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ARTFL LEFFTDS Degenerazione lobare frontotemporale longitudinale (ALLFTD)

8 luglio 2025 aggiornato da: Bradley Boeve, Mayo Clinic
ARTFL LEFFTDS Longitudinal Frontotemporal Lobar Degeneration (ALLFTD) rappresenta l'integrazione formalizzata di ARTFL (U54 NS092089; finanziato fino al 2019) e LEFFTDS (U01 AG045390; finanziato fino al 2019) come un unico consorzio di ricerca nordamericano per studiare FTLD per il 2019 e oltre.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

Lo studio ARTFL LEFFTDS Longitudinal Frontotemporal Dementia (ALLFTD) mira a valutare i pazienti sporadici (s-) e familiari (f-) con degenerazione lobare frontotemporale (FTLD) e i membri asintomatici della famiglia dei pazienti affetti da f-FTLD, caratterizzando longitudinalmente le coorti e informando il disegno della sperimentazione clinica . Lo studio ha due bracci: un "braccio longitudinale" che prevede una valutazione completa della raccolta annuale di dati clinici, funzionali, di imaging e sui biofluidi e un "braccio incentrato sui biofluidi" che coinvolge dati clinici limitati per accompagnare la raccolta dei campioni biologici. Per maggiori informazioni: https://www.allftd.org/

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

2100

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Reclutamento
        • University of British Columbia
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ging-Yuek Robin Hsiung, MD, MHSc, FRCPC
        • Investigatore principale:
          • Ian Mackenzie, MD, MSc, LMCC, FRCPC
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Reclutamento
        • University of Toronto
        • Investigatore principale:
          • Carmela Tartaglia, MD, FRCPC
        • Contatto:
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Reclutamento
        • University of Alabama Birmingham
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Erik Roberson, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Reclutamento
        • University of California, Los Angeles
        • Investigatore principale:
          • Mario Mendez, MD
        • Contatto:
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92093
        • Reclutamento
        • University of California, San Diego
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Irene Litvan, MD
        • Investigatore principale:
          • Doug Galasko, MD
        • Investigatore principale:
          • Gabriel Leger, MD
        • Contatto:
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 91358
        • Reclutamento
        • University of California San Francisco
        • Investigatore principale:
          • Adam Boxer, MD, Ph.D
        • Investigatore principale:
          • Howard Rosen, MD
        • Contatto:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80204
        • Reclutamento
        • University of Colorado Denver
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ece Bayram, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic Florida
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Neill Graff-Radford, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Reclutamento
        • Emory University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Chad Hales, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Northwestern University
        • Investigatore principale:
          • Sandra Weintraub, PhD
        • Investigatore principale:
          • Ian Grant, MD
        • Contatto:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Reclutamento
        • Indiana University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • David Clark, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Reclutamento
        • Johns Hopkins University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Chiadi Onyike, MD, MHS
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20814
        • Reclutamento
        • NIH
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Allison Snyder, MD
        • Investigatore principale:
          • Justin Kwan, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Massachusetts General Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Brad Dickerson, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • University of Michigan
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sami Barmada, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic Rochester
        • Investigatore principale:
          • Bradley Boeve, MD
        • Contatto:
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Washinton University in St. Louis
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Nupur Ghoshal, MD, PhD
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89106
        • Reclutamento
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
        • Investigatore principale:
          • Dylan Wint, MD
        • Contatto:
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Reclutamento
        • Columbia University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Lawrence S Honig, MD
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • Reclutamento
        • University of North Carolina, Chapel Hill
        • Investigatore principale:
          • Andrea Bozoki, MD
        • Contatto:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Reclutamento
        • Case Western Reserve Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Brain Appleby, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37235
        • Reclutamento
        • Vanderbilt University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Richard R Darby, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Nantz National Alzheimer Center Houston
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Belen Pascual, PhD
        • Investigatore principale:
          • Joseph Masdeu, MD, PhD
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Reclutamento
        • UT San Antonio Health Science Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • A.Campbell Sullivan, PsyD, ABPP
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • Reclutamento
        • University of Washington
        • Investigatore principale:
          • Kimiko Domoto-Reilly, MD
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sì

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I partecipanti avranno una diagnosi di riferimento di una sindrome clinica FTLD o saranno un membro di una famiglia con una forte storia familiare di una sindrome FTLD.

Descrizione

Criteri di inclusione del braccio longitudinale

Partecipanti familiari FTLD (f-FTLD) (uno dei due è accettabile):

  • membri di famiglie in cui almeno un membro ha una mutazione nota associata a malattia in uno dei principali geni che causano f-FTLD: MAPT, GRN, C9orf72 (o altri geni rari)
  • una storia familiare autosomica dominante di una sindrome FTLD (senza un gene noto) verificata dalla revisione della cartella clinica o una storia familiare ben documentata che includa membri della famiglia con una storia medica coerente con FTLD o un disturbo correlato.

Partecipanti sporadici a FTLD (s-FTLD):

I partecipanti sporadici devono essere sintomatici senza una storia familiare nota né una mutazione genetica che indichi f-FTLD. Tutti i partecipanti sporadici devono avere una sindrome FTLD come diagnosi di riferimento; quelli determinati dai medici ALLFTD per avere diagnosi non FTLD saranno esclusi dalle visite longitudinali, ma la loro visita di base sarà inclusa in set di dati comparativi. Per l'inclusione nel follow-up longitudinale, i partecipanti devono soddisfare i criteri di ricerca per una delle seguenti sindromi FTLD:

  • Paralisi sopranucleare progressiva (PSP)
  • Variante semantica Afasia primaria progressiva (svPPA)
  • Variante non fluente Afasia primaria progressiva (nfvPPA)
  • Degenerazione corticobasale (CBD)/Sindrome corticobasale (CBS)
  • Variante comportamentale Demenza frontotemporale (bvFTD)
  • Demenza frontotemporale con sclerosi laterale amiotrofica (FTD/SLA)

Criteri di inclusione del braccio incentrati sui biofluidi

I partecipanti arruolati nel braccio dei biofluidi possono essere f-FTLD o s-FTLD. Si applicano tutti i criteri generali di inclusione. I partecipanti devono soddisfare i criteri di ricerca (come specificato sopra) per qualsiasi sindrome FTLD o soddisfare i criteri di inclusione FTLD familiare. Poiché i partecipanti al braccio del biofluido non vengono sottoposti alle stesse valutazioni cliniche e funzionali dettagliate richieste per il braccio longitudinale, i partecipanti possono essere inclusi indipendentemente dalla lingua principale, purché sia ​​disponibile un consenso tradotto in modo appropriato.

Criteri di esclusione:

  • Presenza nota di una lesione cerebrale strutturale (ad es. tumore, infarto corticale) che potrebbe ragionevolmente spiegare i sintomi in un partecipante sintomatico.
  • Presenza nota di malattia di Alzheimer che causa mutazione in PSEN1, PSEN2 o APP; o prove di biomarcatori per la malattia di Alzheimer come causa della sindrome clinica.
  • Una precedente storia di encefalopatia di Korsakoff, grave dipendenza da alcol (entro 5 anni dall'esordio della demenza), frequente intossicazione da alcol o altre sostanze o altri disturbi neurologici.
  • Evidenza attraverso l'anamnesi o test di laboratorio di carenza di vitamina B12 non corretta (B12 <95% del valore normale del laboratorio locale), ipotiroidismo non regolato (TSH> 150% del normale), HIV positivo, insufficienza renale (creatinina> 2), insufficienza epatica (ALT o AST > due volte il normale), insufficienza respiratoria che richiede ossigeno supplementare, grandi lesioni confluenti della sostanza bianca, malattie mediche sistemiche significative come il deterioramento delle malattie cardiovascolari.
  • Farmaci attuali che potrebbero influenzare le funzioni del SNC secondo l'opinione del PI del sito.
  • Secondo l'opinione dello sperimentatore del sito, il partecipante non può completare sufficienti procedure chiave dello studio. Il partecipante può essere arruolato nel braccio focalizzato sui biofluidi se può tollerare un prelievo di sangue e un breve esame clinico, ma deve essere in grado di completare almeno il 75% delle procedure di studio per l'arruolamento nel braccio longitudinale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Braccio longitudinale
Visite cliniche annuali per tutta la durata dello studio.
Braccio incentrato sui biofluidi
Visita clinica unica.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nei volumi cerebrali
Lasso di tempo: Baseline, 1 anno, 2 anni, 3 anni, 4 anni, 5 anni
Confronta i tassi di cambiamento nel cervello intero e nei volumi regionali tra f-FTLD asintomatico e f-FTLD sintomatico e s-FTLD, misurati utilizzando la risonanza magnetica.
Baseline, 1 anno, 2 anni, 3 anni, 4 anni, 5 anni
Modifica del punteggio composito esecutivo dell'esaminatore NIH
Lasso di tempo: Baseline, 1 anno, 2 anni, 3 anni, 4 anni, 5 anni
Valutare il cambiamento nel punteggio composito esecutivo dell'esaminatore NIH in f-FTLD asintomatico.
Baseline, 1 anno, 2 anni, 3 anni, 4 anni, 5 anni
Modifica della scala MIR (Multidomain Impairment Rating).
Lasso di tempo: Baseline, 1 anno, 2 anni, 3 anni, 4 anni, 5 anni
Variazione annuale del punteggio MIR (punteggio totale 0-3), che è una nuova scala globale per FTLD che incorpora la disfunzione comportamentale, cognitiva e motoria nella valutazione.
Baseline, 1 anno, 2 anni, 3 anni, 4 anni, 5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Analisi delle catene leggere dei neurofilamenti plasmatici
Lasso di tempo: 5 anni
Saranno raccolti campioni di sangue annuali per rilevare i cambiamenti nelle concentrazioni plasmatiche di catene leggere dei neurofilamenti
5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Mayo Clinic

Collaboratori

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Institute on Aging (NIA)
University of California, San Francisco

Investigatori

  • Investigatore principale: Adam Boxer, MD, PhD, University of California, San Francisco
  • Investigatore principale: Howie Rosen, MD, University of California, San Francisco
  • Investigatore principale: Bradley Boeve, MD, Mayo Clinic

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 marzo 2020

Completamento primario (Stimato)

30 giugno 2026

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 aprile 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 aprile 2020

Primo Inserito (Effettivo)

27 aprile 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 luglio 2025

Ultimo verificato

1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 19-004543
  • U19AG063911 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati a livello di soggetto anonimizzato saranno condivisi su richiesta di dati approvata.

Periodo di condivisione IPD

I dati anonimi saranno disponibili almeno per la durata dello studio.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori interessati devono completare una richiesta di dati attraverso il sito Web ALLFTD. Tutte le richieste di dati saranno esaminate da un comitato per la valutazione del merito scientifico e della fattibilità. Si prega di consultare il sito Web per ulteriori informazioni su questo processo (https://www.allftd.org/policies).

Le richieste approvate verranno consegnate in modo anonimo.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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