Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hemofilie a úbytek kostí – studie PHILEOS (PHILEOS)

1. června 2026 aktualizováno: Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

Hemofilie a kostní ztráta Studie PHILEOS

Hemofilie je vzácná krvácivá porucha, charakterizovaná nedostatkem faktoru VIII (HA) nebo faktoru IX (HB). Absence nebo snížení fVIII nebo fIX má za následek zhoršenou tvorbu trombinu a tvorbu sraženiny, což způsobuje nadměrné krvácení (hlavně hemartrózu). Osteoporóza je systémové onemocnění kostí charakterizované nízkou hustotou kostních minerálů (BMD). Pokles průměrné BMD byl popsán u hemofilických pacientů ve srovnání se zdravými kontrolami v několika studiích. Osteoporóza by tedy mohla být podceňovanou komorbiditou související s hemofilií. Žádný z následujících rizikových faktorů (snížená fyzická aktivita, poškození kloubů, nedostatek vitaminu D a/nebo infekce virem hepatitidy C (HCV)) nebyl zachován jako příčina osteoporózy u hemofilických pacientů. Další hypotézou je, že ztráta kostní hmoty by mohla být přímo spojena s nedostatkem fVIII nebo fIX a/nebo trombinu. Cílem této studie je zhodnotit prevalenci kostního úbytku u pacientů s HA ​​a B podle typu, závažnosti a přítomnosti (nebo ne) profylaktické léčby (v závislosti na věku, ve kterém byla zahájena) a pro srovnání s kontrolní populací. Vyšetřovatelé budou také hodnotit vztah mezi BMD a FVIII, fIX a potenciálem trombinu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Nábor zdravých dobrovolníků prostřednictvím registrů (Clinical Investigation Centers) a inzerátů.

Nábor hemofilických pacientů při běžné návštěvě hemofilického centra.

Informace subjektů, že studie vyžaduje měření BMD pro všechny a odběr krve pouze pro pacienty.

Po kontrole kritérií pro zařazení a vyloučení může subjekt podepsat souhlas.

U všech subjektů bude domluvena schůzka na měření BMD. Pro pacienty a kontroly: BMD bude měřena technologií duální energetické rentgenové absorptiometrie (DXA) na místech stehenní a bederní páteře (L2-L4).

U pacientů bude centrálně měřena aktivita fVIII/fIX a antigen, potenciál tvorby trombinu a plazmatické markery kostní remodelace.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

448

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Brussels, Belgie
        • BELGIUM - Brussels
  • Chorvatsko
      • Zagreb, Chorvatsko, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Francie
      • Bordeaux, Francie, 33076
        • CHU de Bordeaux
      • Brest, Francie, 29200
        • Chu Brest Hopital Morvan
      • Bron, Francie
        • HCL - Groupement Hospitalier Est (Hôpital Louis Pradel)
      • Caen, Francie
        • CHU caen
      • Chambéry, Francie, 73000
        • Centre Hospitalier Metropole Savoie
      • Clermont-Ferrand, Francie
        • Chu Cth Estaing Clermont Ferrand
      • Dijon, Francie, 21000
        • CHU de DIJON
      • Grenoble, Francie, 38700
        • Chu Grenoble Alpes
      • Lille, Francie
        • Chu Lille
      • Marseille, Francie, 13010
        • Chu La Timone Marseille
      • Montpellier, Francie, 34295
        • CHU - Saint Eloi
      • Nancy, Francie
        • CHU Nancy
      • Nantes, Francie
        • Chu de Nantes
      • Paris, Francie, 75015
        • Chu Necker Paris
      • Paris, Francie
        • APHP - Bicêtre
      • Rennes, Francie, 35000
        • Chu Rennes Hopital Pontchaillou
      • Rouen, Francie
        • CHU de ROUEN
      • Saint-Etienne, Francie, 42055
        • Chu de Saint-Etienne
      • Strasbourg, Francie
        • Chu Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1134
        • MHEK
  • Rumunsko
      • Bucharest, Rumunsko
        • ROMANIA - Bucharest

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 56 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Zdraví dobrovolníci:

    • Zdraví muži ve věku od 20 do 60 let

  • Hemofiličtí pacienti:

    • Pacienti s hemofilií A a B, bez ohledu na formu onemocnění (mírná, střední, těžká s profylaxí nebo bez ní)
    • Hemofiličtí pacienti ve věku od 20 do 60 let
    • Pacienti s těžkou hemofilií A s profylaxí: poslední injekce faktoru VIII více než 48 až 120 hodin (v závislosti na profylaktické léčbě) před odběrem krve věnovaným tomuto výzkumu
    • Pacienti s těžkou hemofilií B: poslední injekce faktoru IX více než 5 až 21 dní (v závislosti na profylaktické léčbě) před odběrem krve věnovaným tomuto výzkumu

Kritéria vyloučení:

  • Zdraví dobrovolníci:

    • Anamnéza onemocnění, o nichž je známo, že ovlivňují metabolismus kostí (hypertyreóza, hyperparatyreóza, hyperkorticismus, hypogonadismus, onemocnění vyžadující dlouhodobé užívání kortikoidů, …)
    • Minulá nebo současná léčba jinými léky na osteoporózu než Vit D nebo Ca++
    • Přítomnost dvou totálních protéz kyčle
    • HIV dokumentovaná infekce
    • HCV dokumentovaná infekce (probíhající nebo vyléčená) ve stadiu cirhózy

  • Hemofiličtí pacienti:

    • Hemofiličtí pacienti se současnou nebo anamnézou inhibitoru anti-fVIII nebo anti-fIX (>5 jednotek Bethesda)
    • Léčba přípravkem HEMLIBRA (Emicizumab). Pokud není možné využít výsledek tvorby trombinu před touto léčbou a dosažený se zbytkovou mírou ne větší nebo rovnou 5 %.
    • Anamnéza onemocnění, o kterém je známo, že ovlivňuje metabolismus kostí a nesouvisí s hemofilií (hypertyreóza, hyperparatyreóza, hyperkorticismus, hypogonadismus, onemocnění vyžadující dlouhodobé užívání kortikoidů, …)
    • Minulá nebo současná léčba jakýmkoli jiným antiosteoporotickým lékem než Vit D nebo Ca++
    • Přítomnost dvou totálních protéz kyčle
    • HIV dokumentovaná infekce
    • HCV dokumentovaná infekce (probíhající nebo vyléčená) ve stadiu cirhózy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Promítání
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Hemofilní pacienti
Odběr krve kostní denzitometrie (BMD)
Záření: Kostní denzitometrie (BMD)

Nábor hemofilických pacientů při běžné návštěvě hemofilického centra.

Informace subjektů, že studie vyžaduje měření BMD pro všechny a odběr krve pouze pro pacienty.

Po kontrole kritérií pro zařazení a vyloučení může subjekt podepsat souhlas.

U všech subjektů bude domluvena schůzka na měření BMD.

Pro pacienty a kontroly: BMD bude měřena technologií duální energetické rentgenové absorptiometrie (DXA) na místech stehenní a bederní páteře (L2-L4).

Nábor zdravých dobrovolníků prostřednictvím registrů (Clinical Investigation Centers) a inzerátů.

Biologický: Odběr krve pouze pro pacienty
U pacientů bude centrálně měřena aktivita fVIII/fIX a antigen, potenciál tvorby trombinu a plazmatické markery kostní remodelace.
Jiný: Zdraví dobrovolníci
Kostní denzitometrie (BMD)
Záření: Kostní denzitometrie (BMD)

Nábor hemofilických pacientů při běžné návštěvě hemofilického centra.

Informace subjektů, že studie vyžaduje měření BMD pro všechny a odběr krve pouze pro pacienty.

Po kontrole kritérií pro zařazení a vyloučení může subjekt podepsat souhlas.

U všech subjektů bude domluvena schůzka na měření BMD.

Pro pacienty a kontroly: BMD bude měřena technologií duální energetické rentgenové absorptiometrie (DXA) na místech stehenní a bederní páteře (L2-L4).

Nábor zdravých dobrovolníků prostřednictvím registrů (Clinical Investigation Centers) a inzerátů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Osteoporóza definovaná T-skóre < -2,5 u pacientů s těžkou hemofilií bez profylaxe a u zdravých subjektů.
Časové okno: Během procedury
Minerální denzitometrie kostí
Během procedury

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Osteoporóza definovaná T-skóre < -2,5 u různých skupin hemofilických pacientů au zdravých subjektů.
Časové okno: Během procedury
Minerální denzitometrie kostí
Během procedury
Osteopenie definovaná T-skóre < -1 u různých skupin hemofilických pacientů au zdravých subjektů.
Časové okno: Během procedury
Minerální denzitometrie kostí
Během procedury
Minerální hustota kostí (vyjádřená jako T-skóre) u různých skupin hemofilických pacientů a u zdravých subjektů.
Časové okno: Během procedury
Minerální denzitometrie kostí
Během procedury
Bazální hladina fVIII/fIX (vyjádřená jako hladina Ag nebo jako %) nebo potenciál tvorby trombinu (vyjádřený jako endogenní potenciál trombinu (ETP), nmol/min) a hustota kostních minerálů (vyjádřená jako T-skóre a Z- skóre)
Časové okno: Při zařazení
Krevní test Vztah mezi bazální hladinou fVIII nebo fIX (vyjádřenou jako hladina Ag nebo v %) nebo potenciálem tvorby trombinu (vyjádřeným jako endogenní trombinový potenciál (ETP), nmol/min) a hustotou kostních minerálů (vyjádřenou jako T-skóre a Z-skóre)
Při zařazení
Zahrnuty markery ovlivňující kostní metabolismus u všech hemofilických pacientů
Časové okno: Při zařazení
Krevní test
Při zařazení

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

Spolupracovníci

Ministry of Health, France

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Brigitte TARDY, MD, CHU de Saint Etienne

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. června 2020

Primární dokončení (Aktuální)

12. prosince 2024

Dokončení studie (Aktuální)

24. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. května 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. května 2020

První zveřejněno (Aktuální)

12. května 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 19PH224
  • 2019-A03358-49 (Jiný identifikátor: ANSM)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Kostní denzitometrie (BMD)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Albania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit