Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzone badanie JR-141 u pacjentów z mukopolisacharydozą typu II

21 lipca 2025 zaktualizowane przez: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Wieloośrodkowe, otwarte, jednogrupowe, zaprojektowane w celu oceny długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa badanego leku w leczeniu MPS II.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

27

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Fukui, Japonia, 910-1193
        • Fukui Clinical site
      • Fukuoka, Japonia, 813-0017
        • Fukuoka Clinical site 2
      • Fukuoka, Japonia, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Gifu, Japonia, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Hiroshima, Japonia, 734-8530
        • Hiroshima Prefectural Hospital
      • Hokkaido, Japonia, 063-0005
        • Hokkaido Clinical site
      • Kanagawa, Japonia, 232-8555
        • Kananagawa Ckinical site
      • Kumamoto, Japonia, 860-8556
        • Kumamoto Clinical site
      • Okayama, Japonia, 701-1192
        • Okayama Clinical site
      • Okayama, Japonia, 710-8602
        • Okayama Clinical site 2
      • Okinawa, Japonia, 903-0215
        • Okinawa Clinical site
      • Osaka, Japonia, 534-0021
        • Osaka Clinical site 3
      • Osaka, Japonia, 545-8586
        • Osaka Clinical site 2
      • Osaka, Japonia, 565-0871
        • Osaka Clinical site
      • Saitama, Japonia, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Shizuoka, Japonia, 420-8660
        • Shizuoka Clinical site
      • Shizuoka, Japonia, 426-8677
        • Shizuoka Clinical site 2
      • Tochigi, Japonia, 329-0498
        • Tochigi Clinical site
      • Tokyo, Japonia, 157-8535
        • Tokyo Clinical site
      • Tottori, Japonia, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjent, który brał udział w poprzednim badaniu JR-141-301 i odbył wizytę w tygodniu 52., i nie ma obaw związanych z bezpieczeństwem, aby wziąć udział w tym badaniu w opinii badacza lub badacza pomocniczego.
  2. Pacjent zdolny do wyrażenia świadomej pisemnej zgody osobiście (nie jest to jednak wymagane w przypadku pacjentów w wieku poniżej 20 lat w momencie wyrażenia zgody lub pacjentów z niepełnosprawnością intelektualną związaną z MPS II, których chęci nie można zweryfikować).
  3. W przypadku pacjentów w wieku poniżej 20 lat w chwili wyrażenia zgody lub pacjentów z niepełnosprawnością intelektualną związaną z MPS II, których woli nie można zweryfikować, należy uzyskać pisemną zgodę przedstawiciela prawnego. (W miarę możliwości należy uzyskać pisemną zgodę pacjenta.)
  4. Pacjent płci męskiej, którego partner jest w wieku rozrodczym i zgadza się na stosowanie medycznie akceptowanej, wysoce skutecznej metody antykoncepcji.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjent, który stosował jednocześnie jakiekolwiek leki lub terapię, które w opinii badacza lub badacza pomocniczego mogły wpłynąć na ocenę badania.
  2. Pacjent z wywiadem poważnej alergii lub nadwrażliwości na lek, który wyklucza udział w tym badaniu w opinii badacza lub badacza pomocniczego.
  3. Pacjent uznany za niekwalifikującego się przez badacza lub badacza pomocniczego z innych powodów.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: JR-141
Lek: JR-141
Wlew dożylny, 2,0 mg/kg/tydzień

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Od początku badania (tydzień 52 poprzedniego badania) do końca badania, do około 10,6 lat
Od początku badania (tydzień 52 poprzedniego badania) do końca badania, do około 10,6 lat
Występowanie działań niepożądanych
Ramy czasowe: Od początku badania (tydzień 52 poprzedniego badania) do końca badania, do około 10,6 lat
Od początku badania (tydzień 52 poprzedniego badania) do końca badania, do około 10,6 lat
Występowanie nieprawidłowych parametrów życiowych
Ramy czasowe: Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Badania laboratoryjne (hematologia)
Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Występowanie nieprawidłowych parametrów życiowych
Ramy czasowe: Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Badania laboratoryjne (biochemia)
Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Występowanie nieprawidłowych parametrów życiowych
Ramy czasowe: Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Badania laboratoryjne (testy związane z żelazem)
Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Badania laboratoryjne (analiza moczu)
Ramy czasowe: Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Oznaki życiowe (tętno)
Ramy czasowe: Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Oznaki życiowe (temperatura ciała)
Ramy czasowe: Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Oznaki życiowe (ciśnienie krwi)
Ramy czasowe: Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
12-odprowadzeniowy elektrokardiogram
Ramy czasowe: Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Obecność lub brak nieprawidłowych wyników (jeśli występują, konkretne wyniki i czy są one zgłaszane jako zdarzenia niepożądane)
Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Testy przeciwciał (przeciwciała anty-JR-141)
Ramy czasowe: Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
IAR
Ramy czasowe: Od początku badania (tydzień 52 poprzedniego badania) do końca badania, do około 10,6 lat
Od początku badania (tydzień 52 poprzedniego badania) do końca badania, do około 10,6 lat
Przebieg w czasie danych oceny rozwoju (Skala Rozwoju Psychologicznego z Kioto 2001) od początkowej dawki w poprzednim badaniu
Ramy czasowe: Tydzień 104, średnio 52 tygodnie po 104. tygodniu, do około 10,6 lat
Tydzień 104, średnio 52 tygodnie po 104. tygodniu, do około 10,6 lat
Przebieg czasowy danych oceny rozwoju (Vineland-II) od początkowego dawkowania w poprzednim badaniu
Ramy czasowe: Tydzień 104, średnio 52 tygodnie po 104. tygodniu, do około 10,6 lat
Tydzień 104, średnio 52 tygodnie po 104. tygodniu, do około 10,6 lat
Przebieg w czasie danych oceny rozwoju (Bayley-III lub KABC-II) od początkowej dawki w poprzednim badaniu
Ramy czasowe: Tydzień 104, średnio 52 tygodnie po 104. tygodniu, do około 10,6 lat
Tydzień 104, średnio 52 tygodnie po 104. tygodniu, do około 10,6 lat
Przebieg czasowy stężeń substratu CSF (HS i DS) od początkowego dawkowania w poprzednim badaniu
Ramy czasowe: Tydzień 104, średnio 52 tygodnie po 104. tygodniu, do około 10,6 lat
Tydzień 104, średnio 52 tygodnie po 104. tygodniu, do około 10,6 lat
Przebieg czasowy stężeń HS i DS w surowicy od początkowej dawki w poprzednim badaniu
Ramy czasowe: Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Przebieg czasowy stężenia HS w moczu od początkowej dawki w poprzednim badaniu
Ramy czasowe: Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Przebieg czasowy stężenia DS w moczu od początkowej dawki w poprzednim badaniu
Ramy czasowe: Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Przebieg czasowy stężenia kwasu uronowego od początkowego dawkowania w poprzednim badaniu
Ramy czasowe: Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Przebieg w czasie objętości wątroby (ocenianej za pomocą tomografii komputerowej lub rezonansu magnetycznego) od początkowej dawki w poprzednim badaniu
Ramy czasowe: Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Przebieg w czasie objętości śledziony (ocenianej za pomocą tomografii komputerowej lub rezonansu magnetycznego) od początkowej dawki w poprzednim badaniu
Ramy czasowe: Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Przebieg w czasie czynności serca (ocenianej za pomocą echokardiografii) od początkowej dawki w poprzednim badaniu
Ramy czasowe: Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Tydzień 78, 104, średnio 52 tygodnie po 104 tygodniu, do około 10,6 lat
Przebieg czasowy 6-minutowego testu marszu od początkowej dawki w poprzednim badaniu
Ramy czasowe: Tydzień 104, średnio 52 tygodnie po 104. tygodniu, do około 10,6 lat
Tydzień 104, średnio 52 tygodnie po 104. tygodniu, do około 10,6 lat
Przebieg w czasie wspólnego zakresu ruchu od początkowej dawki w poprzednim badaniu
Ramy czasowe: Tydzień 104, średnio 52 tygodnie po 104. tygodniu, do około 10,6 lat
Tydzień 104, średnio 52 tygodnie po 104. tygodniu, do około 10,6 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2019

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 marca 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 marca 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 grudnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 kwietnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 kwietnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 lipca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 lipca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • JR-141-302

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukopolisacharydoza II

Badania kliniczne na JR-141

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Liberia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj