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Emofilia e perdita ossea - Studio PHILEOS (PHILEOS)

1 giugno 2026 aggiornato da: Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

Studio PHILEOS su emofilia e perdita ossea

L'emofilia è una malattia emorragica rara, caratterizzata da carenza di fattore VIII (HA) o di fattore IX (HB). L'assenza o la riduzione del fattore VIII o del fattore fisso determinano un'alterazione della generazione di trombina e della formazione di coaguli, causando sanguinamento eccessivo (principalmente emartro). L'osteoporosi è una malattia ossea sistemica caratterizzata da una bassa densità minerale ossea (BMD). In diversi studi è stata descritta una diminuzione della densità minerale ossea media nei pazienti emofilici rispetto ai controlli sani. Quindi, l'osteoporosi potrebbe essere una comorbilità correlata all'emofilia sottovalutata. Nessuno dei seguenti fattori di rischio (ridotta attività fisica, danno articolare, carenza di vitamina D e/o infezione da virus dell'epatite C (HCV)) è stato ritenuto una causa di osteoporosi nei pazienti emofilici. Un'altra ipotesi è che la perdita ossea potrebbe essere direttamente collegata alla carenza di fVIII o fiX e/o di trombina. Lo scopo di questo studio è valutare la prevalenza della perdita ossea nei pazienti HA e B, secondo il tipo, la gravità e la presenza o meno di un trattamento profilattico (a seconda dell'età in cui è stato iniziato) e per confrontarlo con una popolazione di controllo. Gli investigatori valuteranno anche la relazione tra BMD e FVIII, fiX e potenziale di trombina.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Reclutamento di volontari sani tramite registri (Centri di Investigazione Clinica) e annunci.

Reclutamento di pazienti emofilici durante una visita di routine presso il centro emofilia.

Informazione dei soggetti che lo studio richiede una misurazione della BMD per tutti e un prelievo di sangue solo per i pazienti.

Dopo aver verificato i criteri di inclusione ed esclusione, il soggetto può firmare il consenso.

Per tutti i soggetti verrà fissato un appuntamento per la misura della BMD. Per pazienti e controlli: la BMD sarà misurata mediante tecnologia Dual Energy X-ray Absorptiometry (DXA), sui siti femorali e lombari della colonna vertebrale (L2-L4).

Per i pazienti, l'attività fVIII/fix e l'antigene, il potenziale di generazione di trombina ei marcatori plasmatici di rimodellamento osseo saranno misurati centralmente.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

448

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussels, Belgio
        • BELGIUM - Brussels
  • Croazia
      • Zagreb, Croazia, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • CHU de Bordeaux
      • Brest, Francia, 29200
        • Chu Brest Hopital Morvan
      • Bron, Francia
        • HCL - Groupement Hospitalier Est (Hôpital Louis Pradel)
      • Caen, Francia
        • CHU caen
      • Chambéry, Francia, 73000
        • Centre Hospitalier Metropole Savoie
      • Clermont-Ferrand, Francia
        • Chu Cth Estaing Clermont Ferrand
      • Dijon, Francia, 21000
        • CHU de DIJON
      • Grenoble, Francia, 38700
        • Chu Grenoble Alpes
      • Lille, Francia
        • Chu Lille
      • Marseille, Francia, 13010
        • Chu La Timone Marseille
      • Montpellier, Francia, 34295
        • CHU - Saint Eloi
      • Nancy, Francia
        • CHU Nancy
      • Nantes, Francia
        • Chu de Nantes
      • Paris, Francia, 75015
        • Chu Necker Paris
      • Paris, Francia
        • APHP - Bicêtre
      • Rennes, Francia, 35000
        • Chu Rennes Hopital Pontchaillou
      • Rouen, Francia
        • CHU de ROUEN
      • Saint-Etienne, Francia, 42055
        • Chu de Saint-Etienne
      • Strasbourg, Francia
        • Chu Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
  • Romania
      • Bucharest, Romania
        • ROMANIA - Bucharest
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1134
        • MHEK

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 56 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Volontari sani:

    • Uomini sani di età compresa tra 20 e 60 anni

  • Pazienti emofilici:

    • Pazienti con emofilia A e B, indipendentemente dalla forma della malattia (lieve, moderata, grave con o senza profilassi)
    • Pazienti emofilici di età compresa tra 20 e 60 anni
    • Pazienti con emofilia A grave con profilassi: ultima iniezione di fattore VIII da più di 48 a 120 ore (a seconda del trattamento profilattico) prima del prelievo di sangue dedicato a questa ricerca
    • Pazienti con emofilia B grave: ultima iniezione di fattore IX da più di 5 a 21 giorni (a seconda del trattamento profilattico) prima del prelievo di sangue dedicato a questa ricerca

Criteri di esclusione:

  • Volontari sani:

    • Anamnesi di malattia nota per influenzare il metabolismo osseo (ipertiroidismo, iperparatiroidismo, ipercorticismo, ipogonadismo, malattie che richiedono l'uso a lungo termine di corticoidi, …)
    • Trattamento passato o presente con qualsiasi farmaco osteoporotico diverso da Vit D o Ca++
    • Presenza di due protesi totali d'anca
    • Infezione documentata da HIV
    • Infezione documentata da HCV (in corso o guarita) allo stadio cirrotico

  • Pazienti emofilici:

    • Pazienti emofilici con attuale o anamnesi di inibitore anti-fVIII o anti-fIX (>5 Unità Bethesda)
    • Trattamento con HEMLIBRA (Emicizumab). A meno che non sia possibile utilizzare un risultato di generazione di trombina precedente a questo trattamento e ottenuto con un tasso residuo non superiore o uguale al 5%.
    • Storia di malattia nota per influenzare il metabolismo osseo e non correlata all'emofilia (ipertiroidismo, iperparatiroidismo, ipercorticismo, ipogonadismo, malattie che richiedono l'uso a lungo termine di corticoidi, …)
    • Trattamento passato o presente con qualsiasi farmaco anti-osteoporosi diverso da Vit D o Ca ++
    • Presenza di due protesi totali d'anca
    • Infezione documentata da HIV
    • Infezione documentata da HCV (in corso o guarita) allo stadio cirrotico

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Selezione
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Pazienti emofilici
Prelievo di sangue Densitometria ossea (BMD)
Radiazione: Densitometria ossea (BMD)

Reclutamento di pazienti emofilici durante una visita di routine presso il centro emofilia.

Informazione dei soggetti che lo studio richiede una misurazione della BMD per tutti e un prelievo di sangue solo per i pazienti.

Dopo aver verificato i criteri di inclusione ed esclusione, il soggetto può firmare il consenso.

Per tutti i soggetti verrà fissato un appuntamento per la misura della BMD.

Per pazienti e controlli: la BMD sarà misurata mediante tecnologia Dual Energy X-ray Absorptiometry (DXA), sui siti femorali e lombari della colonna vertebrale (L2-L4).

Reclutamento di volontari sani tramite registri (Centri di Investigazione Clinica) e annunci.

Biologico: Prelievo di sangue solo per i pazienti
Per i pazienti, l'attività fVIII/fix e l'antigene, il potenziale di generazione di trombina ei marcatori plasmatici di rimodellamento osseo saranno misurati centralmente.
Altro: Volontari sani
Densitometria ossea (BMD)
Radiazione: Densitometria ossea (BMD)

Reclutamento di pazienti emofilici durante una visita di routine presso il centro emofilia.

Informazione dei soggetti che lo studio richiede una misurazione della BMD per tutti e un prelievo di sangue solo per i pazienti.

Dopo aver verificato i criteri di inclusione ed esclusione, il soggetto può firmare il consenso.

Per tutti i soggetti verrà fissato un appuntamento per la misura della BMD.

Per pazienti e controlli: la BMD sarà misurata mediante tecnologia Dual Energy X-ray Absorptiometry (DXA), sui siti femorali e lombari della colonna vertebrale (L2-L4).

Reclutamento di volontari sani tramite registri (Centri di Investigazione Clinica) e annunci.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Osteoporosi definita da un T-score < -2,5 nei pazienti emofilici gravi senza profilassi e nei soggetti sani.
Lasso di tempo: Durante la procedura
Densitometria minerale ossea
Durante la procedura

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Osteoporosi definita da un T-score < -2,5 nei diversi gruppi di pazienti emofilici e nei soggetti sani.
Lasso di tempo: Durante la procedura
Densitometria minerale ossea
Durante la procedura
Osteopenia definita da un T-score < -1 nei diversi gruppi di pazienti emofilici e nei soggetti sani.
Lasso di tempo: Durante la procedura
Densitometria minerale ossea
Durante la procedura
Densità minerale ossea (espressa come T-score) nei diversi gruppi di pazienti emofilici e nei soggetti sani.
Lasso di tempo: Durante la procedura
Densitometria minerale ossea
Durante la procedura
Livello basale di fVIII/fix (espresso come livello Ag o come %) o potenziale di generazione di trombina (espresso come potenziale endogeno di trombina (ETP), nmol/min) e densità minerale ossea (espressa come T-score e Z- punto)
Lasso di tempo: All'inclusione
Analisi del sangue Rapporto tra il livello basale di fVIII o fIX (espresso come livello di Ag o come %) o il potenziale di generazione di trombina (espresso come potenziale endogeno di trombina (ETP), nmol/min) e la densità minerale ossea (espressa come punteggio T e punteggio Z)
All'inclusione
Sono stati inclusi marcatori che influenzano il metabolismo osseo in tutti i pazienti emofilici
Lasso di tempo: All'inclusione
Esame del sangue
All'inclusione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

Collaboratori

Ministry of Health, France

Investigatori

  • Investigatore principale: Brigitte TARDY, MD, CHU de Saint Etienne

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 giugno 2020

Completamento primario (Effettivo)

12 dicembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

24 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 maggio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 maggio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

12 maggio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 19PH224
  • 2019-A03358-49 (Altro identificatore: ANSM)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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