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Hämophilie und Knochenschwund – PHILEOS-Studie (PHILEOS)

1. Juni 2026 aktualisiert von: Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

PHILEOS-Studie zu Hämophilie und Knochenschwund

Hämophilie ist eine seltene Blutungsstörung, die durch einen Mangel an Faktor VIII (HA) oder Faktor IX (HB) gekennzeichnet ist. Das Fehlen oder die Verringerung von fVIII oder fIX führt zu einer beeinträchtigten Thrombinbildung und Gerinnselbildung, was zu übermäßigen Blutungen (hauptsächlich Hämarthrose) führt. Osteoporose ist eine systemische Knochenerkrankung, die durch eine niedrige Knochenmineraldichte (BMD) gekennzeichnet ist. In mehreren Studien wurde bei hämophilen Patienten im Vergleich zu gesunden Kontrollpersonen eine Abnahme der mittleren BMD beschrieben. Osteoporose könnte also eine unterschätzte hämophiliebedingte Komorbidität sein. Keiner der folgenden Risikofaktoren (reduzierte körperliche Aktivität, Gelenkschäden, Vitamin-D-Mangel und/oder Hepatitis-C-Virus (HCV)-Infektion) wurde als Ursache für Osteoporose bei hämophilen Patienten beibehalten. Eine andere Hypothese ist, dass Knochenschwund direkt mit fVIII oder fIX und/oder Thrombinmangel in Verbindung gebracht werden könnte. Das Ziel dieser Studie ist es, die Prävalenz des Knochenverlusts bei HA- und B-Patienten nach Art, Schweregrad und Vorhandensein (oder Nichtvorhandensein) einer prophylaktischen Behandlung (je nach Alter, in dem sie begonnen wurde) und zu bewerten mit einer Kontrollpopulation zu vergleichen. Die Forscher werden auch die Beziehung zwischen BMD und FVIII, fIX und Thrombinpotential bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Rekrutierung gesunder Freiwilliger durch Register (Clinical Investigation Centers) und Anzeigen.

Rekrutierung von hämophilen Patienten während eines Routinebesuchs im Hämophiliezentrum.

Information der Probanden, dass die Studie eine BMD-Messung für alle und eine Blutentnahme nur für Patienten erfordert.

Nach Prüfung der Ein- und Ausschlusskriterien kann der Proband die Einwilligung unterschreiben.

Für alle Fächer wird ein Termin zur BMD-Messung vereinbart. Für Patienten und Kontrollpersonen: Die BMD wird mittels Dual-Energy-Röntgen-Absorptiometrie (DXA)-Technologie an femoralen und lumbalen Wirbelsäulenstellen (L2-L4) gemessen.

Bei Patienten werden die fVIII/fIX-Aktivität und das Antigen, das Thrombinbildungspotential und Plasmamarker des Knochenumbaus zentral gemessen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

448

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • BELGIUM - Brussels
  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich, 33076
        • CHU de Bordeaux
      • Brest, Frankreich, 29200
        • Chu Brest Hopital Morvan
      • Bron, Frankreich
        • HCL - Groupement Hospitalier Est (Hôpital Louis Pradel)
      • Caen, Frankreich
        • CHU caen
      • Chambéry, Frankreich, 73000
        • Centre Hospitalier Metropole Savoie
      • Clermont-Ferrand, Frankreich
        • Chu Cth Estaing Clermont Ferrand
      • Dijon, Frankreich, 21000
        • CHU de DIJON
      • Grenoble, Frankreich, 38700
        • Chu Grenoble Alpes
      • Lille, Frankreich
        • Chu Lille
      • Marseille, Frankreich, 13010
        • Chu La Timone Marseille
      • Montpellier, Frankreich, 34295
        • CHU - Saint Eloi
      • Nancy, Frankreich
        • CHU Nancy
      • Nantes, Frankreich
        • CHU de Nantes
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Chu Necker Paris
      • Paris, Frankreich
        • APHP - Bicêtre
      • Rennes, Frankreich, 35000
        • Chu Rennes Hopital Pontchaillou
      • Rouen, Frankreich
        • CHU de ROUEN
      • Saint-Etienne, Frankreich, 42055
        • Chu de Saint-Etienne
      • Strasbourg, Frankreich
        • Chu Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien
        • ROMANIA - Bucharest
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1134
        • MHEK

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 56 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Gesunde Freiwillige :

    • Gesunde Männer im Alter zwischen 20 und 60 Jahren

  • Hämophile Patienten:

    • Patienten mit Hämophilie A und B, unabhängig von der Krankheitsform (leicht, mittelschwer, schwer mit oder ohne Prophylaxe)
    • Hämophile Patienten im Alter zwischen 20 und 60 Jahren
    • Patienten mit schwerer Hämophilie A mit Prophylaxe: letzte Faktor-VIII-Injektion mehr als 48 bis 120 Stunden (abhängig von der prophylaktischen Behandlung) vorherige Blutentnahme für diese Forschung
    • Patienten mit schwerer Hämophilie B: letzte Faktor-IX-Injektion mehr als 5 bis 21 Tage (abhängig von der prophylaktischen Behandlung) vorherige Blutentnahme für diese Forschung

Ausschlusskriterien:

  • Gesunde Freiwillige:

    • Vorgeschichte von Krankheiten, von denen bekannt ist, dass sie den Knochenstoffwechsel beeinflussen (Hyperthyreose, Hyperparathyreoidismus, Hyperkortizismus, Hypogonadismus, Krankheiten, die eine langfristige Anwendung von Kortikoiden erfordern, …)
    • Frühere oder gegenwärtige Behandlung mit anderen Osteoporose-Medikamenten als Vit D oder Ca++
    • Vorhandensein von zwei totalen Hüftprothesen
    • HIV dokumentierte Infektion
    • HCV-dokumentierte Infektion (fortschreitend oder geheilt) im zirrhotischen Stadium

  • Hämophile Patienten:

    • Hämophile Patienten mit aktuellem oder anamnestischem Anti-fVIII- oder Anti-fIX-Inhibitor (>5 Bethesda-Einheiten)
    • Behandlung mit HEMLIBRA (Emicizumab). Es sei denn, es ist möglich, ein Ergebnis der Thrombinerzeugung vor dieser Behandlung zu verwenden, das mit einer Restrate von nicht mehr als oder gleich 5 % erzielt wurde.
    • Vorgeschichte von Krankheiten, von denen bekannt ist, dass sie den Knochenstoffwechsel beeinflussen und nicht mit Hämophilie zusammenhängen (Hyperthyreose, Hyperparathyreoidismus, Hyperkortizismus, Hypogonadismus, Krankheiten, die eine langfristige Anwendung von Kortikoiden erfordern, …)
    • Frühere oder gegenwärtige Behandlung mit anderen Anti-Osteoporose-Medikamenten als Vit D oder Ca++
    • Vorhandensein von zwei totalen Hüftprothesen
    • HIV dokumentierte Infektion
    • HCV-dokumentierte Infektion (fortschreitend oder geheilt) im zirrhotischen Stadium

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Screening
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Hämophile Patienten
Blutentnahme Knochendichtemessung (BMD)
Strahlung: Knochendichtemessung (BMD)

Rekrutierung von hämophilen Patienten während eines Routinebesuchs im Hämophiliezentrum.

Information der Probanden, dass die Studie eine BMD-Messung für alle und eine Blutentnahme nur für Patienten erfordert.

Nach Prüfung der Ein- und Ausschlusskriterien kann der Proband die Einwilligung unterschreiben.

Für alle Fächer wird ein Termin zur BMD-Messung vereinbart.

Für Patienten und Kontrollpersonen: Die BMD wird mittels Dual-Energy-Röntgen-Absorptiometrie (DXA)-Technologie an femoralen und lumbalen Wirbelsäulenstellen (L2-L4) gemessen.

Rekrutierung gesunder Freiwilliger durch Register (Clinical Investigation Centers) und Anzeigen.

Biologisch: Blutentnahme nur für Patienten
Bei Patienten werden die fVIII/fIX-Aktivität und das Antigen, das Thrombinbildungspotential und Plasmamarker des Knochenumbaus zentral gemessen.
Sonstiges: Gesunde Freiwillige
Knochendichtemessung (BMD)
Strahlung: Knochendichtemessung (BMD)

Rekrutierung von hämophilen Patienten während eines Routinebesuchs im Hämophiliezentrum.

Information der Probanden, dass die Studie eine BMD-Messung für alle und eine Blutentnahme nur für Patienten erfordert.

Nach Prüfung der Ein- und Ausschlusskriterien kann der Proband die Einwilligung unterschreiben.

Für alle Fächer wird ein Termin zur BMD-Messung vereinbart.

Für Patienten und Kontrollpersonen: Die BMD wird mittels Dual-Energy-Röntgen-Absorptiometrie (DXA)-Technologie an femoralen und lumbalen Wirbelsäulenstellen (L2-L4) gemessen.

Rekrutierung gesunder Freiwilliger durch Register (Clinical Investigation Centers) und Anzeigen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Osteoporose, definiert durch einen T-Wert < -2,5 bei Patienten mit schwerer Hämophilie ohne Prophylaxe und bei gesunden Probanden.
Zeitfenster: Während des Verfahrens
Knochenmineraldichtemessung
Während des Verfahrens

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Osteoporose, definiert durch einen T-Wert < -2,5 in den verschiedenen Gruppen hämophiler Patienten und bei gesunden Probanden.
Zeitfenster: Während des Verfahrens
Knochenmineraldichtemessung
Während des Verfahrens
Osteopenie, definiert durch einen T-Wert < -1 in den verschiedenen Gruppen hämophiler Patienten und bei gesunden Probanden.
Zeitfenster: Während des Verfahrens
Knochenmineraldichtemessung
Während des Verfahrens
Knochenmineraldichte (ausgedrückt als T-Wert) bei den verschiedenen Gruppen hämophiler Patienten und bei gesunden Probanden.
Zeitfenster: Während des Verfahrens
Knochenmineraldichtemessung
Während des Verfahrens
Basalspiegel von fVIII/fIX (ausgedrückt als Ag-Spiegel oder in %) oder Thrombinbildungspotential (ausgedrückt als endogenes Thrombinpotential (ETP), nmol/min) und Knochenmineraldichte (ausgedrückt als T-Score und Z- Punktzahl)
Zeitfenster: Bei der Inklusion
Bluttest Beziehung zwischen dem Basalspiegel von fVIII oder fIX (ausgedrückt als Ag-Spiegel oder in %) oder dem Thrombinbildungspotential (ausgedrückt als endogenes Thrombinpotential (ETP), nmol/min) und der Knochenmineraldichte (ausgedrückt als a T-Score und Z-Score)
Bei der Inklusion
Marker, die den Knochenstoffwechsel bei allen hämophilen Patienten beeinflussen, eingeschlossen
Zeitfenster: Bei der Inklusion
Bluttest
Bei der Inklusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

Mitarbeiter

Ministry of Health, France

Ermittler

  • Hauptermittler: Brigitte TARDY, MD, CHU de Saint Etienne

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. Juni 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

12. Dezember 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

24. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Mai 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Mai 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Mai 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 19PH224
  • 2019-A03358-49 (Andere Kennung: ANSM)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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