Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Blödarsjuka och benförlust - PHILEOS-studie (PHILEOS)

1 juni 2026 uppdaterad av: Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

Blödarsjuka och benförlust PHILEOS-studie

Blödarsjuka är en sällsynt blödningssjukdom som kännetecknas av faktor VIII (HA) eller faktor IX (HB)-brist. Frånvaron eller minskningen av fVIII eller fIX resulterar i försämrad trombinbildning och koagelbildning, vilket orsakar kraftig blödning (främst hemartros). Osteoporos är en systemisk bensjukdom som kännetecknas av låg bentäthet (BMD). En minskning av medel-BMD har beskrivits hos hemofila patienter jämfört med friska kontroller i flera studier. Så osteoporos kan vara en underskattad hemofilirelaterad komorbiditet. Ingen av följande riskfaktorer (minskad fysisk aktivitet, ledskador, vitamin D-brist och/eller infektion med hepatit C-virus (HCV)) har behållits som orsak till osteoporos hos hemofila patienter. En annan hypotes är att benförlust kan vara direkt kopplad till fVIII eller fIX och/eller trombinbrist. Syftet med denna studie är att utvärdera förekomsten av benförlust hos HA- och B-patienter, beroende på typen, svårighetsgraden och förekomsten (eller inte) av en profylaktisk behandling (beroende på vilken ålder den påbörjades) och att jämföra det med en kontrollpopulation. Utredarna kommer också att utvärdera sambandet mellan BMD och FVIII, fIX och trombinpotential.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Rekrytering av friska volontärer genom register (Clinical Investigation Centers) och annonser.

Rekrytering av hemofilipatienter vid rutinbesök på hemofilicentralen.

Information från försökspersonerna om att studien kräver ett BMD-mått för alla och en blodprovstagning endast för patienter.

Efter att inkluderings- och uteslutningskriterier har kontrollerats kan försökspersonen skriva på samtycket.

För alla ämnen kommer en tid för BMD-mätning att bokas. För patienter och kontroller: BMD kommer att mätas med Dual Energy X-ray Absorptiometry (DXA) teknologi, på lårbens- och ländryggen (L2-L4) platser.

För patienter kommer fVIII/fIX-aktivitet och antigen, trombingenereringspotential och plasmatiska markörer för benremodellering att mätas centralt.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

448

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • BELGIUM - Brussels
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33076
        • CHU de Bordeaux
      • Brest, Frankrike, 29200
        • CHU Brest Hopital Morvan
      • Bron, Frankrike
        • HCL - Groupement Hospitalier Est (Hôpital Louis Pradel)
      • Caen, Frankrike
        • CHU Caen
      • Chambéry, Frankrike, 73000
        • Centre Hospitalier Metropole Savoie
      • Clermont-Ferrand, Frankrike
        • Chu Cth Estaing Clermont Ferrand
      • Dijon, Frankrike, 21000
        • CHU de Dijon
      • Grenoble, Frankrike, 38700
        • CHU Grenoble Alpes
      • Lille, Frankrike
        • CHU Lille
      • Marseille, Frankrike, 13010
        • Chu La Timone Marseille
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • CHU - Saint Eloi
      • Nancy, Frankrike
        • CHU Nancy
      • Nantes, Frankrike
        • CHU de Nantes
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Chu Necker Paris
      • Paris, Frankrike
        • APHP - Bicêtre
      • Rennes, Frankrike, 35000
        • Chu Rennes Hopital Pontchaillou
      • Rouen, Frankrike
        • CHU de Rouen
      • Saint-Etienne, Frankrike, 42055
        • CHU de Saint-Etienne
      • Strasbourg, Frankrike
        • CHU Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien
        • ROMANIA - Bucharest
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1134
        • MHEK

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 56 år (Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Ja

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Friska volontärer:

    • Friska män i åldrarna 20 till 60 år

  • Hemofila patienter:

    • Patienter med hemofili A och B, oavsett sjukdomsform (lindrig, måttlig, svår med eller utan profylax)
    • Blödarsjuka patienter i åldrarna 20 till 60 år
    • Allvarlig hemofili A-patienter med profylax: sista faktor VIII-injektion mer än 48 till 120 timmar (beroende på profylaktisk behandling) före blodprovstagning tillägnad denna forskning
    • Patienter med svår hemofili B: sista faktor IX-injektion mer än 5 till 21 dagar (beroende på profylaktisk behandling) före blodprovstagning tillägnad denna forskning

Exklusions kriterier:

  • Friska volontärer:

    • Historik med sjukdomar som är kända för att påverka benmetabolismen (hypertyreos, hyperparatyreos, hyperkorticism, hypogonadism, sjukdomar som kräver långvarig användning av kortikoider, …)
    • Tidigare eller nuvarande behandling med någon annan osteoporotisk medicin än Vit D eller Ca++
    • Närvaro av två totala höftproteser
    • HIV dokumenterad infektion
    • HCV dokumenterad infektion (pågående eller botad) i cirrosstadiet

  • Hemofila patienter:

    • Blödarsjuka patienter med aktuell eller historia av hämmare anti-fVIII eller anti-fIX (>5 Bethesda-enheter)
    • Behandling med HEMLIBRA (Emicizumab). Såvida det inte är möjligt att använda ett resultat av trombingenerering före denna behandling och uppnås med en återstående andel som inte är större än eller lika med 5 %.
    • Sjukdomshistoria som är känd för att påverka benmetabolismen och som inte är relaterad till hemofili (hypertyreos, hyperparatyreos, hyperkorticism, hypogonadism, sjukdomar som kräver långvarig användning av kortikoider, …)
    • Tidigare eller nuvarande behandling med någon annan anti-osteoporotisk medicin än Vit D eller Ca++
    • Närvaro av två totala höftproteser
    • HIV dokumenterad infektion
    • HCV dokumenterad infektion (pågående eller botad) i cirrosstadiet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Undersökning
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Blödarsjuka patienter
Blodprovstagning bendensitometri (BMD)
Strålning: Bendensitometri (BMD)

Rekrytering av hemofilipatienter vid rutinbesök på hemofilicentralen.

Information från försökspersonerna om att studien kräver ett BMD-mått för alla och en blodprovstagning endast för patienter.

Efter att inkluderings- och uteslutningskriterier har kontrollerats kan försökspersonen skriva på samtycket.

För alla ämnen kommer en tid för BMD-mätning att bokas.

För patienter och kontroller: BMD kommer att mätas med Dual Energy X-ray Absorptiometry (DXA) teknologi, på lårbens- och ländryggen (L2-L4) platser.

Rekrytering av friska volontärer genom register (Clinical Investigation Centers) och annonser.

Biologisk: Blodprovtagning endast för patienter
För patienter kommer fVIII/fIX-aktivitet och antigen, trombingenereringspotential och plasmatiska markörer för benremodellering att mätas centralt.
Övrig: Friska volontärer
Bendensitometri (BMD)
Strålning: Bendensitometri (BMD)

Rekrytering av hemofilipatienter vid rutinbesök på hemofilicentralen.

Information från försökspersonerna om att studien kräver ett BMD-mått för alla och en blodprovstagning endast för patienter.

Efter att inkluderings- och uteslutningskriterier har kontrollerats kan försökspersonen skriva på samtycket.

För alla ämnen kommer en tid för BMD-mätning att bokas.

För patienter och kontroller: BMD kommer att mätas med Dual Energy X-ray Absorptiometry (DXA) teknologi, på lårbens- och ländryggen (L2-L4) platser.

Rekrytering av friska volontärer genom register (Clinical Investigation Centers) och annonser.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Osteoporos definierad av ett T-värde < -2,5 hos patienter med svår hemofili utan profylax och hos friska försökspersoner.
Tidsram: Under proceduren
Benmineraldensitometri
Under proceduren

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Osteoporos definieras av ett T-värde < -2,5 hos de olika grupperna av hemofila patienter och hos friska försökspersoner.
Tidsram: Under proceduren
Benmineraldensitometri
Under proceduren
Osteopeni definierad av ett T-värde < -1 i de olika grupperna av hemofila patienter och hos friska försökspersoner.
Tidsram: Under proceduren
Benmineraldensitometri
Under proceduren
Benmineraldensitet (uttryckt som ett T-värde) hos de olika grupperna av hemofila patienter och hos friska försökspersoner.
Tidsram: Under proceduren
Benmineraldensitometri
Under proceduren
Basalnivå av fVIII/fIX (uttryckt som en Ag-nivå eller som en %) eller trombingenereringspotential (uttryckt som en endogen trombinpotential (ETP), nmol/min) och benmineraldensitet (uttryckt som en T-poäng och Z- Göra)
Tidsram: Vid införandet
Blodprov Relation mellan basalnivån av fVIII eller fIX (uttryckt som en Ag-nivå eller som en %) eller trombingenereringspotentialen (uttryckt som en endogen trombinpotential (ETP), nmol/min) och benmineraldensitet (uttryckt som en T-poäng och Z-poäng)
Vid införandet
Markörer som påverkar benmetabolismen hos alla hemofila patienter inkluderade
Tidsram: Vid införandet
Blodprov
Vid införandet

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

Samarbetspartners

Ministry of Health, France

Utredare

  • Huvudutredare: Brigitte TARDY, MD, CHU de Saint Etienne

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

2 juni 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

12 december 2024

Avslutad studie (Faktisk)

24 december 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 maj 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 maj 2020

Första postat (Faktisk)

12 maj 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 juni 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 19PH224
  • 2019-A03358-49 (Annan identifierare: ANSM)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera