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Um estudo de extensão de JR-141 em pacientes com mucopolissacaridose tipo II

21 de julho de 2025 atualizado por: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Multicêntrico, aberto, de grupo único, projetado para avaliar a eficácia e segurança a longo prazo do medicamento do estudo para o tratamento da MPS II.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

27

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Japão
      • Fukui, Japão, 910-1193
        • Fukui Clinical site
      • Fukuoka, Japão, 813-0017
        • Fukuoka Clinical site 2
      • Fukuoka, Japão, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Gifu, Japão, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Hiroshima, Japão, 734-8530
        • Hiroshima Prefectural Hospital
      • Hokkaido, Japão, 063-0005
        • Hokkaido Clinical site
      • Kanagawa, Japão, 232-8555
        • Kananagawa Ckinical site
      • Kumamoto, Japão, 860-8556
        • Kumamoto Clinical site
      • Okayama, Japão, 701-1192
        • Okayama Clinical site
      • Okayama, Japão, 710-8602
        • Okayama Clinical site 2
      • Okinawa, Japão, 903-0215
        • Okinawa Clinical site
      • Osaka, Japão, 534-0021
        • Osaka Clinical site 3
      • Osaka, Japão, 545-8586
        • Osaka Clinical site 2
      • Osaka, Japão, 565-0871
        • Osaka Clinical site
      • Saitama, Japão, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Shizuoka, Japão, 420-8660
        • Shizuoka Clinical site
      • Shizuoka, Japão, 426-8677
        • Shizuoka Clinical site 2
      • Tochigi, Japão, 329-0498
        • Tochigi Clinical site
      • Tokyo, Japão, 157-8535
        • Tokyo Clinical site
      • Tottori, Japão, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Um paciente que participou do Estudo JR-141-301 anterior e completou a visita da Semana 52 e não tem preocupações de segurança para entrar neste estudo na opinião do investigador ou subinvestigador.
  2. Um paciente capaz de fornecer consentimento informado por escrito pessoalmente (no entanto, isso não é necessário para pacientes com menos de 20 anos no momento do consentimento ou pacientes com deficiência intelectual associada à MPS II cuja vontade não pode ser verificada).
  3. Para pacientes com idade inferior a 20 anos no momento do consentimento ou pacientes com deficiência intelectual associada à MPS II cuja vontade não pode ser verificada, o consentimento por escrito deve ser obtido do representante legalmente aceitável. (Sempre que possível, o consentimento por escrito do paciente deve ser obtido.)
  4. Paciente do sexo masculino cuja parceira tem potencial para engravidar e concorda em usar um método anticoncepcional clinicamente aceito e altamente eficaz.

Critério de exclusão:

  1. Um paciente que usou qualquer medicamento ou terapia concomitante que possa afetar as avaliações do estudo na opinião do investigador ou subinvestigador.
  2. Um paciente com história de alergia grave a medicamentos ou hipersensibilidade que impeça a participação neste estudo na opinião do investigador ou subinvestigador.
  3. Um paciente considerado inelegível pelo investigador ou subinvestigador por outros motivos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: JR-141
Medicamento: JR-141
Infusão IV, 2,0 mg/kg/semana

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Ocorrência de eventos adversos
Prazo: Desde o início do estudo (semana 52 do estudo anterior) até o final do estudo, até aproximadamente 10,6 anos
Desde o início do estudo (semana 52 do estudo anterior) até o final do estudo, até aproximadamente 10,6 anos
Ocorrência de reações adversas
Prazo: Desde o início do estudo (semana 52 do estudo anterior) até o final do estudo, até aproximadamente 10,6 anos
Desde o início do estudo (semana 52 do estudo anterior) até o final do estudo, até aproximadamente 10,6 anos
Incidência de sinais vitais anormais
Prazo: Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Exames laboratoriais (hematologia)
Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Incidência de sinais vitais anormais
Prazo: Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Exames laboratoriais (bioquímica)
Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Incidência de sinais vitais anormais
Prazo: Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Exames laboratoriais (exames relacionados ao ferro)
Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Exames laboratoriais (urinálise)
Prazo: Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Sinais vitais (frequência de pulso)
Prazo: Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Sinais vitais (temperatura corporal)
Prazo: Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Sinais vitais (pressão arterial)
Prazo: Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Eletrocardiograma de 12 derivações
Prazo: Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
A presença ou ausência de achados anormais (se presentes, achados específicos e se são ou não relatados como eventos adversos)
Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Testes de anticorpos (anticorpos anti-JR-141)
Prazo: Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
IAR
Prazo: Desde o início do estudo (semana 52 do estudo anterior) até o final do estudo, até aproximadamente 10,6 anos
Desde o início do estudo (semana 52 do estudo anterior) até o final do estudo, até aproximadamente 10,6 anos
Curso de tempo dos dados de avaliação de desenvolvimento (Escala de Desenvolvimento Psicológico de Kyoto 2001) desde a dosagem inicial no estudo anterior
Prazo: Semana 104, uma média de 52 semanas após a Semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Semana 104, uma média de 52 semanas após a Semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Curso de tempo dos dados de avaliação do desenvolvimento (Vineland-II) desde a dosagem inicial no estudo anterior
Prazo: Semana 104, uma média de 52 semanas após a Semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Semana 104, uma média de 52 semanas após a Semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Curso de tempo dos dados de avaliação do desenvolvimento (Bayley-III ou KABC-II) desde a dosagem inicial no estudo anterior
Prazo: Semana 104, uma média de 52 semanas após a Semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Semana 104, uma média de 52 semanas após a Semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Curso de tempo das concentrações de substrato no LCR (HS e DS) desde a dosagem inicial no estudo anterior
Prazo: Semana 104, uma média de 52 semanas após a Semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Semana 104, uma média de 52 semanas após a Semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Curso de tempo das concentrações séricas de HS e DS desde a dosagem inicial no estudo anterior
Prazo: Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Curso de tempo da concentração urinária de HS desde a dosagem inicial no estudo anterior
Prazo: Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Curso de tempo da concentração urinária de DS desde a dosagem inicial no estudo anterior
Prazo: Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Curso de tempo da concentração de ácido urônico desde a dosagem inicial no estudo anterior
Prazo: Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Curso de tempo do volume hepático (avaliado por TC ou RM) desde a dosagem inicial no estudo anterior
Prazo: Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Curso de tempo do volume do baço (avaliado por TC ou RM) desde a dosagem inicial no estudo anterior
Prazo: Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Curso de tempo da função cardíaca (avaliado por ecocardiografia) desde a dosagem inicial no estudo anterior
Prazo: Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Semana 78, 104, uma média de 52 semanas após a semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Curso de tempo da distância do teste de caminhada de 6 minutos desde a dosagem inicial no estudo anterior
Prazo: Semana 104, uma média de 52 semanas após a Semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Semana 104, uma média de 52 semanas após a Semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Curso de tempo da amplitude de movimento da articulação desde a dosagem inicial no estudo anterior
Prazo: Semana 104, uma média de 52 semanas após a Semana 104, até aproximadamente 10,6 anos
Semana 104, uma média de 52 semanas após a Semana 104, até aproximadamente 10,6 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de setembro de 2019

Conclusão Primária (Estimado)

31 de março de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de março de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de dezembro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de abril de 2020

Primeira postagem (Real)

16 de abril de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de julho de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de julho de 2025

Última verificação

1 de julho de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • JR-141-302

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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