Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie JR-141 u pacientů s mukopolysacharidózou typu II

13. března 2024 aktualizováno: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Multicentrická, otevřená, jednoskupinová, určená k hodnocení dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti studovaného léku pro léčbu MPS II.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

27

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
      • Fukui, Japonsko, 910-1193
        • Fukui Clinical Site
      • Fukuoka, Japonsko, 813-0017
        • Fukuoka Clinical Site 2
      • Fukuoka, Japonsko, 830-0011
        • Fukuoka Clinical Site
      • Gifu, Japonsko, 501-1194
        • Gifu Clinical Site
      • Hiroshima, Japonsko, 734-8530
        • Hiroshima Prefectural Hospital
      • Hokkaido, Japonsko, 063-0005
        • Hokkaido Clinical Site
      • Kanagawa, Japonsko, 232-8555
        • Kananagawa Ckinical site
      • Kumamoto, Japonsko, 860-8556
        • Kumamoto Clinical Site
      • Okayama, Japonsko, 701-1192
        • Okayama Clinical Site
      • Okayama, Japonsko, 710-8602
        • Okayama Clinical site 2
      • Okinawa, Japonsko, 903-0215
        • Okinawa Clinical site
      • Osaka, Japonsko, 534-0021
        • Osaka Clinical Site 3
      • Osaka, Japonsko, 545-8586
        • Osaka Clinical Site 2
      • Osaka, Japonsko, 565-0871
        • Osaka Clinical Site
      • Saitama, Japonsko, 330-8777
        • Saitama Clinical Site
      • Shizuoka, Japonsko, 420-8660
        • Shizuoka Clinical Site
      • Shizuoka, Japonsko, 426-8677
        • Shizuoka Clinical site 2
      • Tochigi, Japonsko, 329-0498
        • Tochigi Clinical Site
      • Tokyo, Japonsko, 157-8535
        • Tokyo Clinical Site
      • Tottori, Japonsko, 683-8504
        • Tottori Clinical Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacient, který se zúčastnil předchozí studie JR-141-301 a dokončil návštěvu v týdnu 52, a podle názoru zkoušejícího nebo subinvestigatora nemá žádné obavy o bezpečnost vstupu do této studie.
  2. Pacient schopný poskytnout písemný informovaný souhlas osobně (To se však nevyžaduje u pacientů mladších 20 let v době udělení souhlasu nebo pacientů s mentálním postižením spojeným s MPS II, jejichž ochotu nelze ověřit.)
  3. U pacientů mladších 20 let v době udělení souhlasu nebo pacientů s mentálním postižením spojeným s MPS II, jejichž ochotu nelze ověřit, je nutné získat písemný souhlas od zákonně přijatelného zástupce. (Pokud je to možné, je třeba získat písemný souhlas pacienta.)
  4. Mužský pacient, jehož partnerka je v plodném věku a souhlasí s používáním lékařsky uznávané, vysoce účinné metody antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

  1. Pacient, který užíval jakoukoli souběžnou medikaci nebo terapii, která by mohla ovlivnit hodnocení studie podle názoru zkoušejícího nebo dílčího zkoušejícího.
  2. Pacient s anamnézou závažné lékové alergie nebo přecitlivělosti, která podle názoru zkoušejícího nebo subinvestigatora vylučuje účast v této studii.
  3. Pacient, kterého zkoušející nebo dílčí zkoušející považoval za nezpůsobilého z jiných důvodů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: JR-141
Lék: JR-141
IV infuze, 2,0 mg/kg/týden

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích jevů
Časové okno: Od začátku studia (52. týden předchozího studia) do konce studia, přibližně do 10,6 let
Od začátku studia (52. týden předchozího studia) do konce studia, přibližně do 10,6 let
Výskyt nežádoucích reakcí
Časové okno: Od začátku studia (52. týden předchozího studia) do konce studia, přibližně do 10,6 let
Od začátku studia (52. týden předchozího studia) do konce studia, přibližně do 10,6 let
Výskyt abnormálních vitálních funkcí
Časové okno: Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Laboratorní testy (hematologie)
Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Výskyt abnormálních vitálních funkcí
Časové okno: Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Laboratorní testy (biochemie)
Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Výskyt abnormálních vitálních funkcí
Časové okno: Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Laboratorní testy (testy týkající se železa)
Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Laboratorní testy (rozbor moči)
Časové okno: Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Vitální funkce (puls)
Časové okno: Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Vitální funkce (tělesná teplota)
Časové okno: Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Vitální funkce (krevní tlak)
Časové okno: Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
12svodový elektrokardiogram
Časové okno: Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Přítomnost nebo nepřítomnost abnormálních nálezů (jsou-li přítomny, konkrétní nálezy a zda jsou či nejsou hlášeny jako nežádoucí příhody)
Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Testy na protilátky (protilátky proti JR-141)
Časové okno: Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
IAR
Časové okno: Od začátku studia (52. týden předchozího studia) do konce studia, přibližně do 10,6 let
Od začátku studia (52. týden předchozího studia) do konce studia, přibližně do 10,6 let
Časový průběh dat vývojového hodnocení (Kjótská škála psychologického vývoje 2001) od počátečního dávkování v předchozí studii
Časové okno: 104. týden, v průměru 52 týdnů po 104. týdnu, až do přibližně 10,6 let
104. týden, v průměru 52 týdnů po 104. týdnu, až do přibližně 10,6 let
Časový průběh dat z hodnocení vývoje (Vineland-II) od počátečního dávkování v předchozí studii
Časové okno: 104. týden, v průměru 52 týdnů po 104. týdnu, až do přibližně 10,6 let
104. týden, v průměru 52 týdnů po 104. týdnu, až do přibližně 10,6 let
Časový průběh údajů z hodnocení vývoje (Bayley-III nebo KABC-II) od počátečního dávkování v předchozí studii
Časové okno: 104. týden, v průměru 52 týdnů po 104. týdnu, až do přibližně 10,6 let
104. týden, v průměru 52 týdnů po 104. týdnu, až do přibližně 10,6 let
Časový průběh koncentrací substrátu CSF (HS a DS) od počátečního dávkování v předchozí studii
Časové okno: 104. týden, v průměru 52 týdnů po 104. týdnu, až do přibližně 10,6 let
104. týden, v průměru 52 týdnů po 104. týdnu, až do přibližně 10,6 let
Časový průběh sérových koncentrací HS a DS od počátečního dávkování v předchozí studii
Časové okno: Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Časový průběh koncentrace HS v moči od počátečního dávkování v předchozí studii
Časové okno: Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Časový průběh koncentrace DS v moči od počátečního dávkování v předchozí studii
Časové okno: Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Časový průběh koncentrace uronové kyseliny od počátečního dávkování v předchozí studii
Časové okno: Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Časový průběh objemu jater (hodnoceno pomocí CT nebo MRI) od počáteční dávky v předchozí studii
Časové okno: Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Časový průběh objemu sleziny (hodnoceno pomocí CT nebo MRI) od počátečního dávkování v předchozí studii
Časové okno: Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Časový průběh srdeční funkce (hodnoceno echokardiograficky) od počáteční dávky v předchozí studii
Časové okno: Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Týden 78, 104, v průměru 52 týdnů po týdnu 104, až do přibližně 10,6 let
Časový průběh zkušební vzdálenosti 6 minut chůze od počátečního dávkování v předchozí studii
Časové okno: 104. týden, v průměru 52 týdnů po 104. týdnu, až do přibližně 10,6 let
104. týden, v průměru 52 týdnů po 104. týdnu, až do přibližně 10,6 let
Časový průběh rozsahu pohybu kloubu od počátečního dávkování v předchozí studii
Časové okno: 104. týden, v průměru 52 týdnů po 104. týdnu, až do přibližně 10,6 let
104. týden, v průměru 52 týdnů po 104. týdnu, až do přibližně 10,6 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. září 2019

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. března 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. března 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. prosince 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. dubna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

16. dubna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • JR-141-302

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Mukopolysacharidóza II

Klinické studie na JR-141

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ukraine

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit