Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

ARTFL LEFFTDS Продольная лобно-височная долевая дегенерация (ALLFTD)

12 марта 2024 г. обновлено: Bradley Boeve, Mayo Clinic

ARTFL LEFFTDS Продольная лобно-височная долевая дегенерация (ALLFTD) представляет собой формализованную интеграцию ARTFL (U54 NS092089; финансирование до 2019 г.) и LEFFTDS (U01 AG045390; финансирование до 2019 г.) в качестве единого североамериканского исследовательского консорциума для изучения FTLD на 2019 год и далее.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Подробное описание

Исследование ARTFL LEFFTDS продольной лобно-височной деменции (ALLFTD) направлено на оценку пациентов со спорадической (s-) и семейной (f-) лобно-височной долевой дегенерацией (FTLD) и бессимптомных членов семьи пациентов с f-FTLD, характеризуя когорты в продольном направлении и информируя дизайн клинических испытаний. . Исследование состоит из двух частей: «продольной руки», включающей всестороннюю оценку клинических, функциональных, визуализационных данных и ежегодного сбора данных о биожидкостях, и «руку, ориентированную на биожидкости», включающую ограниченные клинические данные, сопровождающие сбор биообразцов. Для получения дополнительной информации: https://www.allftd.org/

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

2100

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Имя: Leah K Forsberg, PhD
Номер телефона: 507-293-9577
Электронная почта: forsberg.leah@mayo.edu

Учебное резервное копирование контактов

Имя: Hilary Heuer, PhD
Номер телефона: 415-476-6743
Электронная почта: hilary.heuer@ucsf.edu

Места учебы

Канада
- British Columbia
  - Vancouver, British Columbia, Канада
    - Рекрутинг
    - University of British Columbia
    - Контакт:
      
      Jessica Luk
      
      Электронная почта: jessica.luk@vch.ca
    - Контакт:
      
      Rachel Freid
      
      Номер телефона: 604-827-1050
      
      Электронная почта: rachel.freid@uhn.ca
    - Главный следователь:
      
      Ging-Yuek Robin Hsiung, MD, MHSc, FRCPC
    - Главный следователь:
      
      Ian Mackenzie, MD, MSc, LMCC, FRCPC
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Канада
    - Рекрутинг
    - University of Toronto
    - Главный следователь:
      
      Carmela Tartaglia, MD, FRCPC
    - Контакт:
      
      Kasey Cortez
      
      Электронная почта: kasey.cortez@uhn.ca
Соединенные Штаты
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
    - Рекрутинг
    - University of Alabama Birmingham
    - Контакт:
      
      Loren Brown
      
      Электронная почта: samanthabrown@uabmc.edu
    - Главный следователь:
      
      Erik Roberson, MD
- California
  - Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
    - Рекрутинг
    - University of California, Los Angeles
    - Главный следователь:
      
      Mario Mendez, MD
    - Контакт:
      
      Alexander Sheppard
      
      Электронная почта: asheppard@mednet.ucla.edu
  - San Diego, California, Соединенные Штаты, 92093
    - Рекрутинг
    - University of California, San Diego
    - Контакт:
      
      Michael Skipworth
      
      Электронная почта: mskipworth@health.ucsd.edu
    - Главный следователь:
      
      Irene Litvan, MD
    - Главный следователь:
      
      Doug Galasko, MD
    - Главный следователь:
      
      Gabriel Leger, MD
    - Контакт:
      
      Brandon Pulido
      
      Электронная почта: b1pulido@health.ucsd.edu
  - San Francisco, California, Соединенные Штаты, 91358
    - Рекрутинг
    - University of California San Francisco
    - Контакт:
      
      Dilanaz Unal
      
      Электронная почта: Dilanaz.Unal@ucsf.edu
    - Главный следователь:
      
      Adam Boxer, MD, Ph.D
    - Главный следователь:
      
      Howard Rosen, MD
- Colorado
  - Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80204
    - Рекрутинг
    - University of Colorado Denver
    - Контакт:
      
      Danelle Carter
      
      Электронная почта: DANELLE.CARTER@CUANSCHUTZ.EDU
    - Главный следователь:
      
      Peter Pressman, MD
- Florida
  - Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
    - Рекрутинг
    - Mayo Clinic Florida
    - Контакт:
      
      Kandise Chrestensen
      
      Электронная почта: chrestensen.kandise@mayo.edu
    - Главный следователь:
      
      Neill Graff-Radford, MD
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
    - Рекрутинг
    - Emory University
    - Контакт:
      
      Samantha Heldenberg
      
      Электронная почта: shelden@emory.edu
    - Главный следователь:
      
      Chad Hales, MD
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
    - Рекрутинг
    - Northwestern University
    - Главный следователь:
      
      Sandra Weintraub, PhD
    - Контакт:
      
      Caila Ryan
      
      Электронная почта: caila.ryan@northwestern.edu
    - Главный следователь:
      
      Ian Grant, MD
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
    - Рекрутинг
    - Indiana University
    - Контакт:
      
      Ralitsa Kostadinova
      
      Электронная почта: rkostad@iu.edu
    - Главный следователь:
      
      David Clark, MD
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
    - Рекрутинг
    - Johns Hopkins University
    - Контакт:
      
      Ann Fishman
      
      Электронная почта: ann.fishman@jhu.edu
    - Главный следователь:
      
      Chiadi Onyike, MD, MHS
  - Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20814
    - Рекрутинг
    - NIH
    - Контакт:
      
      Carol Hoffman
      
      Электронная почта: carol.hoffman@nih.gov
    - Главный следователь:
      
      Allison Snyder, MD
    - Главный следователь:
      
      Justin Kwan, MD
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
    - Рекрутинг
    - Massachusetts General Hospital
    - Контакт:
      
      Erin Krahn
      
      Электронная почта: ekrahn@mgh.harvard.edu
    - Главный следователь:
      
      Brad Dickerson, MD
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
    - Рекрутинг
    - University of Michigan
    - Контакт:
      
      Kiren Chaudhry
      
      Электронная почта: chaudhki@med.umich.edu
    - Главный следователь:
      
      Sami Barmada, MD
- Minnesota
  - Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
    - Рекрутинг
    - Mayo Clinic Rochester
    - Главный следователь:
      
      Bradley Boeve, MD
    - Контакт:
      
      Abbi Osborne
      
      Электронная почта: osborne.abigail@mayo.edu
    - Контакт:
      
      Shelby Heintz
      
      Электронная почта: heintz.shelby@mayo.edu
- Missouri
  - Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
    - Рекрутинг
    - Washinton University in St. Louis
    - Контакт:
      
      Tina Nolte
      
      Электронная почта: nolte.tina@wustl.edu
    - Главный следователь:
      
      Nupur Ghoshal, MD, PhD
- Nevada
  - Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89106
    - Рекрутинг
    - Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
    - Главный следователь:
      
      Dylan Wint, MD
    - Контакт:
      
      Ghanen Concepcion
      
      Электронная почта: CONCEPG5@ccf.org
- New York
  - New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
    - Рекрутинг
    - Columbia Unversity
    - Контакт:
      
      Arlene Mejia
      
      Электронная почта: am4717@cumc.columbia.edu
    - Главный следователь:
      
      Lawrence S Honig, MD
  - New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
    - Еще не набирают
    - Mount Sinai
    - Контакт:
      
      Ruth Axton
      
      Электронная почта: ruth.axton@mssm.edu
    - Главный следователь:
      
      Fanny Elahi
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27514
    - Рекрутинг
    - University of North Carolina, Chapel Hill
    - Главный следователь:
      
      Andrea Bozoki, MD
    - Контакт:
      
      UNC ALLFTD Team
      
      Электронная почта: ALLFTD@neurology.unc.edu
- Ohio
  - Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
    - Рекрутинг
    - Case Western Reserve Medical Center
    - Контакт:
      
      Maria Toth
      
      Электронная почта: maria.toth@uhhospitals.org
    - Главный следователь:
      
      Brain Appleby, MD
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
    - Рекрутинг
    - University of Pennsylvania
    - Главный следователь:
      
      David Irwin, MD
    - Контакт:
      
      Julia Kwiecinski
      
      Электронная почта: julia.kwiecinski@pennmedicine.upenn.edu
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37235
    - Рекрутинг
    - Vanderbilt University
    - Контакт:
      
      Jerica Braswell
      
      Электронная почта: jerica.braswell@vumc.org
    - Главный следователь:
      
      Richard R Darby, MD
- Texas
  - Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
    - Рекрутинг
    - Nantz National Alzheimer Center Houston
    - Контакт:
      
      Victoria Arbones
      
      Электронная почта: varbones@houstonmethodist.org
    - Главный следователь:
      
      Belen Pascual, PhD
    - Главный следователь:
      
      Joseph Masdeu, MD, PhD
  - San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
    - Рекрутинг
    - UT San Antonio Health Science Center
    - Контакт:
      
      Crystal Mendoza
      
      Электронная почта: mendozac2@uthscsa.edu
    - Главный следователь:
      
      A.Campbell Sullivan, PsyD, ABPP
- Washington
  - Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
    - Рекрутинг
    - University of Washington
    - Главный следователь:
      
      Kimiko Domoto-Reilly, MD
    - Контакт:
      
      Alicia Adams
      
      Электронная почта: adamsali@uw.edu

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Да

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

У участников будет направляющий диагноз клинического синдрома FTLD или они будут членами семьи с сильным семейным анамнезом синдрома FTLD.

Описание

Критерии включения продольного плеча

Участники семейного FTLD (f-FTLD) (допускается любое из них):

члены семей, в которых хотя бы один член имеет известную связанную с заболеванием мутацию в одном из основных генов, вызывающих f-FTLD: MAPT, GRN, C9orf72 (или другие редкие гены)
аутосомно-доминантный семейный анамнез синдрома FTLD (без известного гена), подтвержденный просмотром медицинской документации или хорошо задокументированным семейным анамнезом, включая членов семьи с медицинской историей, соответствующей FTLD или родственному расстройству.

Спорадические участники FTLD (s-FTLD):

Спорадические участники должны иметь симптомы без известного семейного анамнеза или генетической мутации, указывающей на f-FTLD. Все спорадические участники должны иметь синдром FTLD в качестве направляющего диагноза; те, у кого клиницисты ALLFTD определили диагноз, отличный от FTLD, будут исключены из лонгитюдных посещений, но их исходный визит будет включен в сравнительные наборы данных. Для включения в продольное наблюдение участники должны соответствовать критериям исследования для одного из следующих синдромов FTLD:

Прогрессирующий надъядерный паралич (ПНП)
Семантический вариант первичной прогрессирующей афазии (svPPA)
Небеглый вариант первичной прогрессирующей афазии (nfvPPA)
Кортикобазальная дегенерация (КБД)/кортикобазальный синдром (КБС)
Поведенческий вариант Лобно-височная деменция (бвЛВД)
Лобно-височная деменция с боковым амиотрофическим склерозом (ЛВД/БАС)

Критерии включения руки, ориентированной на биожидкости

Участники, зарегистрированные в группе биожидкостей, могут быть либо f-FTLD, либо s-FTLD. Применяются все общие критерии включения. Участники должны соответствовать критериям исследования (как указано выше) для любого синдрома FTLD или соответствовать семейным критериям включения FTLD. Поскольку участники группы биожидкостей не проходят такие же подробные клинические и функциональные оценки, которые требуются для продольной группы, участники могут быть включены независимо от основного языка, если доступно надлежащим образом переведенное согласие.

Критерий исключения:

Известное наличие структурного поражения головного мозга (например, опухоль, инфаркт коры головного мозга), которые могли бы разумно объяснить симптомы у участника с симптомами.
Известное наличие болезни Альцгеймера, вызывающей мутацию в PSEN1, PSEN2 или APP; или свидетельство биомаркера болезни Альцгеймера как причины клинического синдрома.
Корсаковская энцефалопатия в анамнезе, тяжелая алкогольная зависимость (в течение 5 лет от начала деменции), частая интоксикация алкоголем или другими психоактивными веществами или другие неврологические расстройства.
Доказательства в анамнезе или лабораторных исследованиях нескорректированного дефицита B12 (B12 < 95% местного лабораторного значения), нерегулируемого гипотиреоза (ТТГ > 150% нормы), ВИЧ-положительного, почечной недостаточности (креатинин > 2), печеночной недостаточности (АЛТ или АСТ). > в два раза выше нормы), дыхательная недостаточность, требующая дополнительного кислорода, обширные сливные поражения белого вещества, серьезные системные заболевания, такие как ухудшение состояния сердечно-сосудистой системы.
Текущие лекарства могут влиять на функции ЦНС, по мнению сайта PI.
По мнению исследователя участка, участник не может выполнить достаточное количество ключевых процедур исследования. Участник может быть зачислен в группу, ориентированную на биожидкости, если он может перенести взятие крови и краткое клиническое обследование, но должен быть в состоянии выполнить не менее 75% процедур исследования для включения в продольную группу.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Наблюдательные модели: Когорта
Временные перспективы: Перспективный

Количество групп / когорт

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Продольный рычаг Ежегодные визиты в клинику на протяжении всего исследования.
Рука, ориентированная на биожидкость Разовое посещение клиники.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Изменение объемов мозга Временное ограничение: Исходный уровень, 1 год, 2 года, 3 года, 4 года, 5 лет	Сравните скорость изменения всего мозга и региональных объемов между бессимптомным f-FTLD и симптоматическим f- и s-FTLD, измеренным с помощью МРТ.	Исходный уровень, 1 год, 2 года, 3 года, 4 года, 5 лет
Изменение сводной оценки NIH Examiner Executive Composite Временное ограничение: Исходный уровень, 1 год, 2 года, 3 года, 4 года, 5 лет	Оцените изменение исполнительной сводной оценки NIH Examiner при бессимптомной f-FTLD.	Исходный уровень, 1 год, 2 года, 3 года, 4 года, 5 лет
Изменение шкалы рейтинга многодоменных нарушений (MIR) Временное ограничение: Исходный уровень, 1 год, 2 года, 3 года, 4 года, 5 лет	Ежегодное изменение балла MIR (общий балл 0-3), который представляет собой новую глобальную шкалу для FTLD, которая включает в рейтинг поведенческие, когнитивные и двигательные нарушения.	Исходный уровень, 1 год, 2 года, 3 года, 4 года, 5 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Анализ легких цепей нейрофиламентов плазмы Временное ограничение: 5 лет	Ежегодно будут собираться образцы крови для выявления изменений в концентрации легких цепей нейрофиламентов в плазме.	5 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Mayo Clinic

Соавторы

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

National Institute on Aging (NIA)

University of California, San Francisco

Следователи

Главный следователь: Adam Boxer, MD, PhD, University of California, San Francisco
Главный следователь: Howie Rosen, MD, University of California, San Francisco
Главный следователь: Bradley Boeve, MD, Mayo Clinic

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Tipton PW, Deutschlaender AB, Savica R, Heckman MG, Brushaber DE, Dickerson BC, Gavrilova RH, Geschwind DH, Ghoshal N, Graff-Radford J, Graff-Radford NR, Grossman M, Hsiung GR, Huey ED, Irwin DJ, Jones DT, Knopman DS, McGinnis SM, Rademakers R, Ramos EM, Forsberg LK, Heuer HW, Onyike C, Tartaglia C, Domoto-Reilly K, Roberson ED, Mendez MF, Litvan I, Appleby BS, Grant I, Kaufer D, Boxer AL, Rosen HJ, Boeve BF, Wszolek ZK; ALLFTD Consortium. Differences in Motor Features of C9orf72, MAPT, or GRN Variant Carriers With Familial Frontotemporal Lobar Degeneration. Neurology. 2022 Sep 13;99(11):e1154-e1167. doi: 10.1212/WNL.0000000000200860. Epub 2022 Jul 5.

Полезные ссылки

ALLFTD Study Website

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 марта 2020 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июня 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июня 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 апреля 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 апреля 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

27 апреля 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

15 марта 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 марта 2024 г.

Последняя проверка

1 марта 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

19-004543
U19AG063911 (Грант/контракт NIH США)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Деидентифицированные данные уровня субъекта будут переданы по утвержденному запросу данных.

Сроки обмена IPD

Обезличенные данные будут доступны, по крайней мере, в течение всего периода исследования.

Критерии совместного доступа к IPD

Заинтересованные исследователи должны заполнить запрос данных через веб-сайт ALLFTD. Все запросы данных будут рассмотрены комитетом для оценки научной ценности и осуществимости. Пожалуйста, посетите веб-сайт для получения дополнительной информации об этом процессе (https://www.allftd.org/policies).

Утвержденные запросы будут доставлены обезличенным образом.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .