Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Гемофилия и потеря костной массы - исследование PHILEOS (PHILEOS)

1 июня 2026 г. обновлено: Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

Гемофилия и потеря костной массы Исследование PHILEOS

Гемофилия — это редкое нарушение свертываемости крови, характеризующееся дефицитом фактора VIII (HA) или фактора IX (HB). Отсутствие или снижение уровня fVIII или fIX приводит к нарушению выработки тромбина и образованию сгустков, вызывая чрезмерное кровотечение (главным образом гемартроз). Остеопороз — это системное заболевание костей, характеризующееся низкой минеральной плотностью костной ткани (МПКТ). В нескольких исследованиях было описано снижение средней МПКТ у больных гемофилией по сравнению со здоровыми людьми. Таким образом, остеопороз может быть недооцененным сопутствующим заболеванием, связанным с гемофилией. Ни один из следующих факторов риска (снижение физической активности, повреждение суставов, дефицит витамина D и/или инфицирование вирусом гепатита С (ВГС)) не был признан причиной остеопороза у пациентов с гемофилией. Другая гипотеза заключается в том, что потеря костной массы может быть напрямую связана с дефицитом fVIII или fIX и/или тромбина. Целью данного исследования является оценка распространенности потери костной массы у пациентов с ГА и В в зависимости от типа, тяжести и наличия (или отсутствия) профилактического лечения (в зависимости от возраста, в котором оно было начато) и для сравнения с контрольной популяцией. Исследователи также оценят взаимосвязь между BMD и FVIII, fIX и тромбиновым потенциалом.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Набор здоровых добровольцев через реестры (Центры клинических исследований) и объявления.

Набор больных гемофилией во время планового визита в центр гемофилии.

Информация субъектов о том, что исследование требует измерения МПК для всех и забора крови только для пациентов.

После проверки критериев включения и исключения субъект может подписать согласие.

Для всех субъектов будет назначена встреча для измерения МПК. Для пациентов и контрольной группы: BMD будет измеряться с помощью технологии двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии (DXA) на участках бедренного и поясничного отделов позвоночника (L2-L4).

Для пациентов будет централизованно измеряться активность и антиген fVIII/fIX, потенциал образования тромбина и плазматические маркеры ремоделирования кости.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

448

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия
        • BELGIUM - Brussels
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, 1134
        • MHEK
  • Румыния
      • Bucharest, Румыния
        • ROMANIA - Bucharest
  • Франция
      • Bordeaux, Франция, 33076
        • CHU de Bordeaux
      • Brest, Франция, 29200
        • CHU Brest Hopital Morvan
      • Bron, Франция
        • HCL - Groupement Hospitalier Est (Hôpital Louis Pradel)
      • Caen, Франция
        • CHU Caen
      • Chambéry, Франция, 73000
        • Centre Hospitalier Metropole Savoie
      • Clermont-Ferrand, Франция
        • Chu Cth Estaing Clermont Ferrand
      • Dijon, Франция, 21000
        • CHU de Dijon
      • Grenoble, Франция, 38700
        • CHU Grenoble Alpes
      • Lille, Франция
        • CHU Lille
      • Marseille, Франция, 13010
        • Chu La Timone Marseille
      • Montpellier, Франция, 34295
        • CHU - Saint Eloi
      • Nancy, Франция
        • Chu Nancy
      • Nantes, Франция
        • CHU de Nantes
      • Paris, Франция, 75015
        • Chu Necker Paris
      • Paris, Франция
        • APHP - Bicêtre
      • Rennes, Франция, 35000
        • Chu Rennes Hopital Pontchaillou
      • Rouen, Франция
        • CHU de Rouen
      • Saint-Etienne, Франция, 42055
        • CHU de Saint-Étienne
      • Strasbourg, Франция
        • CHU Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
  • Хорватия
      • Zagreb, Хорватия, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 16 лет до 56 лет (Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Да

Описание

Критерии включения:

  • Здоровые волонтеры:

    • Здоровые мужчины в возрасте от 20 до 60 лет

  • Гемофилические пациенты:

    • Больные гемофилией А и В независимо от формы заболевания (легкая, средняя, ​​тяжелая с профилактикой или без нее)
    • Пациенты с гемофилией в возрасте от 20 до 60 лет
    • Пациенты с тяжелой гемофилией А с профилактикой: последняя инъекция фактора VIII более чем от 48 до 120 часов (в зависимости от профилактического лечения) перед забором крови, предназначенным для этого исследования
    • Пациенты с тяжелой формой гемофилии B: последняя инъекция фактора IX более чем за 5–21 день (в зависимости от профилактического лечения) до забора крови, предназначенного для данного исследования.

Критерий исключения:

  • Здоровые добровольцы:

    • Заболевания, влияющие на костный метаболизм в анамнезе (гипертиреоз, гиперпаратиреоз, гиперкортицизм, гипогонадизм, заболевания, требующие длительного применения кортикоидов, …)
    • Прошлое или настоящее лечение любыми препаратами против остеопороза, кроме витамина D или Ca++
    • Наличие двух полных протезов тазобедренного сустава
    • Инфекция, подтвержденная ВИЧ
    • Инфекция, подтвержденная ВГС (в процессе или излеченная) на стадии цирроза печени

  • Гемофилические пациенты:

    • Пациенты с гемофилией, имеющие в настоящее время или в анамнезе ингибиторы анти-fVIII или анти-fIX (>5 единиц Бетесда)
    • Лечение препаратом ГЕМЛИБРА (эмицизумаб). Если только нельзя использовать результат образования тромбина до данного лечения и достигнутый с остаточной скоростью не выше или равной 5%.
    • Заболевания в анамнезе, которые, как известно, влияют на костный метаболизм и не связаны с гемофилией (гипертиреоз, гиперпаратиреоз, гиперкортицизм, гипогонадизм, заболевания, требующие длительного применения кортикоидов, …)
    • Прошлое или настоящее лечение любыми антиостеопоротическими препаратами, кроме витамина D или Ca++
    • Наличие двух полных протезов тазобедренного сустава
    • Инфекция, подтвержденная ВИЧ
    • Инфекция, подтвержденная ВГС (в процессе или излеченная) на стадии цирроза печени

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Скрининг
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Гемофилические пациенты
Забор крови Денситометрия костей (BMD)
Радиация: Костная денситометрия (BMD)

Набор больных гемофилией во время планового визита в центр гемофилии.

Информация субъектов о том, что исследование требует измерения МПК для всех и забора крови только для пациентов.

После проверки критериев включения и исключения субъект может подписать согласие.

Для всех субъектов будет назначена встреча для измерения МПК.

Для пациентов и контрольной группы: BMD будет измеряться с помощью технологии двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии (DXA) на участках бедренного и поясничного отделов позвоночника (L2-L4).

Набор здоровых добровольцев через реестры (Центры клинических исследований) и объявления.

Биологический: Забор крови только для пациентов
Для пациентов будет централизованно измеряться активность и антиген fVIII/fIX, потенциал образования тромбина и плазматические маркеры ремоделирования кости.
Другой: Здоровые добровольцы
Костная денситометрия (BMD)
Радиация: Костная денситометрия (BMD)

Набор больных гемофилией во время планового визита в центр гемофилии.

Информация субъектов о том, что исследование требует измерения МПК для всех и забора крови только для пациентов.

После проверки критериев включения и исключения субъект может подписать согласие.

Для всех субъектов будет назначена встреча для измерения МПК.

Для пациентов и контрольной группы: BMD будет измеряться с помощью технологии двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии (DXA) на участках бедренного и поясничного отделов позвоночника (L2-L4).

Набор здоровых добровольцев через реестры (Центры клинических исследований) и объявления.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Остеопороз определяется Т-критерием <-2,5 у пациентов с тяжелой формой гемофилии без профилактики и у здоровых лиц.
Временное ограничение: Во время процедуры
Денситометрия костных минералов
Во время процедуры

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Остеопороз определяется Т-критерием <-2,5 в различных группах больных гемофилией и у здоровых лиц.
Временное ограничение: Во время процедуры
Денситометрия костных минералов
Во время процедуры
Остеопения определяется по Т-критерию <-1 в различных группах больных гемофилией и у здоровых лиц.
Временное ограничение: Во время процедуры
Денситометрия костных минералов
Во время процедуры
Минеральная плотность костной ткани (выражаемая в виде Т-показателя) в различных группах пациентов с гемофилией и у здоровых людей.
Временное ограничение: Во время процедуры
Денситометрия костных минералов
Во время процедуры
Базовый уровень fVIII/fIX (выражаемый в виде уровня Ag или в процентах) или потенциала образования тромбина (выражаемый в виде эндогенного тромбинового потенциала (ЭТП), нмоль/мин) и минеральной плотности кости (выражаемой в виде T-показателя и Z-показателя). счет)
Временное ограничение: При включении
Анализ крови Соотношение между базальным уровнем fVIII или fIX (выражаемым в виде уровня антигена или в процентах) или потенциалом образования тромбина (выражаемым в виде эндогенного тромбинового потенциала (ЭТП), нмоль/мин) и минеральной плотностью кости (выражаемой в виде T-оценка и Z-оценка)
При включении
Включены маркеры, влияющие на костный метаболизм у всех пациентов с гемофилией.
Временное ограничение: При включении
Анализ крови
При включении

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

Соавторы

Ministry of Health, France

Следователи

  • Главный следователь: Brigitte TARDY, MD, CHU de Saint Etienne

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

2 июня 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

12 декабря 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

24 декабря 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 мая 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 мая 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

12 мая 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 19PH224
  • 2019-A03358-49 (Другой идентификатор: ANSM)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться