- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT04363684
ARTFL LEFFTDS Pitkittäinen frontotemporaalinen lobardegeneraatio (ALLFTD)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
- Amyotrofinen lateraaliskleroosi
- Progressiivinen supranukleaarinen halvaus (PSP)
- Kortikobasaalinen rappeuma (CBD)
- GRN:hen liittyvä frontotemporaalinen dementia
- Behavioral Variant Frontotemporaalinen dementia (bvFTD)
- Semantic Variant Primary Progressive Aphasia (svPPA)
- Nonfluent Variant Primary Progressive Aphasia (nfvPPA)
- FTD amyotrofisella lateraaliskleroosilla (FTD/ALS)
- Oligosymptomaattinen PSP (oPSP)
- Frontotemporaalinen lobar-degeneraatio (FTLD)
- C9orf72
- MAPT-geenimutaatio
- TBK1-geenimutaatio
- Oligosymptomaattinen progressiivinen supranukleaarinen halvaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Leah K Forsberg, PhD
- Puhelinnumero: 507-293-9577
- Sähköposti: forsberg.leah@mayo.edu
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Hilary Heuer, PhD
- Puhelinnumero: 415-476-6743
- Sähköposti: hilary.heuer@ucsf.edu
Opiskelupaikat
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada
- Rekrytointi
- University of British Columbia
-
Ottaa yhteyttä:
- Jessica Luk
- Sähköposti: jessica.luk@vch.ca
-
Ottaa yhteyttä:
- Rachel Freid
- Puhelinnumero: 604-827-1050
- Sähköposti: rachel.freid@uhn.ca
-
Päätutkija:
- Ging-Yuek Robin Hsiung, MD, MHSc, FRCPC
-
Päätutkija:
- Ian Mackenzie, MD, MSc, LMCC, FRCPC
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
- Rekrytointi
- University of Toronto
-
Päätutkija:
- Carmela Tartaglia, MD, FRCPC
-
Ottaa yhteyttä:
- Kasey Cortez
- Sähköposti: kasey.cortez@uhn.ca
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- Rekrytointi
- University of Alabama Birmingham
-
Ottaa yhteyttä:
- Loren Brown
- Sähköposti: samanthabrown@uabmc.edu
-
Päätutkija:
- Erik Roberson, MD
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- Rekrytointi
- University of California, Los Angeles
-
Päätutkija:
- Mario Mendez, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Alexander Sheppard
- Sähköposti: asheppard@mednet.ucla.edu
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92093
- Rekrytointi
- University of California, San Diego
-
Ottaa yhteyttä:
- Michael Skipworth
- Sähköposti: mskipworth@health.ucsd.edu
-
Päätutkija:
- Irene Litvan, MD
-
Päätutkija:
- Doug Galasko, MD
-
Päätutkija:
- Gabriel Leger, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Brandon Pulido
- Sähköposti: b1pulido@health.ucsd.edu
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 91358
- Rekrytointi
- University of California San Francisco
-
Päätutkija:
- Adam Boxer, MD, Ph.D
-
Päätutkija:
- Howard Rosen, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Cole Mollard
- Sähköposti: Cole.Mollard@ucsf.edu
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80204
- Rekrytointi
- University of Colorado Denver
-
Ottaa yhteyttä:
- Danelle Carter
- Sähköposti: DANELLE.CARTER@CUANSCHUTZ.EDU
-
Päätutkija:
- Ece Bayram, MD
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
- Rekrytointi
- Mayo Clinic Florida
-
Ottaa yhteyttä:
- Kandise Chrestensen
- Sähköposti: chrestensen.kandise@mayo.edu
-
Päätutkija:
- Neill Graff-Radford, MD
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Rekrytointi
- Emory University
-
Ottaa yhteyttä:
- Samantha Heldenberg
- Sähköposti: shelden@emory.edu
-
Päätutkija:
- Chad Hales, MD
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Rekrytointi
- Northwestern University
-
Päätutkija:
- Sandra Weintraub, PhD
-
Päätutkija:
- Ian Grant, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Northwestern Study Team
- Sähköposti: clinicaltrials.mesulam@northwestern.edu
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Rekrytointi
- Indiana University
-
Ottaa yhteyttä:
- Ralitsa Kostadinova
- Sähköposti: rkostad@iu.edu
-
Päätutkija:
- David Clark, MD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Rekrytointi
- Johns Hopkins University
-
Ottaa yhteyttä:
- Ann Fishman
- Sähköposti: ann.fishman@jhu.edu
-
Päätutkija:
- Chiadi Onyike, MD, MHS
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20814
- Rekrytointi
- NIH
-
Ottaa yhteyttä:
- Carol Hoffman
- Sähköposti: carol.hoffman@nih.gov
-
Päätutkija:
- Allison Snyder, MD
-
Päätutkija:
- Justin Kwan, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Rekrytointi
- Massachusetts General Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Erin Krahn
- Sähköposti: ekrahn@mgh.harvard.edu
-
Päätutkija:
- Brad Dickerson, MD
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- Rekrytointi
- University of Michigan
-
Ottaa yhteyttä:
- Kiren Chaudhry
- Sähköposti: chaudhki@med.umich.edu
-
Päätutkija:
- Sami Barmada, MD
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Rekrytointi
- Mayo Clinic Rochester
-
Päätutkija:
- Bradley Boeve, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Abbi Osborne
- Sähköposti: osborne.abigail@mayo.edu
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Rekrytointi
- Washinton University in St. Louis
-
Ottaa yhteyttä:
- Tina Nolte
- Sähköposti: nolte.tina@wustl.edu
-
Päätutkija:
- Nupur Ghoshal, MD, PhD
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89106
- Rekrytointi
- Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
-
Päätutkija:
- Dylan Wint, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Ghanen Concepcion
- Sähköposti: CONCEPG5@ccf.org
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Rekrytointi
- Columbia University
-
Ottaa yhteyttä:
- Arlene Mejia
- Sähköposti: am4717@cumc.columbia.edu
-
Päätutkija:
- Lawrence S Honig, MD
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Ei vielä rekrytointia
- Mount Sinai
-
Päätutkija:
- Fanny Elahi
-
Ottaa yhteyttä:
- Anna Torten Rabinowitz
- Sähköposti: tortenrabinowitz.anna@mssm.edu
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
- Rekrytointi
- University of North Carolina, Chapel Hill
-
Päätutkija:
- Andrea Bozoki, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- UNC ALLFTD Team
- Sähköposti: ALLFTD@neurology.unc.edu
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- Rekrytointi
- Case Western Reserve Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Maria Toth
- Sähköposti: maria.toth@uhhospitals.org
-
Päätutkija:
- Brain Appleby, MD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Rekrytointi
- University of Pennsylvania
-
Päätutkija:
- David Irwin, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Jessica Legaspi
- Sähköposti: jessica.legaspi@pennmedicine.upenn.edu
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37235
- Rekrytointi
- Vanderbilt University
-
Ottaa yhteyttä:
- Jerica Braswell
- Sähköposti: jerica.braswell@vumc.org
-
Päätutkija:
- Richard R Darby, MD
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Rekrytointi
- Nantz National Alzheimer Center Houston
-
Ottaa yhteyttä:
- Victoria Arbones
- Sähköposti: varbones@houstonmethodist.org
-
Päätutkija:
- Belen Pascual, PhD
-
Päätutkija:
- Joseph Masdeu, MD, PhD
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- Rekrytointi
- UT San Antonio Health Science Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Crystal Mendoza
- Sähköposti: mendozac2@uthscsa.edu
-
Päätutkija:
- A.Campbell Sullivan, PsyD, ABPP
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
- Rekrytointi
- University of Washington
-
Päätutkija:
- Kimiko Domoto-Reilly, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Alicia Adams
- Sähköposti: adamsali@uw.edu
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Pitkittäisvarren sisällyttämiskriteerit
Perheen FTLD (f-FTLD) -osallistujat (jompikumpi on hyväksyttävä):
- perheenjäsenet, joissa vähintään yhdellä jäsenellä on tunnettu sairauteen liittyvä mutaatio yhdessä tärkeimmistä f-FTLD:tä aiheuttavista geeneistä: MAPT, GRN, C9orf72 (tai muut harvinaiset geenit)
- autosomaalisesti hallitseva FTLD-oireyhtymä (ilman tunnettua geeniä), joka on varmistettu potilastietojen tarkastelulla tai hyvin dokumentoidulla sukuhistorialla, mukaan lukien perheenjäsenet, joilla on FTLD-oireyhtymän tai siihen liittyvän sairauden mukainen sairaus.
Satunnaiset FTLD:n (s-FTLD) osallistujat:
Satunnaisten osallistujien tulee olla oireettomia, eikä heillä ole tunnettua sukuhistoriaa tai f-FTLD:tä osoittavaa geneettistä mutaatiota. Kaikilla satunnaisilla osallistujilla on oltava FTLD-oireyhtymä viittaavana diagnoosina; ne, joilla ALLFTD-kliinikot ovat todenneet, että heillä ei ole FTLD-diagnooseja, jätetään pitkittäiskäyntien ulkopuolelle, mutta heidän lähtötilanteensa käynti sisällytetään vertailutietosarjoihin. Jotta osallistujat voidaan sisällyttää pitkittäiseen seurantaan, heidän tulee täyttää yhden seuraavista FTLD-oireyhtymistä koskevat tutkimuskriteerit:
- Progressiivinen supranukleaarinen halvaus (PSP)
- Semanttinen variantti Primary Progressive Aphasia (svPPA)
- Ei-fluentti variantti Primary Progressive Aphasia (nfvPPA)
- Kortikobasaalinen rappeuma (CBD) / kortikobasaalinen oireyhtymä (CBS)
- Käyttäytymisvariantti Frontotemporaalinen dementia (bvFTD)
- Frontotemporaalinen dementia ja amyotrofinen lateraaliskleroosi (FTD/ALS)
Biofluidiin keskittyvän käsivarren sisällyttämiskriteerit
Biofluidihaaran osallistujat voivat olla joko f-FTLD:tä tai s-FTLD:tä. Kaikki yleiset osallistumiskriteerit ovat voimassa. Osallistujien tulee täyttää tutkimuskriteerit (kuten edellä on määritelty) minkä tahansa FTLD-oireyhtymän osalta tai perheen FTLD-kriteerit. Koska biofluidihaaraan osallistujat eivät käy läpi samoja yksityiskohtaisia kliinisiä ja toiminnallisia arviointeja, joita pitkittäishaarassa vaaditaan, osallistujat voidaan ottaa mukaan ensisijaisesta kielestä riippumatta, kunhan asianmukaisesti käännetty suostumus on saatavilla.
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu rakenteellinen aivovaurio (esim. kasvain, aivokuoren infarkti), jotka voisivat kohtuudella selittää oireita oireellisella osallistujalla.
- Tunnettu Alzheimerin taudin esiintyminen, joka aiheuttaa mutaation PSEN1:ssä, PSEN2:ssa tai APP:ssa; tai biomarkkeritodistus Alzheimerin taudista kliinisen oireyhtymän aiheuttajana.
- Aiempi Korsakoffin enkefalopatia, vakava alkoholiriippuvuus (5 vuoden sisällä dementian alkamisesta), toistuva alkoholi- tai muu päihdemyrkytys tai muu neurologinen häiriö.
- Anamneesissa tai laboratoriokokeissa todisteita korjaamattomasta B12-puutosta (B12 < 95 % paikallisen laboratorion normaaliarvosta), säätelemättömästä kilpirauhasen vajaatoiminnasta (TSH > 150 % normaalista), HIV-positiivisesta, munuaisten vajaatoiminnasta (kreatiniini > 2), maksan vajaatoiminnasta (ALT tai AST) > kaksinkertainen normaali), hengitysvajaus, joka vaatii lisähappea, suuret yhtenäiset valkoisen aineen leesiot, merkittävät systeemiset sairaudet, kuten pahenevat sydän- ja verisuonitaudit.
- Nykyinen lääkitys todennäköisesti vaikuttaa keskushermoston toimintaan sivuston PI:n mielestä.
- Tutkijan mielestä osallistuja ei voi suorittaa riittäviä keskeisiä tutkimustoimenpiteitä. Osallistuja voidaan ilmoittautua bionesteeseen keskittyvään haaraan, jos hän sietää verenottoa ja lyhyttä kliinistä tutkimusta, mutta hänen on kyettävä suorittamaan vähintään 75 % tutkimustoimenpiteistä päästäkseen pitkittäishaaraan.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Pitkittäinen käsivarsi
Vuosittaiset klinikkakäynnit koko tutkimuksen ajan.
|
|
Biofluidiin keskittyvä käsivarsi
Yksittäinen klinikkakäynti.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos aivojen volyymeissä
Aikaikkuna: Perustaso, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta, 4 vuotta, 5 vuotta
|
Vertaa kokoaivojen ja alueellisten tilavuuksien muutosta oireettoman f-FTLD:n ja oireisen f- ja s-FTLD:n välillä, mitattuna MRI:llä.
|
Perustaso, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta, 4 vuotta, 5 vuotta
|
|
Muutos Multidomain Impairment Rating (MIR) -asteikossa
Aikaikkuna: Perustaso, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta, 4 vuotta, 5 vuotta
|
Vuotuinen muutos MIR-pisteissä (kokonaispisteet 0–3), joka on uusi globaali FTLD-asteikko, joka sisältää käyttäytymis-, kognitiiviset ja motoriset toimintahäiriöt.
|
Perustaso, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta, 4 vuotta, 5 vuotta
|
|
Change in neuropsychological battery
Aikaikkuna: Baseline, 1 Year, 2 Year, 3 Year, 4 Year, 5 Year
|
Evaluate change in performance on a neuropsychological battery in asymptomatic f-FTLD as well as symptomatic f-FTLD and s-FTLD.
|
Baseline, 1 Year, 2 Year, 3 Year, 4 Year, 5 Year
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Plasmaneurofilamentin kevytketjuanalyysi
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Verinäytteitä kerätään vuosittain plasman neurofilamenttien kevytketjun pitoisuuksien muutosten havaitsemiseksi
|
5 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Adam Boxer, MD, PhD, University of California, San Francisco
- Päätutkija: Howie Rosen, MD, University of California, San Francisco
- Päätutkija: Bradley Boeve, MD, Mayo Clinic
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Mielenterveyshäiriöt
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Metaboliset sairaudet
- Neurokognitiiviset häiriöt
- Silmäsairaudet
- Dementia
- Tauopatiat
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Liikkumishäiriöt
- Basal ganglia -taudit
- Kraniaalihermoston sairaudet
- Selkäydinsairaudet
- TDP-43 Proteinopatiat
- Proteostaasin puutteet
- Motorinen neuronitauti
- Oftalmoplegia
- Silmien motiliteettihäiriöt
- Halvaus
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Merkit ja oireet
- Kortikobasaalinen rappeuma
- Amyotrofinen lateraaliskleroosi
- Frontotemporaalinen dementia
- Frontotemporaalinen lobarin rappeuma
- Supranuclear halvaus, progressiivinen
- Frontoemporaalinen dementia motorisella neuronitaudilla
Muut tutkimustunnusnumerot
- 19-004543
- U19AG063911 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
IPD-jaon aikakehys
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Kiinnostuneiden tutkijoiden on täytettävä tietopyyntö ALLFTD:n verkkosivuston kautta. Komitea arvioi kaikki tietopyynnöt tieteellisten ansioiden ja toteutettavuuden arvioimiseksi. Katso verkkosivustolta lisätietoja tästä prosessista (https://www.allftd.org/policies).
Hyväksytyt pyynnöt toimitetaan tunnistamattomalla tavalla.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .