Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A JR-141 kiterjesztett vizsgálata II-es típusú mukopoliszacharidózisban szenvedő betegeknél

2026. szeptember 2. frissítette: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Multicentrikus, nyílt, egycsoportos, az MPS II kezelésében használt vizsgált gyógyszer hosszú távú hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére tervezték.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

27

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Japán
      • Fukui, Japán, 910-1193
        • Fukui Clinical site
      • Fukuoka, Japán, 813-0017
        • Fukuoka Clinical Site 2
      • Fukuoka, Japán, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Gifu, Japán, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Hiroshima, Japán, 734-8530
        • Hiroshima Prefectural Hospital
      • Hokkaido, Japán, 063-0005
        • Hokkaido Clinical site
      • Kanagawa, Japán, 232-8555
        • Kananagawa Ckinical site
      • Kumamoto, Japán, 860-8556
        • Kumamoto Clinical site
      • Okayama, Japán, 701-1192
        • Okayama Clinical site
      • Okayama, Japán, 710-8602
        • Okayama Clinical site 2
      • Okinawa, Japán, 903-0215
        • Okinawa Clinical site
      • Osaka, Japán, 534-0021
        • Osaka Clinical Site 3
      • Osaka, Japán, 545-8586
        • Osaka Clinical Site 2
      • Osaka, Japán, 565-0871
        • Osaka Clinical site
      • Saitama, Japán, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Shizuoka, Japán, 420-8660
        • Shizuoka Clinical site
      • Shizuoka, Japán, 426-8677
        • Shizuoka Clinical site 2
      • Tochigi, Japán, 329-0498
        • Tochigi Clinical site
      • Tokyo, Japán, 157-8535
        • Tokyo Clinical site
      • Tottori, Japán, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Egy beteg, aki részt vett az előző JR-141-301 vizsgálatban, és befejezte az 52. heti látogatást, és a vizsgáló vagy az alvizsgáló véleménye szerint nincs biztonsági aggálya a vizsgálatban való részvétellel.
  2. Olyan beteg, aki képes írásos beleegyezését személyesen megadni (azonban ez nem szükséges a beleegyezés időpontjában 20 évnél fiatalabb betegek, illetve az MPS II-vel összefüggő értelmi fogyatékos betegek esetében, akiknek hajlandósága nem ellenőrizhető.)
  3. A beleegyezés időpontjában 20 évnél fiatalabb betegek, illetve az MPS II-vel összefüggő értelmi fogyatékos betegek esetében, akiknek hajlandósága nem ellenőrizhető, a jogilag elfogadható képviselőtől írásos hozzájárulást kell kérni. (Ahol lehetséges, a beteg írásos beleegyezését kell kérni.)
  4. Férfi beteg, akinek partnere fogamzóképes, és vállalja, hogy orvosilag elfogadott, rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmaz.

Kizárási kritériumok:

  1. Olyan beteg, aki olyan egyidejűleg alkalmazott gyógyszert vagy terápiát alkalmazott, amely a vizsgáló vagy az alvizsgáló véleménye szerint befolyásolhatja a vizsgálat értékelését.
  2. Olyan beteg, akinek az anamnézisében súlyos gyógyszerallergia vagy túlérzékenység szerepel, amely a vizsgáló vagy az alvizsgáló véleménye szerint kizárja a vizsgálatban való részvételt.
  3. Olyan beteg, akit a vizsgáló vagy az alvizsgáló egyéb okok miatt alkalmatlannak ítélt.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: JR-141
Drog: JR-141
IV infúzió, 2,0 mg/kg/hét

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: A vizsgálat kezdetétől (az előző vizsgálat 52. hete) a vizsgálat végéig, körülbelül 10,6 évig
A vizsgálat kezdetétől (az előző vizsgálat 52. hete) a vizsgálat végéig, körülbelül 10,6 évig
Nemkívánatos reakciók előfordulása
Időkeret: A vizsgálat kezdetétől (az előző vizsgálat 52. hete) a vizsgálat végéig, körülbelül 10,6 évig
A vizsgálat kezdetétől (az előző vizsgálat 52. hete) a vizsgálat végéig, körülbelül 10,6 évig
Rendellenes életjelek előfordulása
Időkeret: 78. hét, 104, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
Laboratóriumi vizsgálatok (hematológia)
78. hét, 104, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
Rendellenes életjelek előfordulása
Időkeret: 78. hét, 104, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
Laboratóriumi vizsgálatok (biokémia)
78. hét, 104, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
Rendellenes életjelek előfordulása
Időkeret: 78. hét, 104, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
Laboratóriumi vizsgálatok (vassal kapcsolatos vizsgálatok)
78. hét, 104, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
Laboratóriumi vizsgálatok (vizeletvizsgálat)
Időkeret: 78. hét, 104, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
78. hét, 104, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
Életjelek (pulzus)
Időkeret: 78. hét, 104, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
78. hét, 104, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
Életjelek (testhőmérséklet)
Időkeret: 78. hét, 104, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
78. hét, 104, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
Életjelek (vérnyomás)
Időkeret: 78. hét, 104, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
78. hét, 104, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
12 elvezetéses elektrokardiogram
Időkeret: 78. hét, 104, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
Rendellenes leletek megléte vagy hiánya (ha vannak, konkrét leletek, és hogy nem jelentették-e mellékhatásként vagy sem)
78. hét, 104, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
Antitest tesztek (anti-JR-141 antitestek)
Időkeret: 78. hét, 104, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
78. hét, 104, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
IAR
Időkeret: A vizsgálat kezdetétől (az előző vizsgálat 52. hete) a vizsgálat végéig, körülbelül 10,6 évig
A vizsgálat kezdetétől (az előző vizsgálat 52. hete) a vizsgálat végéig, körülbelül 10,6 évig
A fejlődés értékelési adatainak időbeli lefutása (Kyoto Scale of Psychological Development 2001) a kezdeti adagolástól az előző vizsgálatban
Időkeret: 104. hét, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
104. hét, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
A fejlődés értékelési adatainak időbeli lefutása (Vineland-II) az előző vizsgálat kezdeti adagolásától számítva
Időkeret: 104. hét, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
104. hét, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
A fejlődés értékelési adatainak időbeli lefutása (Bayley-III vagy KABC-II) a kezdeti adagolástól az előző vizsgálatban
Időkeret: 104. hét, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
104. hét, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
A CSF-szubsztrát (HS és DS) koncentrációjának időbeli alakulása a kezdeti adagolástól számítva az előző vizsgálatban
Időkeret: 104. hét, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
104. hét, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
A szérum HS- és DS-koncentrációinak időbeli lefutása a kezdeti adagolástól számítva az előző vizsgálatban
Időkeret: 78. hét, 104, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
78. hét, 104, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
A vizelet HS-koncentrációjának időbeli lefutása a kezdeti adagolástól számítva az előző vizsgálatban
Időkeret: 78. hét, 104, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
78. hét, 104, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
A vizelet DS-koncentrációjának időbeli lefutása a kezdeti adagolástól számítva az előző vizsgálatban
Időkeret: 78. hét, 104, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
78. hét, 104, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
Az uronsav koncentrációjának időbeli lefutása a kezdeti adagolástól számítva az előző vizsgálatban
Időkeret: 78. hét, 104, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
78. hét, 104, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
A májtérfogat időbeli alakulása (CT-vel vagy MRI-vel értékelve) az előző vizsgálat kezdeti adagolásától számítva
Időkeret: 78. hét, 104, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
78. hét, 104, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
A léptérfogat időbeli alakulása (CT-vel vagy MRI-vel értékelve) az előző vizsgálat kezdeti adagolásától számítva
Időkeret: 78. hét, 104, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
78. hét, 104, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
A szívműködés időbeli lefutása (echokardiográfiával értékelve) az előző vizsgálat kezdeti adagolásától számítva
Időkeret: 78. hét, 104, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
78. hét, 104, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
Az előző vizsgálat kezdeti adagolásától számított 6 perces séta teszttávolság időtartama
Időkeret: 104. hét, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
104. hét, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
Az ízületi mozgások időbeli lefutása a kezdeti adagolástól számítva az előző vizsgálatban
Időkeret: 104. hét, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év
104. hét, átlagosan 52 hét a 104. hét után, körülbelül 10,6 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. szeptember 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2030. március 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2030. március 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. december 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. április 13.

Első közzététel (Tényleges)

2020. április 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. szeptember 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. szeptember 2.

Utolsó ellenőrzés

2026. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • JR-141-302

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel