Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hemofilia ja luuston menetys - PHILEOS-tutkimus (PHILEOS)

maanantai 1. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

Hemofilia ja luukato PHILEOS-tutkimus

Hemofilia on harvinainen verenvuotohäiriö, jolle on tunnusomaista tekijä VIII (HA) tai tekijä IX (HB) puutos. FVIII:n tai fIX:n puuttuminen tai väheneminen johtaa trombiinin muodostumisen ja hyytymien muodostumisen heikkenemiseen, mikä aiheuttaa liiallista verenvuotoa (pääasiassa hemartroosia). Osteoporoosi on systeeminen luusairaus, jolle on tunnusomaista alhainen luun mineraalitiheys (BMD). Useissa tutkimuksissa on kuvattu hemofiliapotilaiden keskimääräisen BMD:n laskua terveisiin verrokkeihin verrattuna. Joten osteoporoosi voi olla aliarvioitu hemofiliaan liittyvä sairaus. Mikään seuraavista riskitekijöistä (vähentynyt fyysinen aktiivisuus, nivelvauriot, D-vitamiinin puutos ja/tai hepatiitti C-virus (HCV) -infektio) ei ole säilynyt osteoporoosin aiheuttajana hemofiliapotilailla. Toinen hypoteesi on, että luun menetys voi olla suoraan yhteydessä fVIII:n tai fIX:n ja/tai trombiinin puutteeseen. Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida luukadon esiintyvyyttä HA- ja B-potilailla tyypin, vaikeusasteen ja ennaltaehkäisevän hoidon olemassaolon (tai ei) mukaan (riippuen iästä, jolloin se aloitettiin) ja verrata sitä kontrollipopulaatioon. Tutkijat arvioivat myös BMD:n ja FVIII:n, fIX:n ja trombiinipotentiaalin välisen suhteen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Terveiden vapaaehtoisten rekrytointi rekistereiden (kliiniset tutkimuskeskukset) ja ilmoitusten kautta.

Hemofiilisten potilaiden rekrytointi hemofiliakeskuksen rutiinikäynnin aikana.

Koehenkilöiden tiedot, että tutkimus vaatii BMD-mittauksen kaikilta ja verinäytteen ottamista vain potilailta.

Kun hyväksymis- ja poissulkemiskriteerit on tarkistettu, tutkittava voi allekirjoittaa suostumuksen.

Kaikille aiheille sovitaan aika BMD-mittaukseen. Potilaille ja verrokkeille: BMD mitataan Dual Energy X-ray Absorptiometry (DXA) -tekniikalla reisiluun ja lannerangan (L2-L4) kohdista.

Potilaiden fVIII/fIX-aktiivisuus ja antigeeni, trombiinin muodostumispotentiaali ja luun uudelleenmuotoilun plasmamarkkerit mitataan keskitetysti.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

448

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • BELGIUM - Brussels
  • Kroatia
      • Zagreb, Kroatia, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Ranska
      • Bordeaux, Ranska, 33076
        • CHU de Bordeaux
      • Brest, Ranska, 29200
        • Chu Brest Hopital Morvan
      • Bron, Ranska
        • HCL - Groupement Hospitalier Est (Hôpital Louis Pradel)
      • Caen, Ranska
        • CHU Caen
      • Chambéry, Ranska, 73000
        • Centre Hospitalier Metropole Savoie
      • Clermont-Ferrand, Ranska
        • Chu Cth Estaing Clermont Ferrand
      • Dijon, Ranska, 21000
        • CHU de Dijon
      • Grenoble, Ranska, 38700
        • CHU Grenoble Alpes
      • Lille, Ranska
        • CHU Lille
      • Marseille, Ranska, 13010
        • Chu La Timone Marseille
      • Montpellier, Ranska, 34295
        • CHU - Saint Eloi
      • Nancy, Ranska
        • CHU Nancy
      • Nantes, Ranska
        • CHU de Nantes
      • Paris, Ranska, 75015
        • Chu Necker Paris
      • Paris, Ranska
        • APHP - Bicêtre
      • Rennes, Ranska, 35000
        • Chu Rennes Hopital Pontchaillou
      • Rouen, Ranska
        • CHU de Rouen
      • Saint-Etienne, Ranska, 42055
        • CHU de Saint-Etienne
      • Strasbourg, Ranska
        • Chu Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
  • Romania
      • Bucharest, Romania
        • ROMANIA - Bucharest
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, 1134
        • MHEK

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 56 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Terveet vapaaehtoiset:

    • Terveet 20-60-vuotiaat miehet

  • Hemofiiliset potilaat:

    • Hemofilia A- ja B-potilaat sairauden muodosta riippumatta (lievä, keskivaikea, vaikea ehkäisyllä tai ilman)
    • Hemofiiliset potilaat, joiden ikä on 20–60 vuotta
    • Vaikea hemofilia A -potilaat, joilla on ennaltaehkäisy: viimeinen tekijä VIII -injektio yli 48-120 tuntia (profylaktisesta hoidosta riippuen) ennen tähän tutkimukseen omistettua verinäytteitä
    • Vaikeat hemofilia B -potilaat: viimeinen tekijä IX -injektio yli 5-21 päivää (riippuen profylaktisesta hoidosta) ennen tähän tutkimukseen omistettua verinäytteitä

Poissulkemiskriteerit:

  • Terveet vapaaehtoiset:

    • Aiempi sairaus, jonka tiedetään vaikuttavan luun aineenvaihduntaan (kilpirauhasen liikatoiminta, hyperparatyreoosi, hyperkortisismi, hypogonadismi, sairaudet, jotka vaativat pitkäaikaista kortikoidien käyttöä,…)
    • Aiempi tai nykyinen hoito millä tahansa muulla osteoporoottisella lääkkeellä kuin D-vitamiinilla tai Ca++:lla
    • Kaksi kokonaista lonkkaproteesia
    • HIV dokumentoitu infektio
    • HCV:n dokumentoitu infektio (vaiheessa tai parantunut) kirroosivaiheessa

  • Hemofiiliset potilaat:

    • Hemofiiliset potilaat, joilla on tai on ollut anti-fVIII- tai anti-fIX-inhibiittori (>5 Bethesda-yksikköä)
    • Hoito HEMLIBRAlla (Emicitsumab). Ellei ole mahdollista käyttää trombiinin muodostusta ennen tätä hoitoa ja saavutettu jäännösmäärällä, joka on enintään 5 %.
    • Aiempi sairaus, jonka tiedetään vaikuttavan luun aineenvaihduntaan ja joka ei liity hemofiliaan (kilpirauhasen liikatoiminta, lisäkilpirauhasen liikatoiminta, hyperkortisismi, hypogonadismi, sairaudet, jotka vaativat pitkäaikaista kortikoidien käyttöä jne.)
    • Aiempi tai nykyinen hoito millä tahansa muulla osteoporoottisella lääkkeellä kuin D-vitamiinilla tai Ca++:lla
    • Kaksi kokonaista lonkkaproteesia
    • HIV dokumentoitu infektio
    • HCV:n dokumentoitu infektio (vaiheessa tai parantunut) kirroosivaiheessa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Seulonta
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hemofiiliset potilaat
Verinäytteenotto luutiheysmittaus (BMD)
Säteily: Luun tiheysmittaus (BMD)

Hemofiilisten potilaiden rekrytointi hemofiliakeskuksen rutiinikäynnin aikana.

Koehenkilöiden tiedot, että tutkimus vaatii BMD-mittauksen kaikilta ja verinäytteen ottamista vain potilailta.

Kun hyväksymis- ja poissulkemiskriteerit on tarkistettu, tutkittava voi allekirjoittaa suostumuksen.

Kaikille aiheille sovitaan aika BMD-mittaukseen.

Potilaille ja verrokkeille: BMD mitataan Dual Energy X-ray Absorptiometry (DXA) -tekniikalla reisiluun ja lannerangan (L2-L4) kohdista.

Terveiden vapaaehtoisten rekrytointi rekistereiden (kliiniset tutkimuskeskukset) ja ilmoitusten kautta.

Biologinen: Verinäytteet vain potilaille
Potilaiden fVIII/fIX-aktiivisuus ja antigeeni, trombiinin muodostumispotentiaali ja luun uudelleenmuotoilun plasmamarkkerit mitataan keskitetysti.
Muut: Terveet vapaaehtoiset
Luun tiheysmittaus (BMD)
Säteily: Luun tiheysmittaus (BMD)

Hemofiilisten potilaiden rekrytointi hemofiliakeskuksen rutiinikäynnin aikana.

Koehenkilöiden tiedot, että tutkimus vaatii BMD-mittauksen kaikilta ja verinäytteen ottamista vain potilailta.

Kun hyväksymis- ja poissulkemiskriteerit on tarkistettu, tutkittava voi allekirjoittaa suostumuksen.

Kaikille aiheille sovitaan aika BMD-mittaukseen.

Potilaille ja verrokkeille: BMD mitataan Dual Energy X-ray Absorptiometry (DXA) -tekniikalla reisiluun ja lannerangan (L2-L4) kohdista.

Terveiden vapaaehtoisten rekrytointi rekistereiden (kliiniset tutkimuskeskukset) ja ilmoitusten kautta.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osteoporoosi määritellään T-pisteellä < -2,5 vakavilla hemofiilia sairastavilla potilailla ilman estohoitoa ja terveillä henkilöillä.
Aikaikkuna: Toimenpiteen aikana
Luun mineraalien densitometria
Toimenpiteen aikana

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osteoporoosi määritellään T-pisteellä < -2,5 hemofiliapotilaiden eri ryhmissä ja terveillä henkilöillä.
Aikaikkuna: Toimenpiteen aikana
Luun mineraalien densitometria
Toimenpiteen aikana
Osteopenia määritellään T-pisteellä < -1 hemofiliapotilaiden eri ryhmissä ja terveillä henkilöillä.
Aikaikkuna: Toimenpiteen aikana
Luun mineraalien densitometria
Toimenpiteen aikana
Luun mineraalitiheys (ilmaistuna T-pisteenä) hemofiliapotilaiden eri ryhmissä ja terveillä koehenkilöillä.
Aikaikkuna: Toimenpiteen aikana
Luun mineraalien densitometria
Toimenpiteen aikana
FVIII/fIX:n perustaso (ilmaistuna Ag-tasona tai %) tai trombiinin muodostumispotentiaali (ilmaistuna endogeenisenä trombiinipotentiaalina (ETP), nmol/min) ja luun mineraalitiheys (ilmaistuna T-pisteinä ja Z- pisteet)
Aikaikkuna: Sisällön kohdalla
Verikoe fVIII:n tai fIX:n perustason (ilmaistuna Ag-tasolla tai prosentteina) tai trombiinin muodostumispotentiaalin (ilmaistuna endogeenisenä trombiinipotentiaalina (ETP), nmol/min) ja luun mineraalitiheyden (ilmaistuna T-pisteet ja Z-pisteet)
Sisällön kohdalla
Markkerit, jotka vaikuttavat luun aineenvaihduntaan kaikilla hemofiliapotilailla mukaan lukien
Aikaikkuna: Sisällön kohdalla
Verikoe
Sisällön kohdalla

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

Yhteistyökumppanit

Ministry of Health, France

Tutkijat

  • Päätutkija: Brigitte TARDY, MD, CHU de Saint Etienne

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 2. kesäkuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 12. joulukuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 24. joulukuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 5. toukokuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. toukokuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 12. toukokuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 3. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 19PH224
  • 2019-A03358-49 (Muu tunniste: ANSM)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Luun tiheysmittaus (BMD)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Liberia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa