Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En utvidelsesstudie av JR-141 hos pasienter med mukopolysakkaridose type II

21. juli 2025 oppdatert av: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Multisenter, åpent, enkeltgruppe, designet for å evaluere den langsiktige effekten og sikkerheten til studiemedikamenter for behandling av MPS II.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Japan
      • Fukui, Japan, 910-1193
        • Fukui Clinical site
      • Fukuoka, Japan, 813-0017
        • Fukuoka Clinical site 2
      • Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Gifu, Japan, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Hiroshima, Japan, 734-8530
        • Hiroshima Prefectural Hospital
      • Hokkaido, Japan, 063-0005
        • Hokkaido Clinical site
      • Kanagawa, Japan, 232-8555
        • Kananagawa Ckinical site
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Kumamoto Clinical site
      • Okayama, Japan, 701-1192
        • Okayama Clinical site
      • Okayama, Japan, 710-8602
        • Okayama Clinical site 2
      • Okinawa, Japan, 903-0215
        • Okinawa Clinical site
      • Osaka, Japan, 534-0021
        • Osaka Clinical site 3
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Osaka Clinical site 2
      • Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka Clinical site
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Shizuoka, Japan, 420-8660
        • Shizuoka Clinical site
      • Shizuoka, Japan, 426-8677
        • Shizuoka Clinical site 2
      • Tochigi, Japan, 329-0498
        • Tochigi Clinical site
      • Tokyo, Japan, 157-8535
        • Tokyo Clinical site
      • Tottori, Japan, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. En pasient som deltok i den foregående studien JR-141-301 og fullførte besøket i uke 52, og har ingen sikkerhetsmessige bekymringer for å delta i denne studien etter etterforskerens eller subetterforskerens oppfatning.
  2. En pasient som er i stand til å gi skriftlig informert samtykke personlig (dette er imidlertid ikke nødvendig for pasienter som er yngre enn 20 år på tidspunktet for samtykke eller pasienter med intellektuell funksjonshemming knyttet til MPS II hvis vilje ikke kan bekreftes.)
  3. For pasienter som er yngre enn 20 år på tidspunktet for samtykke eller pasienter med utviklingshemming knyttet til MPS II hvis vilje ikke kan bekreftes, må skriftlig samtykke innhentes fra den juridisk akseptable representanten. (Der det er mulig, skal det innhentes skriftlig samtykke fra pasienten.)
  4. Mannlig pasient hvis partner er i fertil alder og samtykker i å bruke en medisinsk akseptert, svært effektiv prevensjonsmetode.

Ekskluderingskriterier:

  1. En pasient som brukte samtidig medisinering eller behandling som kunne påvirke studievurderingene etter utrederens eller underetterforskerens oppfatning.
  2. En pasient med en historie med alvorlig legemiddelallergi eller overfølsomhet som utelukker deltakelse i denne studien etter etterforskerens eller subetterforskerens oppfatning.
  3. En pasient som av etterforskeren eller underetterforskeren av andre grunner bedømmes som ikke kvalifisert.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: JR-141
Legemiddel: JR-141
IV infusjon, 2,0 mg/kg/uke

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av uønskede hendelser
Tidsramme: Fra studiestart (uke 52 i forrige studie) til studieslutt, opptil ca. 10,6 år
Fra studiestart (uke 52 i forrige studie) til studieslutt, opptil ca. 10,6 år
Forekomst av bivirkninger
Tidsramme: Fra studiestart (uke 52 av forrige studie) til studieslutt, opptil ca. 10,6 år
Fra studiestart (uke 52 av forrige studie) til studieslutt, opptil ca. 10,6 år
Forekomst av unormale vitale tegn
Tidsramme: Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Laboratorietester (hematologi)
Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Forekomst av unormale vitale tegn
Tidsramme: Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Laboratorietester (biokjemi)
Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Forekomst av unormale vitale tegn
Tidsramme: Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Laboratorietester (jernrelaterte tester)
Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Laboratorietester (urinalyse)
Tidsramme: Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Vitale tegn (puls)
Tidsramme: Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Vitale tegn (kroppstemperatur)
Tidsramme: Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Vitale tegn (blodtrykk)
Tidsramme: Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
12-avlednings elektrokardiogram
Tidsramme: Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Tilstedeværelsen eller fraværet av unormale funn (hvis tilstede, spesifikke funn og om de er rapportert som uønskede hendelser eller ikke)
Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Antistofftester (anti-JR-141 antistoffer)
Tidsramme: Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
IAR
Tidsramme: Fra studiestart (uke 52 i forrige studie) til studieslutt, opptil ca. 10,6 år
Fra studiestart (uke 52 i forrige studie) til studieslutt, opptil ca. 10,6 år
Tidsforløp for utviklingsvurderingsdata (Kyoto Scale of Psychological Development 2001) fra initial dosering i forrige studie
Tidsramme: Uke 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Uke 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Tidsforløp for utviklingsvurderingsdata (Vineland-II) fra initial dosering i forrige studie
Tidsramme: Uke 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Uke 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Tidsforløp for utviklingsvurderingsdata (Bayley-III eller KABC-II) fra initial dosering i forrige studie
Tidsramme: Uke 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Uke 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Tidsforløp for konsentrasjoner av CSF-substrat (HS og DS) fra initial dosering i forrige studie
Tidsramme: Uke 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Uke 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Tidsforløp for serum HS- og DS-konsentrasjoner fra initial dosering i forrige studie
Tidsramme: Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Tidsforløp for HS-konsentrasjon i urin fra initial dosering i forrige studie
Tidsramme: Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Tidsforløp for DS-konsentrasjon i urin fra initial dosering i forrige studie
Tidsramme: Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Tidsforløp for uronsyrekonsentrasjon fra initial dosering i forrige studie
Tidsramme: Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Tidsforløp for levervolum (vurdert ved CT eller MR) fra initial dosering i forrige studie
Tidsramme: Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Tidsforløp for miltvolum (vurdert ved CT eller MR) fra initial dosering i forrige studie
Tidsramme: Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Tidsforløp for hjertefunksjon (vurdert ved ekkokardiografi) fra initial dosering i forrige studie
Tidsramme: Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Uke 78, 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Tidsforløp på 6 minutters gangtestavstand fra initial dosering i forrige studie
Tidsramme: Uke 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Uke 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Tidsforløp for leddets bevegelsesområde fra initial dosering i forrige studie
Tidsramme: Uke 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år
Uke 104, gjennomsnittlig 52 uker etter uke 104, opptil ca. 10,6 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2019

Primær fullføring (Antatt)

31. mars 2030

Studiet fullført (Antatt)

31. mars 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. desember 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. april 2020

Først lagt ut (Faktiske)

16. april 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. juli 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. juli 2025

Sist bekreftet

1. juli 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • JR-141-302

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Mukopolysakkaridose II

Kliniske studier på JR-141

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Suriname

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere