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ARTFL LEFFTDS Degeneração Lobar Frontotemporal Longitudinal (ALLFTD)

12 de março de 2024 atualizado por: Bradley Boeve, Mayo Clinic
ARTFL LEFFTDS Longitudinal Frontotemporal Lobar Degeneration (ALLFTD) representa a integração formalizada de ARTFL (U54 NS092089; financiado até 2019) e LEFFTDS (U01 AG045390; financiado até 2019) como um único consórcio de pesquisa norte-americano para estudar FTLD para 2019 e além.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Descrição detalhada

O estudo ARTFL LEFFTDS Longitudinal Frontotemporal Dementia (ALLFTD) visa avaliar pacientes com degeneração lobar frontotemporal (DLFT) esporádica (s-) e familiar (f-) e familiares assintomáticos de pacientes com f-FTLD, caracterizando as coortes longitudinalmente e informando o desenho do ensaio clínico . O estudo tem dois braços: um "braço longitudinal" envolvendo uma avaliação abrangente da coleta de dados clínicos, funcionais, de imagem e biofluidos anualmente, e um "braço focado em biofluidos" envolvendo dados clínicos limitados para acompanhar a coleta de bioamostras. Para mais informações: https://www.allftd.org/

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

2100

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
        • Recrutamento
        • University of British Columbia
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ging-Yuek Robin Hsiung, MD, MHSc, FRCPC
        • Investigador principal:
          • Ian Mackenzie, MD, MSc, LMCC, FRCPC
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá
        • Recrutamento
        • University of Toronto
        • Investigador principal:
          • Carmela Tartaglia, MD, FRCPC
        • Contato:
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Recrutamento
        • University of Alabama Birmingham
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Erik Roberson, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Recrutamento
        • University of California, Los Angeles
        • Investigador principal:
          • Mario Mendez, MD
        • Contato:
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92093
        • Recrutamento
        • University of California, San Diego
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Irene Litvan, MD
        • Investigador principal:
          • Doug Galasko, MD
        • Investigador principal:
          • Gabriel Leger, MD
        • Contato:
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 91358
        • Recrutamento
        • University of California San Francisco
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Adam Boxer, MD, Ph.D
        • Investigador principal:
          • Howard Rosen, MD
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80204
        • Recrutamento
        • University of Colorado Denver
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Peter Pressman, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic Florida
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Neill Graff-Radford, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Recrutamento
        • Emory University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Chad Hales, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Recrutamento
        • Northwestern University
        • Investigador principal:
          • Sandra Weintraub, PhD
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ian Grant, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Recrutamento
        • Indiana University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • David Clark, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Recrutamento
        • Johns Hopkins University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Chiadi Onyike, MD, MHS
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20814
        • Recrutamento
        • NIH
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Allison Snyder, MD
        • Investigador principal:
          • Justin Kwan, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Recrutamento
        • Massachusetts General Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Brad Dickerson, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Recrutamento
        • University of Michigan
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Sami Barmada, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Recrutamento
        • Washinton University in St. Louis
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Nupur Ghoshal, MD, PhD
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89106
        • Recrutamento
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
        • Investigador principal:
          • Dylan Wint, MD
        • Contato:
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Recrutamento
        • Columbia Unversity
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Lawrence S Honig, MD
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Ainda não está recrutando
        • Mount Sinai
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Fanny Elahi
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • Recrutamento
        • University of North Carolina, Chapel Hill
        • Investigador principal:
          • Andrea Bozoki, MD
        • Contato:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Recrutamento
        • Case Western Reserve Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Brain Appleby, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37235
        • Recrutamento
        • Vanderbilt University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Richard R Darby, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • Nantz National Alzheimer Center Houston
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Belen Pascual, PhD
        • Investigador principal:
          • Joseph Masdeu, MD, PhD
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Recrutamento
        • UT San Antonio Health Science Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • A.Campbell Sullivan, PsyD, ABPP
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Recrutamento
        • University of Washington
        • Investigador principal:
          • Kimiko Domoto-Reilly, MD
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Sim

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Os participantes terão um diagnóstico de referência de uma síndrome clínica de FTLD ou serão membros de uma família com um forte histórico familiar de uma síndrome de FTLD.

Descrição

Critérios de Inclusão de Braço Longitudinal

Participantes familiares de FTLD (f-FTLD) (qualquer um é aceitável):

  • membros de famílias nas quais pelo menos um membro tem uma mutação conhecida associada à doença em um dos principais genes que causam f-FTLD: MAPT, GRN, C9orf72 (ou outros genes raros)
  • uma história familiar autossômica dominante de uma síndrome de FTLD (sem um gene conhecido) verificada por revisão de prontuário médico ou história familiar bem documentada, incluindo membros da família com histórico médico consistente com FTLD ou um distúrbio relacionado.

Participantes esporádicos de FTLD (s-FTLD):

Os participantes esporádicos devem ser sintomáticos sem história familiar conhecida nem uma mutação genética que indique f-FTLD. Todos os participantes esporádicos devem ter uma síndrome de FTLD como diagnóstico de referência; aqueles determinados pelos médicos ALLFTD como tendo diagnósticos não-FTLD serão excluídos das visitas longitudinais, mas sua visita inicial será incluída em conjuntos de dados comparativos. Para inclusão no acompanhamento longitudinal, os participantes devem atender aos critérios de pesquisa para uma das seguintes síndromes de FTLD:

  • Paralisia Supranuclear Progressiva (PSP)
  • Variante semântica Afasia Progressiva Primária (svPPA)
  • Variante não fluente Afasia Progressiva Primária (nfvPPA)
  • Degeneração corticobasal (CBD)/Síndrome corticobasal (CBS)
  • Demência frontotemporal variante comportamental (bvFTD)
  • Demência Frontotemporal com Esclerose Lateral Amiotrófica (FTD/ALS)

Critérios de inclusão de braço com foco em biofluido

Os participantes inscritos no braço de biofluido podem ser f-FTLD ou s-FTLD. Todos os critérios gerais de inclusão se aplicam. Os participantes devem atender aos critérios de pesquisa (conforme especificados acima) para qualquer síndrome de FTLD ou atender aos critérios de inclusão de FTLD familiar. Como os participantes do braço de biofluidos não passam pelas mesmas avaliações clínicas e funcionais detalhadas exigidas para o braço longitudinal, os participantes podem ser incluídos independentemente do idioma principal, desde que um consentimento devidamente traduzido esteja disponível.

Critério de exclusão:

  • Presença conhecida de uma lesão cerebral estrutural (p. tumor, infarto cortical) que poderia explicar razoavelmente os sintomas em um participante sintomático.
  • Presença conhecida de doença de Alzheimer causando mutação em PSEN1, PSEN2 ou APP; ou evidência de biomarcador para a doença de Alzheimer como causa da síndrome clínica.
  • História prévia de encefalopatia de Korsakoff, dependência grave de álcool (dentro de 5 anos do início da demência), álcool frequente ou intoxicação por outras substâncias ou outro distúrbio neurológico.
  • Evidência através da história ou testes laboratoriais de deficiência de B12 não corrigida (B12 < 95% do valor normal do laboratório local), hipotireoidismo desregulado (TSH >150% do normal), HIV positivo, insuficiência renal (creatinina > 2), insuficiência hepática (ALT ou AST > duas vezes o normal), insuficiência respiratória que requer oxigênio suplementar, grandes lesões confluentes da substância branca, doenças médicas sistêmicas significativas, como doença cardiovascular em deterioração.
  • A medicação atual provavelmente afeta as funções do SNC na opinião do IP do local.
  • Na opinião do investigador do centro, o participante não pode concluir procedimentos de estudo chave suficientes. O participante pode ser inscrito no braço focado em biofluido se puder tolerar uma coleta de sangue e um exame clínico curto, mas deve ser capaz de concluir pelo menos 75% dos procedimentos do estudo para inscrição no braço longitudinal.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Braço Longitudinal
Visitas clínicas anuais durante toda a duração do estudo.
Braço focado em biofluido
Visita clínica única.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança nos Volumes Cerebrais
Prazo: Linha de base, 1 ano, 2 anos, 3 anos, 4 anos, 5 anos
Compare as taxas de alteração em todo o cérebro e volumes regionais entre f-FTLD assintomático e f- e s-FTLD sintomáticos, medidos por ressonância magnética.
Linha de base, 1 ano, 2 anos, 3 anos, 4 anos, 5 anos
Mudança na Pontuação Composta Executiva do Examinador do NIH
Prazo: Linha de base, 1 ano, 2 anos, 3 anos, 4 anos, 5 anos
Avalie a mudança no NIH Examiner Executive Composite Score em f-FTLD assintomático.
Linha de base, 1 ano, 2 anos, 3 anos, 4 anos, 5 anos
Mudança na Escala de Avaliação de Deficiência Multidomínio (MIR)
Prazo: Linha de base, 1 ano, 2 anos, 3 anos, 4 anos, 5 anos
Mudança anual na pontuação MIR (pontuação total 0-3), que é uma nova escala global para FTLD que incorpora disfunção comportamental, cognitiva e motora na classificação.
Linha de base, 1 ano, 2 anos, 3 anos, 4 anos, 5 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Análise de cadeia leve de neurofilamento de plasma
Prazo: 5 anos
Amostras anuais de sangue serão coletadas para detectar alterações nas concentrações plasmáticas de cadeias leves de neurofilamentos
5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Mayo Clinic

Colaboradores

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Institute on Aging (NIA)
University of California, San Francisco

Investigadores

  • Investigador principal: Adam Boxer, MD, PhD, University of California, San Francisco
  • Investigador principal: Howie Rosen, MD, University of California, San Francisco
  • Investigador principal: Bradley Boeve, MD, Mayo Clinic

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de março de 2020

Conclusão Primária (Estimado)

1 de junho de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de junho de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de abril de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de abril de 2020

Primeira postagem (Real)

27 de abril de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

15 de março de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de março de 2024

Última verificação

1 de março de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 19-004543
  • U19AG063911 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Dados de nível de assunto não identificados serão compartilhados mediante solicitação de dados aprovada.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Os dados não identificados estarão disponíveis durante pelo menos a duração do estudo.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Os pesquisadores interessados ​​devem preencher uma solicitação de dados por meio do site da ALLFTD. Todas as solicitações de dados serão analisadas por um comitê para avaliação de mérito científico e viabilidade. Consulte o site para obter informações adicionais sobre esse processo (https://www.allftd.org/policies).

As solicitações aprovadas serão entregues de maneira não identificada.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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