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Hemofilia y pérdida ósea - Estudio PHILEOS (PHILEOS)

1 de junio de 2026 actualizado por: Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

Estudio PHILEOS sobre hemofilia y pérdida ósea

La hemofilia es un trastorno hemorrágico raro, caracterizado por deficiencia de factor VIII (HA) o factor IX (HB). La ausencia o la reducción de fVIII o fIX dan como resultado una generación deficiente de trombina y formación de coágulos, lo que provoca un sangrado excesivo (principalmente hemartrosis). La osteoporosis es una enfermedad ósea sistémica caracterizada por una baja densidad mineral ósea (DMO). Se ha descrito una disminución de la DMO media en pacientes hemofílicos en comparación con controles sanos en varios estudios. Por lo tanto, la osteoporosis podría ser una comorbilidad relacionada con la hemofilia subestimada. Ninguno de los siguientes factores de riesgo (actividad física reducida, daño articular, deficiencia de vitamina D y/o infección por el virus de la hepatitis C (VHC)) se ha considerado como una causa de osteoporosis en pacientes hemofílicos. Otra hipótesis es que la pérdida ósea podría estar directamente relacionada con la deficiencia de fVIII o fIX y/o trombina. El objetivo de este estudio es evaluar la prevalencia de la pérdida ósea en pacientes HA y B, según el tipo, la gravedad y la presencia (o no) de un tratamiento profiláctico (dependiendo de la edad a la que se inició) y para compararlo con una población de control. Los investigadores también evaluarán la relación entre la DMO y el potencial de FVIII, fIX y trombina.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Captación de voluntarios sanos a través de registros (Centros de Investigación Clínica) y anuncios.

Reclutamiento de pacientes hemofílicos durante una visita de rutina en el centro de hemofilia.

Información de los sujetos de que el estudio requiere una medida de DMO para todos y una muestra de sangre solo para los pacientes.

Una vez comprobados los criterios de inclusión y exclusión, el sujeto puede firmar el consentimiento.

Para todos los temas, se hará una cita para la medida de la DMO. Para pacientes y controles: la DMO se medirá mediante la tecnología de absorciometría de rayos X de energía dual (DXA), en los sitios de la columna femoral y lumbar (L2-L4).

Para los pacientes, la actividad y el antígeno de fVIII/fIX, el potencial de generación de trombina y los marcadores plasmáticos de remodelación ósea se medirán de forma centralizada.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

448

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • BELGIUM - Brussels
  • Croacia
      • Zagreb, Croacia, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • CHU de Bordeaux
      • Brest, Francia, 29200
        • Chu Brest Hopital Morvan
      • Bron, Francia
        • HCL - Groupement Hospitalier Est (Hôpital Louis Pradel)
      • Caen, Francia
        • CHU Caen
      • Chambéry, Francia, 73000
        • Centre Hospitalier Metropole Savoie
      • Clermont-Ferrand, Francia
        • Chu Cth Estaing Clermont Ferrand
      • Dijon, Francia, 21000
        • CHU de Dijon
      • Grenoble, Francia, 38700
        • CHU Grenoble Alpes
      • Lille, Francia
        • CHU Lille
      • Marseille, Francia, 13010
        • Chu La Timone Marseille
      • Montpellier, Francia, 34295
        • CHU - Saint Eloi
      • Nancy, Francia
        • CHU Nancy
      • Nantes, Francia
        • CHU de Nantes
      • Paris, Francia, 75015
        • Chu Necker Paris
      • Paris, Francia
        • APHP - Bicêtre
      • Rennes, Francia, 35000
        • Chu Rennes Hopital Pontchaillou
      • Rouen, Francia
        • CHU de Rouen
      • Saint-Etienne, Francia, 42055
        • CHU de Saint-Etienne
      • Strasbourg, Francia
        • Chu Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1134
        • MHEK
  • Rumania
      • Bucharest, Rumania
        • ROMANIA - Bucharest

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años a 56 años (Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Voluntarios Saludables:

    • Hombres sanos de 20 a 60 años

  • Pacientes hemofílicos:

    • Pacientes con hemofilia A y B, independientemente de la forma de la enfermedad (leve, moderada, grave con o sin profilaxis)
    • Pacientes hemofílicos de 20 a 60 años
    • Pacientes con hemofilia A severa con profilaxis: última inyección de factor VIII más de 48 a 120 horas (dependiendo del tratamiento profiláctico) muestra de sangre previa dedicada a esta investigación
    • Pacientes con hemofilia B grave: última inyección de factor IX más de 5 a 21 días (dependiendo del tratamiento profiláctico) muestra de sangre previa dedicada a esta investigación

Criterio de exclusión:

  • Voluntarios Saludables:

    • Antecedentes de enfermedad conocida por influir en el metabolismo óseo (hipertiroidismo, hiperparatiroidismo, hipercorticismo, hipogonadismo, enfermedades que requieran el uso prolongado de corticoides,…)
    • Tratamiento pasado o presente con cualquier medicamento osteoporótico que no sea Vit D o Ca ++
    • Presencia de dos prótesis totales de cadera
    • Infección documentada por VIH
    • Infección documentada por VHC (en progreso o curada) en etapa cirrótica

  • Pacientes hemofílicos:

    • Pacientes hemofílicos con antecedentes o actual de inhibidor anti-fVIII o anti-fIX (>5 Unidades Bethesda)
    • Tratamiento con HEMLIBRA (Emicizumab). A menos que sea posible utilizar un resultado de generación de trombina previo a este tratamiento y logrado con una tasa residual no mayor o igual al 5%.
    • Historia de enfermedad conocida por influir en el metabolismo óseo y no relacionada con la hemofilia (hipertiroidismo, hiperparatiroidismo, hipercorticismo, hipogonadismo, enfermedades que requieren el uso prolongado de corticoides, …)
    • Tratamiento pasado o actual con cualquier medicamento antiosteoporótico que no sea Vit D o Ca++
    • Presencia de dos prótesis totales de cadera
    • Infección documentada por VIH
    • Infección documentada por VHC (en progreso o curada) en etapa cirrótica

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Poner en pantalla
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Pacientes hemofílicos
Muestreo de sangre Densitometría ósea (DMO)
Radiación: Densitometría ósea (DMO)

Reclutamiento de pacientes hemofílicos durante una visita de rutina en el centro de hemofilia.

Información de los sujetos de que el estudio requiere una medida de DMO para todos y una muestra de sangre solo para los pacientes.

Una vez comprobados los criterios de inclusión y exclusión, el sujeto puede firmar el consentimiento.

Para todos los temas, se hará una cita para la medida de la DMO.

Para pacientes y controles: la DMO se medirá mediante la tecnología de absorciometría de rayos X de energía dual (DXA), en los sitios de la columna femoral y lumbar (L2-L4).

Captación de voluntarios sanos a través de registros (Centros de Investigación Clínica) y anuncios.

Biológico: Toma de muestras de sangre solo para pacientes
Para los pacientes, la actividad y el antígeno de fVIII/fIX, el potencial de generación de trombina y los marcadores plasmáticos de remodelación ósea se medirán de forma centralizada.
Otro: Voluntarios sanos
Densitometría Ósea (DMO)
Radiación: Densitometría ósea (DMO)

Reclutamiento de pacientes hemofílicos durante una visita de rutina en el centro de hemofilia.

Información de los sujetos de que el estudio requiere una medida de DMO para todos y una muestra de sangre solo para los pacientes.

Una vez comprobados los criterios de inclusión y exclusión, el sujeto puede firmar el consentimiento.

Para todos los temas, se hará una cita para la medida de la DMO.

Para pacientes y controles: la DMO se medirá mediante la tecnología de absorciometría de rayos X de energía dual (DXA), en los sitios de la columna femoral y lumbar (L2-L4).

Captación de voluntarios sanos a través de registros (Centros de Investigación Clínica) y anuncios.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Osteoporosis definida por un T-score < -2,5 en pacientes hemofílicos graves sin profilaxis y en sujetos sanos.
Periodo de tiempo: Durante el procedimiento
Densitometría mineral ósea
Durante el procedimiento

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Osteoporosis definida por un T-score < -2,5 en los diferentes grupos de pacientes hemofílicos y en sujetos sanos.
Periodo de tiempo: Durante el procedimiento
Densitometría mineral ósea
Durante el procedimiento
Osteopenia definida por un T-score < -1 en los diferentes grupos de pacientes hemofílicos y en sujetos sanos.
Periodo de tiempo: Durante el procedimiento
Densitometría mineral ósea
Durante el procedimiento
Densidad mineral ósea (expresada como T-score) en los diferentes grupos de pacientes hemofílicos y en sujetos sanos.
Periodo de tiempo: Durante el procedimiento
Densitometría mineral ósea
Durante el procedimiento
Nivel basal de fVIII/fIX (expresado como nivel de Ag o como %) o potencial de generación de trombina (expresado como potencial de trombina endógena (ETP), nmol/min) y Densidad mineral ósea (expresada como puntuación T y Z- puntaje)
Periodo de tiempo: En la inclusión
Análisis de sangre Relación entre el nivel basal de fVIII o fIX (expresado como nivel de Ag o en %) o el potencial de generación de trombina (expresado como potencial de trombina endógena (ETP), nmol/min) y la densidad mineral ósea (expresada como puntuación T y puntuación Z)
En la inclusión
Marcadores que influyen en el metabolismo óseo en todos los pacientes hemofílicos incluidos
Periodo de tiempo: En la inclusión
Prueba de sangre
En la inclusión

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

Colaboradores

Ministry of Health, France

Investigadores

  • Investigador principal: Brigitte TARDY, MD, CHU de Saint Etienne

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

2 de junio de 2020

Finalización primaria (Actual)

12 de diciembre de 2024

Finalización del estudio (Actual)

24 de diciembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de mayo de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de mayo de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

12 de mayo de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de junio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 19PH224
  • 2019-A03358-49 (Otro identificador: ANSM)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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