Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

JR-141:n laajennustutkimus potilailla, joilla on tyypin II mukopolysakkaridoosi

maanantai 21. heinäkuuta 2025 päivittänyt: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Monikeskus, avoin, yksiryhmä, suunniteltu arvioimaan tutkimuslääkkeen pitkän aikavälin tehoa ja turvallisuutta MPS II:n hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

27

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Japani
      • Fukui, Japani, 910-1193
        • Fukui Clinical site
      • Fukuoka, Japani, 813-0017
        • Fukuoka Clinical site 2
      • Fukuoka, Japani, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Gifu, Japani, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Hiroshima, Japani, 734-8530
        • Hiroshima Prefectural Hospital
      • Hokkaido, Japani, 063-0005
        • Hokkaido Clinical site
      • Kanagawa, Japani, 232-8555
        • Kananagawa Ckinical site
      • Kumamoto, Japani, 860-8556
        • Kumamoto Clinical site
      • Okayama, Japani, 701-1192
        • Okayama Clinical site
      • Okayama, Japani, 710-8602
        • Okayama Clinical site 2
      • Okinawa, Japani, 903-0215
        • Okinawa Clinical site
      • Osaka, Japani, 534-0021
        • Osaka Clinical site 3
      • Osaka, Japani, 545-8586
        • Osaka Clinical site 2
      • Osaka, Japani, 565-0871
        • Osaka Clinical site
      • Saitama, Japani, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Shizuoka, Japani, 420-8660
        • Shizuoka Clinical site
      • Shizuoka, Japani, 426-8677
        • Shizuoka Clinical site 2
      • Tochigi, Japani, 329-0498
        • Tochigi Clinical site
      • Tokyo, Japani, 157-8535
        • Tokyo Clinical site
      • Tottori, Japani, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilas, joka osallistui edelliseen tutkimukseen JR-141-301 ja suoritti viikon 52 käynnin ja jolla ei ole tutkijan tai osatutkijan mielestä turvallisuusongelmia osallistua tähän tutkimukseen.
  2. Potilas, joka pystyy antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen henkilökohtaisesti (tätä ei kuitenkaan vaadita potilailta, jotka ovat suostumuksen antamishetkellä alle 20-vuotiaita tai potilailta, joilla on MPS II:een liittyvä kehitysvamma ja joiden halukkuutta ei voida varmistaa.)
  3. Suostumushetkellä alle 20-vuotiaille potilaille tai potilaille, joilla on MPS II:een liittyvä kehitysvamma ja joiden halukkuutta ei voida varmistaa, on hankittava kirjallinen suostumus laillisesti hyväksyttävältä edustajalta. (Aina kun mahdollista, on hankittava potilaan kirjallinen suostumus.)
  4. Miespotilas, jonka kumppani on hedelmällisessä iässä ja suostuu käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttyä, erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilas, joka on käyttänyt mitä tahansa samanaikaista lääkitystä tai hoitoa, joka voisi tutkijan tai osatutkijan mielestä vaikuttaa tutkimuksen arvioihin.
  2. Potilas, jolla on ollut vakava lääkeaineallergia tai yliherkkyys, joka tutkijan tai osatutkijan mielestä estää osallistumisen tähän tutkimukseen.
  3. Potilas, jonka tutkija tai osatutkija on muista syistä katsonut kelpaamattomiksi.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: JR-141
Lääke: JR-141
IV-infuusio, 2,0 mg/kg/viikko

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haitallisten tapahtumien esiintyminen
Aikaikkuna: Opintojen alusta (edellisen tutkimuksen viikko 52) opintojen loppuun saakka, enintään noin 10,6 vuotta
Opintojen alusta (edellisen tutkimuksen viikko 52) opintojen loppuun saakka, enintään noin 10,6 vuotta
Haittavaikutusten esiintyminen
Aikaikkuna: Opintojen alusta (edellisen tutkimuksen viikko 52) opintojen loppuun saakka, enintään noin 10,6 vuotta
Opintojen alusta (edellisen tutkimuksen viikko 52) opintojen loppuun saakka, enintään noin 10,6 vuotta
Epänormaalien elintoimintojen esiintyminen
Aikaikkuna: Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
Laboratoriokokeet (hematologia)
Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
Epänormaalien elintoimintojen esiintyminen
Aikaikkuna: Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
Laboratoriokokeet (biokemia)
Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
Epänormaalien elintoimintojen esiintyminen
Aikaikkuna: Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
Laboratoriokokeet (raudaan liittyvät testit)
Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
Laboratoriokokeet (virtsaanalyysi)
Aikaikkuna: Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
Elintoiminnot (pulssi)
Aikaikkuna: Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
Elintoiminnot (kehon lämpötila)
Aikaikkuna: Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
Elintoiminnot (verenpaine)
Aikaikkuna: Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
12-kytkentäinen EKG
Aikaikkuna: Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
Epänormaalien löydösten olemassaolo tai puuttuminen (jos niitä on, erityiset löydökset ja onko ne raportoitu haittatapahtumina vai ei)
Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
Vasta-ainetestit (anti-JR-141-vasta-aineet)
Aikaikkuna: Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
IAR
Aikaikkuna: Opintojen alusta (edellisen tutkimuksen viikko 52) opintojen loppuun saakka, enintään noin 10,6 vuotta
Opintojen alusta (edellisen tutkimuksen viikko 52) opintojen loppuun saakka, enintään noin 10,6 vuotta
Kehitysarviointitietojen aikakulku (Kyoto Scale of Psychological Development 2001) edellisen tutkimuksen alkuannoksesta
Aikaikkuna: Viikko 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
Viikko 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
Kehitysarviointitietojen aikakulku (Vineland-II) edellisen tutkimuksen alkuannoksesta
Aikaikkuna: Viikko 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
Viikko 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
Kehityksen arviointitietojen (Bayley-III tai KABC-II) aikajakso edellisen tutkimuksen alkuannoksesta
Aikaikkuna: Viikko 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
Viikko 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
CSF-substraattien (HS ja DS) pitoisuuksien aikaväli edellisen tutkimuksen alkuannoksesta
Aikaikkuna: Viikko 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
Viikko 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
Seerumin HS- ja DS-pitoisuuksien aikaväli edellisen tutkimuksen alkuannoksesta
Aikaikkuna: Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
Virtsan HS-pitoisuuden aikaväli edellisen tutkimuksen alkuannoksesta
Aikaikkuna: Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
Virtsan DS-pitoisuuden aikaväli edellisen tutkimuksen alkuannoksesta
Aikaikkuna: Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
Uronihapon pitoisuuden aikaväli edellisen tutkimuksen alkuannoksesta
Aikaikkuna: Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
Maksan tilavuuden aika (arvioitu TT:llä tai MRI:llä) edellisen tutkimuksen alkuannoksesta
Aikaikkuna: Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
Pernan tilavuuden aika (arvioitu TT:llä tai MRI:llä) edellisen tutkimuksen alkuannoksesta
Aikaikkuna: Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
Sydämen toiminnan aika (arvioitu kaikukardiografialla) edellisen tutkimuksen alkuannoksesta
Aikaikkuna: Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
Viikko 78, 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
6 minuutin kävelytestin aikajakso edellisen tutkimuksen alkuannoksesta
Aikaikkuna: Viikko 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
Viikko 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
Nivelen liikeradan aikajakso edellisen tutkimuksen alkuannoksesta
Aikaikkuna: Viikko 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta
Viikko 104, keskimäärin 52 viikkoa viikon 104 jälkeen, enintään noin 10,6 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 1. syyskuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. maaliskuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. maaliskuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 18. joulukuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 13. huhtikuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 16. huhtikuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 24. heinäkuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 21. heinäkuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. heinäkuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • JR-141-302

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mukopolysakkaridoosi II

Kliiniset tutkimukset JR-141

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Albania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa