Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Hemofili og bentap - PHILEOS-studie (PHILEOS)

1. juni 2026 oppdatert av: Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

PHILEOS-studie om hemofili og beintap

Hemofili er en sjelden blødningssykdom, preget av faktor VIII (HA) eller faktor IX (HB) mangel. Fraværet eller reduksjonen av fVIII eller fIX resulterer i nedsatt trombindannelse og koageldannelse, noe som forårsaker kraftig blødning (hovedsakelig hemartrose). Osteoporose er en systemisk bensykdom karakterisert ved lav benmineraltetthet (BMD). En reduksjon av gjennomsnittlig BMD er beskrevet hos hemofile pasienter sammenlignet med friske kontroller i flere studier. Så osteoporose kan være en undervurdert hemofilirelatert komorbiditet. Ingen av følgende risikofaktorer (redusert fysisk aktivitet, leddskade, vitamin D-mangel og/eller hepatitt C-virus (HCV)-infeksjon) har blitt beholdt som årsak til osteoporose hos hemofile pasienter. En annen hypotese er at bentap kan være direkte knyttet til fVIII eller fIX og/eller trombinmangel. Målet med denne studien er å evaluere forekomsten av bentap hos HA- og B-pasienter, i henhold til type, alvorlighetsgrad og tilstedeværelse (eller ikke) av en profylaktisk behandling (avhengig av alderen den ble startet på) og å sammenligne det med en kontrollpopulasjon. Etterforskerne vil også evaluere sammenhengen mellom BMD og FVIII, fIX og trombinpotensial.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Rekruttering av friske frivillige gjennom registre (Clinical Investigation Centers) og annonser.

Rekruttering av hemofile pasienter ved rutinebesøk på hemofilisenteret.

Informasjon fra forsøkspersonene om at studien krever et BMD-mål for alle og en blodprøve kun for pasienter.

Etter at inkluderings- og eksklusjonskriterier er kontrollert, kan forsøkspersonen signere samtykket.

For alle fag vil det bli avtalt time for BMD-tiltak. For pasienter og kontroller: BMD vil bli målt med Dual Energy X-ray Absorptiometry (DXA) teknologi, på lår- og lumbalryggraden (L2-L4).

For pasienter vil fVIII/fIX-aktivitet og antigen, trombingenerasjonspotensial og plasmatiske markører for beinremodellering bli målt sentralt.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

448

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • BELGIUM - Brussels
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33076
        • CHU de Bordeaux
      • Brest, Frankrike, 29200
        • CHU Brest Hopital Morvan
      • Bron, Frankrike
        • HCL - Groupement Hospitalier Est (Hôpital Louis Pradel)
      • Caen, Frankrike
        • CHU Caen
      • Chambéry, Frankrike, 73000
        • Centre Hospitalier Metropole Savoie
      • Clermont-Ferrand, Frankrike
        • Chu Cth Estaing Clermont Ferrand
      • Dijon, Frankrike, 21000
        • CHU de Dijon
      • Grenoble, Frankrike, 38700
        • CHU Grenoble Alpes
      • Lille, Frankrike
        • CHU Lille
      • Marseille, Frankrike, 13010
        • Chu La Timone Marseille
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • CHU - Saint Eloi
      • Nancy, Frankrike
        • CHU Nancy
      • Nantes, Frankrike
        • CHU de Nantes
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Chu Necker Paris
      • Paris, Frankrike
        • APHP - Bicêtre
      • Rennes, Frankrike, 35000
        • Chu Rennes Hopital Pontchaillou
      • Rouen, Frankrike
        • CHU de Rouen
      • Saint-Etienne, Frankrike, 42055
        • CHU de Saint-Etienne
      • Strasbourg, Frankrike
        • CHU Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
  • Kroatia
      • Zagreb, Kroatia, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Romania
      • Bucharest, Romania
        • ROMANIA - Bucharest
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1134
        • MHEK

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 56 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Friske frivillige:

    • Friske menn i alderen 20 til 60 år

  • Hemofile pasienter:

    • Hemofili A- og B-pasienter, uavhengig av sykdomsform (mild, moderat, alvorlig med eller uten profylakse)
    • Hemofile pasienter i alderen 20 til 60 år
    • Alvorlig hemofili A-pasienter med profylakse: siste faktor VIII-injeksjon mer enn 48 til 120 timer (avhengig av profylaktisk behandling) før blodprøvetaking dedikert til denne forskningen
    • Pasienter med alvorlig hemofili B: siste faktor IX-injeksjon mer enn 5 til 21 dager (avhengig av profylaktisk behandling) før blodprøvetaking dedikert til denne forskningen

Ekskluderingskriterier:

  • Friske frivillige:

    • Sykdomshistorie kjent for å påvirke benmetabolismen (hypertyreose, hyperparatyreoidisme, hyperkortisisme, hypogonadisme, sykdommer som krever langvarig bruk av kortikoider, ...)
    • Tidligere eller nåværende behandling med andre osteoporotiske medisiner enn Vit D eller Ca++
    • Tilstedeværelse av to totale hofteproteser
    • HIV dokumentert infeksjon
    • HCV dokumentert infeksjon (pågår eller kurert) i cirrotisk stadium

  • Hemofile pasienter:

    • Hemofile pasienter med nåværende eller historie med hemmer anti-fVIII eller anti-fIX (>5 Bethesda-enheter)
    • Behandling med HEMLIBRA (Emicizumab). Med mindre det er mulig å bruke et resultat av trombingenerering før denne behandlingen og oppnådd med en restrate som ikke er større enn eller lik 5 %.
    • Sykdomshistorie kjent for å påvirke benmetabolismen og ikke relatert til hemofili (hypertyreose, hyperparatyreoidisme, hyperkortisisme, hypogonadisme, sykdommer som krever langvarig bruk av kortikoider, ...)
    • Tidligere eller nåværende behandling med andre anti-osteoporotiske medisiner enn Vit D eller Ca++
    • Tilstedeværelse av to totale hofteproteser
    • HIV dokumentert infeksjon
    • HCV dokumentert infeksjon (pågår eller kurert) i cirrotisk stadium

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Screening
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Hemofile pasienter
Blodprøvetaking av bentensitometri (BMD)
Stråling: Bendensitometri (BMD)

Rekruttering av hemofile pasienter ved rutinebesøk på hemofilisenteret.

Informasjon fra forsøkspersonene om at studien krever et BMD-mål for alle og en blodprøve kun for pasienter.

Etter at inkluderings- og eksklusjonskriterier er kontrollert, kan forsøkspersonen signere samtykket.

For alle fag vil det bli avtalt time for BMD-tiltak.

For pasienter og kontroller: BMD vil bli målt med Dual Energy X-ray Absorptiometry (DXA) teknologi, på lår- og lumbalryggraden (L2-L4).

Rekruttering av friske frivillige gjennom registre (Clinical Investigation Centers) og annonser.

Biologisk: Blodprøvetaking kun for pasienter
For pasienter vil fVIII/fIX-aktivitet og antigen, trombingenerasjonspotensial og plasmatiske markører for beinremodellering bli målt sentralt.
Annen: Friske frivillige
Bendensitometri (BMD)
Stråling: Bendensitometri (BMD)

Rekruttering av hemofile pasienter ved rutinebesøk på hemofilisenteret.

Informasjon fra forsøkspersonene om at studien krever et BMD-mål for alle og en blodprøve kun for pasienter.

Etter at inkluderings- og eksklusjonskriterier er kontrollert, kan forsøkspersonen signere samtykket.

For alle fag vil det bli avtalt time for BMD-tiltak.

For pasienter og kontroller: BMD vil bli målt med Dual Energy X-ray Absorptiometry (DXA) teknologi, på lår- og lumbalryggraden (L2-L4).

Rekruttering av friske frivillige gjennom registre (Clinical Investigation Centers) og annonser.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Osteoporose definert ved en T-score < -2,5 hos alvorlige hemofile pasienter uten profylakse og hos friske personer.
Tidsramme: Under prosedyren
Benmineraldensitometri
Under prosedyren

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Osteoporose definert ved en T-score < -2,5 i de forskjellige gruppene av hemofile pasienter og hos friske personer.
Tidsramme: Under prosedyren
Benmineraldensitometri
Under prosedyren
Osteopeni definert ved en T-score < -1 i de forskjellige gruppene av hemofile pasienter og hos friske personer.
Tidsramme: Under prosedyren
Benmineraldensitometri
Under prosedyren
Benmineraltetthet (uttrykt som en T-score) hos de ulike gruppene av hemofile pasienter og hos friske personer.
Tidsramme: Under prosedyren
Benmineraldensitometri
Under prosedyren
Basalnivå av fVIII/fIX (uttrykt som et Ag-nivå eller som en %) eller trombingenereringspotensial (uttrykt som et endogent trombinpotensial (ETP), nmol/min) og beinmineraltetthet (uttrykt som en T-score og Z- score)
Tidsramme: Ved inkluderingen
Blodprøve Forholdet mellom basalnivået av fVIII eller fIX (uttrykt som et Ag-nivå eller som en %) eller trombingenereringspotensialet (uttrykt som et endogent trombinpotensial (ETP), nmol/min) og beinmineraltetthet (uttrykt som en T-score og Z-score)
Ved inkluderingen
Markører som påvirker benmetabolismen hos alle hemofile pasienter inkludert
Tidsramme: Ved inkluderingen
Blodprøve
Ved inkluderingen

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

Samarbeidspartnere

Ministry of Health, France

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Brigitte TARDY, MD, CHU de Saint Etienne

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

2. juni 2020

Primær fullføring (Faktiske)

12. desember 2024

Studiet fullført (Faktiske)

24. desember 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. mai 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. mai 2020

Først lagt ut (Faktiske)

12. mai 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 19PH224
  • 2019-A03358-49 (Annen identifikator: ANSM)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere