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Hémophilie et perte osseuse - Étude PHILEOS (PHILEOS)

1 juin 2026 mis à jour par: Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

Hémophilie et perte osseuse Étude PHILEOS

L'hémophilie est un trouble hémorragique rare, caractérisé par un déficit en facteur VIII (HA) ou en facteur IX (HB). L'absence ou la réduction du fVIII ou du fIX entraîne une altération de la génération de thrombine et de la formation de caillots, provoquant des saignements excessifs (principalement une hémarthrose). L'ostéoporose est une maladie osseuse systémique caractérisée par une faible densité minérale osseuse (DMO). Une diminution de la DMO moyenne a été décrite chez des patients hémophiles par rapport à des témoins sains dans plusieurs études. Ainsi, l'ostéoporose pourrait être une comorbidité liée à l'hémophilie sous-estimée. Aucun des facteurs de risque suivants (activité physique réduite, atteinte articulaire, carence en vitamine D et/ou infection par le virus de l'hépatite C (VHC)) n'a été retenu comme cause d'ostéoporose chez les patients hémophiles. Une autre hypothèse est que la perte osseuse pourrait être directement liée à un déficit en fVIII ou fIX et/ou en thrombine. Le but de cette étude est d'évaluer la prévalence de la perte osseuse chez les patients HA et B, selon le type, la sévérité et la présence (ou non) d'un traitement prophylactique (selon l'âge auquel il a été débuté) et pour le comparer à une population témoin. Les chercheurs évalueront également la relation entre la DMO et le FVIII, le fIX et le potentiel de thrombine.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Recrutement de volontaires sains par le biais de registres (Centres d'Investigation Clinique) et de publicités.

Recrutement de patients hémophiles lors d'une visite de routine au centre de l'hémophilie.

Information des sujets que l'étude nécessite une mesure de DMO pour tous et un prélèvement sanguin pour les patients uniquement.

Après vérification des critères d'inclusion et d'exclusion, le sujet peut signer le consentement.

Pour tous les sujets, un rendez-vous sera pris pour la mesure de la DMO. Pour les patients et les témoins : la DMO sera mesurée par la technologie d'absorptiométrie à rayons X à double énergie (DXA), sur les sites du rachis fémoral et lombaire (L2-L4).

Pour les patients, l'activité et l'antigène fVIII/fIX, le potentiel de génération de thrombine et les marqueurs plasmatiques du remodelage osseux seront mesurés de manière centralisée.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

448

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Belgique
      • Brussels, Belgique
        • BELGIUM - Brussels
  • Croatie
      • Zagreb, Croatie, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • France
      • Bordeaux, France, 33076
        • CHU de Bordeaux
      • Brest, France, 29200
        • CHU Brest Hopital Morvan
      • Bron, France
        • HCL - Groupement Hospitalier Est (Hôpital Louis Pradel)
      • Caen, France
        • CHU Caen
      • Chambéry, France, 73000
        • Centre Hospitalier Metropole Savoie
      • Clermont-Ferrand, France
        • Chu Cth Estaing Clermont Ferrand
      • Dijon, France, 21000
        • CHU de Dijon
      • Grenoble, France, 38700
        • CHU Grenoble Alpes
      • Lille, France
        • CHU Lille
      • Marseille, France, 13010
        • Chu La Timone Marseille
      • Montpellier, France, 34295
        • CHU - Saint Eloi
      • Nancy, France
        • CHU Nancy
      • Nantes, France
        • CHU de Nantes
      • Paris, France, 75015
        • Chu Necker Paris
      • Paris, France
        • APHP - Bicêtre
      • Rennes, France, 35000
        • Chu Rennes Hopital Pontchaillou
      • Rouen, France
        • CHU de Rouen
      • Saint-Etienne, France, 42055
        • CHU de Saint-Etienne
      • Strasbourg, France
        • CHU Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1134
        • MHEK
  • Roumanie
      • Bucharest, Roumanie
        • ROMANIA - Bucharest

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans à 56 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Oui

La description

Critère d'intégration:

  • Volontaires sains :

    • Hommes en bonne santé âgés de 20 à 60 ans

  • Patients hémophiles :

    • Patients atteints d'hémophilie A et B, quelle que soit la forme de la maladie (légère, modérée, sévère avec ou sans prophylaxie)
    • Patients hémophiles âgés de 20 à 60 ans
    • Patients hémophiles A sévères sous prophylaxie : dernière injection de facteur VIII plus de 48 à 120 heures (selon le traitement prophylactique) prélèvement sanguin préalable dédié à cette recherche
    • Patients atteints d'hémophilie B sévère : dernière injection de facteur IX datant de plus de 5 à 21 jours (selon le traitement prophylactique) prélèvement sanguin préalable dédié à cette recherche

Critère d'exclusion:

  • Volontaires sains :

    • Antécédents de maladie connue pour influencer le métabolisme osseux (hyperthyroïdie, hyperparathyroïdie, hypercorticisme, hypogonadisme, maladies nécessitant l'utilisation au long cours de corticoïdes, …)
    • Traitement passé ou actuel avec tout médicament ostéoporotique autre que Vit D ou Ca++
    • Présence de deux prothèses totales de hanche
    • Infection documentée par le VIH
    • Infection documentée par le VHC (en cours ou guérie) au stade cirrhotique

  • Patients hémophiles :

    • Patients hémophiles avec ou ayant des antécédents d'inhibiteur anti-fVIII ou anti-fIX (> 5 unités Bethesda)
    • Traitement par HEMLIBRA (Emicizumab). Sauf s'il est possible d'utiliser un résultat de génération de thrombine préalable à ce traitement et réalisé avec un taux résiduel non supérieur ou égal à 5 ​​%.
    • Antécédents de maladie connue pour influencer le métabolisme osseux et non liée à l'hémophilie (hyperthyroïdie, hyperparathyroïdie, hypercorticisme, hypogonadisme, maladies nécessitant l'utilisation au long cours de corticoïdes, …)
    • Traitement passé ou actuel avec tout médicament anti-ostéoporotique autre que Vit D ou Ca++
    • Présence de deux prothèses totales de hanche
    • Infection documentée par le VIH
    • Infection documentée par le VHC (en cours ou guérie) au stade cirrhotique

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Dépistage
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Patients hémophiles
Densitométrie osseuse (BMD)
Radiation: Densitométrie osseuse (DMO)

Recrutement de patients hémophiles lors d'une visite de routine au centre de l'hémophilie.

Information des sujets que l'étude nécessite une mesure de DMO pour tous et un prélèvement sanguin pour les patients uniquement.

Après vérification des critères d'inclusion et d'exclusion, le sujet peut signer le consentement.

Pour tous les sujets, un rendez-vous sera pris pour la mesure de la DMO.

Pour les patients et les témoins : la DMO sera mesurée par la technologie d'absorptiométrie à rayons X à double énergie (DXA), sur les sites du rachis fémoral et lombaire (L2-L4).

Recrutement de volontaires sains par le biais de registres (Centres d'Investigation Clinique) et de publicités.

Biologique: Prise de sang réservée aux patients
Pour les patients, l'activité et l'antigène fVIII/fIX, le potentiel de génération de thrombine et les marqueurs plasmatiques du remodelage osseux seront mesurés de manière centralisée.
Autre: Volontaires en bonne santé
Densitométrie osseuse (DMO)
Radiation: Densitométrie osseuse (DMO)

Recrutement de patients hémophiles lors d'une visite de routine au centre de l'hémophilie.

Information des sujets que l'étude nécessite une mesure de DMO pour tous et un prélèvement sanguin pour les patients uniquement.

Après vérification des critères d'inclusion et d'exclusion, le sujet peut signer le consentement.

Pour tous les sujets, un rendez-vous sera pris pour la mesure de la DMO.

Pour les patients et les témoins : la DMO sera mesurée par la technologie d'absorptiométrie à rayons X à double énergie (DXA), sur les sites du rachis fémoral et lombaire (L2-L4).

Recrutement de volontaires sains par le biais de registres (Centres d'Investigation Clinique) et de publicités.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Ostéoporose définie par un T-score < -2,5 chez les patients hémophiles sévères sans prophylaxie et chez les sujets sains.
Délai: Pendant la procédure
Densitométrie minérale osseuse
Pendant la procédure

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Ostéoporose définie par un T-score < -2,5 dans les différents groupes de patients hémophiles et chez les sujets sains.
Délai: Pendant la procédure
Densitométrie minérale osseuse
Pendant la procédure
Ostéopénie définie par un T-score < -1 dans les différents groupes de patients hémophiles et chez les sujets sains.
Délai: Pendant la procédure
Densitométrie minérale osseuse
Pendant la procédure
Densité minérale osseuse (exprimée en T-score) dans les différents groupes de patients hémophiles et chez les sujets sains.
Délai: Pendant la procédure
Densitométrie minérale osseuse
Pendant la procédure
Niveau basal de fVIII/fIX (exprimé en niveau d'Ag ou en %) ou potentiel de génération de thrombine (exprimé en potentiel de thrombine endogène (ETP), nmol/min) et densité minérale osseuse (exprimée en T-score et Z- score)
Délai: A l'insertion
Test sanguin Relation entre le niveau basal de fVIII ou de fIX (exprimé en Ag ou en %) ou le potentiel de génération de thrombine (exprimé en potentiel de thrombine endogène (ETP), nmol/min) et la densité minérale osseuse (exprimée en score T et score Z)
A l'insertion
Marqueurs influençant le métabolisme osseux chez tous les patients hémophiles inclus
Délai: A l'insertion
Test sanguin
A l'insertion

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

Collaborateurs

Ministry of Health, France

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Brigitte TARDY, MD, CHU de Saint Etienne

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

2 juin 2020

Achèvement primaire (Réel)

12 décembre 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

24 décembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 mai 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 mai 2020

Première publication (Réel)

12 mai 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 19PH224
  • 2019-A03358-49 (Autre identifiant: ANSM)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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