Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное исследование JR-141 у пациентов с мукополисахаридозом II типа

13 марта 2024 г. обновлено: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Многоцентровое, открытое, одногрупповое, предназначенное для оценки долгосрочной эффективности и безопасности исследуемого препарата для лечения МПС II.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

27

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Япония
      • Fukui, Япония, 910-1193
        • Fukui Clinical site
      • Fukuoka, Япония, 813-0017
        • Fukuoka Clinical site 2
      • Fukuoka, Япония, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Gifu, Япония, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Hiroshima, Япония, 734-8530
        • Hiroshima Prefectural Hospital
      • Hokkaido, Япония, 063-0005
        • Hokkaido Clinical site
      • Kanagawa, Япония, 232-8555
        • Kananagawa Ckinical site
      • Kumamoto, Япония, 860-8556
        • Kumamoto Clinical site
      • Okayama, Япония, 701-1192
        • Okayama Clinical site
      • Okayama, Япония, 710-8602
        • Okayama Clinical site 2
      • Okinawa, Япония, 903-0215
        • Okinawa Clinical site
      • Osaka, Япония, 534-0021
        • Osaka Clinical site 3
      • Osaka, Япония, 545-8586
        • Osaka Clinical Site 2
      • Osaka, Япония, 565-0871
        • Osaka Clinical site
      • Saitama, Япония, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Shizuoka, Япония, 420-8660
        • Shizuoka Clinical site
      • Shizuoka, Япония, 426-8677
        • Shizuoka Clinical site 2
      • Tochigi, Япония, 329-0498
        • Tochigi Clinical site
      • Tokyo, Япония, 157-8535
        • Tokyo Clinical site
      • Tottori, Япония, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Пациент, участвовавший в предыдущем исследовании JR-141-301 и завершивший визит на 52-й неделе и не опасающийся участия в этом исследовании, по мнению исследователя или вспомогательного исследователя.
  2. Пациент, способный дать письменное информированное согласие лично (однако это не требуется для пациентов в возрасте до 20 лет на момент согласия или пациентов с умственной отсталостью, связанной с MPS II, готовность которых не может быть подтверждена).
  3. Для пациентов моложе 20 лет на момент получения согласия или пациентов с умственной отсталостью, связанной с MPS II, чье желание не может быть подтверждено, письменное согласие должно быть получено от законного представителя. (По возможности должно быть получено письменное согласие пациента.)
  4. Пациент мужского пола, чья партнерша обладает детородным потенциалом и соглашается использовать принятый с медицинской точки зрения высокоэффективный метод контрацепции.

Критерий исключения:

  1. Пациент, который использовал какое-либо сопутствующее лекарство или терапию, которые могли повлиять на оценки исследования, по мнению исследователя или вспомогательного исследователя.
  2. Пациент с серьезной лекарственной аллергией или гиперчувствительностью в анамнезе, что, по мнению исследователя или вспомогательного исследователя, исключает участие в этом исследовании.
  3. Пациент, признанный исследователем или вспомогательным исследователем неприемлемым по другим причинам.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: JR-141
Лекарство: JR-141
В/в инфузия, 2,0 мг/кг/нед.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Возникновение нежелательных явлений
Временное ограничение: С начала обучения (неделя 52 предыдущего обучения) до окончания обучения, примерно до 10,6 лет.
С начала обучения (неделя 52 предыдущего обучения) до окончания обучения, примерно до 10,6 лет.
Возникновение побочных реакций
Временное ограничение: С начала обучения (неделя 52 предыдущего обучения) до окончания обучения, примерно до 10,6 лет.
С начала обучения (неделя 52 предыдущего обучения) до окончания обучения, примерно до 10,6 лет.
Частота аномальных показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Лабораторные исследования (гематология)
Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Частота аномальных показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Лабораторные исследования (биохимия)
Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Частота аномальных показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Лабораторные тесты (тесты на железо)
Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Лабораторные исследования (анализ мочи)
Временное ограничение: Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Основные показатели жизнедеятельности (частота пульса)
Временное ограничение: Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Основные показатели жизнедеятельности (температура тела)
Временное ограничение: Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Основные показатели жизнедеятельности (артериальное давление)
Временное ограничение: Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Электрокардиограмма в 12 отведениях
Временное ограничение: Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Наличие или отсутствие аномальных результатов (если они есть, специфические результаты и то, сообщалось ли о них как о нежелательных явлениях)
Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Тесты на антитела (анти-JR-141 антитела)
Временное ограничение: Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
ИАР
Временное ограничение: С начала обучения (неделя 52 предыдущего обучения) до окончания обучения, примерно до 10,6 лет.
С начала обучения (неделя 52 предыдущего обучения) до окончания обучения, примерно до 10,6 лет.
Динамика данных оценки развития (Киотская шкала психологического развития, 2001 г.) от начальной дозы в предыдущем исследовании.
Временное ограничение: 104-я неделя, в среднем 52 недели после 104-й недели, примерно до 10,6 лет.
104-я неделя, в среднем 52 недели после 104-й недели, примерно до 10,6 лет.
Динамика данных оценки развития (Vineland-II) от начальной дозы в предыдущем исследовании.
Временное ограничение: 104-я неделя, в среднем 52 недели после 104-й недели, примерно до 10,6 лет.
104-я неделя, в среднем 52 недели после 104-й недели, примерно до 10,6 лет.
Динамика данных оценки развития (Bayley-III или KABC-II) от начальной дозы в предыдущем исследовании
Временное ограничение: 104-я неделя, в среднем 52 недели после 104-й недели, примерно до 10,6 лет.
104-я неделя, в среднем 52 недели после 104-й недели, примерно до 10,6 лет.
Динамика концентрации субстрата CSF (HS и DS) от начальной дозы в предыдущем исследовании
Временное ограничение: 104-я неделя, в среднем 52 недели после 104-й недели, примерно до 10,6 лет.
104-я неделя, в среднем 52 недели после 104-й недели, примерно до 10,6 лет.
Динамика концентраций HS и DS в сыворотке от начальной дозы в предыдущем исследовании.
Временное ограничение: Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Динамика концентрации HS в моче от начальной дозы в предыдущем исследовании.
Временное ограничение: Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Динамика концентрации DS в моче от начальной дозы в предыдущем исследовании.
Временное ограничение: Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Динамика концентрации уроновой кислоты от начальной дозы в предыдущем исследовании
Временное ограничение: Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Динамика объема печени (по оценке с помощью КТ или МРТ) с момента первоначального введения в предыдущем исследовании
Временное ограничение: Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Динамика объема селезенки (оцениваемого с помощью КТ или МРТ) с момента первоначального введения в предыдущем исследовании
Временное ограничение: Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Динамика сердечной функции (оцененная с помощью эхокардиографии) с момента первоначального введения дозы в предыдущем исследовании.
Временное ограничение: Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Неделя 78, 104, в среднем через 52 недели после недели 104, примерно до 10,6 лет.
Динамика дистанции теста 6-минутной ходьбы от начальной дозы в предыдущем исследовании
Временное ограничение: 104-я неделя, в среднем 52 недели после 104-й недели, примерно до 10,6 лет.
104-я неделя, в среднем 52 недели после 104-й недели, примерно до 10,6 лет.
Динамика диапазона движений в суставе с момента первоначального введения дозы в предыдущем исследовании
Временное ограничение: 104-я неделя, в среднем 52 недели после 104-й недели, примерно до 10,6 лет.
104-я неделя, в среднем 52 недели после 104-й недели, примерно до 10,6 лет.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 сентября 2019 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 марта 2030 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 марта 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 декабря 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 апреля 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

16 апреля 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

15 марта 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 марта 2024 г.

Последняя проверка

1 марта 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • JR-141-302

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Мукополисахаридоз II

Клинические исследования JR-141

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Norway

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться