- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT04363684
ARTFL LEFFTDS Longitudinell Frontotemporal Lobar Degeneration (ALLFTD)
Studieoversikt
Status
Forhold
- Amyotrofisk lateral sklerose
- Progressiv supranukleær parese (PSP)
- Kortikobasal degenerasjon (CBD)
- GRN-relatert frontotemporal demens
- Atferdsvariant frontotemporal demens (bvFTD)
- Semantisk variant Primær progressiv afasi (svPPA)
- Ikke-flytende variant Primær progressiv afasi (nfvPPA)
- FTD med amyotrofisk lateral sklerose (FTD/ALS)
- Oligosymptomatisk PSP (oPSP)
- Frontotemporal Lobar Degeneration (FTLD)
- C9orf72
- MAPT genmutasjon
- TBK1 genmutasjon
- Oligosymptomatisk progressiv supranukleær parese
Detaljert beskrivelse
Studietype
Registrering (Antatt)
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Leah K Forsberg, PhD
- Telefonnummer: 507-293-9577
- E-post: forsberg.leah@mayo.edu
Studer Kontakt Backup
- Navn: Hilary Heuer, PhD
- Telefonnummer: 415-476-6743
- E-post: hilary.heuer@ucsf.edu
Studiesteder
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada
- Rekruttering
- University of British Columbia
-
Ta kontakt med:
- Jessica Luk
- E-post: jessica.luk@vch.ca
-
Ta kontakt med:
- Rachel Freid
- Telefonnummer: 604-827-1050
- E-post: rachel.freid@uhn.ca
-
Hovedetterforsker:
- Ging-Yuek Robin Hsiung, MD, MHSc, FRCPC
-
Hovedetterforsker:
- Ian Mackenzie, MD, MSc, LMCC, FRCPC
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada
- Rekruttering
- University of Toronto
-
Hovedetterforsker:
- Carmela Tartaglia, MD, FRCPC
-
Ta kontakt med:
- Kasey Cortez
- E-post: kasey.cortez@uhn.ca
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
- Rekruttering
- University of Alabama Birmingham
-
Ta kontakt med:
- Loren Brown
- E-post: samanthabrown@uabmc.edu
-
Hovedetterforsker:
- Erik Roberson, MD
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- Rekruttering
- University of California, Los Angeles
-
Hovedetterforsker:
- Mario Mendez, MD
-
Ta kontakt med:
- Alexander Sheppard
- E-post: asheppard@mednet.ucla.edu
-
San Diego, California, Forente stater, 92093
- Rekruttering
- University of California, San Diego
-
Ta kontakt med:
- Michael Skipworth
- E-post: mskipworth@health.ucsd.edu
-
Hovedetterforsker:
- Irene Litvan, MD
-
Hovedetterforsker:
- Doug Galasko, MD
-
Hovedetterforsker:
- Gabriel Leger, MD
-
Ta kontakt med:
- Brandon Pulido
- E-post: b1pulido@health.ucsd.edu
-
San Francisco, California, Forente stater, 91358
- Rekruttering
- University of California San Francisco
-
Ta kontakt med:
- Dilanaz Unal
- E-post: Dilanaz.Unal@ucsf.edu
-
Hovedetterforsker:
- Adam Boxer, MD, Ph.D
-
Hovedetterforsker:
- Howard Rosen, MD
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Forente stater, 80204
- Rekruttering
- University of Colorado Denver
-
Ta kontakt med:
- Danelle Carter
- E-post: DANELLE.CARTER@CUANSCHUTZ.EDU
-
Hovedetterforsker:
- Peter Pressman, MD
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
- Rekruttering
- Mayo Clinic Florida
-
Ta kontakt med:
- Kandise Chrestensen
- E-post: chrestensen.kandise@mayo.edu
-
Hovedetterforsker:
- Neill Graff-Radford, MD
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Rekruttering
- Emory University
-
Ta kontakt med:
- Samantha Heldenberg
- E-post: shelden@emory.edu
-
Hovedetterforsker:
- Chad Hales, MD
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Rekruttering
- Northwestern University
-
Hovedetterforsker:
- Sandra Weintraub, PhD
-
Ta kontakt med:
- Caila Ryan
- E-post: caila.ryan@northwestern.edu
-
Hovedetterforsker:
- Ian Grant, MD
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Rekruttering
- Indiana University
-
Ta kontakt med:
- Ralitsa Kostadinova
- E-post: rkostad@iu.edu
-
Hovedetterforsker:
- David Clark, MD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
- Rekruttering
- Johns Hopkins University
-
Ta kontakt med:
- Ann Fishman
- E-post: ann.fishman@jhu.edu
-
Hovedetterforsker:
- Chiadi Onyike, MD, MHS
-
Bethesda, Maryland, Forente stater, 20814
- Rekruttering
- NIH
-
Ta kontakt med:
- Carol Hoffman
- E-post: carol.hoffman@nih.gov
-
Hovedetterforsker:
- Allison Snyder, MD
-
Hovedetterforsker:
- Justin Kwan, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Rekruttering
- Massachusetts General Hospital
-
Ta kontakt med:
- Erin Krahn
- E-post: ekrahn@mgh.harvard.edu
-
Hovedetterforsker:
- Brad Dickerson, MD
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- Rekruttering
- University of Michigan
-
Ta kontakt med:
- Kiren Chaudhry
- E-post: chaudhki@med.umich.edu
-
Hovedetterforsker:
- Sami Barmada, MD
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Rekruttering
- Mayo Clinic Rochester
-
Hovedetterforsker:
- Bradley Boeve, MD
-
Ta kontakt med:
- Abbi Osborne
- E-post: osborne.abigail@mayo.edu
-
Ta kontakt med:
- Shelby Heintz
- E-post: heintz.shelby@mayo.edu
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Rekruttering
- Washinton University in St. Louis
-
Ta kontakt med:
- Tina Nolte
- E-post: nolte.tina@wustl.edu
-
Hovedetterforsker:
- Nupur Ghoshal, MD, PhD
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89106
- Rekruttering
- Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
-
Hovedetterforsker:
- Dylan Wint, MD
-
Ta kontakt med:
- Ghanen Concepcion
- E-post: CONCEPG5@ccf.org
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Rekruttering
- Columbia Unversity
-
Ta kontakt med:
- Arlene Mejia
- E-post: am4717@cumc.columbia.edu
-
Hovedetterforsker:
- Lawrence S Honig, MD
-
New York, New York, Forente stater, 10029
- Har ikke rekruttert ennå
- Mount Sinai
-
Ta kontakt med:
- Ruth Axton
- E-post: ruth.axton@mssm.edu
-
Hovedetterforsker:
- Fanny Elahi
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
- Rekruttering
- University of North Carolina, Chapel Hill
-
Hovedetterforsker:
- Andrea Bozoki, MD
-
Ta kontakt med:
- UNC ALLFTD Team
- E-post: ALLFTD@neurology.unc.edu
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
- Rekruttering
- Case Western Reserve Medical Center
-
Ta kontakt med:
- Maria Toth
- E-post: maria.toth@uhhospitals.org
-
Hovedetterforsker:
- Brain Appleby, MD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Rekruttering
- University of Pennsylvania
-
Hovedetterforsker:
- David Irwin, MD
-
Ta kontakt med:
- Julia Kwiecinski
- E-post: julia.kwiecinski@pennmedicine.upenn.edu
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37235
- Rekruttering
- Vanderbilt University
-
Ta kontakt med:
- Jerica Braswell
- E-post: jerica.braswell@vumc.org
-
Hovedetterforsker:
- Richard R Darby, MD
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Rekruttering
- Nantz National Alzheimer Center Houston
-
Ta kontakt med:
- Victoria Arbones
- E-post: varbones@houstonmethodist.org
-
Hovedetterforsker:
- Belen Pascual, PhD
-
Hovedetterforsker:
- Joseph Masdeu, MD, PhD
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
- Rekruttering
- UT San Antonio Health Science Center
-
Ta kontakt med:
- Crystal Mendoza
- E-post: mendozac2@uthscsa.edu
-
Hovedetterforsker:
- A.Campbell Sullivan, PsyD, ABPP
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98195
- Rekruttering
- University of Washington
-
Hovedetterforsker:
- Kimiko Domoto-Reilly, MD
-
Ta kontakt med:
- Alicia Adams
- E-post: adamsali@uw.edu
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier for langsgående arm
Familiære FTLD (f-FTLD) deltakere (enten er akseptabel):
- medlemmer av familier hvor minst ett medlem har en kjent sykdomsassosiert mutasjon i et av de viktigste genene som forårsaker f-FTLD: MAPT, GRN, C9orf72 (eller andre sjeldne gener)
- en autosomal dominant familiehistorie med et FTLD-syndrom (uten et kjent gen) verifisert ved medisinsk journalgjennomgang eller veldokumentert familiehistorie inkludert familiemedlemmer med en medisinsk historie i samsvar med FTLD eller en relatert lidelse.
Sporadiske FTLD (s-FTLD) deltakere:
Sporadiske deltakere bør være symptomatiske uten kjent familiehistorie eller en genetisk mutasjon som indikerer f-FTLD. Alle sporadiske deltakere må ha et FTLD-syndrom som refererende diagnose; de som er bestemt av ALLFTD-klinikere til å ha ikke-FTLD-diagnoser vil bli ekskludert fra langsgående besøk, men deres baseline-besøk vil bli inkludert i sammenlignende datasett. For inkludering i den langsgående oppfølgingen, bør deltakerne oppfylle forskningskriterier for ett av følgende FTLD-syndromer:
- Progressiv supranukleær parese (PSP)
- Semantisk variant Primær progressiv afasi (svPPA)
- Ikke-flytende variant Primær progressiv afasi (nfvPPA)
- Kortikobasal degenerasjon (CBD)/kortikobasalt syndrom (CBS)
- Atferdsvariant Frontotemporal demens (bvFTD)
- Frontotemporal demens med amyotrofisk lateral sklerose (FTD/ALS)
Biofluid-fokuserte arminkluderingskriterier
Deltakere som er registrert i biofluid-armen kan enten være f-FTLD eller s-FTLD. Alle generelle inklusjonskriterier gjelder. Deltakere bør oppfylle forskningskriterier (som spesifisert ovenfor) for ethvert FTLD-syndrom eller oppfylle familiære FTLD-inkluderingskriterier. Fordi deltakerne i biofluidarmen ikke gjennomgår de samme detaljerte kliniske og funksjonelle vurderingene som kreves for den langsgående armen, kan deltakerne inkluderes uavhengig av primærspråk, så lenge et passende oversatt samtykke er tilgjengelig.
Ekskluderingskriterier:
- Kjent tilstedeværelse av en strukturell hjernelesjon (f.eks. svulst, kortikalt infarkt) som med rimelighet kan forklare symptomene hos en symptomatisk deltaker.
- Kjent tilstedeværelse av en Alzheimers sykdom som forårsaker mutasjon i PSEN1, PSEN2 eller APP; eller biomarkørbevis for Alzheimers sykdom som årsak til det kliniske syndromet.
- En tidligere historie med Korsakoff-encefalopati, alvorlig alkoholavhengighet (innen 5 år etter utbruddet av demens), hyppig alkohol- eller annen rusforgiftning eller annen nevrologisk lidelse.
- Bevis gjennom anamnese eller laboratorietesting av ukorrigert B12-mangel (B12 < 95 % av det lokale laboratoriets normalverdi), uregulert hypotyreose (TSH >150 % av normalen), HIV-positiv, nyresvikt (kreatinin > 2), leversvikt (ALAT eller AST). > to ganger normalt), respirasjonssvikt som krever ekstra oksygen, store sammenflytende hvite substanslesjoner, betydelige systemiske medisinske sykdommer som forverret hjerte- og karsykdom.
- Nåværende medisiner vil sannsynligvis påvirke CNS-funksjoner etter PI-stedets oppfatning.
- Etter stedsundersøkerens mening kan ikke deltakeren gjennomføre tilstrekkelige nøkkelstudieprosedyrer. Deltakeren kan registreres i den biovæskefokuserte armen hvis de tåler en blodprøve og kort klinisk undersøkelse, men må være i stand til å fullføre minst 75 % av studieprosedyrene for registrering i den langsgående armen.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
---|
Langsgående arm
Årlige klinikkbesøk gjennom hele studiet.
|
Biofluidfokusert arm
Enkelt klinikkbesøk.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Endring i hjernevolum
Tidsramme: Baseline, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
|
Sammenlign endringshastigheter i hele hjernen og regionale volumer mellom asymptomatisk f-FTLD og symptomatisk f- og s-FTLD, målt ved hjelp av MR.
|
Baseline, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
|
Endring i NIH Examiner Executive Composite Score
Tidsramme: Baseline, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
|
Evaluer endring i NIH Examiner Executive Composite Score i asymptomatisk f-FTLD.
|
Baseline, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
|
Endring i Multidomain Impairment Rating (MIR) skala
Tidsramme: Baseline, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
|
Årlig endring i MIR-score (totalskår 0-3), som er en ny global skala for FTLD som inkorporerer atferdsmessige, kognitive og motoriske dysfunksjoner i vurderingen.
|
Baseline, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Plasma nevrofilament lyskjedeanalyse
Tidsramme: 5 år
|
Årlige blodprøver vil bli samlet inn for å oppdage endringer i plasma nevrotråd lett kjedekonsentrasjoner
|
5 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Adam Boxer, MD, PhD, University of California, San Francisco
- Hovedetterforsker: Howie Rosen, MD, University of California, San Francisco
- Hovedetterforsker: Bradley Boeve, MD, Mayo Clinic
Publikasjoner og nyttige lenker
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Psykiske lidelser
- Patologiske prosesser
- Metabolske sykdommer
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Øyesykdommer
- Nevrologiske manifestasjoner
- Nevroatferdsmanifestasjoner
- Nevrokognitive lidelser
- Nevromuskulære sykdommer
- Basal ganglia sykdommer
- Bevegelsesforstyrrelser
- Nevrodegenerative sykdommer
- Ryggmargssykdommer
- TDP-43 Proteinopatier
- Proteostase mangler
- Tauopatier
- Sykdommer i kranienerve
- Øyemotilitetsforstyrrelser
- Språkforstyrrelser
- Kommunikasjonsforstyrrelser
- Lammelse
- Taleforstyrrelser
- Oftalmoplegi
- Sklerose
- Motor Neuron sykdom
- Amyotrofisk lateral sklerose
- Demens
- Afasi
- Frontotemporal demens
- Afasi, Primær progressiv
- Velg sykdom i hjernen
- Supranukleær parese, progressiv
- Frontotemporal Lobar Degenerasjon
- Kortikobasal degenerasjon
Andre studie-ID-numre
- 19-004543
- U19AG063911 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
IPD-delingstidsramme
Tilgangskriterier for IPD-deling
Interesserte forskere må fullføre en dataforespørsel via ALLFTD-nettstedet. Alle dataforespørsler vil bli vurdert av en komité for evaluering av vitenskapelig fortjeneste og gjennomførbarhet. Se nettstedet for ytterligere informasjon om denne prosessen (https://www.allftd.org/policies).
Godkjente forespørsler vil bli levert på en avidentifisert måte.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Amyotrofisk lateral sklerose
-
BiogenGodkjent for markedsføringSuperoxide Dismutase 1-Amyotropic Lateral SclerosisForente stater
-
Mayo ClinicThe Patient Company, LLCRekrutteringLateral pasientoverføringForente stater
-
Arthrex, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeLateral ankelinstabilitetForente stater
-
Hospital for Special Surgery, New YorkAktiv, ikke rekrutterendeLateral epikondylitt | Lateral epikondylitt, uspesifisert albue | Lateral epikondylitt, venstre albue | Lateral epikondylitt, høyre albue | Lateral epikondylitt (tennisalbue) Bilateral | Medial epikondylitt | Medial epikondylitt, høyre albue | Medial epikondylitt, venstre albueForente stater
-
Ahmed ZewailFullførtTannimplantat | Lateral sinusløftingEgypt
-
University of OklahomaFullførtLateral Window Sinus AugmentationForente stater
-
Saint-Joseph UniversityFullførtLateral sinusløft | Komplikasjoner per operasjonLibanon
-
Eirion Therapeutics Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeKråkeføtter | Lateral Canthal Lines, LCLForente stater
-
Eirion Therapeutics Inc.FullførtKråkeføtter | Lateral Canthal Lines, LCLForente stater
-
AllerganFullførtCrow's Feet Lines | Lateral Canthus RhytidesBelgia, Canada, Forente stater, Storbritannia