Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

ARTFL LEFFTDS Longitudinální frontotemporální lobární degenerace (ALLFTD)

12. března 2024 aktualizováno: Bradley Boeve, Mayo Clinic
ARTFL LEFFTDS Longitudinal Frontotemporal Lobar Degeneration (ALLFTD) představuje formalizovanou integraci ARTFL (U54 NS092089; financované do roku 2019) a LEFFTDS (U01 AG045390; financované do roku 2019) jako jediné severoamerické výzkumné konsorcium pro 201 FTLD ke studiu.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Studie ARTFL LEFFTDS Longitudinal Frontotemporal Demence (ALLFTD) si klade za cíl vyhodnotit pacienty se sporadickou (s-) a familiární (f-) frontotemporální lobární degenerací (FTLD) a asymptomatické rodinné příslušníky pacientů s f-FTLD, charakterizovat kohorty longitudinálně a informující o designu klinické studie . Studie má dvě ramena: „podélné rameno“ zahrnující každoroční komplexní hodnocení klinických, funkčních, zobrazovacích a biofluidních dat a „biofluid-focused arm“ zahrnující omezená klinická data doprovázející odběr biovzorků. Více informací: https://www.allftd.org/

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

2100

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Nábor
        • University of British Columbia
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ging-Yuek Robin Hsiung, MD, MHSc, FRCPC
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ian Mackenzie, MD, MSc, LMCC, FRCPC
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Nábor
        • University of Toronto
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Carmela Tartaglia, MD, FRCPC
        • Kontakt:
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Nábor
        • University of Alabama Birmingham
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Erik Roberson, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Nábor
        • University of California, Los Angeles
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mario Mendez, MD
        • Kontakt:
      • San Diego, California, Spojené státy, 92093
        • Nábor
        • University of California, San Diego
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Irene Litvan, MD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Doug Galasko, MD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gabriel Leger, MD
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Spojené státy, 91358
        • Nábor
        • University of California San Francisco
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Adam Boxer, MD, Ph.D
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Howard Rosen, MD
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80204
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Nábor
        • Mayo Clinic Florida
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Neill Graff-Radford, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Nábor
        • Emory University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Chad Hales, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Northwestern University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sandra Weintraub, PhD
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ian Grant, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Nábor
        • Indiana University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David Clark, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Nábor
        • Johns Hopkins University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Chiadi Onyike, MD, MHS
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20814
        • Nábor
        • NIH
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Allison Snyder, MD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Justin Kwan, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Nábor
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Brad Dickerson, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Nábor
        • University of Michigan
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sami Barmada, MD
    • Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Washinton University in St. Louis
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nupur Ghoshal, MD, PhD
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89106
        • Nábor
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dylan Wint, MD
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Nábor
        • Columbia Unversity
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lawrence S Honig, MD
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Zatím nenabíráme
        • Mount Sinai
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Fanny Elahi
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • Nábor
        • University of North Carolina, Chapel Hill
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Andrea Bozoki, MD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Nábor
        • Case Western Reserve Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Brain Appleby, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37235
        • Nábor
        • Vanderbilt University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Richard R Darby, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Nantz National Alzheimer Center Houston
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Belen Pascual, PhD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joseph Masdeu, MD, PhD
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Nábor
        • UT San Antonio Health Science Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • A.Campbell Sullivan, PsyD, ABPP
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • Nábor
        • University of Washington
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kimiko Domoto-Reilly, MD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci budou mít doporučenou diagnózu klinického syndromu FTLD nebo budou členem rodiny se silnou rodinnou anamnézou syndromu FTLD.

Popis

Kritéria začlenění podélného ramene

Familiární účastníci FTLD (f-FTLD) (přijatelné jsou oba):

  • členové rodin, ve kterých alespoň jeden člen má známou mutaci spojenou s onemocněním v jednom z hlavních genů, které způsobují f-FTLD: MAPT, GRN, C9orf72 (nebo jiné vzácné geny)
  • autozomálně dominantně rodinná anamnéza syndromu FTLD (bez známého genu) ověřená kontrolou lékařské dokumentace nebo dobře zdokumentovanou rodinnou anamnézou včetně rodinných příslušníků s anamnézou odpovídající FTLD nebo související poruchou.

Sporadičtí účastníci FTLD (s-FTLD):

Sporadičtí účastníci by měli být symptomatičtí bez známé rodinné anamnézy ani genetické mutace indikující f-FTLD. Všichni sporadičtí účastníci musí mít syndrom FTLD jako referenční diagnózu; ti, kteří lékaři ALLFTD určí, že mají jiné diagnózy než FTLD, budou vyloučeni z dlouhodobých návštěv, ale jejich výchozí návštěva bude zahrnuta do srovnávacích souborů dat. Pro zařazení do longitudinálního sledování by účastníci měli splnit výzkumná kritéria pro jeden z následujících syndromů FTLD:

  • Progresivní supranukleární obrna (PSP)
  • Sémantická varianta primární progresivní afázie (svPPA)
  • Nefluentní varianta primární progresivní afázie (nfvPPA)
  • Kortikobazální degenerace (CBD)/kortikobazální syndrom (CBS)
  • Behaviorální varianta Frontotemporální demence (bvFTD)
  • Frontotemporální demence s amyotrofickou laterální sklerózou (FTD/ALS)

Kritéria začlenění ramene zaměřeného na biofluid

Účastníci zapsaní do větve s biofluidami mohou být buď f-FTLD nebo s-FTLD. Platí všechna obecná kritéria pro zařazení. Účastníci by měli splňovat výzkumná kritéria (jak je uvedeno výše) pro jakýkoli syndrom FTLD nebo splňovat kritéria pro zařazení do rodinné FTLD. Vzhledem k tomu, že účastníci ramene s biofluidními tekutinami neprocházejí stejně podrobným klinickým a funkčním hodnocením požadovaným pro podélné rameno, mohou být účastníci zahrnuti bez ohledu na primární jazyk, pokud je k dispozici vhodně přeložený souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Známá přítomnost strukturální mozkové léze (např. nádor, kortikální infarkt), které by mohly přiměřeně vysvětlit symptomy u symptomatického účastníka.
  • Známá přítomnost mutace způsobující Alzheimerovu chorobu v PSEN1, PSEN2 nebo APP; nebo biomarkerový důkaz pro Alzheimerovu chorobu jako příčinu klinického syndromu.
  • Korsakoffova encefalopatie v anamnéze, těžká závislost na alkoholu (do 5 let od propuknutí demence), častá intoxikace alkoholem nebo jinou látkou nebo jiná neurologická porucha.
  • Anamnéza nebo laboratorní testy prokázaly nekorigovaný nedostatek B12 (B12 < 95 % normální hodnoty místní laboratoře), neregulovanou hypotyreózu (TSH > 150 % normy), HIV pozitivní, selhání ledvin (kreatinin > 2), selhání jater (ALT nebo AST > dvakrát normální), respirační selhání, které vyžaduje doplňkový kyslík, velké splývající léze bílé hmoty, významná systémová onemocnění, jako je zhoršující se kardiovaskulární onemocnění.
  • Současná medikace pravděpodobně ovlivní funkce CNS podle názoru webu PI.
  • Podle názoru výzkumníka lokality nemůže účastník dokončit dostatečné klíčové studijní postupy. Účastník může být zapsán do ramene zaměřeného na biofluidy, pokud snese odběr krve a krátké klinické vyšetření, ale musí být schopen dokončit alespoň 75 % studijních postupů pro zařazení do podélného ramene.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Podélné rameno
Každoroční návštěvy kliniky po celou dobu studie.
Rameno zaměřené na biofluid
Jediná návštěva kliniky.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna objemu mozku
Časové okno: Výchozí stav, 1 rok, 2 roky, 3 roky, 4 roky, 5 let
Porovnejte rychlosti změn v celém mozku a regionálních objemech mezi asymptomatickou f-FTLD a symptomatickou f- a s-FTLD, měřeno pomocí MRI.
Výchozí stav, 1 rok, 2 roky, 3 roky, 4 roky, 5 let
Změna v NIH Examiner Executive Composite Score
Časové okno: Výchozí stav, 1 rok, 2 roky, 3 roky, 4 roky, 5 let
Vyhodnoťte změnu v NIH Examiner Executive Composite Score v asymptomatické f-FTLD.
Výchozí stav, 1 rok, 2 roky, 3 roky, 4 roky, 5 let
Změna ve stupnici MIR (Multidomain Impairment Rating)
Časové okno: Výchozí stav, 1 rok, 2 roky, 3 roky, 4 roky, 5 let
Roční změna skóre MIR (celkové skóre 0-3), což je nová globální stupnice pro FTLD, která do hodnocení zahrnuje behaviorální, kognitivní a motorické dysfunkce.
Výchozí stav, 1 rok, 2 roky, 3 roky, 4 roky, 5 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Analýza lehkého řetězce plazmových neurofilamentů
Časové okno: 5 let
K detekci změn v koncentracích lehkého řetězce neurofilament v plazmě budou odebírány roční vzorky krve
5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Mayo Clinic

Spolupracovníci

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Institute on Aging (NIA)
University of California, San Francisco

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Adam Boxer, MD, PhD, University of California, San Francisco
  • Vrchní vyšetřovatel: Howie Rosen, MD, University of California, San Francisco
  • Vrchní vyšetřovatel: Bradley Boeve, MD, Mayo Clinic

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. března 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. dubna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. dubna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

27. dubna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 19-004543
  • U19AG063911 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Neidentifikovaná data na úrovni subjektu budou sdílena na základě schválené žádosti o data.

Časový rámec sdílení IPD

Neidentifikovaná data budou k dispozici alespoň po dobu trvání studie.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Zainteresovaní výzkumní pracovníci musí vyplnit žádost o data prostřednictvím webové stránky ALLFTD. Všechny žádosti o údaje budou přezkoumány komisí pro hodnocení vědecké hodnoty a proveditelnosti. Další informace týkající se tohoto procesu naleznete na webových stránkách (https://www.allftd.org/policies).

Schválené žádosti budou doručeny bez identifikace.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Lebanon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit