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黑素细胞角质形成细胞移植手术治疗白癜风的疗效评价

2024年8月13日 更新者:Anand Ganesan、University of California, Irvine

白癜风是一种以皮肤色素脱失为特征的皮肤病。 虽然在白斑病中观察到的黑色素细胞丢失是由免疫系统驱动的,但在紫外线治疗期间发生的皮肤重新色素沉着是由黑色素细胞从毛囊迁移到表皮或表皮内干细胞的激活驱动的。 不幸的是,一些受白斑病影响的皮肤区域只有很少的毛囊黑色素细胞和数量不确定的表皮黑色素细胞,因此无法对光疗做出反应。

本试点研究旨在检验黑素细胞角质形成细胞移植手术 (MKTP) 不同采集方法在治疗白斑病中的相对疗效。

此外,这项研究将分析在手术过程中采集的多余组织,以确定慢性白斑病的不同细胞和分子特征。

将联系 UCI(加州大学尔湾分校)皮肤科 Ganesan 博士诊所的患者参与该研究。 该研究将包括男性和女性,并且不受种族或民族的限制。 研究人员会将 18 岁以下的个体排除在研究之外,因为研究人员认为这些受试者很难耐受黑素细胞角质形成细胞移植手术。 将向参与者提供黑素细胞角质形成细胞移植程序,该程序采用三种不同的组织采集方法(刀片、抽吸水泡)和无解离方法 (Cellutome) 中的一种。

这项研究有三个武器:

  1. 带手术刀片的 MKTP
  2. MKTP带负压仪(吸泡器)。
  3. 利用 Cellutome(一种用于治疗慢性烧伤创面的装置)在不分离细胞的情况下进行吸泡移植

研究概览

详细说明

在研究的第一组中,患者的正常色素沉着区域用含肾上腺素的 1% 利多卡因麻醉。 研究者使用手术刀,从患者大腿上的一小块区域(2cm2)上切下一小部分未受白斑病影响的表皮,以获得供体细胞。 将用手术刀收获的表皮用乳酸林格溶液洗涤三次,然后用胰蛋白酶解离以将细胞分离成单细胞悬液。 用铒 YAG(钇铝石榴石)激光烧蚀要移植的受体区域。 然后将来自供体区域(大腿)的一半分离的单细胞移植到参与者有兴趣移植的受白斑影响的区域(5 cm2 区域)。

然后,研究人员通过摄影和量化 VASI(白斑面积评分指数)评分,评估移植区域在 1 天、1 周、1 个月、3 个月和 6 个月时对治疗的反应。

VASI(白斑面积评分指数)是白斑受累的百分比,以手为单位计算。 一个手单位大约相当于全身表面积的1%。

在研究的第二部分,研究人员使用微创手术(抽吸水泡移植)对移植皮肤和供体皮肤进行取样——这种方法可以将表皮与真皮分离,而不会留下疤痕。 用含肾上腺素的 1% 利多卡因麻醉大腿上部正常色素沉着的区域。 研究者使用抽吸水泡技术,从患者大腿上的一小块区域(4 cm2 或 0.6 英寸 cm2)取出一小部分未受白斑病影响的表皮,以获得供体细胞。 收获的表皮用乳酸林格溶液洗涤 3 次,然后用胰蛋白酶解离,将细胞分离成单细胞悬液。 将要移植的受体区域用于使用抽吸泡装置收集表皮。 然后将来自供体区域(大腿)的一半分离的单细胞移植到患者有兴趣移植的受白斑病影响的区域(5 平方厘米面积或 0.7 英寸 2)。 来自受体部位的吸水疱皮肤同时解离成单细胞悬浮液。 对剩余细胞(来自供体和受体部位)的一部分进行流式分选以量化黑色素细胞和角质形成细胞的数量,并进行详细的分子分析(单细胞 RNA 测序和组织学)以表征细胞的分子特征慢性白癜风。 然后,研究人员通过摄影和量化 VASI 评分评估移植区域在 1 天、1 周、1 个月、3 个月和 6 个月时对治疗的反应。 这项研究已经完成。

在研究的第三部分,研究者使用微创手术(不分离细胞的抽吸水泡移植)对移植皮肤和供体皮肤进行取样——这种方法可以将表皮与真皮分离,而不会留下疤痕。 大腿上部正常色素沉着的区域将用含肾上腺素的 1% 利多卡因麻醉。 使用抽吸水泡技术的表皮采集系统,研究者将从患者大腿上的一个小的正常区域(5 平方厘米)去除未受白斑病影响的表皮的多个小部分(约 128 个水泡 - 直径 1.8 毫米)以获得供体细胞并使用常规负压仪器取出四个样本进行组织病理学研究(两个来自白斑区域,两个来自正常供体皮肤)。 然后将来自供体区域(大腿)的表皮移植到患者有兴趣移植的受白斑病影响的区域。 此外,来自正常皮肤和受体部位的四个部分将被送去进行组织病理学评估。

然后,研究者将通过摄影评估移植区域在 1 天、1 周、1 个月、3 个月和 6 个月时的治疗反应,量化脱色表面积的变化,以及 VASI(白斑面积评分指数)评分. 此外,研究人员将通过组织病理学评估两个白斑样本和两个正常皮肤样本,以评估在其 RNA 测序分析中识别的独特细胞群位于何处(从第 2 臂获得)。 研究者假设他的移植手术将产生极好的再色素沉着,导致表面积从基线到 6 个月随访平均减少 60% (SD=30%)。 样本量为 5 名患者,本研究将达到 90% 的功效,以 p=0.05 显着性水平的双侧配对 t 检验为基础检验该假设。 此外,研究者将比较使用手术刀片技术收集的 7 名患者的结果(手术已经完成,后续结果待定)与使用吸水泡收集的 7 名患者(完成)和新提议的 7 名患者的结果实验组(迄今为止完成了三个)。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

17

阶段

  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • California
      • Irvine、California、美国、92697
        • University of California, Irvine

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

是的

描述

纳入标准:

  • 经委员会认证的皮肤科医生验证的白斑病诊断
  • 由首席研究员确定的白癜风治疗候选人
  • 有 5 平方厘米的白斑面积和大腿上部未受疾病影响的区域
  • 签署知情同意书时年满 18 岁
  • 了解、遵守和参与学习程序的能力

排除标准:

  • 无法理解或遵守参与研究和程序的说明
  • 孕妇或哺乳期妇女
  • 签署知情同意书时未满 18 岁
  • 当前使用烟草产品或在手术日期前 1 个月内
  • 凝血障碍病史、血小板功能紊乱病史、血小板计数低于<150,000血小板/微升
  • 首席研究员认为伤口愈合不良或会影响移植部位最佳愈合的病史
  • 瘢痕疙瘩的历史

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:非随机化
  • 介入模型:顺序分配
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:带手术刀片的 MKTP
在研究的第一组中,研究人员使用手术刀片从供体部位和受体部位采集皮肤。
在此过程中,将使用手术刀片采集供体皮肤并将供体皮肤分离
实验性的:MKTP带负压仪
研究的第二组进行了泡罩移植技术和细胞分离。
在此过程中,研究人员使用负压仪器在供体皮肤上产生一些水泡,并在细胞解离后使用水泡进行移植。
实验性的:吸塑吸塑移植,无需细胞解离
在该手臂中,将在不分离细胞的情况下移植水泡。
在此过程中,将使用自动吸水泡装置来创建微型圆顶,这些微型圆顶将直接用于嫁接而不分离。

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
治疗反应率中体表面积发生百分比变化的患者数量
大体时间:6个月
通过摄影评估,治疗反应率中体表面积发生百分比变化的患者人数。
6个月
VASI 的变化
大体时间:6个月
通过 VASI(白癜风面积评分指数)评估移植区域的百分比变化。 负分意味着改善,正分意味着恶化。
6个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
一星期内痊愈的患者百分比
大体时间:6个月
研究人员将评估一周内供体和移植部位愈合的患者百分比。
6个月
出现并发症的患者百分比
大体时间:6个月
研究者将记录每组在供体或受体部位出现并发症的患者百分比。
6个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Anand K Ganesan, MD, PhD、University of California, Irvine

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年9月29日

初级完成 (实际的)

2021年12月1日

研究完成 (实际的)

2022年5月1日

研究注册日期

首次提交

2020年4月20日

首先提交符合 QC 标准的

2020年5月1日

首次发布 (实际的)

2020年5月5日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2024年9月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年8月13日

最后验证

2024年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 20173518

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

是的

在美国制造并从美国出口的产品

是的

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