Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

ARTFL LEFFTDS Longitudinell Frontotemporal Lobar Degeneration (ALLFTD)

12. mars 2024 oppdatert av: Bradley Boeve, Mayo Clinic
ARTFL LEFFTDS Longitudinal Frontotemporal Lobar Degeneration (ALLFTD) representerer den formaliserte integrasjonen av ARTFL (U54 NS092089; finansiert gjennom 2019) og LEFFTDS (U01 AG045390; finansiert gjennom 2019) som et enkelt nordamerikansk forskningskonsortium for 201FT9 og utover studien.

Studieoversikt

Detaljert beskrivelse

ARTFL LEFFTDS Longitudinal Frontotemporal Demens (ALLFTD)-studien tar sikte på å evaluere sporadisk (s-) og familiær (f-) pasienter med frontotemporal lobar degenerasjon (FTLD) og asymptomatiske familiemedlemmer til f-FTLD-pasienter, og karakteriserer kohortene longitudinelt og informerer om klinisk utprøvingsdesign. . Studien har to armer: en "langsgående arm" som involverer en omfattende vurdering av klinisk, funksjonell, bildebehandlings- og biofluiddatainnsamling årlig, og en "biofluidfokusert arm" som involverer begrensede kliniske data for å følge med innsamling av bioprøver. For mer informasjon: https://www.allftd.org/

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

2100

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Rekruttering
        • University of British Columbia
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Ging-Yuek Robin Hsiung, MD, MHSc, FRCPC
        • Hovedetterforsker:
          • Ian Mackenzie, MD, MSc, LMCC, FRCPC
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Rekruttering
        • University of Toronto
        • Hovedetterforsker:
          • Carmela Tartaglia, MD, FRCPC
        • Ta kontakt med:
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Rekruttering
        • University of Alabama Birmingham
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Erik Roberson, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Rekruttering
        • University of California, Los Angeles
        • Hovedetterforsker:
          • Mario Mendez, MD
        • Ta kontakt med:
      • San Diego, California, Forente stater, 92093
        • Rekruttering
        • University of California, San Diego
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Irene Litvan, MD
        • Hovedetterforsker:
          • Doug Galasko, MD
        • Hovedetterforsker:
          • Gabriel Leger, MD
        • Ta kontakt med:
      • San Francisco, California, Forente stater, 91358
        • Rekruttering
        • University of California San Francisco
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Adam Boxer, MD, Ph.D
        • Hovedetterforsker:
          • Howard Rosen, MD
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80204
        • Rekruttering
        • University of Colorado Denver
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Peter Pressman, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic Florida
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Neill Graff-Radford, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Rekruttering
        • Emory University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Chad Hales, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rekruttering
        • Northwestern University
        • Hovedetterforsker:
          • Sandra Weintraub, PhD
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Ian Grant, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Rekruttering
        • Indiana University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • David Clark, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Chiadi Onyike, MD, MHS
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20814
        • Rekruttering
        • NIH
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Allison Snyder, MD
        • Hovedetterforsker:
          • Justin Kwan, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Brad Dickerson, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Sami Barmada, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washinton University in St. Louis
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Nupur Ghoshal, MD, PhD
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89106
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
        • Hovedetterforsker:
          • Dylan Wint, MD
        • Ta kontakt med:
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Rekruttering
        • Columbia Unversity
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Lawrence S Honig, MD
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Mount Sinai
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Fanny Elahi
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
        • Rekruttering
        • University of North Carolina, Chapel Hill
        • Hovedetterforsker:
          • Andrea Bozoki, MD
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Rekruttering
        • Case Western Reserve Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Brain Appleby, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37235
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Richard R Darby, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • Nantz National Alzheimer Center Houston
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Belen Pascual, PhD
        • Hovedetterforsker:
          • Joseph Masdeu, MD, PhD
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • Rekruttering
        • UT San Antonio Health Science Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • A.Campbell Sullivan, PsyD, ABPP
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • Rekruttering
        • University of Washington
        • Hovedetterforsker:
          • Kimiko Domoto-Reilly, MD
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Deltakerne vil ha en refererende diagnose av et FTLD-klinisk syndrom eller vil være medlem av en familie med en sterk familiehistorie med et FTLD-syndrom.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier for langsgående arm

Familiære FTLD (f-FTLD) deltakere (enten er akseptabel):

  • medlemmer av familier hvor minst ett medlem har en kjent sykdomsassosiert mutasjon i et av de viktigste genene som forårsaker f-FTLD: MAPT, GRN, C9orf72 (eller andre sjeldne gener)
  • en autosomal dominant familiehistorie med et FTLD-syndrom (uten et kjent gen) verifisert ved medisinsk journalgjennomgang eller veldokumentert familiehistorie inkludert familiemedlemmer med en medisinsk historie i samsvar med FTLD eller en relatert lidelse.

Sporadiske FTLD (s-FTLD) deltakere:

Sporadiske deltakere bør være symptomatiske uten kjent familiehistorie eller en genetisk mutasjon som indikerer f-FTLD. Alle sporadiske deltakere må ha et FTLD-syndrom som refererende diagnose; de som er bestemt av ALLFTD-klinikere til å ha ikke-FTLD-diagnoser vil bli ekskludert fra langsgående besøk, men deres baseline-besøk vil bli inkludert i sammenlignende datasett. For inkludering i den langsgående oppfølgingen, bør deltakerne oppfylle forskningskriterier for ett av følgende FTLD-syndromer:

  • Progressiv supranukleær parese (PSP)
  • Semantisk variant Primær progressiv afasi (svPPA)
  • Ikke-flytende variant Primær progressiv afasi (nfvPPA)
  • Kortikobasal degenerasjon (CBD)/kortikobasalt syndrom (CBS)
  • Atferdsvariant Frontotemporal demens (bvFTD)
  • Frontotemporal demens med amyotrofisk lateral sklerose (FTD/ALS)

Biofluid-fokuserte arminkluderingskriterier

Deltakere som er registrert i biofluid-armen kan enten være f-FTLD eller s-FTLD. Alle generelle inklusjonskriterier gjelder. Deltakere bør oppfylle forskningskriterier (som spesifisert ovenfor) for ethvert FTLD-syndrom eller oppfylle familiære FTLD-inkluderingskriterier. Fordi deltakerne i biofluidarmen ikke gjennomgår de samme detaljerte kliniske og funksjonelle vurderingene som kreves for den langsgående armen, kan deltakerne inkluderes uavhengig av primærspråk, så lenge et passende oversatt samtykke er tilgjengelig.

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent tilstedeværelse av en strukturell hjernelesjon (f.eks. svulst, kortikalt infarkt) som med rimelighet kan forklare symptomene hos en symptomatisk deltaker.
  • Kjent tilstedeværelse av en Alzheimers sykdom som forårsaker mutasjon i PSEN1, PSEN2 eller APP; eller biomarkørbevis for Alzheimers sykdom som årsak til det kliniske syndromet.
  • En tidligere historie med Korsakoff-encefalopati, alvorlig alkoholavhengighet (innen 5 år etter utbruddet av demens), hyppig alkohol- eller annen rusforgiftning eller annen nevrologisk lidelse.
  • Bevis gjennom anamnese eller laboratorietesting av ukorrigert B12-mangel (B12 < 95 % av det lokale laboratoriets normalverdi), uregulert hypotyreose (TSH >150 % av normalen), HIV-positiv, nyresvikt (kreatinin > 2), leversvikt (ALAT eller AST). > to ganger normalt), respirasjonssvikt som krever ekstra oksygen, store sammenflytende hvite substanslesjoner, betydelige systemiske medisinske sykdommer som forverret hjerte- og karsykdom.
  • Nåværende medisiner vil sannsynligvis påvirke CNS-funksjoner etter PI-stedets oppfatning.
  • Etter stedsundersøkerens mening kan ikke deltakeren gjennomføre tilstrekkelige nøkkelstudieprosedyrer. Deltakeren kan registreres i den biovæskefokuserte armen hvis de tåler en blodprøve og kort klinisk undersøkelse, men må være i stand til å fullføre minst 75 % av studieprosedyrene for registrering i den langsgående armen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Langsgående arm
Årlige klinikkbesøk gjennom hele studiet.
Biofluidfokusert arm
Enkelt klinikkbesøk.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i hjernevolum
Tidsramme: Baseline, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Sammenlign endringshastigheter i hele hjernen og regionale volumer mellom asymptomatisk f-FTLD og symptomatisk f- og s-FTLD, målt ved hjelp av MR.
Baseline, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Endring i NIH Examiner Executive Composite Score
Tidsramme: Baseline, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Evaluer endring i NIH Examiner Executive Composite Score i asymptomatisk f-FTLD.
Baseline, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Endring i Multidomain Impairment Rating (MIR) skala
Tidsramme: Baseline, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år
Årlig endring i MIR-score (totalskår 0-3), som er en ny global skala for FTLD som inkorporerer atferdsmessige, kognitive og motoriske dysfunksjoner i vurderingen.
Baseline, 1 år, 2 år, 3 år, 4 år, 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Plasma nevrofilament lyskjedeanalyse
Tidsramme: 5 år
Årlige blodprøver vil bli samlet inn for å oppdage endringer i plasma nevrotråd lett kjedekonsentrasjoner
5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Adam Boxer, MD, PhD, University of California, San Francisco
  • Hovedetterforsker: Howie Rosen, MD, University of California, San Francisco
  • Hovedetterforsker: Bradley Boeve, MD, Mayo Clinic

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. mars 2020

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. april 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. april 2020

Først lagt ut (Faktiske)

27. april 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Avidentifiserte data på emnenivå vil bli delt ved godkjent dataforespørsel.

IPD-delingstidsramme

Avidentifiserte data vil være tilgjengelige i minst varigheten av studien.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Interesserte forskere må fullføre en dataforespørsel via ALLFTD-nettstedet. Alle dataforespørsler vil bli vurdert av en komité for evaluering av vitenskapelig fortjeneste og gjennomførbarhet. Se nettstedet for ytterligere informasjon om denne prosessen (https://www.allftd.org/policies).

Godkjente forespørsler vil bli levert på en avidentifisert måte.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Amyotrofisk lateral sklerose

3
Abonnere