Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

ARTFL LEFFTDS Longitudinale frontotemporale lobaire degeneratie (ALLFTD)

29 juli 2026 bijgewerkt door: Bradley Boeve, Mayo Clinic
ARTFL LEFFTDS Longitudinale frontotemporale kwabdegeneratie (ALLFTD) vertegenwoordigt de geformaliseerde integratie van ARTFL (U54 NS092089; gefinancierd tot en met 2019) en LEFFTDS (U01 AG045390; gefinancierd tot en met 2019) als een enkel Noord-Amerikaans onderzoeksconsortium om FTLD te bestuderen voor 2019 en daarna.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

De ARTFL LEFFTDS Longitudinale Frontotemporale Dementie (ALLFTD)-studie heeft tot doel sporadische (s-) en familiale (f-) frontotemporale kwabdegeneratie (FTLD)-patiënten en asymptomatische familieleden van f-FTLD-patiënten te evalueren, de cohorten longitudinaal te karakteriseren en de opzet van klinische onderzoeken te informeren . De studie heeft twee armen: een "longitudinale arm" met een uitgebreide beoordeling van de klinische, functionele, beeldvormings- en biofluid-gegevensverzameling per jaar, en een "biofluid-gerichte arm" met beperkte klinische gegevens om de verzameling van biospecimen te begeleiden. Voor meer informatie: https://www.allftd.org/

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

2100

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Werving
        • University of British Columbia
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ging-Yuek Robin Hsiung, MD, MHSc, FRCPC
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ian Mackenzie, MD, MSc, LMCC, FRCPC
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Werving
        • University of Toronto
        • Hoofdonderzoeker:
          • Carmela Tartaglia, MD, FRCPC
        • Contact:
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Werving
        • University of Alabama Birmingham
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Erik Roberson, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Werving
        • University of California, Los Angeles
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mario Mendez, MD
        • Contact:
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92093
        • Werving
        • University of California, San Diego
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Irene Litvan, MD
        • Hoofdonderzoeker:
          • Doug Galasko, MD
        • Hoofdonderzoeker:
          • Gabriel Leger, MD
        • Contact:
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 91358
        • Werving
        • University of California San Francisco
        • Hoofdonderzoeker:
          • Adam Boxer, MD, Ph.D
        • Hoofdonderzoeker:
          • Howard Rosen, MD
        • Contact:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80204
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Werving
        • Emory University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Chad Hales, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Werving
        • Indiana University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • David Clark, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Werving
        • Johns Hopkins University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Chiadi Onyike, MD, MHS
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20814
        • Werving
        • NIH
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Allison Snyder, MD
        • Hoofdonderzoeker:
          • Justin Kwan, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Werving
        • Massachusetts General Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Brad Dickerson, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Werving
        • University of Michigan
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sami Barmada, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Werving
        • Mayo Clinic Rochester
        • Hoofdonderzoeker:
          • Bradley Boeve, MD
        • Contact:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Werving
        • Washinton University in St. Louis
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nupur Ghoshal, MD, PhD
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89106
        • Werving
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dylan Wint, MD
        • Contact:
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Werving
        • Columbia University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Lawrence S Honig, MD
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
        • Werving
        • University of North Carolina, Chapel Hill
        • Hoofdonderzoeker:
          • Andrea Bozoki, MD
        • Contact:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • Werving
        • Case Western Reserve Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Brain Appleby, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37235
        • Werving
        • Vanderbilt University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Richard R Darby, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • Nantz National Alzheimer Center Houston
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Belen Pascual, PhD
        • Hoofdonderzoeker:
          • Joseph Masdeu, MD, PhD
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Werving
        • UT San Antonio Health Science Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • A.Campbell Sullivan, PsyD, ABPP
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • Werving
        • University of Washington
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kimiko Domoto-Reilly, MD
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Deelnemers zullen een verwijzende diagnose van een FTLD klinisch syndroom hebben of zullen lid zijn van een familie met een sterke familiegeschiedenis van een FTLD syndroom.

Beschrijving

Longitudinale Arm Inclusie Criteria

Familiale FTLD (f-FTLD) deelnemers (beide zijn acceptabel):

  • leden van families waarvan ten minste één lid een bekende ziektegerelateerde mutatie heeft in een van de belangrijkste genen die f-FTLD veroorzaken: MAPT, GRN, C9orf72 (of andere zeldzame genen)
  • een autosomaal dominante familiegeschiedenis van een FTLD-syndroom (zonder een bekend gen), geverifieerd door beoordeling van het medisch dossier of goed gedocumenteerde familiegeschiedenis inclusief familieleden met een medische geschiedenis die consistent is met FTLD of een verwante aandoening.

Sporadische FTLD (s-FTLD) deelnemers:

Sporadische deelnemers zouden symptomatisch moeten zijn zonder bekende familiegeschiedenis of een genetische mutatie die wijst op f-FTLD. Alle sporadische deelnemers moeten een FTLD-syndroom hebben als verwijsdiagnose; diegenen waarvan door ALLFTD-clinici is vastgesteld dat ze niet-FTLD-diagnoses hebben, zullen worden uitgesloten van longitudinale bezoeken, maar hun basisbezoek zal worden opgenomen in vergelijkende datasets. Voor opname in de longitudinale follow-up moeten deelnemers voldoen aan onderzoekscriteria voor een van de volgende FTLD-syndromen:

  • Progressieve supranucleaire verlamming (PSP)
  • Semantische variant Primaire Progressieve Afasie (svPPA)
  • Niet-vloeiende variant Primaire Progressieve Afasie (nfvPPA)
  • Corticobasale degeneratie (CBD)/corticobasaal syndroom (CBS)
  • Gedragsvariant Frontotemporale dementie (bvFTD)
  • Frontotemporale dementie met amyotrofische laterale sclerose (FTD/ALS)

Criteria voor opname van op biovloeistof gerichte arm

Deelnemers die zijn ingeschreven in de biofluid-arm kunnen f-FTLD of s-FTLD zijn. Alle algemene inclusiecriteria zijn van toepassing. Deelnemers moeten voldoen aan de onderzoekscriteria (zoals hierboven gespecificeerd) voor elk FTLD-syndroom of aan familiale FTLD-inclusiecriteria. Omdat de deelnemers aan de biofluid-arm niet dezelfde gedetailleerde klinische en functionele beoordelingen ondergaan die vereist zijn voor de longitudinale arm, kunnen deelnemers worden opgenomen ongeacht de primaire taal, zolang er een correct vertaalde toestemming beschikbaar is.

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende aanwezigheid van een structurele hersenlaesie (bijv. tumor, corticaal infarct) die de symptomen redelijkerwijs kunnen verklaren bij een symptomatische deelnemer.
  • Bekende aanwezigheid van een mutatie die de ziekte van Alzheimer veroorzaakt in PSEN1, PSEN2 of APP; of biomarker bewijs voor de ziekte van Alzheimer als oorzaak van het klinische syndroom.
  • Een voorgeschiedenis van Korsakoff-encefalopathie, ernstige alcoholafhankelijkheid (binnen 5 jaar na het begin van dementie), frequente alcohol- of andere drugsintoxicatie of andere neurologische aandoening.
  • Bewijs door anamnese of laboratoriumtesten van ongecorrigeerde B12-deficiëntie (B12 < 95% van de normale waarde van het lokale laboratorium), ongereguleerde hypothyreoïdie (TSH >150% van normaal), hiv-positief, nierfalen (creatinine > 2), leverfalen (ALT of AST > twee keer normaal), respiratoire insufficiëntie waarvoor extra zuurstof nodig is, grote samenvloeiende laesies in de witte stof, significante systemische medische aandoeningen zoals verslechterende hart- en vaatziekten.
  • Huidige medicatie die volgens de PI van de site waarschijnlijk de CZS-functies beïnvloedt.
  • Volgens de site-onderzoeker kan de deelnemer niet voldoende belangrijke onderzoeksprocedures voltooien. De deelnemer kan worden ingeschreven in de op biovloeistof gerichte arm als hij een bloedafname en een kort klinisch onderzoek kan verdragen, maar moet ten minste 75% van de onderzoeksprocedures kunnen voltooien voor inschrijving in de longitudinale arm.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Longitudinale arm
Jaarlijkse kliniekbezoeken gedurende de duur van de studie.
Biofluid-gerichte arm
Eenmalig bezoek aan de kliniek.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in hersenvolumes
Tijdsspanne: Baseline, 1 jaar, 2 jaar, 3 jaar, 4 jaar, 5 jaar
Vergelijk de veranderingspercentages in hele hersenen en regionale volumes tussen asymptomatische f-FTLD en symptomatische f- en s-FTLD, gemeten met behulp van MRI.
Baseline, 1 jaar, 2 jaar, 3 jaar, 4 jaar, 5 jaar
Verandering in Multidomein Impairment Rating (MIR) schaal
Tijdsspanne: Baseline, 1 jaar, 2 jaar, 3 jaar, 4 jaar, 5 jaar
Jaarlijkse verandering in MIR-score (totale score 0-3), een nieuwe wereldwijde schaal voor FTLD die gedrags-, cognitieve en motorische stoornissen in de beoordeling opneemt.
Baseline, 1 jaar, 2 jaar, 3 jaar, 4 jaar, 5 jaar
Change in neuropsychological battery
Tijdsspanne: Baseline, 1 Year, 2 Year, 3 Year, 4 Year, 5 Year
Evaluate change in performance on a neuropsychological battery in asymptomatic f-FTLD as well as symptomatic f-FTLD and s-FTLD.
Baseline, 1 Year, 2 Year, 3 Year, 4 Year, 5 Year

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Plasma Neurofilament Lichte Keten Analyse
Tijdsspanne: 5 jaar
Er zullen jaarlijks bloedmonsters worden afgenomen om veranderingen in de concentraties van de lichte keten van neurofilamenten in het plasma te detecteren
5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Mayo Clinic

Medewerkers

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Institute on Aging (NIA)
University of California, San Francisco

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Adam Boxer, MD, PhD, University of California, San Francisco
  • Hoofdonderzoeker: Howie Rosen, MD, University of California, San Francisco
  • Hoofdonderzoeker: Bradley Boeve, MD, Mayo Clinic

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 maart 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

31 augustus 2030

Studie voltooiing (Geschat)

31 augustus 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 april 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 april 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 april 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 19-004543
  • U19AG063911 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Geanonimiseerde gegevens op onderwerpniveau worden gedeeld na goedgekeurd gegevensverzoek.

IPD-tijdsbestek voor delen

Geanonimiseerde gegevens zullen beschikbaar zijn voor ten minste de duur van het onderzoek.

IPD-toegangscriteria voor delen

Geïnteresseerde onderzoekers moeten een gegevensverzoek invullen via de ALLFTD-website. Alle gegevensverzoeken zullen worden beoordeeld door een commissie voor evaluatie van wetenschappelijke waarde en haalbaarheid. Raadpleeg de website voor aanvullende informatie over dit proces (https://www.allftd.org/policies).

Goedgekeurde verzoeken worden geanonimiseerd afgeleverd.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren