Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Verlängerungsstudie von JR-141 bei Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ II

21. Juli 2025 aktualisiert von: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Multizentrisch, offen, Einzelgruppe, zur Bewertung der langfristigen Wirksamkeit und Sicherheit des Studienmedikaments für die Behandlung von MPS II.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

27

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Japan
      • Fukui, Japan, 910-1193
        • Fukui Clinical site
      • Fukuoka, Japan, 813-0017
        • Fukuoka Clinical site 2
      • Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Gifu, Japan, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Hiroshima, Japan, 734-8530
        • Hiroshima Prefectural Hospital
      • Hokkaido, Japan, 063-0005
        • Hokkaido Clinical site
      • Kanagawa, Japan, 232-8555
        • Kananagawa Ckinical site
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Kumamoto Clinical site
      • Okayama, Japan, 701-1192
        • Okayama Clinical site
      • Okayama, Japan, 710-8602
        • Okayama Clinical site 2
      • Okinawa, Japan, 903-0215
        • Okinawa Clinical site
      • Osaka, Japan, 534-0021
        • Osaka Clinical site 3
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Osaka Clinical site 2
      • Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka Clinical site
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Shizuoka, Japan, 420-8660
        • Shizuoka Clinical site
      • Shizuoka, Japan, 426-8677
        • Shizuoka Clinical site 2
      • Tochigi, Japan, 329-0498
        • Tochigi Clinical site
      • Tokyo, Japan, 157-8535
        • Tokyo Clinical site
      • Tottori, Japan, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Ein Patient, der an der vorangegangenen Studie JR-141-301 teilgenommen und den Besuch in Woche 52 abgeschlossen hat und nach Meinung des Prüfarztes oder Unterprüfarztes keine Sicherheitsbedenken hinsichtlich der Teilnahme an dieser Studie hat.
  2. Ein Patient, der in der Lage ist, persönlich eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben (Dies ist jedoch nicht erforderlich für Patienten, die zum Zeitpunkt der Einwilligung jünger als 20 Jahre alt sind, oder Patienten mit geistiger Behinderung im Zusammenhang mit MPS II, deren Bereitschaft nicht überprüft werden kann.)
  3. Bei Patienten, die zum Zeitpunkt der Einwilligung jünger als 20 Jahre sind, oder Patienten mit geistiger Behinderung im Zusammenhang mit MPS II, deren Bereitschaft nicht nachgewiesen werden kann, muss eine schriftliche Einwilligung des gesetzlich zulässigen Vertreters eingeholt werden. (Wo immer möglich, sollte das schriftliche Einverständnis des Patienten eingeholt werden.)
  4. Männlicher Patient, dessen Partner im gebärfähigen Alter ist und sich bereit erklärt, eine medizinisch anerkannte, hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden.

Ausschlusskriterien:

  1. Ein Patient, der gleichzeitig Medikamente oder Therapien einnahm, die nach Meinung des Prüfarztes oder Unterprüfarztes die Studienbewertung beeinflussen könnten.
  2. Ein Patient mit einer schweren Arzneimittelallergie oder -überempfindlichkeit in der Vorgeschichte, die nach Meinung des Prüfarztes oder Unterprüfarztes eine Teilnahme an dieser Studie ausschließt.
  3. Ein Patient, der vom Prüfer oder Unterprüfer aus anderen Gründen als nicht geeignet beurteilt wird.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: JR-141
Arzneimittel: JR-141
IV-Infusion, 2,0 mg/kg/Woche

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auftreten von unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Vom Studienbeginn (52. Woche des vorangegangenen Studiums) bis zum Studienende bis ca. 10,6 Jahre
Vom Studienbeginn (52. Woche des vorangegangenen Studiums) bis zum Studienende bis ca. 10,6 Jahre
Auftreten von Nebenwirkungen
Zeitfenster: Vom Studienbeginn (52. Woche des vorangegangenen Studiums) bis zum Studienende bis ca. 10,6 Jahre
Vom Studienbeginn (52. Woche des vorangegangenen Studiums) bis zum Studienende bis ca. 10,6 Jahre
Auftreten abnormer Vitalzeichen
Zeitfenster: Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
Laboruntersuchungen (Hämatologie)
Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
Auftreten abnormer Vitalzeichen
Zeitfenster: Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
Laboruntersuchungen (Biochemie)
Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
Auftreten abnormer Vitalzeichen
Zeitfenster: Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
Labortests (Eisenbezogene Tests)
Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
Laboruntersuchungen (Urinanalyse)
Zeitfenster: Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
Vitalfunktionen (Pulsfrequenz)
Zeitfenster: Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
Vitalzeichen (Körpertemperatur)
Zeitfenster: Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
Vitalfunktionen (Blutdruck)
Zeitfenster: Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
12-Kanal-Elektrokardiogramm
Zeitfenster: Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
Das Vorhandensein oder Nichtvorhandensein abnormaler Befunde (falls vorhanden, spezifische Befunde und ob sie als unerwünschte Ereignisse gemeldet wurden oder nicht)
Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
Antikörpertests (Anti-JR-141-Antikörper)
Zeitfenster: Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
IAR
Zeitfenster: Vom Studienbeginn (52. Woche des vorangegangenen Studiums) bis zum Studienende bis ca. 10,6 Jahre
Vom Studienbeginn (52. Woche des vorangegangenen Studiums) bis zum Studienende bis ca. 10,6 Jahre
Zeitverlauf der Entwicklungsbewertungsdaten (Kyoto-Skala der psychologischen Entwicklung 2001) von der Anfangsdosis in der vorangegangenen Studie
Zeitfenster: Woche 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
Woche 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
Zeitverlauf der Entwicklungsbewertungsdaten (Vineland-II) von der anfänglichen Dosierung in der vorangegangenen Studie
Zeitfenster: Woche 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
Woche 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
Zeitverlauf der Entwicklungsbewertungsdaten (Bayley-III oder KABC-II) von der Anfangsdosierung in der vorangegangenen Studie
Zeitfenster: Woche 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
Woche 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
Zeitverlauf der CSF-Substratkonzentrationen (HS und DS) von der Anfangsdosierung in der vorhergehenden Studie
Zeitfenster: Woche 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
Woche 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
Zeitverlauf der HS- und DS-Serumkonzentrationen von der Anfangsdosierung in der vorhergehenden Studie
Zeitfenster: Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
Zeitverlauf der HS-Konzentration im Urin von der Anfangsdosierung in der vorhergehenden Studie
Zeitfenster: Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
Zeitverlauf der DS-Konzentration im Urin von der Anfangsdosierung in der vorhergehenden Studie
Zeitfenster: Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
Zeitlicher Verlauf der Uronsäurekonzentration von der Anfangsdosierung in der vorangegangenen Studie
Zeitfenster: Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
Zeitlicher Verlauf des Lebervolumens (beurteilt durch CT oder MRT) von der Anfangsdosierung in der vorangegangenen Studie
Zeitfenster: Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
Zeitlicher Verlauf des Milzvolumens (beurteilt durch CT oder MRT) von der Anfangsdosierung in der vorangegangenen Studie
Zeitfenster: Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
Zeitlicher Verlauf der Herzfunktion (beurteilt durch Echokardiographie) von der Anfangsdosis in der vorangegangenen Studie
Zeitfenster: Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
Woche 78, 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
Zeitverlauf der 6-Minuten-Gehteststrecke von der Anfangsdosierung in der vorangegangenen Studie
Zeitfenster: Woche 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
Woche 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
Zeitlicher Verlauf des Bewegungsbereichs der Gelenke ab der Anfangsdosierung in der vorangegangenen Studie
Zeitfenster: Woche 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren
Woche 104, durchschnittlich 52 Wochen nach Woche 104, bis zu ungefähr 10,6 Jahren

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. September 2019

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. März 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

31. März 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Dezember 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. April 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. April 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. Juli 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Juli 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • JR-141-302

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Mukopolysaccharidose II

Klinische Studien zur JR-141

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in China

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren