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Uno studio di estensione di JR-141 in pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo II

13 marzo 2024 aggiornato da: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Multicentrico, in aperto, a gruppo singolo, progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine del farmaco in studio per il trattamento della MPS II.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

27

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Fukui, Giappone, 910-1193
        • Fukui Clinical site
      • Fukuoka, Giappone, 813-0017
        • Fukuoka Clinical site 2
      • Fukuoka, Giappone, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Gifu, Giappone, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Hiroshima, Giappone, 734-8530
        • Hiroshima Prefectural Hospital
      • Hokkaido, Giappone, 063-0005
        • Hokkaido Clinical site
      • Kanagawa, Giappone, 232-8555
        • Kananagawa Ckinical site
      • Kumamoto, Giappone, 860-8556
        • Kumamoto Clinical site
      • Okayama, Giappone, 701-1192
        • Okayama Clinical site
      • Okayama, Giappone, 710-8602
        • Okayama Clinical site 2
      • Okinawa, Giappone, 903-0215
        • Okinawa Clinical site
      • Osaka, Giappone, 534-0021
        • Osaka Clinical site 3
      • Osaka, Giappone, 545-8586
        • Osaka Clinical Site 2
      • Osaka, Giappone, 565-0871
        • Osaka Clinical site
      • Saitama, Giappone, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Shizuoka, Giappone, 420-8660
        • Shizuoka Clinical site
      • Shizuoka, Giappone, 426-8677
        • Shizuoka Clinical site 2
      • Tochigi, Giappone, 329-0498
        • Tochigi Clinical site
      • Tokyo, Giappone, 157-8535
        • Tokyo Clinical site
      • Tottori, Giappone, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Un paziente che ha partecipato al precedente Studio JR-141-301 e ha completato la visita della settimana 52 e non ha problemi di sicurezza per entrare in questo studio secondo l'opinione dello sperimentatore o del subinvestigatore.
  2. Un paziente in grado di fornire di persona il consenso informato scritto (tuttavia, ciò non è richiesto per i pazienti di età inferiore a 20 anni al momento del consenso o per i pazienti con disabilità intellettiva associata a MPS II la cui disponibilità non può essere verificata).
  3. Per i pazienti di età inferiore ai 20 anni al momento del consenso o per i pazienti con disabilità intellettiva associata a MPS II la cui disponibilità non può essere verificata, è necessario ottenere il consenso scritto del rappresentante legalmente riconosciuto. (Ove possibile, è necessario ottenere il consenso scritto del paziente.)
  4. Paziente di sesso maschile il cui partner è in età fertile e accetta di utilizzare un metodo contraccettivo accettato dal punto di vista medico e altamente efficace.

Criteri di esclusione:

  1. Un paziente che ha utilizzato qualsiasi farmaco o terapia concomitante che potrebbe influenzare le valutazioni dello studio secondo l'opinione dello sperimentatore o del subinvestigatore.
  2. Un paziente con una storia di grave allergia o ipersensibilità ai farmaci che preclude la partecipazione a questo studio secondo l'opinione dello sperimentatore o del subinvestigatore.
  3. Un paziente giudicato non idoneo dallo sperimentatore o dal subinvestigatore per altri motivi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: JR-141
Droga: JR-141
Infusione EV, 2,0 mg/kg/settimana

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Evento di eventi avversi
Lasso di tempo: Dall'inizio dello studio (settimana 52 dello studio precedente) fino alla fine dello studio, fino a circa 10,6 anni
Dall'inizio dello studio (settimana 52 dello studio precedente) fino alla fine dello studio, fino a circa 10,6 anni
Comparsa di reazioni avverse
Lasso di tempo: Dall'inizio dello studio (settimana 52 dello studio precedente) fino alla fine dello studio, fino a circa 10,6 anni
Dall'inizio dello studio (settimana 52 dello studio precedente) fino alla fine dello studio, fino a circa 10,6 anni
Incidenza di segni vitali anomali
Lasso di tempo: Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Test di laboratorio (ematologia)
Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Incidenza di segni vitali anomali
Lasso di tempo: Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Test di laboratorio (biochimica)
Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Incidenza di segni vitali anomali
Lasso di tempo: Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Test di laboratorio (test relativi al ferro)
Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Test di laboratorio (analisi delle urine)
Lasso di tempo: Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Segni vitali (frequenza del polso)
Lasso di tempo: Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Segni vitali (temperatura corporea)
Lasso di tempo: Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Segni vitali (pressione sanguigna)
Lasso di tempo: Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Elettrocardiogramma a 12 derivazioni
Lasso di tempo: Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
La presenza o l'assenza di risultati anormali (se presenti, risultati specifici e se sono riportati o meno come eventi avversi)
Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Test anticorpali (anticorpi anti-JR-141)
Lasso di tempo: Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
IO
Lasso di tempo: Dall'inizio dello studio (settimana 52 dello studio precedente) fino alla fine dello studio, fino a circa 10,6 anni
Dall'inizio dello studio (settimana 52 dello studio precedente) fino alla fine dello studio, fino a circa 10,6 anni
Andamento temporale dei dati di valutazione dello sviluppo (Kyoto Scale of Psychological Development 2001) dal dosaggio iniziale nello studio precedente
Lasso di tempo: Settimana 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Settimana 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Andamento temporale dei dati di valutazione dello sviluppo (Vineland-II) dal dosaggio iniziale nello studio precedente
Lasso di tempo: Settimana 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Settimana 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Andamento temporale dei dati di valutazione dello sviluppo (Bayley-III o KABC-II) dal dosaggio iniziale nello studio precedente
Lasso di tempo: Settimana 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Settimana 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Andamento temporale delle concentrazioni del substrato CSF ​​(HS e DS) dal dosaggio iniziale nello studio precedente
Lasso di tempo: Settimana 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Settimana 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Decorso temporale delle concentrazioni sieriche di HS e DS dal dosaggio iniziale nello studio precedente
Lasso di tempo: Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Decorso temporale della concentrazione urinaria di HS dalla somministrazione iniziale nello studio precedente
Lasso di tempo: Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Decorso temporale della concentrazione urinaria di DS dal dosaggio iniziale nello studio precedente
Lasso di tempo: Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Andamento temporale della concentrazione di acido uronico dal dosaggio iniziale nello studio precedente
Lasso di tempo: Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Andamento temporale del volume epatico (valutato mediante TC o RM) dalla somministrazione iniziale nello studio precedente
Lasso di tempo: Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Decorso temporale del volume della milza (valutato mediante TC o RM) dal dosaggio iniziale nello studio precedente
Lasso di tempo: Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Decorso temporale della funzione cardiaca (valutata mediante ecocardiografia) dalla somministrazione iniziale nello studio precedente
Lasso di tempo: Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Settimana 78, 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Andamento temporale della distanza del test del cammino di 6 minuti dalla somministrazione iniziale nello studio precedente
Lasso di tempo: Settimana 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Settimana 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Decorso temporale del range di movimento articolare dalla somministrazione iniziale nello studio precedente
Lasso di tempo: Settimana 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni
Settimana 104, una media di 52 settimane dopo la settimana 104, fino a circa 10,6 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 settembre 2019

Completamento primario (Stimato)

31 marzo 2030

Completamento dello studio (Stimato)

31 marzo 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 dicembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 aprile 2020

Primo Inserito (Effettivo)

16 aprile 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • JR-141-302

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Mucopolisaccaridosi II

Prove cliniche su JR-141

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