Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een uitbreidingsstudie van JR-141 bij patiënten met mucopolysaccharidose type II

21 juli 2025 bijgewerkt door: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Multicenter, open-label, enkele groep, ontworpen om de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van het onderzoeksgeneesmiddel voor de behandeling van MPS II te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

27

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Japan
      • Fukui, Japan, 910-1193
        • Fukui Clinical site
      • Fukuoka, Japan, 813-0017
        • Fukuoka Clinical site 2
      • Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Gifu, Japan, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Hiroshima, Japan, 734-8530
        • Hiroshima Prefectural Hospital
      • Hokkaido, Japan, 063-0005
        • Hokkaido Clinical site
      • Kanagawa, Japan, 232-8555
        • Kananagawa Ckinical site
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Kumamoto Clinical site
      • Okayama, Japan, 701-1192
        • Okayama Clinical site
      • Okayama, Japan, 710-8602
        • Okayama Clinical site 2
      • Okinawa, Japan, 903-0215
        • Okinawa Clinical site
      • Osaka, Japan, 534-0021
        • Osaka Clinical site 3
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Osaka Clinical site 2
      • Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka Clinical site
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Shizuoka, Japan, 420-8660
        • Shizuoka Clinical site
      • Shizuoka, Japan, 426-8677
        • Shizuoka Clinical site 2
      • Tochigi, Japan, 329-0498
        • Tochigi Clinical site
      • Tokyo, Japan, 157-8535
        • Tokyo Clinical site
      • Tottori, Japan, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Een patiënt die heeft deelgenomen aan het voorgaande onderzoek JR-141-301 en het bezoek in week 52 heeft voltooid, en die zich naar de mening van de onderzoeker of subonderzoeker geen zorgen maakt over de veiligheid om deel te nemen aan dit onderzoek.
  2. Een patiënt die in staat is om persoonlijk schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven (dit is echter niet vereist voor patiënten die jonger zijn dan 20 jaar op het moment van toestemming of patiënten met een verstandelijke beperking in verband met MPS II van wie de bereidheid niet kan worden geverifieerd.)
  3. Voor patiënten die jonger zijn dan 20 jaar op het moment van toestemming of patiënten met een verstandelijke beperking geassocieerd met MPS II van wie de bereidheid niet kan worden geverifieerd, moet schriftelijke toestemming worden verkregen van de wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger. (Waar mogelijk moet schriftelijke toestemming van de patiënt worden verkregen.)
  4. Mannelijke patiënt van wie de partner in de vruchtbare leeftijd is en ermee instemt een medisch aanvaarde, zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken.

Uitsluitingscriteria:

  1. Een patiënt die gelijktijdig medicatie of therapie gebruikte die volgens de onderzoeker of subonderzoeker de beoordeling van het onderzoek zou kunnen beïnvloeden.
  2. Een patiënt met een voorgeschiedenis van ernstige geneesmiddelallergie of -overgevoeligheid die deelname aan dit onderzoek naar de mening van de onderzoeker of subonderzoeker uitsluit.
  3. Een patiënt die door de onderzoeker of subonderzoeker om andere redenen niet in aanmerking komt.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: JR-141
Geneesmiddel: JR-141
IV infusie, 2,0 mg/kg/week

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Optreden van bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de studie (week 52 van de voorgaande studie) tot het einde van de studie, tot ongeveer 10,6 jaar
Vanaf het begin van de studie (week 52 van de voorgaande studie) tot het einde van de studie, tot ongeveer 10,6 jaar
Optreden van bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de studie (week 52 van de voorgaande studie) tot het einde van de studie, tot ongeveer 10,6 jaar
Vanaf het begin van de studie (week 52 van de voorgaande studie) tot het einde van de studie, tot ongeveer 10,6 jaar
Incidentie van abnormale vitale functies
Tijdsspanne: Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Laboratoriumonderzoeken (hematologie)
Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Incidentie van abnormale vitale functies
Tijdsspanne: Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Laboratoriumtesten (biochemie)
Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Incidentie van abnormale vitale functies
Tijdsspanne: Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Laboratoriumtesten (ijzergerelateerde tests)
Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Laboratoriumtesten (urineonderzoek)
Tijdsspanne: Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Vitale functies (polsslag)
Tijdsspanne: Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Vitale functies (lichaamstemperatuur)
Tijdsspanne: Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Vitale functies (bloeddruk)
Tijdsspanne: Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
12-afleidingen elektrocardiogram
Tijdsspanne: Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
De aan- of afwezigheid van abnormale bevindingen (indien aanwezig, specifieke bevindingen en of ze al dan niet als bijwerkingen zijn gemeld)
Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Antilichaamtesten (anti-JR-141-antilichamen)
Tijdsspanne: Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
IAR
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de studie (week 52 van de voorgaande studie) tot het einde van de studie, tot ongeveer 10,6 jaar
Vanaf het begin van de studie (week 52 van de voorgaande studie) tot het einde van de studie, tot ongeveer 10,6 jaar
Tijdsverloop van ontwikkelingsbeoordelingsgegevens (Kyoto Scale of Psychological Development 2001) vanaf de initiële dosering in het voorgaande onderzoek
Tijdsspanne: Week 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Week 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Tijdsverloop van ontwikkelingsbeoordelingsgegevens (Vineland-II) vanaf de initiële dosering in het voorgaande onderzoek
Tijdsspanne: Week 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Week 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Tijdsverloop van ontwikkelingsbeoordelingsgegevens (Bayley-III of KABC-II) vanaf de initiële dosering in het voorgaande onderzoek
Tijdsspanne: Week 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Week 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Tijdsverloop van CSF-substraatconcentraties (HS en DS) vanaf de initiële dosering in het voorgaande onderzoek
Tijdsspanne: Week 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Week 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Tijdsverloop van serum-HS- en DS-concentraties vanaf de initiële dosering in het voorgaande onderzoek
Tijdsspanne: Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Tijdsverloop van de HS-concentratie in de urine vanaf de initiële dosering in het voorgaande onderzoek
Tijdsspanne: Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Tijdsverloop van DS-concentratie in de urine vanaf de initiële dosering in het voorgaande onderzoek
Tijdsspanne: Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Tijdsverloop van uronzuurconcentratie vanaf de initiële dosering in het voorgaande onderzoek
Tijdsspanne: Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Tijdsverloop van het levervolume (beoordeeld met CT of MRI) vanaf de initiële dosering in het voorgaande onderzoek
Tijdsspanne: Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Tijdsverloop van miltvolume (beoordeeld met CT of MRI) vanaf de initiële dosering in het voorgaande onderzoek
Tijdsspanne: Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Tijdsverloop van de hartfunctie (beoordeeld door echocardiografie) vanaf de initiële dosering in het voorgaande onderzoek
Tijdsspanne: Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Week 78, 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Tijdsverloop van 6 minuten looptestafstand vanaf de initiële dosering in het voorgaande onderzoek
Tijdsspanne: Week 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Week 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Tijdsverloop van het bewegingsbereik van de gewrichten vanaf de initiële dosering in het voorgaande onderzoek
Tijdsspanne: Week 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar
Week 104, gemiddeld 52 weken na week 104, tot ongeveer 10,6 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 september 2019

Primaire voltooiing (Geschat)

31 maart 2030

Studie voltooiing (Geschat)

31 maart 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 december 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 april 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 april 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 juli 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 juli 2025

Laatst geverifieerd

1 juli 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • JR-141-302

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Mucopolysaccharidose II

Klinische onderzoeken op JR-141

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Türkiye

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren