Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En udvidelsesundersøgelse af JR-141 hos patienter med mucopolysaccharidosis type II

21. juli 2025 opdateret af: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Multicenter, åbent, enkelt-gruppe, designet til at evaluere den langsigtede effektivitet og sikkerhed af studielægemidlet til behandling af MPS II.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
      • Fukui, Japan, 910-1193
        • Fukui Clinical site
      • Fukuoka, Japan, 813-0017
        • Fukuoka Clinical site 2
      • Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Gifu, Japan, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Hiroshima, Japan, 734-8530
        • Hiroshima Prefectural Hospital
      • Hokkaido, Japan, 063-0005
        • Hokkaido Clinical site
      • Kanagawa, Japan, 232-8555
        • Kananagawa Ckinical site
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Kumamoto Clinical site
      • Okayama, Japan, 701-1192
        • Okayama Clinical site
      • Okayama, Japan, 710-8602
        • Okayama Clinical site 2
      • Okinawa, Japan, 903-0215
        • Okinawa Clinical site
      • Osaka, Japan, 534-0021
        • Osaka Clinical site 3
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Osaka Clinical site 2
      • Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka Clinical site
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Shizuoka, Japan, 420-8660
        • Shizuoka Clinical site
      • Shizuoka, Japan, 426-8677
        • Shizuoka Clinical site 2
      • Tochigi, Japan, 329-0498
        • Tochigi Clinical site
      • Tokyo, Japan, 157-8535
        • Tokyo Clinical site
      • Tottori, Japan, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. En patient, der deltog i det foregående studie JR-141-301 og gennemførte besøget i uge 52, og som efter investigator eller subinvestigator ikke har nogen sikkerhedsmæssige betænkeligheder ved at deltage i denne undersøgelse.
  2. En patient, der er i stand til personligt at give skriftligt informeret samtykke (dette er dog ikke påkrævet for patienter, der er yngre end 20 år på tidspunktet for samtykke, eller patienter med intellektuelle handicap i forbindelse med MPS II, hvis villighed ikke kan bekræftes).
  3. For patienter, der er yngre end 20 år på tidspunktet for samtykke eller patienter med intellektuelle handicap i forbindelse med MPS II, hvis villighed ikke kan bekræftes, skal der indhentes skriftligt samtykke fra den juridisk acceptable repræsentant. (Hvor det er muligt, skal der indhentes skriftligt samtykke fra patienten).
  4. Mandlig patient, hvis partner er i den fødedygtige alder og indvilliger i at bruge en medicinsk accepteret, yderst effektiv præventionsmetode.

Ekskluderingskriterier:

  1. En patient, der brugte samtidig medicin eller terapi, der kunne påvirke undersøgelsesvurderinger efter investigator eller subinvestigator.
  2. En patient med en historie med alvorlig lægemiddelallergi eller overfølsomhed, der udelukker deltagelse i denne undersøgelse efter investigatorens eller subinvestigatorens mening.
  3. En patient, der af investigator eller subinvestigator vurderes at være uegnet af andre årsager.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: JR-141
Medicin: JR-141
IV infusion, 2,0 mg/kg/uge

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: Fra studiestart (Uge 52 af forrige studie) til studiets afslutning, op til cirka 10,6 år
Fra studiestart (Uge 52 af forrige studie) til studiets afslutning, op til cirka 10,6 år
Forekomst af bivirkninger
Tidsramme: Fra studiestart (Uge 52 af forrige studie) til studiets afslutning, op til cirka 10,6 år
Fra studiestart (Uge 52 af forrige studie) til studiets afslutning, op til cirka 10,6 år
Forekomst af unormale vitale tegn
Tidsramme: Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Laboratorieundersøgelser (hæmatologi)
Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Forekomst af unormale vitale tegn
Tidsramme: Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Laboratorieundersøgelser (biokemi)
Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Forekomst af unormale vitale tegn
Tidsramme: Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Laboratorietest (jernrelaterede tests)
Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Laboratorieundersøgelser (urinalyse)
Tidsramme: Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Vitale tegn (pulsfrekvens)
Tidsramme: Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Vitale tegn (kropstemperatur)
Tidsramme: Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Vitale tegn (blodtryk)
Tidsramme: Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
12-afledningers elektrokardiogram
Tidsramme: Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Tilstedeværelsen eller fraværet af unormale fund (hvis de er til stede, specifikke fund og om de er rapporteret som bivirkninger eller ej)
Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Antistoftests (anti-JR-141 antistoffer)
Tidsramme: Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
IAR
Tidsramme: Fra studiestart (Uge 52 af forrige studie) til studiets afslutning, op til cirka 10,6 år
Fra studiestart (Uge 52 af forrige studie) til studiets afslutning, op til cirka 10,6 år
Tidsforløb for udviklingsvurderingsdata (Kyoto Scale of Psychological Development 2001) fra indledende dosering i den foregående undersøgelse
Tidsramme: Uge 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Uge 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Tidsforløb for udviklingsvurderingsdata (Vineland-II) fra indledende dosering i den foregående undersøgelse
Tidsramme: Uge 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Uge 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Tidsforløb for udviklingsvurderingsdata (Bayley-III eller KABC-II) fra indledende dosering i det foregående studie
Tidsramme: Uge 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Uge 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Tidsforløb for koncentrationer af CSF-substrat (HS og DS) fra indledende dosering i den foregående undersøgelse
Tidsramme: Uge 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Uge 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Tidsforløb for serum-HS- og DS-koncentrationer fra initial dosering i den foregående undersøgelse
Tidsramme: Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Tidsforløb for HS-koncentration i urin fra indledende dosering i den foregående undersøgelse
Tidsramme: Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Tidsforløb for DS-koncentration i urin fra indledende dosering i den foregående undersøgelse
Tidsramme: Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Tidsforløb for uronsyrekoncentration fra indledende dosering i den foregående undersøgelse
Tidsramme: Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Tidsforløb for levervolumen (vurderet ved CT eller MR) fra indledende dosering i det foregående studie
Tidsramme: Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Tidsforløb for miltvolumen (vurderet ved CT eller MR) fra indledende dosering i den foregående undersøgelse
Tidsramme: Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Tidsforløb for hjertefunktion (vurderet ved ekkokardiografi) fra indledende dosering i den foregående undersøgelse
Tidsramme: Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Uge 78, 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Tidsforløb på 6 minutters gangtestafstand fra indledende dosering i den foregående undersøgelse
Tidsramme: Uge 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Uge 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Tidsforløb for leddets bevægelsesområde fra indledende dosering i den foregående undersøgelse
Tidsramme: Uge 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år
Uge 104, i gennemsnit 52 uger efter uge 104, op til cirka 10,6 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2019

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. marts 2030

Studieafslutning (Anslået)

31. marts 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. december 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. april 2020

Først opslået (Faktiske)

16. april 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. juli 2025

Sidst verificeret

1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • JR-141-302

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis II

Kliniske forsøg med JR-141

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Taiwan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner