Haemofília és csontvesztés – PHILEOS-tanulmány (PHILEOS)
Haemophilia és csontvesztés PHILEOS tanulmány
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Egészséges önkéntesek toborzása nyilvántartások (Klinikai Kivizsgáló Központok) és hirdetések útján.
Haemophiliás betegek toborzása a hemofília központban végzett rutinlátogatás során.
Az alanyok tájékoztatása arról, hogy a vizsgálathoz mindenkinek BMD-mérés szükséges, és csak a betegektől vérmintát kell venni.
A felvételi és kizárási feltételek ellenőrzése után az alany aláírhatja a hozzájárulást.
Minden tantárgy esetében időpont egyeztetés történik BMD mérésre. Betegek és kontrollok esetében: A BMD-t Dual Energy X-ray Absorptiometry (DXA) technológiával mérik a combcsont és az ágyéki gerinc (L2-L4) helyeken.
A betegeknél a fVIII/fIX aktivitást és az antigént, a trombingenerációs potenciált és a csontremodelling plazmatikus markereit központilag mérik.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Brussels, Belgium
- BELGIUM - Brussels
-
-
-
-
-
Bordeaux, Franciaország, 33076
- CHU de Bordeaux
-
Brest, Franciaország, 29200
- CHU Brest Hopital Morvan
-
Bron, Franciaország
- HCL - Groupement Hospitalier Est (Hôpital Louis Pradel)
-
Caen, Franciaország
- CHU Caen
-
Chambéry, Franciaország, 73000
- Centre Hospitalier Metropole Savoie
-
Clermont-Ferrand, Franciaország
- Chu Cth Estaing Clermont Ferrand
-
Dijon, Franciaország, 21000
- CHU de Dijon
-
Grenoble, Franciaország, 38700
- CHU Grenoble Alpes
-
Lille, Franciaország
- CHU Lille
-
Marseille, Franciaország, 13010
- Chu La Timone Marseille
-
Montpellier, Franciaország, 34295
- CHU - Saint Eloi
-
Nancy, Franciaország
- CHU Nancy
-
Nantes, Franciaország
- CHU de Nantes
-
Paris, Franciaország, 75015
- Chu Necker Paris
-
Paris, Franciaország
- APHP - Bicêtre
-
Rennes, Franciaország, 35000
- Chu Rennes Hopital Pontchaillou
-
Rouen, Franciaország
- CHU de Rouen
-
Saint-Etienne, Franciaország, 42055
- CHU de Saint-Etienne
-
Strasbourg, Franciaország
- CHU Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
-
-
-
-
-
Zagreb, Horvátország, 10000
- University Hospital Centre Zagreb
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország, 1134
- MHEK
-
-
-
-
-
Bucharest, Románia
- ROMANIA - Bucharest
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
Egészséges önkéntesek:
- Egészséges férfiak 20 és 60 év között
Haemophiliás betegek:
- Haemophiliás A és B betegek, a betegség formájától függetlenül (enyhe, közepes, súlyos, profilaxissal vagy anélkül)
- 20 és 60 év közötti hemofíliás betegek
- Súlyos hemofíliás A-betegek profilaxisban: az utolsó VIII-as faktor injekció több mint 48-120 órával (a profilaktikus kezeléstől függően) a jelen kutatásnak szentelt vérvétel előtt
- Súlyos hemofíliás B-betegek: az utolsó IX-es faktor injekció több mint 5-21 napja (a profilaktikus kezeléstől függően) a kutatást megelőző vérvétel.
Kizárási kritériumok:
Egészséges önkéntesek:
- A csontanyagcserét befolyásoló betegségek anamnézisében (pajzsmirigy-túlműködés, hyperparathyreosis, hypercorticismus, hypogonadizmus, hosszú távú kortikoszteroid-használatot igénylő betegségek stb.)
- Korábbi vagy jelenlegi kezelés csontritkulás elleni gyógyszerrel, kivéve a D-vitamint vagy a Ca++-t
- Két teljes csípőprotézis jelenléte
- HIV dokumentált fertőzés
- HCV dokumentált fertőzés (folyamatban vagy gyógyult) cirrhoticus stádiumban
Haemophiliás betegek:
- Haemophiliás betegek, akiknél jelenleg vagy a kórtörténetben anti-fVIII vagy anti-fIX inhibitor szerepel (>5 Bethesda egység)
- Kezelés HEMLIBRA-val (Emicizumab). Kivéve, ha lehetséges a kezelés előtti trombinképződés eredményének felhasználása, amelyet legfeljebb 5%-os maradékaránnyal lehet elérni.
- Az anamnézisben szereplő, a csontanyagcserét befolyásoló, és nem hemofíliával összefüggő betegség (pajzsmirigy-túlműködés, mellékpajzsmirigy-túlműködés, hiperkorticizmus, hypogonadizmus, hosszú távú kortikoid-kezelést igénylő betegségek stb.)
- Korábbi vagy jelenlegi kezelés bármely csontritkulás elleni gyógyszerrel, kivéve a D-vitamint vagy a Ca++-t
- Két teljes csípőprotézis jelenléte
- HIV dokumentált fertőzés
- HCV dokumentált fertőzés (folyamatban vagy gyógyult) cirrhoticus stádiumban
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Szűrés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Haemophiliás betegek
Vérmintavétel csontdenzitometria (BMD)
|
Haemophiliás betegek toborzása a hemofília központban végzett rutinlátogatás során. Az alanyok tájékoztatása arról, hogy a vizsgálathoz mindenkinek BMD-mérés szükséges, és csak a betegektől vérmintát kell venni. A felvételi és kizárási feltételek ellenőrzése után az alany aláírhatja a hozzájárulást. Minden tantárgy esetében időpont egyeztetés történik BMD mérésre. Betegek és kontrollok esetében: A BMD-t Dual Energy X-ray Absorptiometry (DXA) technológiával mérik a combcsont és az ágyéki gerinc (L2-L4) helyeken. Egészséges önkéntesek toborzása nyilvántartások (Klinikai Kivizsgáló Központok) és hirdetések útján.
A betegeknél a fVIII/fIX aktivitást és az antigént, a trombingenerációs potenciált és a csontremodelling plazmatikus markereit központilag mérik.
|
|
Egyéb: Egészséges önkéntesek
Csontdenzitometria (BMD)
|
Haemophiliás betegek toborzása a hemofília központban végzett rutinlátogatás során. Az alanyok tájékoztatása arról, hogy a vizsgálathoz mindenkinek BMD-mérés szükséges, és csak a betegektől vérmintát kell venni. A felvételi és kizárási feltételek ellenőrzése után az alany aláírhatja a hozzájárulást. Minden tantárgy esetében időpont egyeztetés történik BMD mérésre. Betegek és kontrollok esetében: A BMD-t Dual Energy X-ray Absorptiometry (DXA) technológiával mérik a combcsont és az ágyéki gerinc (L2-L4) helyeken. Egészséges önkéntesek toborzása nyilvántartások (Klinikai Kivizsgáló Központok) és hirdetések útján. |
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Csontritkulás, amelyet a T-pontszám < -2,5 határoz meg súlyos hemofíliás betegekben, profilaxis nélkül és egészséges egyénekben.
Időkeret: Az eljárás során
|
Csont ásványi denzitometria
|
Az eljárás során
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Csontritkulás, amelyet a T-pontszám < -2,5 határoz meg a hemofíliás betegek különböző csoportjaiban és egészséges egyénekben.
Időkeret: Az eljárás során
|
Csont ásványi denzitometria
|
Az eljárás során
|
|
A T-score < -1 értékkel meghatározott osteopenia a hemofíliás betegek különböző csoportjaiban és egészséges egyénekben.
Időkeret: Az eljárás során
|
Csont ásványi denzitometria
|
Az eljárás során
|
|
Csont ásványi sűrűség (T-score-ban kifejezve) a hemofil betegek különböző csoportjaiban és egészséges egyénekben.
Időkeret: Az eljárás során
|
Csont ásványi denzitometria
|
Az eljárás során
|
|
Az fVIII/fIX alapszintje (Ag-szintben vagy %-ban kifejezve) vagy trombinképző potenciál (endogén trombinpotenciálban (ETP), nmol/perc) és csontsűrűség (T-score-ban és Z-értékben kifejezve) pontszám)
Időkeret: A befogadásnál
|
Vérvizsgálat Az fVIII vagy a fIX alapszintje (Ag-szintben vagy %-ban kifejezve) vagy a trombinképző potenciál (endogén trombinpotenciálban (ETP) kifejezve, nmol/perc) és a csont ásványi sűrűsége (a T-pontszám és Z-pontszám)
|
A befogadásnál
|
|
A csontanyagcserét befolyásoló markerek minden hemofíliás betegben
Időkeret: A befogadásnál
|
Vérvizsgálat
|
A befogadásnál
|
Együttműködők és nyomozók
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Brigitte TARDY, MD, CHU de Saint Etienne
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Csontbetegségek
- Mozgásszervi betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Anyagcsere-betegségek
- Hematológiai betegségek
- Csontbetegségek, anyagcsere
- Véralvadási zavarok
- Hemorrhagiás rendellenességek
- Véralvadási zavarok, öröklöttek
- Alvadási fehérje zavarok
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Táplálkozási és anyagcsere-betegségek
- Hemikus és nyirokbetegségek
- Csontritkulás
- Hemofília A
- Nyomozási technikák
- Minta kezelése
- Klinikai laboratóriumi technikák
- Diagnosztikai technikák és eljárások
- Diagnózis
- Lyukasztás
- Műtéti eljárások, operatív
- Vérminta gyűjteménye
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 19PH224
- 2019-A03358-49 (Egyéb azonosító: ANSM)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .