ARTFL LEFFTDS 縦方向前頭側頭葉変性症 (ALLFTD)
調査の概要
状態
詳細な説明
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前:Leah K Forsberg, PhD
- 電話番号:507-293-9577
- メール:forsberg.leah@mayo.edu
研究連絡先のバックアップ
- 名前:Hilary Heuer, PhD
- 電話番号:415-476-6743
- メール:hilary.heuer@ucsf.edu
研究場所
-
-
Alabama
-
Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- 募集
- University of Alabama Birmingham
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コンタクト:
- Loren Brown
- メール:samanthabrown@uabmc.edu
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主任研究者:
- Erik Roberson, MD
-
-
California
-
Los Angeles、California、アメリカ、90095
- 募集
- University of California, Los Angeles
-
主任研究者:
- Mario Mendez, MD
-
コンタクト:
- Alexander Sheppard
- メール:asheppard@mednet.ucla.edu
-
San Diego、California、アメリカ、92093
- 募集
- University of California, San Diego
-
コンタクト:
- Michael Skipworth
- メール:mskipworth@health.ucsd.edu
-
主任研究者:
- Irene Litvan, MD
-
主任研究者:
- Doug Galasko, MD
-
主任研究者:
- Gabriel Leger, MD
-
コンタクト:
- Brandon Pulido
- メール:b1pulido@health.ucsd.edu
-
San Francisco、California、アメリカ、91358
- 募集
- University of California San Francisco
-
コンタクト:
- Dilanaz Unal
- メール:Dilanaz.Unal@ucsf.edu
-
主任研究者:
- Adam Boxer, MD, Ph.D
-
主任研究者:
- Howard Rosen, MD
-
-
Colorado
-
Denver、Colorado、アメリカ、80204
- 募集
- University of Colorado Denver
-
コンタクト:
- Danelle Carter
- メール:DANELLE.CARTER@CUANSCHUTZ.EDU
-
主任研究者:
- Peter Pressman, MD
-
-
Florida
-
Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
- 募集
- Mayo Clinic Florida
-
コンタクト:
- Kandise Chrestensen
- メール:chrestensen.kandise@mayo.edu
-
主任研究者:
- Neill Graff-Radford, MD
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- 募集
- Emory University
-
コンタクト:
- Samantha Heldenberg
- メール:shelden@emory.edu
-
主任研究者:
- Chad Hales, MD
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- 募集
- Northwestern University
-
主任研究者:
- Sandra Weintraub, PhD
-
コンタクト:
- Caila Ryan
- メール:caila.ryan@northwestern.edu
-
主任研究者:
- Ian Grant, MD
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- 募集
- Indiana University
-
コンタクト:
- Ralitsa Kostadinova
- メール:rkostad@iu.edu
-
主任研究者:
- David Clark, MD
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- 募集
- Johns Hopkins University
-
コンタクト:
- Ann Fishman
- メール:ann.fishman@jhu.edu
-
主任研究者:
- Chiadi Onyike, MD, MHS
-
Bethesda、Maryland、アメリカ、20814
- 募集
- NIH
-
コンタクト:
- Carol Hoffman
- メール:carol.hoffman@nih.gov
-
主任研究者:
- Allison Snyder, MD
-
主任研究者:
- Justin Kwan, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- 募集
- Massachusetts General Hospital
-
コンタクト:
- Erin Krahn
- メール:ekrahn@mgh.harvard.edu
-
主任研究者:
- Brad Dickerson, MD
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- 募集
- University of Michigan
-
コンタクト:
- Kiren Chaudhry
- メール:chaudhki@med.umich.edu
-
主任研究者:
- Sami Barmada, MD
-
-
Minnesota
-
Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- 募集
- Mayo Clinic Rochester
-
主任研究者:
- Bradley Boeve, MD
-
コンタクト:
- Abbi Osborne
- メール:osborne.abigail@mayo.edu
-
コンタクト:
- Shelby Heintz
- メール:heintz.shelby@mayo.edu
-
-
Missouri
-
Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- 募集
- Washinton University in St. Louis
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コンタクト:
- Tina Nolte
- メール:nolte.tina@wustl.edu
-
主任研究者:
- Nupur Ghoshal, MD, PhD
-
-
Nevada
-
Las Vegas、Nevada、アメリカ、89106
- 募集
- Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
-
主任研究者:
- Dylan Wint, MD
-
コンタクト:
- Ghanen Concepcion
- メール:CONCEPG5@ccf.org
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10032
- 募集
- Columbia Unversity
-
コンタクト:
- Arlene Mejia
- メール:am4717@cumc.columbia.edu
-
主任研究者:
- Lawrence S Honig, MD
-
New York、New York、アメリカ、10029
- まだ募集していません
- Mount Sinai
-
コンタクト:
- Ruth Axton
- メール:ruth.axton@mssm.edu
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主任研究者:
- Fanny Elahi
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
- 募集
- University of North Carolina, Chapel Hill
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主任研究者:
- Andrea Bozoki, MD
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コンタクト:
- UNC ALLFTD Team
- メール:ALLFTD@neurology.unc.edu
-
-
Ohio
-
Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- 募集
- Case Western Reserve Medical Center
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コンタクト:
- Maria Toth
- メール:maria.toth@uhhospitals.org
-
主任研究者:
- Brain Appleby, MD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- 募集
- University of Pennsylvania
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主任研究者:
- David Irwin, MD
-
コンタクト:
- Julia Kwiecinski
- メール:julia.kwiecinski@pennmedicine.upenn.edu
-
-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、アメリカ、37235
- 募集
- Vanderbilt University
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コンタクト:
- Jerica Braswell
- メール:jerica.braswell@vumc.org
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主任研究者:
- Richard R Darby, MD
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- 募集
- Nantz National Alzheimer Center Houston
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コンタクト:
- Victoria Arbones
- メール:varbones@houstonmethodist.org
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主任研究者:
- Belen Pascual, PhD
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主任研究者:
- Joseph Masdeu, MD, PhD
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San Antonio、Texas、アメリカ、78229
- 募集
- UT San Antonio Health Science Center
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コンタクト:
- Crystal Mendoza
- メール:mendozac2@uthscsa.edu
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主任研究者:
- A.Campbell Sullivan, PsyD, ABPP
-
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98195
- 募集
- University of Washington
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主任研究者:
- Kimiko Domoto-Reilly, MD
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コンタクト:
- Alicia Adams
- メール:adamsali@uw.edu
-
-
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ
- 募集
- University of British Columbia
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コンタクト:
- Jessica Luk
- メール:jessica.luk@vch.ca
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コンタクト:
- Rachel Freid
- 電話番号:604-827-1050
- メール:rachel.freid@uhn.ca
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主任研究者:
- Ging-Yuek Robin Hsiung, MD, MHSc, FRCPC
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主任研究者:
- Ian Mackenzie, MD, MSc, LMCC, FRCPC
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-
Ontario
-
Toronto、Ontario、カナダ
- 募集
- University of Toronto
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主任研究者:
- Carmela Tartaglia, MD, FRCPC
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コンタクト:
- Kasey Cortez
- メール:kasey.cortez@uhn.ca
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
縦腕の包含基準
家族性 FTLD (f-FTLD) 参加者 (どちらでも可):
- f-FTLDを引き起こす主要な遺伝子の1つに、少なくとも1人のメンバーが既知の疾患関連変異を有する家系のメンバー: MAPT、GRN、C9orf72 (または他のまれな遺伝子)
- FTLD 症候群の常染色体優性の家族歴 (既知の遺伝子を持たない) は、医療記録のレビュー、または FTLD または関連疾患と一致する病歴を持つ家族を含む十分に文書化された家族歴によって検証されます。
散発性 FTLD (s-FTLD) 参加者:
散発的な参加者は、既知の家族歴やf-FTLDを示す遺伝子変異がなく、症状があるはずです。 すべての散発的な参加者は、参照診断として FTLD 症候群を持っている必要があります。 ALLFTD の臨床医が非 FTLD 診断を有すると判断した患者は、縦断的な訪問から除外されますが、ベースラインの訪問は比較データセットに含まれます。 縦断的フォローアップに含めるには、参加者は次の FTLD 症候群のいずれかの研究基準を満たす必要があります。
- 進行性核上性麻痺(PSP)
- セマンティック バリアント 原発性進行性失語症 (svPPA)
- 非流暢バリアント 原発性進行性失語症 (nfvPPA)
- 皮質基底核変性症 (CBD)/皮質基底核症候群 (CBS)
- 行動バリアント前頭側頭型認知症 (bvFTD)
- 筋萎縮性側索硬化症を伴う前頭側頭型認知症 (FTD/ALS)
生体液に焦点を当てた腕の包含基準
生体流体アームに登録された参加者は、f-FTLD または s-FTLD のいずれかです。 すべての一般的な包含基準が適用されます。 参加者は、FTLD症候群の研究基準(上記で指定)を満たすか、家族性FTLDの選択基準を満たす必要があります。 生体流体アームの参加者は、縦方向のアームに必要な同じ詳細な臨床的および機能的評価を受けないため、適切に翻訳された同意が得られる限り、第一言語に関係なく参加者を含めることができます。
除外基準:
- -構造的な脳病変の既知の存在(例: 腫瘍、皮質梗塞など)は、症状のある参加者の症状を合理的に説明できます。
- -PSEN1、PSEN2、またはAPPの変異を引き起こすアルツハイマー病の既知の存在;または臨床症候群の原因としてのアルツハイマー病のバイオマーカーの証拠。
- コルサコフ脳症、重度のアルコール依存症(認知症の発症から5年以内)、頻繁なアルコールまたは他の物質中毒、または他の神経障害の既往歴。
- -未修正のB12欠乏症の病歴または臨床検査による証拠(B12 <地元の検査室の正常値の95%)、制御されていない甲状腺機能低下症(TSH>正常の150%)、HIV陽性、腎不全(クレアチニン> 2)、肝不全(ALTまたはAST) > 通常の 2 倍)、酸素補給を必要とする呼吸不全、大規模なコンフルエントな白質病変、心血管疾患の悪化などの重大な全身疾患。
- サイトPIの意見では、現在の投薬はCNS機能に影響を与える可能性があります。
- サイト調査員の意見では、参加者は十分な重要な研究手順を完了できません。 参加者は、採血と短い臨床試験に耐えることができる場合、生体液に焦点を当てたアームに登録できますが、縦方向のアームに登録するための研究手順の少なくとも 75% を完了することができなければなりません。
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 観測モデル:コホート
- 時間の展望:見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
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縦アーム
研究期間中の年1回のクリニック訪問。
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生体液に焦点を当てたアーム
1回のクリニック訪問。
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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脳容積の変化
時間枠:ベースライン、1年、2年、3年、4年、5年
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MRI を使用して測定した、無症候性 f-FTLD と症候性 f-および s-FTLD の間の脳全体および局所体積の変化率を比較します。
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ベースライン、1年、2年、3年、4年、5年
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NIH Examiner Executive Composite Scoreの変化
時間枠:ベースライン、1年、2年、3年、4年、5年
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無症候性 f-FTLD における NIH 検査官エグゼクティブ複合スコアの変化を評価します。
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ベースライン、1年、2年、3年、4年、5年
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マルチドメイン障害評価 (MIR) スケールの変更
時間枠:ベースライン、1年、2年、3年、4年、5年
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MIR スコア (合計スコア 0 ~ 3) の年次変化。これは、評価に行動、認知、および運動機能障害を組み込んだ FTLD の新しいグローバル スケールです。
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ベースライン、1年、2年、3年、4年、5年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
---|---|---|
血漿ニューロフィラメント軽鎖分析
時間枠:5年
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血漿ニューロフィラメント軽鎖濃度の変化を検出するために、毎年血液サンプルが収集されます
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5年
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協力者と研究者
スポンサー
協力者
捜査官
- 主任研究者:Adam Boxer, MD, PhD、University of California, San Francisco
- 主任研究者:Howie Rosen, MD、University of California, San Francisco
- 主任研究者:Bradley Boeve, MD、Mayo Clinic
出版物と役立つリンク
便利なリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 19-004543
- U19AG063911 (米国 NIH グラント/契約)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
IPD 共有時間枠
IPD 共有アクセス基準
関心のある研究者は、ALLFTD Web サイトからデータ要求を完了する必要があります。 すべてのデータ要求は、科学的メリットと実現可能性の評価のために委員会によって審査されます。 このプロセスに関する追加情報については、Web サイトを参照してください (https://www.allftd.org/policies)。
承認されたリクエストは、匿名化された方法で配信されます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。