollen 09-CH-0059 (amendement M); of Andere onbehandelde patiënten met de ziekte van Menkes.
  • Moet een geïnformeerd toestemmingsformulier door ouder of wettelijke voogd voor dit onderzoek ondertekenen en dateren voordat er in dit onderzoek een beoordeling wordt uitgevoerd. Als de patiënt ouder is dan 18 jaar, moet de patiënt de geïnformeerde toestemming ondertekenen.
  • Man of vrouw, in de leeftijd van 0 tot < 65 jaar.

Uitsluitingscriteria:

- Niet willen/kunnen deelnemen aan het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Case-control
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Historische controle
Behandeld met koperhistidinaat
Geneesmiddel: Opvolging op lange termijn

De ziekte van Menkes is een vorm van erfelijke koperdeficiëntie geassocieerd met neurologische ontwikkelingsachterstanden en neurologische problemen. Koperhistidinaat wordt geëvalueerd op werkzaamheid en veiligheid bij patiënten met de ziekte van Menkes. Het doel van dit protocol is het verzamelen van follow-upgegevens op de lange termijn.

Tijdens het onderzoek zal de onderzoeker telefonisch of persoonlijk contact opnemen met patiënten en/of ouder/wettelijke voogd om de follow-up op lange termijn te beoordelen.

Andere namen:
  • CUTX-101

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Follow-up op lange termijn voor overleving
Tijdsspanne: 12/01/2019 - 31/12/2022
De primaire uitkomstmaat is de algehele overleving.
12/01/2019 - 31/12/2022

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sentynl Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 december 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

26 februari 2026

Studie voltooiing (Geschat)

31 augustus 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 april 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 april 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 april 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CYP-002

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren