血友病和骨质流失 - PHILEOS 研究 (PHILEOS)
2026年6月1日 更新者：Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne
血友病和骨质流失 PHILEOS 研究
血友病是一种罕见的出血性疾病，其特征是因子 VIII (HA) 或因子 IX (HB) 缺乏。
fVIII 或 fIX 的缺失或减少会导致凝血酶生成和凝块形成受损，从而导致出血过多（主要是关节积血）。
骨质疏松症是一种以低骨矿物质密度 (BMD) 为特征的全身性骨病。
在几项研究中，与健康对照相比，血友病患者的平均 BMD 有所降低。
因此，骨质疏松症可能是一种被低估的血友病相关合并症。
以下风险因素（体力活动减少、关节损伤、维生素 D 缺乏和/或丙型肝炎病毒 (HCV) 感染）均未被保留为血友病患者骨质疏松症的病因。
另一个假设是骨质流失可能与 fVIII 或 fIX 和/或凝血酶缺乏直接相关。
本研究的目的是根据预防性治疗的类型、严重程度和存在（或不存在）（取决于开始治疗的年龄）评估 HA 和 B 患者骨质流失的发生率，以及将其与对照人群进行比较。
研究人员还将评估 BMD 与 FVIII、fIX 和凝血酶潜力之间的关系。
研究概览
详细说明
通过登记册（临床调查中心）和广告招募健康志愿者。
在血友病中心的例行访问期间招募血友病患者。
受试者的信息表明该研究需要对所有人进行 BMD 测量，并且仅对患者进行血液采样。
检查纳入和排除标准后，受试者可以签署同意书。
对于所有科目，将预约进行 BMD 测量。 对于患者和对照组：BMD 将通过双能 X 射线吸收测定法 (DXA) 技术在股骨和腰椎 (L2-L4) 部位进行测量。
对于患者，将集中测量 fVIII/fIX 活性和抗原、凝血酶生成潜力和血浆骨重建标志物。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
448
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Zagreb、克罗地亚、10000
- University Hospital Centre Zagreb
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Budapest、匈牙利、1134
- MHEK
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Brussels、比利时
- BELGIUM - Brussels
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Bordeaux、法国、33076
- CHU de Bordeaux
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Brest、法国、29200
- CHU Brest Hopital Morvan
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Bron、法国
- HCL - Groupement Hospitalier Est (Hôpital Louis Pradel)
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Caen、法国
- CHU Caen
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Chambéry、法国、73000
- Centre Hospitalier Metropole Savoie
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Clermont-Ferrand、法国
- Chu Cth Estaing Clermont Ferrand
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Dijon、法国、21000
- CHU de Dijon
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Grenoble、法国、38700
- CHU Grenoble Alpes
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Lille、法国
- CHU Lille
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Marseille、法国、13010
- Chu La Timone Marseille
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Montpellier、法国、34295
- CHU - Saint Eloi
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Nancy、法国
- CHU Nancy
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Nantes、法国
- CHU de Nantes
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Paris、法国、75015
- Chu Necker Paris
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Paris、法国
- APHP - Bicêtre
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Rennes、法国、35000
- Chu Rennes Hopital Pontchaillou
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Rouen、法国
- CHU de Rouen
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Saint-Etienne、法国、42055
- CHU de Saint-Etienne
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Strasbourg、法国
- CHU Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
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Bucharest、罗马尼亚
- ROMANIA - Bucharest
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 至 56年 (成人)
接受健康志愿者
是的
描述
纳入标准：
健康志愿者：
- 20至60岁的健康男性
血友病患者：
- 血友病 A 和 B 患者，无论疾病形式如何（轻度、中度、重度，有或没有预防）
- 20至60岁的血友病患者
- 重度血友病 A 患者进行预防：最后一次因子 VIII 注射超过 48 至 120 小时（取决于预防性治疗）之前专门用于本研究的血液采样
- 严重的血友病 B 患者：最后一次因子 IX 注射超过 5 至 21 天（取决于预防性治疗）之前的血液采样专门用于本研究
排除标准：
健康志愿者：
- 已知影响骨代谢的疾病史（甲状旁腺功能亢进症、甲状旁腺功能亢进症、皮质功能亢进症、性腺机能减退症、需要长期使用皮质激素的疾病……）
- 过去或现在使用除 Vit D 或 Ca++ 以外的任何骨质疏松药物治疗
- 存在两个全髋假肢
- 艾滋病病毒感染记录
- 肝硬化阶段的 HCV 记录感染（进行中或已治愈）
血友病患者：
- 目前或既往有抑制剂抗 fVIII 或抗 fIX（>5 Bethesda 单位）的血友病患者
- 用 HEMLIBRA (Emicizumab) 治疗。 除非有可能在该治疗之前使用凝血酶生成的结果，并且残留率不大于或等于 5%。
- 已知影响骨代谢且与血友病无关的疾病史（甲状旁腺功能亢进症、甲状旁腺功能亢进症、皮质功能亢进症、性腺机能减退症、需要长期使用皮质激素的疾病……）
- 过去或现在使用除 Vit D 或 Ca++ 以外的任何抗骨质疏松药物治疗
- 存在两个全髋假肢
- 艾滋病病毒感染记录
- 肝硬化阶段的 HCV 记录感染（进行中或已治愈）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：放映
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：血友病患者
采血骨密度测定法 (BMD)
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在血友病中心的例行访问期间招募血友病患者。 受试者的信息表明该研究需要对所有人进行 BMD 测量，并且仅对患者进行血液采样。 检查纳入和排除标准后，受试者可以签署同意书。 对于所有科目，将预约进行 BMD 测量。 对于患者和对照组：BMD 将通过双能 X 射线吸收测定法 (DXA) 技术在股骨和腰椎 (L2-L4) 部位进行测量。 通过登记册（临床调查中心）和广告招募健康志愿者。
对于患者，将集中测量 fVIII/fIX 活性和抗原、凝血酶生成潜力和血浆骨重建标志物。
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其他：健康志愿者
骨密度测定法 (BMD)
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在血友病中心的例行访问期间招募血友病患者。 受试者的信息表明该研究需要对所有人进行 BMD 测量，并且仅对患者进行血液采样。 检查纳入和排除标准后，受试者可以签署同意书。 对于所有科目，将预约进行 BMD 测量。 对于患者和对照组：BMD 将通过双能 X 射线吸收测定法 (DXA) 技术在股骨和腰椎 (L2-L4) 部位进行测量。 通过登记册（临床调查中心）和广告招募健康志愿者。 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在没有预防措施的严重血友病患者和健康受试者中，T 值 < -2.5 定义的骨质疏松症。
大体时间：手术过程中
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骨矿物质密度测定
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手术过程中
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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骨质疏松症定义为不同血友病患者组和健康受试者的 T 值 < -2.5。
大体时间：手术过程中
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骨矿物质密度测定
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手术过程中
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骨质减少定义为不同血友病患者组和健康受试者的 T 值 < -1。
大体时间：手术过程中
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骨矿物质密度测定
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手术过程中
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不同血友病患者组和健康受试者的骨密度（以 T 值表示）。
大体时间：手术过程中
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骨矿物质密度测定
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手术过程中
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FVIII/fIX 的基础水平（表示为 Ag 水平或百分比）或凝血酶生成潜力（表示为内源性凝血酶潜力 (ETP)，nmol/min）和骨矿物质密度（表示为 T 分数和 Z-分数）
大体时间：在列入
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血液测试 fVIII 或 fIX 的基础水平（表示为 Ag 水平或百分比）或凝血酶生成潜能（表示为内源性凝血酶潜能 (ETP)，nmol/min）与骨矿物质密度（表示为T 分数和 Z 分数）
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在列入
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影响所有血友病患者骨代谢的标志物包括
大体时间：在列入
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验血
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在列入
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Brigitte TARDY, MD、CHU de Saint Etienne
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年6月2日
初级完成 (实际的)
2024年12月12日
研究完成 (实际的)
2024年12月24日
研究注册日期
首次提交
2020年5月5日
首先提交符合 QC 标准的
2020年5月11日
首次发布 (实际的)
2020年5月12日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月1日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 19PH224
- 2019-A03358-49 (其他标识符：ANSM)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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