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ARTFL LEFFTDS 纵向额颞叶变性 (ALLFTD)

2026年7月29日 更新者：Bradley Boeve、Mayo Clinic
ARTFL LEFFTDS 纵向额颞叶变性 (ALLFTD) 代表 ARTFL（U54 NS092089；资助到 2019 年）和 LEFFTDS（U01 AG045390；资助到 2019 年）的正式整合，作为一个单一的北美研究联盟，研究 2019 年及以后的 FTLD。

研究概览

地位

招聘中

条件

详细说明

ARTFL LEFFTDS 纵向额颞叶痴呆 (ALLFTD) 研究旨在评估散发性 (s-) 和家族性 (f-) 额颞叶变性 (FTLD) 患者和 f-FTLD 患者的无症状家庭成员，纵向表征队列并为临床试验设计提供信息. 该研究有两个分支：一个“纵向分支”涉及每年对临床、功能、成像和生物流体数据收集进行综合评估，另一个“生物流体聚焦分支”涉及有限的临床数据以伴随生物样本收集。 更多信息：https://www.allftd.org/

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

2100

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 加拿大
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大
        • 招聘中
        • University of British Columbia
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Ging-Yuek Robin Hsiung, MD, MHSc, FRCPC
        • 首席研究员：
          • Ian Mackenzie, MD, MSc, LMCC, FRCPC
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大
        • 招聘中
        • University of Toronto
        • 首席研究员：
          • Carmela Tartaglia, MD, FRCPC
        • 接触：
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
        • 招聘中
        • University of Alabama Birmingham
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Erik Roberson, MD
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • 招聘中
        • University of California, Los Angeles
        • 首席研究员：
          • Mario Mendez, MD
        • 接触：
      • San Diego、California、美国、92093
        • 招聘中
        • University of California, San Diego
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Irene Litvan, MD
        • 首席研究员：
          • Doug Galasko, MD
        • 首席研究员：
          • Gabriel Leger, MD
        • 接触：
      • San Francisco、California、美国、91358
        • 招聘中
        • University of California San Francisco
        • 首席研究员：
          • Adam Boxer, MD, Ph.D
        • 首席研究员：
          • Howard Rosen, MD
        • 接触：
    • Colorado
      • Denver、Colorado、美国、80204
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、美国、32224
        • 招聘中
        • Mayo Clinic Florida
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Neill Graff-Radford, MD
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • 招聘中
        • Emory University
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Chad Hales, MD
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • 招聘中
        • Indiana University
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • David Clark, MD
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • 招聘中
        • Johns Hopkins University
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Chiadi Onyike, MD, MHS
      • Bethesda、Maryland、美国、20814
        • 招聘中
        • NIH
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Allison Snyder, MD
        • 首席研究员：
          • Justin Kwan, MD
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • 招聘中
        • Massachusetts General Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Brad Dickerson, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • 招聘中
        • University of Michigan
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Sami Barmada, MD
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • 招聘中
        • Mayo Clinic Rochester
        • 首席研究员：
          • Bradley Boeve, MD
        • 接触：
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、美国、63110
        • 招聘中
        • Washinton University in St. Louis
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Nupur Ghoshal, MD, PhD
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、美国、89106
        • 招聘中
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
        • 首席研究员：
          • Dylan Wint, MD
        • 接触：
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • 招聘中
        • Columbia University
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Lawrence S Honig, MD
      • New York、New York、美国、10029
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27514
        • 招聘中
        • University of North Carolina, Chapel Hill
        • 首席研究员：
          • Andrea Bozoki, MD
        • 接触：
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44106
        • 招聘中
        • Case Western Reserve Medical Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Brain Appleby, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37235
        • 招聘中
        • Vanderbilt University
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Richard R Darby, MD
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • 招聘中
        • Nantz National Alzheimer Center Houston
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Belen Pascual, PhD
        • 首席研究员：
          • Joseph Masdeu, MD, PhD
      • San Antonio、Texas、美国、78229
        • 招聘中
        • UT San Antonio Health Science Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • A.Campbell Sullivan, PsyD, ABPP
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98195
        • 招聘中
        • University of Washington
        • 首席研究员：
          • Kimiko Domoto-Reilly, MD
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

是的

取样方法

非概率样本

研究人群

参与者将有 FTLD 临床综合征的转诊诊断，或者是具有 FTLD 综合征家族史的家族成员。

描述

纵向臂纳入标准

家族性 FTLD (f-FTLD) 参与者（均可接受）：

  • 家庭成员中至少有一名成员在导致 f-FTLD 的主要基因之一中具有已知的疾病相关突变：MAPT、GRN、C9orf72（或其他稀有基因）
  • FTLD 综合征（无已知基因）的常染色体显性家族史，通过病历审查或有据可查的家族史证实，包括具有与 FTLD 或相关疾病一致的病史的家庭成员。

零星 FTLD (s-FTLD) 参与者：

零星的参与者应该有症状，没有已知的家族史，也没有指示 f-FTLD 的基因突变。 所有零星参与者必须有 FTLD 综合征作为转诊诊断；那些被 ALLFTD 临床医生确定为非 FTLD 诊断的人将被排除在纵向访问之外，但他们的基线访问将包含在比较数据集中。 为了纳入纵向随访，参与者应符合以下 FTLD 综合征之一的研究标准：

  • 进行性核上性麻痹 (PSP)
  • 语义变体原发性进行性失语症 (svPPA)
  • 非流利变异型原发性进行性失语症 (nfvPPA)
  • 皮质基底节变性 (CBD)/皮质基底节综合征 (CBS)
  • 行为变异型额颞叶痴呆 (bvFTD)
  • 伴有肌萎缩侧索硬化的额颞叶痴呆 (FTD/ALS)

以生物流体为重点的手臂纳入标准

参加生物流体组的参与者可能是 f-FTLD 或 s-FTLD。 所有一般纳入标准均适用。 参与者应满足任何 FTLD 综合征的研究标准（如上所述）或满足家族性 FTLD 纳入标准。 由于生物流体臂参与者没有接受纵向臂所需的相同详细临床和功能评估，因此无论主要语言如何，只要有适当翻译的同意书，参与者都可以被包括在内。

排除标准：

  • 已知存在结构性脑损伤（例如 肿瘤、皮质梗塞），可以合理解释有症状参与者的症状。
  • 已知存在导致 PSEN1、PSEN2 或 APP 突变的阿尔茨海默病；或阿尔茨海默氏病作为临床综合征病因的生物标志物证据。
  • 既往有 Korsakoff 脑病病史、严重酒精依赖（痴呆症发作后 5 年内）、频繁饮酒或其他物质中毒或其他神经系统疾病。
  • 未经纠正的 B12 缺乏症（B12 < 当地实验室正常值的 95%）、不受控制的甲状腺功能减退症（TSH > 正常值的 150%）、HIV 阳性、肾功能衰竭（肌酐 > 2）、肝功能衰竭（ALT 或 AST）的病史或实验室检测证据> 正常值的两倍），需要补充氧气的呼吸衰竭、大量融合的白质病变、严重的全身性疾病，如心血管疾病恶化。
  • 研究中心 PI 认为目前的药物可能会影响 CNS 功能。
  • 在现场调查员看来，参与者无法完成足够的关键研究程序。 如果参与者可以忍受抽血和短期临床检查，则可以将其纳入以生物流体为中心的组，但必须能够完成至少 75% 的研究程序才能进入纵向组。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：队列
  • 时间观点：预期

队列和干预

团体/队列
纵臂
整个研究期间的年度门诊就诊。
生物流体聚焦臂
单门诊就诊。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
脑容量的变化
大体时间：基线、1 年、2 年、3 年、4 年、5 年
比较使用 MRI 测量的无症状 f-FTLD 与有症状 f- 和 s-FTLD 之间全脑和区域体积的变化率。
基线、1 年、2 年、3 年、4 年、5 年
多域损伤评级 (MIR) 量表的变化
大体时间：基线、1 年、2 年、3 年、4 年、5 年
MIR 评分的年度变化（总分 0-3），这是一个新的 FTLD 全球量表，在评级中纳入了行为、认知和运动功能障碍。
基线、1 年、2 年、3 年、4 年、5 年
Change in neuropsychological battery
大体时间：Baseline, 1 Year, 2 Year, 3 Year, 4 Year, 5 Year
Evaluate change in performance on a neuropsychological battery in asymptomatic f-FTLD as well as symptomatic f-FTLD and s-FTLD.
Baseline, 1 Year, 2 Year, 3 Year, 4 Year, 5 Year

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
血浆神经丝轻链分析
大体时间：5年
每年将收集血液样本以检测血浆神经丝轻链浓度的变化
5年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Mayo Clinic

合作者

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Institute on Aging (NIA)
University of California, San Francisco

调查人员

  • 首席研究员：Adam Boxer, MD, PhD、University of California, San Francisco
  • 首席研究员：Howie Rosen, MD、University of California, San Francisco
  • 首席研究员：Bradley Boeve, MD、Mayo Clinic

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年3月1日

初级完成 (估计的)

2030年8月31日

研究完成 (估计的)

2030年8月31日

研究注册日期

首次提交

2020年4月2日

首先提交符合 QC 标准的

2020年4月24日

首次发布 (实际的)

2020年4月27日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年7月30日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年7月29日

最后验证

2026年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 19-004543
  • U19AG063911 (美国 NIH 拨款/合同)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

去识别化的主题级别数据将在批准的数据请求后共享。

IPD 共享时间框架

至少在研究期间可以使用去识别化数据。

IPD 共享访问标准

感兴趣的研究人员必须通过 ALLFTD 网站完成数据请求。 所有数据请求将由一个委员会审查，以评估科学价值和可行性。 有关此过程的更多信息，请查阅网站 (https://www.allftd.org/policies)。

批准的请求将以去识别化的方式交付。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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