Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Гемофилия и потеря костной массы - исследование PHILEOS (PHILEOS)

29 декабря 2023 г. обновлено: Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

Гемофилия и потеря костной массы Исследование PHILEOS

Гемофилия — это редкое нарушение свертываемости крови, характеризующееся дефицитом фактора VIII (HA) или фактора IX (HB). Отсутствие или снижение уровня fVIII или fIX приводит к нарушению выработки тромбина и образованию сгустков, вызывая чрезмерное кровотечение (главным образом гемартроз). Остеопороз — это системное заболевание костей, характеризующееся низкой минеральной плотностью костной ткани (МПКТ). В нескольких исследованиях было описано снижение средней МПКТ у больных гемофилией по сравнению со здоровыми людьми. Таким образом, остеопороз может быть недооцененным сопутствующим заболеванием, связанным с гемофилией. Ни один из следующих факторов риска (снижение физической активности, повреждение суставов, дефицит витамина D и/или инфицирование вирусом гепатита С (ВГС)) не был признан причиной остеопороза у пациентов с гемофилией. Другая гипотеза заключается в том, что потеря костной массы может быть напрямую связана с дефицитом fVIII или fIX и/или тромбина. Целью данного исследования является оценка распространенности потери костной массы у пациентов с ГА и В в зависимости от типа, тяжести и наличия (или отсутствия) профилактического лечения (в зависимости от возраста, в котором оно было начато) и для сравнения с контрольной популяцией. Исследователи также оценят взаимосвязь между BMD и FVIII, fIX и тромбиновым потенциалом.

Обзор исследования

Подробное описание

Набор здоровых добровольцев через реестры (Центры клинических исследований) и объявления.

Набор больных гемофилией во время планового визита в центр гемофилии.

Информация субъектов о том, что исследование требует измерения МПК для всех и забора крови только для пациентов.

После проверки критериев включения и исключения субъект может подписать согласие.

Для всех субъектов будет назначена встреча для измерения МПК. Для пациентов и контрольной группы: BMD будет измеряться с помощью технологии двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии (DXA) на участках бедренного и поясничного отделов позвоночника (L2-L4).

Для пациентов будет централизованно измеряться активность и антиген fVIII/fIX, потенциал образования тромбина и плазматические маркеры ремоделирования кости.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

480

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

      • Brussel, Бельгия
        • Рекрутинг
        • BELGIUM - Brussels
        • Главный следователь:
          • Cedric HERMANS, MD
      • Bucharest, Румыния
        • Рекрутинг
        • ROMANIA - Bucharest
        • Главный следователь:
          • Daniel CORIU, MD
      • Bordeaux, Франция, 33076
        • Рекрутинг
        • CHU de Bordeaux
        • Главный следователь:
          • SABINE CASTET, MD
        • Младший исследователь:
          • Nadia MESHEN-CETRE, MD
      • Brest, Франция, 29200
        • Рекрутинг
        • CHU Brest Hopital Morvan
        • Главный следователь:
          • BRIGITTE PAN-PETESCH, MD
      • Bron, Франция
        • Рекрутинг
        • HCL - Groupement Hospitalier Est (Hôpital Louis Pradel)
        • Главный следователь:
          • Anne LIENHART, MD
      • Caen, Франция
        • Рекрутинг
        • CHU caen
        • Главный следователь:
          • Yohann REPESSE, MD
        • Младший исследователь:
          • Benjamin GILLET, MD
        • Младший исследователь:
          • Philippe GAUTIER, MD
      • Chambéry, Франция, 73000
        • Рекрутинг
        • Centre Hospitalier Metropole Savoie
        • Младший исследователь:
          • ROMAIN JAILLER, MD
        • Главный следователь:
          • VALERIE GAY, MD
        • Младший исследователь:
          • Pascal MEYER, MD
      • Clermont-Ferrand, Франция
        • Рекрутинг
        • Chu Cth Estaing Clermont Ferrand
        • Младший исследователь:
          • Victoria Cacheux, MD
        • Главный следователь:
          • AURELIEN LEBRETON, MD
        • Младший исследователь:
          • Alain MARQUES-VERDIER, MD
      • Dijon, Франция, 21000
        • Рекрутинг
        • CHU de Dijon
        • Главный следователь:
          • FABIENNE GENRE-VOLLOT, MD
        • Младший исследователь:
          • Marc BARDOU, MD-PhD
        • Младший исследователь:
          • Maxime LUU, MD
        • Младший исследователь:
          • Inès BEN GHEZALA, MD
      • Grenoble, Франция, 38700
        • Рекрутинг
        • Chu Grenoble Alpes
        • Младший исследователь:
          • RAPHAEL MARLU, MD
        • Главный следователь:
          • BENOIT POLACK, MD
        • Младший исследователь:
          • Enkelejda HODAJ, MD
      • Lille, Франция
        • Рекрутинг
        • CHU Lille
        • Главный следователь:
          • Antoine RAUCH, MD
        • Младший исследователь:
          • Sophie SUSEN, MD PhD
        • Младший исследователь:
          • Bénédicte WIBAUT-PEGNEAUX, MD
        • Младший исследователь:
          • Isabelle MENDEL, MD
      • Marseille, Франция, 13010
        • Рекрутинг
        • CHU La Timone Marseille
        • Младший исследователь:
          • CELINE FALAISE, MD
        • Главный следователь:
          • HERVE CHAMBOST, MD PhD
        • Младший исследователь:
          • Catherine POUYMAYOU, MD
        • Младший исследователь:
          • Pierre Emmanuel MORANGE, MD PhD
      • Montpellier, Франция, 34295
        • Рекрутинг
        • CHU - Saint Eloi
        • Контакт:
          • Christine BIRON ANDREANI, MD
        • Главный следователь:
          • Christine BIRON ANDREANI, MD
        • Младший исследователь:
          • Delphine CHIFFRE-RAKOTOARIVONY, MD
        • Младший исследователь:
          • Robert NAVARRO, MD
      • Nancy, Франция
        • Рекрутинг
        • CHU Nancy
        • Главный следователь:
          • Birgit FROTSCHER
      • Nantes, Франция
        • Рекрутинг
        • CHU de Nantes
        • Главный следователь:
          • Marc FOUASSIER, MD
      • Paris, Франция, 75015
        • Рекрутинг
        • Chu Necker Paris
        • Главный следователь:
          • LAURENT FRENZEL, MD
      • Paris, Франция
        • Рекрутинг
        • APHP - Bicêtre
        • Главный следователь:
          • Roseline D'OIRON, MD
        • Младший исследователь:
          • Hortense MAYNADIE, MD
        • Младший исследователь:
          • Guillaume MORELLE, MD
      • Rennes, Франция, 35000
        • Рекрутинг
        • Chu Rennes Hopital Pontchaillou
        • Главный следователь:
          • BENOIT GUILLET, MD
        • Младший исследователь:
          • Fabrice LAINE, MD
        • Младший исследователь:
          • Elodie MAINGUY, MD
        • Младший исследователь:
          • Marie PROVOST-DEWITTE, MD
      • Rouen, Франция
        • Рекрутинг
        • Chu de Rouen
        • Главный следователь:
          • PIERRE CHAMOUNI, MD
        • Младший исследователь:
          • Virginie BARBAY, MD
        • Младший исследователь:
          • Marie KOZYREFF-MEURICE, MD
      • Saint-Étienne, Франция, 42055
        • Рекрутинг
        • CHU de Saint-Etienne
        • Контакт:
          • BRIGITTE TARDY
        • Младший исследователь:
          • THIERRY THOMAS, MD-PhD
        • Младший исследователь:
          • Bernard TARDY, MD-PhD
        • Главный следователь:
          • BRIGITTE TARDY, MD
        • Младший исследователь:
          • Anne DEVILLARD, MD
      • Strasbourg, Франция
        • Рекрутинг
        • CHU STRASBOURG - Hôpital de Hautepierre
        • Главный следователь:
          • DOMINIQUE DESPREZ, MD
        • Младший исследователь:
          • Rose-Marie JAVIER, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 58 лет (Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Да

Описание

Критерии включения:

  • Здоровые волонтеры:

    • Здоровые мужчины в возрасте от 20 до 60 лет
  • Гемофилические пациенты:

    • Больные гемофилией А и В независимо от формы заболевания (легкая, средняя, ​​тяжелая с профилактикой или без нее)
    • Пациенты с гемофилией в возрасте от 20 до 60 лет
    • Пациенты с тяжелой гемофилией А с профилактикой: последняя инъекция фактора VIII более чем от 48 до 120 часов (в зависимости от профилактического лечения) перед забором крови, предназначенным для этого исследования
    • Пациенты с тяжелой формой гемофилии B: последняя инъекция фактора IX более чем за 5–21 день (в зависимости от профилактического лечения) до забора крови, предназначенного для данного исследования.

Критерий исключения:

  • Здоровые добровольцы:

    • Заболевания, влияющие на костный метаболизм в анамнезе (гипертиреоз, гиперпаратиреоз, гиперкортицизм, гипогонадизм, заболевания, требующие длительного применения кортикоидов, …)
    • Прошлое или настоящее лечение любыми препаратами против остеопороза, кроме витамина D или Ca++
    • Наличие двух полных протезов тазобедренного сустава
    • Инфекция, подтвержденная ВИЧ
    • Инфекция, подтвержденная ВГС (в процессе или излеченная) на стадии цирроза печени
  • Гемофилические пациенты:

    • Пациенты с гемофилией, имеющие в настоящее время или в анамнезе ингибиторы анти-fVIII или анти-fIX (>5 единиц Бетесда)
    • Лечение препаратом ГЕМЛИБРА (эмицизумаб). Если только нельзя использовать результат образования тромбина до данного лечения и достигнутый с остаточной скоростью не выше или равной 5%.
    • Заболевания в анамнезе, которые, как известно, влияют на костный метаболизм и не связаны с гемофилией (гипертиреоз, гиперпаратиреоз, гиперкортицизм, гипогонадизм, заболевания, требующие длительного применения кортикоидов, …)
    • Прошлое или настоящее лечение любыми антиостеопоротическими препаратами, кроме витамина D или Ca++
    • Наличие двух полных протезов тазобедренного сустава
    • Инфекция, подтвержденная ВИЧ
    • Инфекция, подтвержденная ВГС (в процессе или излеченная) на стадии цирроза печени

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Скрининг
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Гемофилические пациенты
Забор крови Денситометрия костей (BMD)

Набор больных гемофилией во время планового визита в центр гемофилии.

Информация субъектов о том, что исследование требует измерения МПК для всех и забора крови только для пациентов.

После проверки критериев включения и исключения субъект может подписать согласие.

Для всех субъектов будет назначена встреча для измерения МПК.

Для пациентов и контрольной группы: BMD будет измеряться с помощью технологии двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии (DXA) на участках бедренного и поясничного отделов позвоночника (L2-L4).

Набор здоровых добровольцев через реестры (Центры клинических исследований) и объявления.

Для пациентов будет централизованно измеряться активность и антиген fVIII/fIX, потенциал образования тромбина и плазматические маркеры ремоделирования кости.
Другой: Здоровые добровольцы
Костная денситометрия (BMD)

Набор больных гемофилией во время планового визита в центр гемофилии.

Информация субъектов о том, что исследование требует измерения МПК для всех и забора крови только для пациентов.

После проверки критериев включения и исключения субъект может подписать согласие.

Для всех субъектов будет назначена встреча для измерения МПК.

Для пациентов и контрольной группы: BMD будет измеряться с помощью технологии двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии (DXA) на участках бедренного и поясничного отделов позвоночника (L2-L4).

Набор здоровых добровольцев через реестры (Центры клинических исследований) и объявления.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Остеопороз определяется Т-критерием <-2,5 у пациентов с тяжелой формой гемофилии без профилактики и у здоровых лиц.
Временное ограничение: Во время процедуры
Денситометрия костных минералов
Во время процедуры

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Остеопороз определяется Т-критерием <-2,5 в различных группах больных гемофилией и у здоровых лиц.
Временное ограничение: Во время процедуры
Денситометрия костных минералов
Во время процедуры
Остеопения определяется по Т-критерию <-1 в различных группах больных гемофилией и у здоровых лиц.
Временное ограничение: Во время процедуры
Денситометрия костных минералов
Во время процедуры
Минеральная плотность костной ткани (выражаемая в виде Т-показателя) в различных группах пациентов с гемофилией и у здоровых людей.
Временное ограничение: Во время процедуры
Денситометрия костных минералов
Во время процедуры
Базовый уровень fVIII/fIX (выражаемый в виде уровня Ag или в процентах) или потенциала образования тромбина (выражаемый в виде эндогенного тромбинового потенциала (ЭТП), нмоль/мин) и минеральной плотности кости (выражаемой в виде T-показателя и Z-показателя). счет)
Временное ограничение: При включении
Анализ крови Соотношение между базальным уровнем fVIII или fIX (выражаемым в виде уровня антигена или в процентах) или потенциалом образования тромбина (выражаемым в виде эндогенного тромбинового потенциала (ЭТП), нмоль/мин) и минеральной плотностью кости (выражаемой в виде T-оценка и Z-оценка)
При включении
Включены маркеры, влияющие на костный метаболизм у всех пациентов с гемофилией.
Временное ограничение: При включении
Анализ крови
При включении

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Соавторы

Следователи

  • Главный следователь: Brigitte TARDY, MD, CHU de Saint Etienne

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

2 июня 2020 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июня 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 сентября 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 мая 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 мая 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

12 мая 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

1 января 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 декабря 2023 г.

Последняя проверка

1 декабря 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Костная денситометрия (BMD)

Подписаться