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ARTFL LEFFTDS Degeneración lobular frontotemporal longitudinal (ALLFTD)

12 de marzo de 2024 actualizado por: Bradley Boeve, Mayo Clinic
ARTFL LEFFTDS Longitudinal Frontotemporal Lobar Degeneration (ALLFTD) representa la integración formalizada de ARTFL (U54 NS092089; financiado hasta 2019) y LEFFTDS (U01 AG045390; financiado hasta 2019) como un único consorcio de investigación norteamericano para estudiar FTLD para 2019 y más allá.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Descripción detallada

El estudio ARTFL LEFFTDS Longitudinal Frontotemporal Dementia (ALLFTD) tiene como objetivo evaluar pacientes con degeneración lobular frontotemporal (FTLD) esporádica (s-) y familiar (f-) y familiares asintomáticos de pacientes con f-FTLD, caracterizando las cohortes longitudinalmente e informando el diseño del ensayo clínico . El estudio tiene dos brazos: un "brazo longitudinal" que involucra una evaluación integral de la recopilación anual de datos clínicos, funcionales, de imágenes y de biofluidos, y un "brazo centrado en biofluidos" que involucra datos clínicos limitados para acompañar la recolección de muestras biológicas. Para más información: https://www.alftd.org/

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

2100

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Hilary Heuer, PhD
  • Número de teléfono: 415-476-6743
  • Correo electrónico: hilary.heuer@ucsf.edu

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
        • Reclutamiento
        • University of British Columbia
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ging-Yuek Robin Hsiung, MD, MHSc, FRCPC
        • Investigador principal:
          • Ian Mackenzie, MD, MSc, LMCC, FRCPC
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá
        • Reclutamiento
        • University of Toronto
        • Investigador principal:
          • Carmela Tartaglia, MD, FRCPC
        • Contacto:
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Reclutamiento
        • University of Alabama Birmingham
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Erik Roberson, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Reclutamiento
        • University of California, Los Angeles
        • Investigador principal:
          • Mario Mendez, MD
        • Contacto:
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92093
        • Reclutamiento
        • University of California, San Diego
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Irene Litvan, MD
        • Investigador principal:
          • Doug Galasko, MD
        • Investigador principal:
          • Gabriel Leger, MD
        • Contacto:
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 91358
        • Reclutamiento
        • University of California San Francisco
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Adam Boxer, MD, Ph.D
        • Investigador principal:
          • Howard Rosen, MD
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80204
        • Reclutamiento
        • University of Colorado Denver
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Peter Pressman, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic Florida
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Neill Graff-Radford, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Reclutamiento
        • Emory University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Chad Hales, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Northwestern University
        • Investigador principal:
          • Sandra Weintraub, PhD
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ian Grant, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Reclutamiento
        • Indiana University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • David Clark, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Reclutamiento
        • Johns Hopkins University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Chiadi Onyike, MD, MHS
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20814
        • Reclutamiento
        • NIH
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Allison Snyder, MD
        • Investigador principal:
          • Justin Kwan, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Reclutamiento
        • Massachusetts General Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Brad Dickerson, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Reclutamiento
        • University of Michigan
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Sami Barmada, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Reclutamiento
        • Washinton University in St. Louis
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Nupur Ghoshal, MD, PhD
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89106
        • Reclutamiento
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
        • Investigador principal:
          • Dylan Wint, MD
        • Contacto:
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Reclutamiento
        • Columbia Unversity
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Lawrence S Honig, MD
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Aún no reclutando
        • Mount Sinai
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Fanny Elahi
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • Reclutamiento
        • University of North Carolina, Chapel Hill
        • Investigador principal:
          • Andrea Bozoki, MD
        • Contacto:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Reclutamiento
        • Case Western Reserve Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Brain Appleby, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37235
        • Reclutamiento
        • Vanderbilt University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Richard R Darby, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • Nantz National Alzheimer Center Houston
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Belen Pascual, PhD
        • Investigador principal:
          • Joseph Masdeu, MD, PhD
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Reclutamiento
        • UT San Antonio Health Science Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • A.Campbell Sullivan, PsyD, ABPP
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Reclutamiento
        • University of Washington
        • Investigador principal:
          • Kimiko Domoto-Reilly, MD
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Los participantes tendrán un diagnóstico de referencia de un síndrome clínico FTLD o serán miembros de una familia con antecedentes familiares sólidos de síndrome FTLD.

Descripción

Criterios de inclusión del brazo longitudinal

Participantes de FTLD familiar (f-FTLD) (cualquiera de los dos es aceptable):

  • miembros de familias en las que al menos un miembro tiene una mutación conocida asociada a la enfermedad en uno de los principales genes que causan f-FTLD: MAPT, GRN, C9orf72 (u otros genes raros)
  • un historial familiar autosómico dominante de un síndrome FTLD (sin un gen conocido) verificado por revisión de registros médicos o antecedentes familiares bien documentados, incluidos miembros de la familia con antecedentes médicos consistentes con FTLD o un trastorno relacionado.

Participantes esporádicos de FTLD (s-FTLD):

Los participantes esporádicos deben ser sintomáticos sin antecedentes familiares conocidos ni una mutación genética que indique f-FTLD. Todos los participantes esporádicos deben tener un síndrome de FTLD como diagnóstico de referencia; aquellos que los médicos de ALLFTD determinen que no tienen diagnósticos de FTLD se excluirán de las visitas longitudinales, pero su visita de referencia se incluirá en los conjuntos de datos comparativos. Para su inclusión en el seguimiento longitudinal, los participantes deben cumplir con los criterios de investigación para uno de los siguientes síndromes de FTLD:

  • Parálisis Supranuclear Progresiva (PSP)
  • Afasia progresiva primaria variante semántica (svPPA)
  • Afasia progresiva primaria variante no fluida (nfvPPA)
  • Degeneración corticobasal (CBD)/Síndrome corticobasal (CBS)
  • Variante conductual de la demencia frontotemporal (bvFTD)
  • Demencia frontotemporal con esclerosis lateral amiotrófica (FTD/ALS)

Criterios de inclusión del brazo centrado en biofluidos

Los participantes inscritos en el brazo de biofluidos pueden ser f-FTLD o s-FTLD. Se aplican todos los criterios generales de inclusión. Los participantes deben cumplir con los criterios de investigación (como se especifica anteriormente) para cualquier síndrome de FTLD o cumplir con los criterios de inclusión de FTLD familiar. Debido a que los participantes del brazo de biofluidos no se someten a las mismas evaluaciones clínicas y funcionales detalladas que se requieren para el brazo longitudinal, los participantes pueden incluirse independientemente del idioma principal, siempre que se disponga de un consentimiento debidamente traducido.

Criterio de exclusión:

  • Presencia conocida de una lesión cerebral estructural (p. tumor, infarto cortical) que podría explicar razonablemente los síntomas en un participante sintomático.
  • Presencia conocida de una enfermedad de Alzheimer que causa una mutación en PSEN1, PSEN2 o APP; o evidencia de biomarcadores de la enfermedad de Alzheimer como causa del síndrome clínico.
  • Antecedentes de encefalopatía de Korsakoff, dependencia grave del alcohol (dentro de los 5 años posteriores al inicio de la demencia), intoxicación frecuente por alcohol u otras sustancias u otro trastorno neurológico.
  • Evidencia mediante antecedentes o pruebas de laboratorio de deficiencia de B12 no corregida (B12 < 95 % del valor normal del laboratorio local), hipotiroidismo no regulado (TSH >150 % de lo normal), VIH positivo, insuficiencia renal (creatinina > 2), insuficiencia hepática (ALT o AST > dos veces lo normal), insuficiencia respiratoria que requiere oxígeno suplementario, grandes lesiones confluentes de sustancia blanca, enfermedades médicas sistémicas significativas, como el deterioro de la enfermedad cardiovascular.
  • Es probable que la medicación actual afecte las funciones del SNC en opinión del PI del sitio.
  • En opinión del investigador del sitio, el participante no puede completar suficientes procedimientos clave del estudio. El participante puede inscribirse en el brazo centrado en biofluidos si puede tolerar una extracción de sangre y un examen clínico breve, pero debe poder completar al menos el 75 % de los procedimientos del estudio para inscribirse en el brazo longitudinal.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Brazo longitudinal
Visitas clínicas anuales a lo largo de la duración del estudio.
Brazo enfocado en biofluidos
Visita única a la clínica.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en los volúmenes cerebrales
Periodo de tiempo: Línea base, 1 año, 2 años, 3 años, 4 años, 5 años
Compare las tasas de cambio en todo el cerebro y los volúmenes regionales entre f-FTLD asintomático y f-FTLD sintomático y s-FTLD, medidos mediante resonancia magnética.
Línea base, 1 año, 2 años, 3 años, 4 años, 5 años
Cambio en NIH Examiner Executive Composite Score
Periodo de tiempo: Línea base, 1 año, 2 años, 3 años, 4 años, 5 años
Evaluar el cambio en NIH Examiner Executive Composite Score en f-FTLD asintomático.
Línea base, 1 año, 2 años, 3 años, 4 años, 5 años
Cambio en la escala de calificación de deterioro multidominio (MIR)
Periodo de tiempo: Línea base, 1 año, 2 años, 3 años, 4 años, 5 años
Cambio anual en la puntuación MIR (puntuación total 0-3), que es una nueva escala global para FTLD que incorpora disfunciones conductuales, cognitivas y motoras en la calificación.
Línea base, 1 año, 2 años, 3 años, 4 años, 5 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Análisis de cadenas ligeras de neurofilamentos plasmáticos
Periodo de tiempo: 5 años
Se recolectarán muestras de sangre anuales para detectar cambios en las concentraciones de cadenas ligeras de neurofilamentos en plasma.
5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Mayo Clinic

Colaboradores

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Institute on Aging (NIA)
University of California, San Francisco

Investigadores

  • Investigador principal: Adam Boxer, MD, PhD, University of California, San Francisco
  • Investigador principal: Howie Rosen, MD, University of California, San Francisco
  • Investigador principal: Bradley Boeve, MD, Mayo Clinic

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de marzo de 2020

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de junio de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de abril de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de abril de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

27 de abril de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

15 de marzo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 19-004543
  • U19AG063911 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los datos de nivel de sujeto anonimizados se compartirán una vez que se apruebe la solicitud de datos.

Marco de tiempo para compartir IPD

Los datos no identificados estarán disponibles durante al menos la duración del estudio.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los investigadores interesados ​​deben completar una solicitud de datos a través del sitio web de ALLFTD. Todas las solicitudes de datos serán revisadas por un comité para la evaluación del mérito científico y la viabilidad. Consulte el sitio web para obtener información adicional sobre este proceso (https://www.alftd.org/policies).

Las solicitudes aprobadas se entregarán sin identificación.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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