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Un estudio de extensión de JR-141 en pacientes con mucopolisacaridosis tipo II

21 de julio de 2025 actualizado por: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Multicéntrico, de etiqueta abierta, de un solo grupo, diseñado para evaluar la eficacia y seguridad a largo plazo del fármaco del estudio para el tratamiento de la MPS II.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

27

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Japón
      • Fukui, Japón, 910-1193
        • Fukui Clinical site
      • Fukuoka, Japón, 813-0017
        • Fukuoka Clinical site 2
      • Fukuoka, Japón, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Gifu, Japón, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Hiroshima, Japón, 734-8530
        • Hiroshima Prefectural Hospital
      • Hokkaido, Japón, 063-0005
        • Hokkaido Clinical site
      • Kanagawa, Japón, 232-8555
        • Kananagawa Ckinical site
      • Kumamoto, Japón, 860-8556
        • Kumamoto Clinical site
      • Okayama, Japón, 701-1192
        • Okayama Clinical site
      • Okayama, Japón, 710-8602
        • Okayama Clinical site 2
      • Okinawa, Japón, 903-0215
        • Okinawa Clinical site
      • Osaka, Japón, 534-0021
        • Osaka Clinical site 3
      • Osaka, Japón, 545-8586
        • Osaka Clinical site 2
      • Osaka, Japón, 565-0871
        • Osaka Clinical site
      • Saitama, Japón, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Shizuoka, Japón, 420-8660
        • Shizuoka Clinical site
      • Shizuoka, Japón, 426-8677
        • Shizuoka Clinical site 2
      • Tochigi, Japón, 329-0498
        • Tochigi Clinical site
      • Tokyo, Japón, 157-8535
        • Tokyo Clinical site
      • Tottori, Japón, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Un paciente que participó en el estudio anterior JR-141-301 y completó la visita de la semana 52, y no tiene preocupaciones de seguridad para ingresar a este estudio en opinión del investigador o subinvestigador.
  2. Un paciente capaz de dar su consentimiento informado por escrito en persona (Sin embargo, esto no es necesario para pacientes menores de 20 años en el momento del consentimiento o pacientes con discapacidad intelectual asociada con MPS II cuya voluntad no se puede verificar).
  3. Para pacientes menores de 20 años en el momento del consentimiento o pacientes con discapacidad intelectual asociada a MPS II cuya voluntad no se pueda verificar, se debe obtener el consentimiento por escrito del representante legalmente aceptable. (Siempre que sea posible, se debe obtener el consentimiento por escrito del paciente).
  4. Paciente masculino cuya pareja está en edad fértil y acepta usar un método anticonceptivo médicamente aceptado y altamente efectivo.

Criterio de exclusión:

  1. Un paciente que usó cualquier medicamento o terapia concomitante que pudiera afectar las evaluaciones del estudio en opinión del investigador o subinvestigador.
  2. Un paciente con antecedentes de alergia grave a medicamentos o hipersensibilidad que impide la participación en este estudio en opinión del investigador o subinvestigador.
  3. Un paciente considerado no elegible por el investigador o subinvestigador por otras razones.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: JR-141
Droga: JR-141
Infusión IV, 2,0 mg/kg/semana

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Ocurrencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio (semana 52 del estudio anterior) hasta el final del estudio, hasta aproximadamente 10,6 años
Desde el inicio del estudio (semana 52 del estudio anterior) hasta el final del estudio, hasta aproximadamente 10,6 años
Ocurrencia de reacciones adversas
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio (semana 52 del estudio anterior) hasta el final del estudio, hasta aproximadamente 10,6 años
Desde el inicio del estudio (semana 52 del estudio anterior) hasta el final del estudio, hasta aproximadamente 10,6 años
Incidencia de signos vitales anormales
Periodo de tiempo: Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Exámenes de laboratorio (hematología)
Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Incidencia de signos vitales anormales
Periodo de tiempo: Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Pruebas de laboratorio (bioquímica)
Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Incidencia de signos vitales anormales
Periodo de tiempo: Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Pruebas de laboratorio (pruebas relacionadas con el hierro)
Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Pruebas de laboratorio (análisis de orina)
Periodo de tiempo: Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Signos vitales (pulso)
Periodo de tiempo: Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Signos vitales (temperatura corporal)
Periodo de tiempo: Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Signos vitales (presión arterial)
Periodo de tiempo: Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Electrocardiograma de 12 derivaciones
Periodo de tiempo: Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
La presencia o ausencia de hallazgos anormales (si están presentes, hallazgos específicos y si se informan o no como eventos adversos)
Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Pruebas de anticuerpos (anticuerpos anti-JR-141)
Periodo de tiempo: Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
IAR
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio (semana 52 del estudio anterior) hasta el final del estudio, hasta aproximadamente 10,6 años
Desde el inicio del estudio (semana 52 del estudio anterior) hasta el final del estudio, hasta aproximadamente 10,6 años
Evolución temporal de los datos de evaluación del desarrollo (Escala de Desarrollo Psicológico de Kyoto 2001) desde la dosificación inicial en el estudio anterior
Periodo de tiempo: Semana 104, un promedio de 52 semanas después de la Semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Semana 104, un promedio de 52 semanas después de la Semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Evolución temporal de los datos de evaluación del desarrollo (Vineland-II) desde la dosificación inicial en el estudio anterior
Periodo de tiempo: Semana 104, un promedio de 52 semanas después de la Semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Semana 104, un promedio de 52 semanas después de la Semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Evolución temporal de los datos de evaluación del desarrollo (Bayley-III o KABC-II) desde la dosificación inicial en el estudio anterior
Periodo de tiempo: Semana 104, un promedio de 52 semanas después de la Semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Semana 104, un promedio de 52 semanas después de la Semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Evolución temporal de las concentraciones de sustrato en LCR (HS y DS) desde la dosificación inicial en el estudio anterior
Periodo de tiempo: Semana 104, un promedio de 52 semanas después de la Semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Semana 104, un promedio de 52 semanas después de la Semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Evolución temporal de las concentraciones séricas de HS y DS desde la dosificación inicial en el estudio anterior
Periodo de tiempo: Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Evolución temporal de la concentración urinaria de HS desde la dosificación inicial en el estudio anterior
Periodo de tiempo: Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Evolución temporal de la concentración urinaria de DS desde la dosificación inicial en el estudio anterior
Periodo de tiempo: Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Evolución temporal de la concentración de ácido urónico desde la dosificación inicial en el estudio anterior
Periodo de tiempo: Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Evolución temporal del volumen hepático (evaluado por TC o RM) desde la dosificación inicial en el estudio anterior
Periodo de tiempo: Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Evolución temporal del volumen del bazo (evaluado por TC o RM) desde la dosificación inicial en el estudio anterior
Periodo de tiempo: Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Evolución temporal de la función cardíaca (evaluada mediante ecocardiografía) desde la dosificación inicial en el estudio anterior
Periodo de tiempo: Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Semana 78, 104, un promedio de 52 semanas después de la semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Evolución temporal de la distancia de la prueba de marcha de 6 minutos desde la dosificación inicial en el estudio anterior
Periodo de tiempo: Semana 104, un promedio de 52 semanas después de la Semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Semana 104, un promedio de 52 semanas después de la Semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Evolución temporal del rango de movimiento articular desde la dosificación inicial en el estudio anterior
Periodo de tiempo: Semana 104, un promedio de 52 semanas después de la Semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años
Semana 104, un promedio de 52 semanas después de la Semana 104, hasta aproximadamente 10,6 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de septiembre de 2019

Finalización primaria (Estimado)

31 de marzo de 2030

Finalización del estudio (Estimado)

31 de marzo de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de diciembre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de abril de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

16 de abril de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de julio de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de julio de 2025

Última verificación

1 de julio de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • JR-141-302

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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