Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Hemofilia i utrata masy kostnej — badanie PHILEOS (PHILEOS)

1 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

Badanie PHILEOS dotyczące hemofilii i utraty masy kostnej

Hemofilia jest rzadką skazą krwotoczną, charakteryzującą się niedoborem czynnika VIII (HA) lub czynnika IX (HB). Brak lub zmniejszenie fVIII lub fIX prowadzi do upośledzonego wytwarzania trombiny i powstawania skrzepów, powodując nadmierne krwawienia (głównie wylewy krwi do stawów). Osteoporoza jest układową chorobą kości charakteryzującą się niską gęstością mineralną kości (BMD). W kilku badaniach opisano zmniejszenie średniej BMD u pacjentów z hemofilią w porównaniu ze zdrowymi osobami z grupy kontrolnej. Tak więc osteoporoza może być niedocenianą chorobą współistniejącą związaną z hemofilią. Żaden z poniższych czynników ryzyka (zmniejszona aktywność fizyczna, uszkodzenie stawów, niedobór witaminy D i (lub) zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV)) nie został uznany za przyczynę osteoporozy u pacjentów z hemofilią. Inna hipoteza głosi, że utrata masy kostnej może być bezpośrednio związana z fVIII lub fIX i/lub niedoborem trombiny. Celem pracy jest ocena częstości występowania ubytków masy kostnej u pacjentów z HA i B w zależności od rodzaju, nasilenia oraz obecności (lub braku) leczenia profilaktycznego (w zależności od wieku, w którym zostało ono rozpoczęte) oraz porównać go z populacją kontrolną. Badacze ocenią również zależność między BMD a FVIII, fIX i potencjałem trombiny.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Rekrutacja zdrowych ochotników poprzez rejestry (Ośrodki Badań Klinicznych) i ogłoszenia.

Rekrutacja chorych na hemofilię podczas rutynowej wizyty w ośrodku hemofilii.

Informacja od uczestników, że badanie wymaga pomiaru BMD u wszystkich i pobrania krwi tylko od pacjentów.

Po sprawdzeniu kryteriów włączenia i wyłączenia podmiot może podpisać zgodę.

Dla wszystkich pacjentów zostanie ustawiona wizyta w celu pomiaru BMD. Dla pacjentów i grupy kontrolnej: BMD będzie mierzona za pomocą technologii absorpcjometrii rentgenowskiej podwójnej energii (DXA) w miejscach udowych i kręgosłupa lędźwiowego (L2-L4).

W przypadku pacjentów aktywność i antygen fVIII/fIX, potencjał wytwarzania trombiny i osoczowe markery przebudowy kości będą mierzone centralnie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

448

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • BELGIUM - Brussels
  • Chorwacja
      • Zagreb, Chorwacja, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Francja
      • Bordeaux, Francja, 33076
        • CHU de Bordeaux
      • Brest, Francja, 29200
        • Chu Brest Hopital Morvan
      • Bron, Francja
        • HCL - Groupement Hospitalier Est (Hôpital Louis Pradel)
      • Caen, Francja
        • CHU caen
      • Chambéry, Francja, 73000
        • Centre Hospitalier Metropole Savoie
      • Clermont-Ferrand, Francja
        • Chu Cth Estaing Clermont Ferrand
      • Dijon, Francja, 21000
        • CHU de DIJON
      • Grenoble, Francja, 38700
        • Chu Grenoble Alpes
      • Lille, Francja
        • Chu Lille
      • Marseille, Francja, 13010
        • Chu La Timone Marseille
      • Montpellier, Francja, 34295
        • CHU - Saint Eloi
      • Nancy, Francja
        • CHU Nancy
      • Nantes, Francja
        • CHU de Nantes
      • Paris, Francja, 75015
        • Chu Necker Paris
      • Paris, Francja
        • APHP - Bicêtre
      • Rennes, Francja, 35000
        • Chu Rennes Hopital Pontchaillou
      • Rouen, Francja
        • CHU de ROUEN
      • Saint-Etienne, Francja, 42055
        • Chu de Saint-Etienne
      • Strasbourg, Francja
        • Chu Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
  • Rumunia
      • Bucharest, Rumunia
        • ROMANIA - Bucharest
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1134
        • MHEK

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 56 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zdrowi ochotnicy:

    • Zdrowi mężczyźni w wieku od 20 do 60 lat

  • Pacjenci z hemofilią:

    • Pacjenci z hemofilią A i B, niezależnie od postaci choroby (łagodna, umiarkowana, ciężka z profilaktyką lub bez)
    • Pacjenci z hemofilią w wieku od 20 do 60 lat
    • Pacjenci z ciężką hemofilią A z profilaktyką: ostatnie wstrzyknięcie czynnika VIII ponad 48 do 120 godzin (w zależności od leczenia profilaktycznego) wcześniejsze pobranie krwi przeznaczonej do tego badania
    • Pacjenci z ciężką hemofilią B: ostatnie wstrzyknięcie czynnika IX ponad 5 do 21 dni (w zależności od leczenia profilaktycznego) uprzednie pobranie krwi przeznaczonej do tego badania

Kryteria wyłączenia:

  • Zdrowi ochotnicy:

    • Historia chorób, o których wiadomo, że wpływają na metabolizm kości (nadczynność tarczycy, nadczynność przytarczyc, nadczynność kory nadnerczy, hipogonadyzm, choroby wymagające długotrwałego stosowania kortykosteroidów, …)
    • Przeszłe lub obecne leczenie jakimkolwiek lekiem na osteoporozę innym niż wit. D lub Ca++
    • Obecność dwóch całkowitych protez stawu biodrowego
    • Zakażenie udokumentowane wirusem HIV
    • Zakażenie udokumentowane HCV (w toku lub wyleczone) w stadium marskości wątroby

  • Pacjenci z hemofilią:

    • Pacjenci z hemofilią, u których obecnie lub w przeszłości występował inhibitor anty-fVIII lub anty-fIX (>5 jednostek Bethesda)
    • Leczenie produktem HEMLIBRA (emicizumab). Chyba że możliwe jest wykorzystanie wyniku wytwarzania trombiny przed tym leczeniem i uzyskanego z odsetkiem resztkowym nie większym lub równym 5%.
    • Historia chorób, o których wiadomo, że wpływają na metabolizm kostny i nie są związane z hemofilią (nadczynność tarczycy, nadczynność przytarczyc, hiperkortyzyna, hipogonadyzm, choroby wymagające długotrwałego stosowania kortykosteroidów, …)
    • Przeszłe lub obecne leczenie jakimkolwiek lekiem przeciw osteoporozie innym niż wit. D lub Ca++
    • Obecność dwóch całkowitych protez stawu biodrowego
    • Zakażenie udokumentowane wirusem HIV
    • Zakażenie udokumentowane HCV (w toku lub wyleczone) w stadium marskości wątroby

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Ekranizacja
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pacjenci z hemofilią
Pobieranie krwi Densytometria kości (BMD)
Promieniowanie: Densytometria kości (BMD)

Rekrutacja chorych na hemofilię podczas rutynowej wizyty w ośrodku hemofilii.

Informacja od uczestników, że badanie wymaga pomiaru BMD u wszystkich i pobrania krwi tylko od pacjentów.

Po sprawdzeniu kryteriów włączenia i wyłączenia podmiot może podpisać zgodę.

Dla wszystkich pacjentów zostanie ustawiona wizyta w celu pomiaru BMD.

Dla pacjentów i grupy kontrolnej: BMD będzie mierzona za pomocą technologii absorpcjometrii rentgenowskiej podwójnej energii (DXA) w miejscach udowych i kręgosłupa lędźwiowego (L2-L4).

Rekrutacja zdrowych ochotników poprzez rejestry (Ośrodki Badań Klinicznych) i ogłoszenia.

Biologiczny: Pobieranie krwi tylko dla pacjentów
W przypadku pacjentów aktywność i antygen fVIII/fIX, potencjał wytwarzania trombiny i osoczowe markery przebudowy kości będą mierzone centralnie.
Inny: Zdrowi ochotnicy
Densytometria kości (BMD)
Promieniowanie: Densytometria kości (BMD)

Rekrutacja chorych na hemofilię podczas rutynowej wizyty w ośrodku hemofilii.

Informacja od uczestników, że badanie wymaga pomiaru BMD u wszystkich i pobrania krwi tylko od pacjentów.

Po sprawdzeniu kryteriów włączenia i wyłączenia podmiot może podpisać zgodę.

Dla wszystkich pacjentów zostanie ustawiona wizyta w celu pomiaru BMD.

Dla pacjentów i grupy kontrolnej: BMD będzie mierzona za pomocą technologii absorpcjometrii rentgenowskiej podwójnej energii (DXA) w miejscach udowych i kręgosłupa lędźwiowego (L2-L4).

Rekrutacja zdrowych ochotników poprzez rejestry (Ośrodki Badań Klinicznych) i ogłoszenia.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Osteoporoza definiowana przez T-score < -2,5 u pacjentów z ciężką hemofilią bez profilaktyki iu osób zdrowych.
Ramy czasowe: Podczas procedury
Densytometria mineralna kości
Podczas procedury

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Osteoporoza definiowana przez T-score < -2,5 w różnych grupach pacjentów z hemofilią oraz u osób zdrowych.
Ramy czasowe: Podczas procedury
Densytometria mineralna kości
Podczas procedury
Osteopenia definiowana przez T-score < -1 w różnych grupach pacjentów z hemofilią oraz u osób zdrowych.
Ramy czasowe: Podczas procedury
Densytometria mineralna kości
Podczas procedury
Gęstość mineralna kości (wyrażona jako T-score) w różnych grupach pacjentów z hemofilią iu osób zdrowych.
Ramy czasowe: Podczas procedury
Densytometria mineralna kości
Podczas procedury
Podstawowy poziom fVIII/fIX (wyrażony jako poziom Ag lub jako %) lub potencjał wytwarzania trombiny (wyrażony jako endogenny potencjał trombiny (ETP), nmol/min) i Gęstość mineralna kości (wyrażona jako T-score i Z-score wynik)
Ramy czasowe: Na inkluzji
Badanie krwi Zależność między podstawowym poziomem fVIII lub fIX (wyrażonym jako poziom Ag lub jako %) lub potencjałem wytwarzania trombiny (wyrażonym jako endogenny potencjał trombiny (ETP), nmol/min) a gęstością mineralną kości (wyrażoną jako T-score i Z-score)
Na inkluzji
Uwzględniono markery wpływające na metabolizm kości u wszystkich pacjentów z hemofilią
Ramy czasowe: Na inkluzji
Badanie krwi
Na inkluzji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

Współpracownicy

Ministry of Health, France

Śledczy

  • Główny śledczy: Brigitte TARDY, MD, CHU de Saint Etienne

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 czerwca 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

12 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

24 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 maja 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 maja 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 maja 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 19PH224
  • 2019-A03358-49 (Inny identyfikator: ANSM)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Densytometria kości (BMD)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in China

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj