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Une étude d'extension de JR-141 chez des patients atteints de mucopolysaccharidose de type II

21 juillet 2025 mis à jour par: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Multicentrique, en ouvert, à groupe unique, conçu pour évaluer l'efficacité et l'innocuité à long terme du médicament à l'étude pour le traitement de la MPS II.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

27

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Japon
      • Fukui, Japon, 910-1193
        • Fukui Clinical site
      • Fukuoka, Japon, 813-0017
        • Fukuoka Clinical site 2
      • Fukuoka, Japon, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Gifu, Japon, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Hiroshima, Japon, 734-8530
        • Hiroshima Prefectural Hospital
      • Hokkaido, Japon, 063-0005
        • Hokkaido Clinical site
      • Kanagawa, Japon, 232-8555
        • Kananagawa Ckinical site
      • Kumamoto, Japon, 860-8556
        • Kumamoto Clinical site
      • Okayama, Japon, 701-1192
        • Okayama Clinical site
      • Okayama, Japon, 710-8602
        • Okayama Clinical site 2
      • Okinawa, Japon, 903-0215
        • Okinawa Clinical site
      • Osaka, Japon, 534-0021
        • Osaka Clinical site 3
      • Osaka, Japon, 545-8586
        • Osaka Clinical site 2
      • Osaka, Japon, 565-0871
        • Osaka Clinical site
      • Saitama, Japon, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Shizuoka, Japon, 420-8660
        • Shizuoka Clinical site
      • Shizuoka, Japon, 426-8677
        • Shizuoka Clinical site 2
      • Tochigi, Japon, 329-0498
        • Tochigi Clinical site
      • Tokyo, Japon, 157-8535
        • Tokyo Clinical site
      • Tottori, Japon, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Un patient qui a participé à l'étude JR-141-301 précédente et a terminé la visite de la semaine 52, et n'a aucun problème de sécurité pour participer à cette étude de l'avis de l'investigateur ou du sous-investigateur.
  2. Un patient capable de fournir un consentement éclairé écrit en personne (Cependant, cela n'est pas requis pour les patients âgés de moins de 20 ans au moment du consentement ou les patients présentant une déficience intellectuelle associée à la MPS II dont la volonté ne peut être vérifiée.)
  3. Pour les patients âgés de moins de 20 ans au moment du consentement ou les patients présentant une déficience intellectuelle associée à la MPS II dont la volonté ne peut être vérifiée, un consentement écrit doit être obtenu auprès du représentant légal. (Dans la mesure du possible, le consentement écrit du patient doit être obtenu.)
  4. Patient de sexe masculin dont la partenaire est en âge de procréer et accepte d'utiliser une méthode de contraception médicalement acceptée et très efficace.

Critère d'exclusion:

  1. Un patient qui a utilisé un médicament ou un traitement concomitant qui pourrait affecter les évaluations de l'étude de l'avis de l'investigateur ou du sous-investigateur.
  2. Un patient ayant des antécédents d'allergie médicamenteuse grave ou d'hypersensibilité qui exclut la participation à cette étude de l'avis de l'investigateur ou du sous-investigateur.
  3. Un patient jugé inéligible par l'investigateur ou le sous-investigateur pour d'autres raisons.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: JR-141
Médicament: JR-141
Perfusion IV, 2,0 mg/kg/semaine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Apparition d'événements indésirables
Délai: Du début des études (semaine 52 de l'étude précédente) jusqu'à la fin des études, jusqu'à environ 10,6 ans
Du début des études (semaine 52 de l'étude précédente) jusqu'à la fin des études, jusqu'à environ 10,6 ans
Apparition d'effets indésirables
Délai: Du début des études (semaine 52 de l'étude précédente) jusqu'à la fin des études, jusqu'à environ 10,6 ans
Du début des études (semaine 52 de l'étude précédente) jusqu'à la fin des études, jusqu'à environ 10,6 ans
Incidence de signes vitaux anormaux
Délai: Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Tests de laboratoire (hématologie)
Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Incidence de signes vitaux anormaux
Délai: Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Tests de laboratoire (biochimie)
Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Incidence de signes vitaux anormaux
Délai: Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Tests de laboratoire (tests liés au fer)
Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Tests de laboratoire (analyse d'urine)
Délai: Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Signes vitaux (fréquence cardiaque)
Délai: Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Signes vitaux (température corporelle)
Délai: Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Signes vitaux (tension artérielle)
Délai: Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Électrocardiogramme 12 dérivations
Délai: Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
La présence ou l'absence de résultats anormaux (le cas échéant, les résultats spécifiques et s'ils sont ou non signalés comme des événements indésirables)
Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Tests d'anticorps (anticorps anti-JR-141)
Délai: Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
RAI
Délai: Du début des études (semaine 52 de l'étude précédente) jusqu'à la fin des études, jusqu'à environ 10,6 ans
Du début des études (semaine 52 de l'étude précédente) jusqu'à la fin des études, jusqu'à environ 10,6 ans
Évolution dans le temps des données d'évaluation du développement (échelle de Kyoto du développement psychologique 2001) à partir de la dose initiale dans l'étude précédente
Délai: Semaine 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Semaine 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Évolution dans le temps des données d'évaluation du développement (Vineland-II) à partir du dosage initial dans l'étude précédente
Délai: Semaine 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Semaine 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Évolution dans le temps des données d'évaluation du développement (Bayley-III ou KABC-II) à partir de la dose initiale dans l'étude précédente
Délai: Semaine 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Semaine 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Évolution dans le temps des concentrations de substrat dans le LCR (HS et DS) à partir du dosage initial dans l'étude précédente
Délai: Semaine 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Semaine 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Évolution dans le temps des concentrations sériques de HS et de DS à partir de la dose initiale dans l'étude précédente
Délai: Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Évolution dans le temps de la concentration urinaire de HS à partir de la dose initiale dans l'étude précédente
Délai: Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Évolution dans le temps de la concentration de DS urinaire à partir de la dose initiale dans l'étude précédente
Délai: Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Évolution dans le temps de la concentration d'acide uronique à partir de la dose initiale dans l'étude précédente
Délai: Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Évolution temporelle du volume hépatique (évalué par TDM ou IRM) à partir de la dose initiale dans l'étude précédente
Délai: Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Évolution temporelle du volume de la rate (évalué par TDM ou IRM) à partir de la dose initiale dans l'étude précédente
Délai: Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Évolution temporelle de la fonction cardiaque (évaluée par échocardiographie) à partir de la dose initiale dans l'étude précédente
Délai: Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Semaine 78, 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Évolution dans le temps de la distance du test de marche de 6 minutes à partir de la dose initiale dans l'étude précédente
Délai: Semaine 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Semaine 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Évolution dans le temps de l'amplitude des mouvements articulaires depuis la dose initiale dans l'étude précédente
Délai: Semaine 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans
Semaine 104, une moyenne de 52 semaines après la semaine 104, jusqu'à environ 10,6 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 septembre 2019

Achèvement primaire (Estimé)

31 mars 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 mars 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 décembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 avril 2020

Première publication (Réel)

16 avril 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 juillet 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 juillet 2025

Dernière vérification

1 juillet 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • JR-141-302

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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