혈우병 및 뼈 손실 - PHILEOS 연구 (PHILEOS)
2026년 6월 1일 업데이트: Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne
혈우병 및 골 손실 PHILEOS 연구
혈우병은 인자 VIII(HA) 또는 인자 IX(HB) 결핍을 특징으로 하는 드문 출혈 장애입니다.
fVIII 또는 fIX의 부재 또는 감소는 손상된 트롬빈 생성 및 응고 형성을 초래하여 과도한 출혈(주로 혈관절증)을 유발합니다.
골다공증은 낮은 골밀도(BMD)를 특징으로 하는 전신성 뼈 질환입니다.
평균 BMD의 감소는 여러 연구에서 건강한 대조군과 비교하여 혈우병 환자에서 설명되었습니다.
따라서 골다공증은 과소평가된 혈우병 관련 합병증일 수 있습니다.
다음 위험 요소(신체 활동 감소, 관절 손상, 비타민 D 결핍 및/또는 C형 간염 바이러스(HCV) 감염) 중 어느 것도 혈우병 환자에서 골다공증의 원인으로 유지되지 않았습니다.
또 다른 가설은 뼈 손실이 fVIII 또는 fIX 및/또는 트롬빈 결핍과 직접적으로 연결될 수 있다는 것입니다.
이 연구의 목적은 예방적 치료의 유형, 중증도 및 존재 여부(시작 연령에 따라 다름)에 따라 HA 및 B 환자의 골 손실 유병률을 평가하고 통제 인구와 비교하기 위해.
조사관은 또한 BMD와 FVIII, fIX 및 트롬빈 잠재력 사이의 관계를 평가할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
등록부(Clinical Investigation Centers) 및 광고를 통해 건강한 지원자를 모집합니다.
혈우병 센터 정기 방문 중 혈우병 환자 모집.
연구가 모든 사람에 대한 BMD 측정과 환자에 대한 혈액 샘플링을 필요로 한다는 피험자 정보.
포함 및 제외 기준을 확인한 후 피험자는 동의에 서명할 수 있습니다.
모든 과목에 대해 BMD 측정 예약이 이루어집니다. 환자 및 대조군의 경우: BMD는 대퇴부 및 요추(L2-L4) 부위에서 이중 에너지 X선 흡수계측법(DXA) 기술로 측정됩니다.
환자의 경우, fVIII/fIX 활성 및 항원, 트롬빈 생성 가능성 및 골 재형성의 혈장 마커가 중앙에서 측정됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
448
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Bucharest, 루마니아
- ROMANIA - Bucharest
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Brussels, 벨기에
- BELGIUM - Brussels
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Zagreb, 크로아티아, 10000
- University Hospital Centre Zagreb
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Bordeaux, 프랑스, 33076
- CHU de Bordeaux
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Brest, 프랑스, 29200
- Chu Brest Hopital Morvan
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Bron, 프랑스
- HCL - Groupement Hospitalier Est (Hôpital Louis Pradel)
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Caen, 프랑스
- CHU CAEN
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Chambéry, 프랑스, 73000
- Centre Hospitalier Metropole Savoie
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Clermont-Ferrand, 프랑스
- Chu Cth Estaing Clermont Ferrand
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Dijon, 프랑스, 21000
- CHU de Dijon
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Grenoble, 프랑스, 38700
- CHU Grenoble Alpes
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Lille, 프랑스
- Chu Lille
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Marseille, 프랑스, 13010
- Chu La Timone Marseille
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Montpellier, 프랑스, 34295
- CHU - Saint Eloi
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Nancy, 프랑스
- CHU Nancy
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Nantes, 프랑스
- CHU de NANTES
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Paris, 프랑스, 75015
- Chu Necker Paris
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Paris, 프랑스
- APHP - Bicêtre
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Rennes, 프랑스, 35000
- Chu Rennes Hopital Pontchaillou
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Rouen, 프랑스
- CHU de Rouen
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Saint-Etienne, 프랑스, 42055
- CHU de Saint-Etienne
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Strasbourg, 프랑스
- Chu Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
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Budapest, 헝가리, 1134
- MHEK
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
설명
포함 기준:
건강한 자원봉사자 :
- 20세 이상 60세 이하의 건강한 남성
혈우병 환자:
- 혈우병 A 및 B 환자, 질병 형태에 관계없이(경증, 중등도, 예방 조치가 있거나 없는 중증)
- 20세에서 60세 사이의 혈우병 환자
- 중증 혈우병 A 예방적 환자 : 본 연구 전용 혈액 채취 전 48~120시간 이상(예방적 치료에 따라 다름) 마지막 인자 VIII 주사
- 중증 B형 혈우병 환자: 본 연구 전용 혈액 채취 전 5~21일(예방적 치료에 따라 다름) 이전에 마지막 제9인자 주사
제외 기준:
건강한 자원봉사자:
- 뼈 대사에 영향을 미치는 것으로 알려진 질병의 병력(갑상샘기능항진증, 부갑상샘기능항진증, 피질기능항진증, 성선기능저하증, 코르티코이드의 장기간 사용이 필요한 질병 등)
- Vit D 또는 Ca++ 이외의 골다공증 약물을 사용한 과거 또는 현재 치료
- 두 개의 전체 고관절 보철물의 존재
- HIV 문서 감염
- 간경변 단계에서 문서화된 HCV 감염(진행 중 또는 완치)
혈우병 환자:
- 억제제 항-fVIII 또는 항-fIX(>5 베데스다 단위)의 현재 또는 과거력이 있는 혈우병 환자
- HEMLIBRA(Emicizumab)로 치료. 이 치료 전에 트롬빈 생성 결과를 사용할 수 없고 5% 이하의 잔류율로 달성된 경우를 제외하고.
- 뼈 대사에 영향을 미치고 혈우병과 관련이 없는 것으로 알려진 질병의 병력(갑상선기능항진증, 부갑상선기능항진증, 피질기능항진증, 성선기능저하증, 코르티코이드의 장기간 사용을 필요로 하는 질병 등)
- Vit D 또는 Ca++ 이외의 골다공증 치료제로 과거 또는 현재 치료
- 두 개의 전체 고관절 보철물의 존재
- HIV 문서 감염
- 간경변 단계에서 문서화된 HCV 감염(진행 중 또는 완치)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 상영
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 혈우병 환자
혈액 샘플링 골밀도 측정법(BMD)
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혈우병 센터 정기 방문 중 혈우병 환자 모집. 연구가 모든 사람에 대한 BMD 측정과 환자에 대한 혈액 샘플링을 필요로 한다는 피험자 정보. 포함 및 제외 기준을 확인한 후 피험자는 동의에 서명할 수 있습니다. 모든 과목에 대해 BMD 측정 예약이 이루어집니다. 환자 및 대조군의 경우: BMD는 대퇴부 및 요추(L2-L4) 부위에서 이중 에너지 X선 흡수계측법(DXA) 기술로 측정됩니다. 등록부(Clinical Investigation Centers) 및 광고를 통해 건강한 지원자를 모집합니다.
환자의 경우, fVIII/fIX 활성 및 항원, 트롬빈 생성 가능성 및 골 재형성의 혈장 마커가 중앙에서 측정됩니다.
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다른: 건강한 자원봉사자
골밀도 측정법(BMD)
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혈우병 센터 정기 방문 중 혈우병 환자 모집. 연구가 모든 사람에 대한 BMD 측정과 환자에 대한 혈액 샘플링을 필요로 한다는 피험자 정보. 포함 및 제외 기준을 확인한 후 피험자는 동의에 서명할 수 있습니다. 모든 과목에 대해 BMD 측정 예약이 이루어집니다. 환자 및 대조군의 경우: BMD는 대퇴부 및 요추(L2-L4) 부위에서 이중 에너지 X선 흡수계측법(DXA) 기술로 측정됩니다. 등록부(Clinical Investigation Centers) 및 광고를 통해 건강한 지원자를 모집합니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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예방 조치가 없는 중증 혈우병 환자와 건강한 대상에서 T-점수 < -2.5로 정의되는 골다공증.
기간: 절차 중
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골밀도 측정
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절차 중
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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다른 혈우병 환자 그룹과 건강한 대상자에서 T-점수 < -2.5로 정의되는 골다공증.
기간: 절차 중
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골밀도 측정
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절차 중
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다른 혈우병 환자 그룹과 건강한 대상자에서 T-점수 < -1로 정의되는 골감소증.
기간: 절차 중
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골밀도 측정
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절차 중
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다양한 혈우병 환자 그룹과 건강한 피험자의 골밀도(T-점수로 표시).
기간: 절차 중
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골밀도 측정
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절차 중
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FVIII/fIX의 기본 수준(Ag 수준 또는 %로 표시) 또는 트롬빈 생성 잠재력(내인성 트롬빈 전위(ETP), nmol/min으로 표시) 및 뼈 미네랄 밀도(T-점수 및 Z-로 표시) 점수)
기간: 포함시
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혈액 검사 fVIII 또는 fIX의 기저 수준(Ag 수준 또는 %로 표시) 또는 트롬빈 생성 전위(내인성 트롬빈 전위(ETP)로 표시, nmol/min)와 골밀도(a로 표시) 사이의 관계 T 점수 및 Z 점수)
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포함시
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모든 혈우병 환자의 골 대사에 영향을 미치는 마커 포함
기간: 포함시
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혈액 검사
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포함시
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Brigitte TARDY, MD, Chu de Saint Etienne
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 6월 2일
기본 완료 (실제)
2024년 12월 12일
연구 완료 (실제)
2024년 12월 24일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 5월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 5월 11일
처음 게시됨 (실제)
2020년 5월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 1일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 19PH224
- 2019-A03358-49 (기타 식별자: ANSM)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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골밀도 측정(BMD)에 대한 임상 시험
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