血友病と骨量減少 - PHILEOS 研究 (PHILEOS)
2026年6月1日 更新者：Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne
血友病と骨量減少症の PHILEOS 試験
血友病は、第 VIII 因子 (HA) または第 IX 因子 (HB) の欠乏を特徴とするまれな出血性疾患です。
fVIIIまたはfIXの欠如または減少は、トロンビン生成および血餅形成の障害をもたらし、過度の出血（主に関節内出血）を引き起こします。
骨粗鬆症は、骨ミネラル密度 (BMD) の低下を特徴とする全身性の骨疾患です。
いくつかの研究で、健常対照者と比較して血友病患者の平均 BMD の減少が報告されています。
したがって、骨粗鬆症は過小評価されている血友病関連の合併症である可能性があります。
以下の危険因子 (身体活動の低下、関節損傷、ビタミン D 欠乏および/または C 型肝炎ウイルス (HCV) 感染) のいずれも、血友病患者の骨粗鬆症の原因として保持されていません。
別の仮説は、骨量減少が fVIII または fIX および/またはトロンビン欠乏症に直接関連している可能性があるというものです。
この研究の目的は、HA および B 患者の骨量減少の有病率を、予防的治療の種類、重症度、および予防的治療の有無 (開始年齢による) に応じて評価することです。それを対照集団と比較します。
研究者は、BMD と FVIII、fIX、およびトロンビンの可能性との関係も評価します。
調査の概要
詳細な説明
登録（臨床調査センター）と広告による健康なボランティアの募集。
血友病センターでの定期的な訪問中の血友病患者のリクルート。
研究では全員のBMD測定と患者のみの採血が必要であるという被験者の情報。
包含および除外基準が確認された後、被験者は同意に署名できます。
すべての被験者について、BMD測定のために予約が行われます。 患者およびコントロールの場合: BMD は、大腿骨および腰椎 (L2-L4) 部位で、二重エネルギー X 線吸収測定法 (DXA) 技術によって測定されます。
患者については、fVIII/fIX 活性と抗原、トロンビン生成能、および骨リモデリングの血漿マーカーが中央で測定されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
448
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Zagreb、クロアチア、10000
- University Hospital Centre Zagreb
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Budapest、ハンガリー、1134
- MHEK
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Bordeaux、フランス、33076
- CHU de Bordeaux
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Brest、フランス、29200
- Chu Brest Hopital Morvan
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Bron、フランス
- HCL - Groupement Hospitalier Est (Hôpital Louis Pradel)
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Caen、フランス
- CHU Caen
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Chambéry、フランス、73000
- Centre Hospitalier Metropole Savoie
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Clermont-Ferrand、フランス
- Chu Cth Estaing Clermont Ferrand
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Dijon、フランス、21000
- CHU de Dijon
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Grenoble、フランス、38700
- CHU Grenoble Alpes
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Lille、フランス
- CHU Lille
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Marseille、フランス、13010
- Chu La Timone Marseille
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Montpellier、フランス、34295
- CHU - Saint Eloi
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Nancy、フランス
- CHU Nancy
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Nantes、フランス
- CHU de Nantes
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Paris、フランス、75015
- Chu Necker Paris
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Paris、フランス
- APHP - Bicêtre
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Rennes、フランス、35000
- Chu Rennes Hopital Pontchaillou
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Rouen、フランス
- CHU de Rouen
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Saint-Etienne、フランス、42055
- CHU de Saint-Etienne
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Strasbourg、フランス
- Chu Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
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Brussels、ベルギー
- BELGIUM - Brussels
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Bucharest、ルーマニア
- ROMANIA - Bucharest
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年～56年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
はい
説明
包含基準:
健康ボランティア：
- 20～60歳の健康な男性
血友病患者：
- 病型（軽度、中等度、重度、予防の有無にかかわらず）に関係なく、血友病AおよびB患者
- 20～60歳の血友病患者
- 重度の血友病 A 患者の予防 : 最後の第 VIII 因子注射が 48 ～ 120 時間以上 (予防治療に応じて) この研究専用の血液サンプリング
- 重度の血友病 B 患者 : 最後の第 IX 因子注射が 5 ～ 21 日以上 (予防的治療に応じて) この研究専用の採血前
除外基準:
健康ボランティア：
- 骨代謝に影響を与えることが知られている疾患の病歴（甲状腺機能亢進症、副甲状腺機能亢進症、皮質機能亢進症、性腺機能低下症、コルチコイドの長期使用を必要とする疾患など）
- -ビタミンDまたはCa ++以外の骨粗鬆症薬による過去または現在の治療
- 合計2つの股関節プロテーゼの存在
- HIV感染が記録されている
- -肝硬変段階でのHCV感染（進行中または治癒）が記録されている
血友病患者：
- -抗fVIIIまたは抗fIX阻害剤の現在または病歴のある血友病患者（> 5ベセスダ単位）
- HEMLIBRA（エミシズマブ）による治療。 この治療前のトロンビン生成の結果を使用することができず、5％以下の残存率で達成された場合を除きます。
- -骨代謝に影響を与えることが知られており、血友病とは関係のない疾患の病歴（甲状腺機能亢進症、副甲状腺機能亢進症、皮質機能亢進症、性腺機能低下症、コルチコイドの長期使用を必要とする疾患など）
- -ビタミンDまたはCa ++以外の抗骨粗鬆症薬による過去または現在の治療
- 合計2つの股関節プロテーゼの存在
- HIV感染が記録されている
- -肝硬変段階でのHCV感染（進行中または治癒）が記録されている
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：ふるい分け
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：血友病患者
採血 骨密度測定（BMD）
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血友病センターでの定期的な訪問中の血友病患者のリクルート。 研究では全員のBMD測定と患者のみの採血が必要であるという被験者の情報。 包含および除外基準が確認された後、被験者は同意に署名できます。 すべての被験者について、BMD測定のために予約が行われます。 患者およびコントロールの場合: BMD は、大腿骨および腰椎 (L2-L4) 部位で、二重エネルギー X 線吸収測定法 (DXA) 技術によって測定されます。 登録（臨床調査センター）と広告による健康なボランティアの募集。
患者については、fVIII/fIX 活性と抗原、トロンビン生成能、および骨リモデリングの血漿マーカーが中央で測定されます。
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他の：健康なボランティア
骨密度測定（BMD）
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血友病センターでの定期的な訪問中の血友病患者のリクルート。 研究では全員のBMD測定と患者のみの採血が必要であるという被験者の情報。 包含および除外基準が確認された後、被験者は同意に署名できます。 すべての被験者について、BMD測定のために予約が行われます。 患者およびコントロールの場合: BMD は、大腿骨および腰椎 (L2-L4) 部位で、二重エネルギー X 線吸収測定法 (DXA) 技術によって測定されます。 登録（臨床調査センター）と広告による健康なボランティアの募集。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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-2.5 未満の T スコアによって定義される骨粗鬆症。
時間枠：手続き中
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骨密度測定
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手続き中
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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-血友病患者のさまざまなグループおよび健康な被験者のTスコア<-2.5によって定義される骨粗鬆症。
時間枠：手続き中
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骨密度測定
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手続き中
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-血友病患者のさまざまなグループおよび健康な被験者のTスコア<-1によって定義される骨減少症。
時間枠：手続き中
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骨密度測定
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手続き中
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血友病患者のさまざまなグループと健康な被験者の骨ミネラル密度（Tスコアとして表される）。
時間枠：手続き中
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骨密度測定
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手続き中
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FVIII/fIX の基礎レベル (Ag レベルまたは % として表される) またはトロンビン生成ポテンシャル (内因性トロンビンポテンシャル (ETP)、nmol/分として表される) および骨密度 (T スコアおよび Z-スコアとして表される)スコア）
時間枠：組み込み時
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血液検査 fVIII または fIX の基礎レベル (Ag レベルまたは % として表される) またはトロンビン生成能 (内因性トロンビン ポテンシャル (ETP)、nmol/min として表される) と骨ミネラル密度 (a として表される) との関係TスコアとZスコア）
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組み込み時
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すべての血友病患者の骨代謝に影響を与えるマーカーが含まれています
時間枠：組み込み時
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血液検査
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組み込み時
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Brigitte TARDY, MD、CHU de Saint Etienne
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年6月2日
一次修了 (実際)
2024年12月12日
研究の完了 (実際)
2024年12月24日
試験登録日
最初に提出
2020年5月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年5月11日
最初の投稿 (実際)
2020年5月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月1日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 19PH224
- 2019-A03358-49 (その他の識別子：ANSM)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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