JR-141在II型粘多糖贮积症患者中的扩展研究
2026年9月2日 更新者：JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
多中心、开放标签、单组，旨在评估研究药物治疗 MPS II 的长期疗效和安全性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
27
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Fukui、日本、910-1193
- Fukui Clinical site
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Fukuoka、日本、813-0017
- Fukuoka Clinical Site 2
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Fukuoka、日本、830-0011
- Fukuoka Clinical site
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Gifu、日本、501-1194
- Gifu Clinical site
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Hiroshima、日本、734-8530
- Hiroshima Prefectural Hospital
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Hokkaido、日本、063-0005
- Hokkaido Clinical site
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Kanagawa、日本、232-8555
- Kananagawa Ckinical site
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Kumamoto、日本、860-8556
- Kumamoto Clinical site
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Okayama、日本、701-1192
- Okayama Clinical site
-
Okayama、日本、710-8602
- Okayama Clinical site 2
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Okinawa、日本、903-0215
- Okinawa Clinical site
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Osaka、日本、534-0021
- Osaka Clinical Site 3
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Osaka、日本、545-8586
- Osaka Clinical Site 2
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Osaka、日本、565-0871
- Osaka Clinical site
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Saitama、日本、330-8777
- Saitama Clinical site
-
Shizuoka、日本、420-8660
- Shizuoka Clinical site
-
Shizuoka、日本、426-8677
- Shizuoka Clinical site 2
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Tochigi、日本、329-0498
- Tochigi Clinical site
-
Tokyo、日本、157-8535
- Tokyo Clinical site
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Tottori、日本、683-8504
- Tottori Clinical site
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 参与先前研究 JR-141-301 并完成第 52 周访视的患者，研究者或副研究者认为没有安全问题可以进入该研究。
- 能够亲自提供书面知情同意书的患者（但是，对于同意时年龄小于20岁的患者或与MPS II相关的智力障碍患者，其意愿无法验证，则不需要。）
- 对于同意时年龄小于 20 岁的患者或与 MPS II 相关的智力障碍患者，其意愿无法验证，必须获得法定代表人的书面同意。 （只要有可能，应获得患者的书面同意。）
- 其伴侣有生育能力并同意使用医学上可接受的高效避孕方法的男性患者。
排除标准：
- 使用研究者或副研究者认为可能影响研究评估的任何伴随药物或疗法的患者。
- 研究者或副研究者认为不能参加本研究的具有严重药物过敏或超敏反应史的患者。
- 因其他原因被研究者或副研究者判定为不符合入组条件的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：JR-141
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IV 输注，2.0 mg/kg/周
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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不良事件的发生
大体时间：从研究开始（之前研究的第 52 周）到研究结束，长达大约 10.6 年
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从研究开始（之前研究的第 52 周）到研究结束，长达大约 10.6 年
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不良反应的发生
大体时间：从研究开始（之前研究的第 52 周）到研究结束，长达大约 10.6 年
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从研究开始（之前研究的第 52 周）到研究结束，长达大约 10.6 年
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异常生命体征的发生率
大体时间：第 78、104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 岁
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实验室检查（血液学）
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第 78、104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 岁
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异常生命体征的发生率
大体时间：第 78、104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 岁
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实验室检查（生物化学）
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第 78、104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 岁
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异常生命体征的发生率
大体时间：第 78、104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 岁
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实验室测试（铁相关测试）
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第 78、104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 岁
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实验室检查（尿液分析）
大体时间：第 78、104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 岁
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第 78、104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 岁
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生命体征（脉率）
大体时间：第 78、104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 岁
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第 78、104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 岁
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生命体征（体温）
大体时间：第 78、104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 岁
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第 78、104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 岁
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生命体征（血压）
大体时间：第 78、104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 岁
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第 78、104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 岁
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12导联心电图
大体时间：第 78、104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 岁
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是否存在异常发现（如果存在，具体发现以及是否将其报告为不良事件）
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第 78、104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 岁
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抗体测试（抗 JR-141 抗体）
大体时间：第 78、104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 岁
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第 78、104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 岁
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投资回报率
大体时间：从研究开始（之前研究的第 52 周）到研究结束，长达大约 10.6 年
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从研究开始（之前研究的第 52 周）到研究结束，长达大约 10.6 年
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发展评估数据的时间进程（京都心理发展量表 2001）从先前研究中的初始给药开始
大体时间：第 104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 年
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第 104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 年
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发育评估数据 (Vineland-II) 从之前研究中初始给药的时间进程
大体时间：第 104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 年
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第 104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 年
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发育评估数据（Bayley-III 或 KABC-II）从先前研究中初始给药的时间进程
大体时间：第 104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 年
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第 104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 年
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CSF 底物（HS 和 DS）浓度从先前研究中初始给药的时间进程
大体时间：第 104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 年
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第 104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 年
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先前研究中初始给药后血清 HS 和 DS 浓度的时间进程
大体时间：第 78、104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 岁
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第 78、104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 岁
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从先前研究中初始给药开始的尿液 HS 浓度的时间进程
大体时间：第 78、104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 岁
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第 78、104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 岁
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从先前研究中初始给药起的尿 DS 浓度的时间过程
大体时间：第 78、104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 岁
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第 78、104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 岁
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先前研究中初始给药后糖醛酸浓度的时间进程
大体时间：第 78、104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 岁
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第 78、104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 岁
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肝脏体积的时间进程（通过 CT 或 MRI 评估）从先前研究中的初始给药开始
大体时间：第 78、104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 岁
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第 78、104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 岁
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脾脏体积（通过 CT 或 MRI 评估）从先前研究中初始给药的时间过程
大体时间：第 78、104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 岁
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第 78、104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 岁
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从先前研究中初始给药开始的心功能时间进程（通过超声心动图评估）
大体时间：第 78、104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 岁
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第 78、104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 岁
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从先前研究中初始给药开始的 6 分钟步行测试距离的时间进程
大体时间：第 104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 年
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第 104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 年
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先前研究中初始给药后关节运动范围的时间进程
大体时间：第 104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 年
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第 104 周，第 104 周后平均 52 周，最多约 10.6 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年9月1日
初级完成 (估计的)
2030年3月31日
研究完成 (估计的)
2030年3月31日
研究注册日期
首次提交
2019年12月18日
首先提交符合 QC 标准的
2020年4月13日
首次发布 (实际的)
2020年4月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月2日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- JR-141-302
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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