Hemofilie en botverlies - PHILEOS-onderzoek (PHILEOS)
Hemofilie en botverlies PHILEOS-onderzoek
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Werving van gezonde vrijwilligers via registers (Clinical Investigation Centres) en advertenties.
Werving van hemofiliepatiënten tijdens een routinebezoek aan het hemofiliecentrum.
Informatie van de proefpersonen dat de studie een BMD-meting vereist voor iedereen en een bloedafname voor alleen patiënten.
Nadat de in- en exclusiecriteria zijn gecontroleerd, kan de proefpersoon de toestemming ondertekenen.
Voor alle proefpersonen wordt een afspraak gemaakt voor BMD-meting. Voor patiënten en controles: BMD wordt gemeten door middel van Dual Energy X-ray Absorptiometry (DXA)-technologie, op plaatsen van de femur en de lumbale wervelkolom (L2-L4).
Voor patiënten zullen fVIII/fIX-activiteit en -antigeen, trombinevormingspotentieel en plasmatische markers van botremodellering centraal worden gemeten.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Brussels, België
- BELGIUM - Brussels
-
-
-
-
-
Bordeaux, Frankrijk, 33076
- CHU de BORDEAUX
-
Brest, Frankrijk, 29200
- CHU Brest Hopital Morvan
-
Bron, Frankrijk
- HCL - Groupement Hospitalier Est (Hôpital Louis Pradel)
-
Caen, Frankrijk
- CHU Caen
-
Chambéry, Frankrijk, 73000
- Centre Hospitalier Metropole Savoie
-
Clermont-Ferrand, Frankrijk
- Chu Cth Estaing Clermont Ferrand
-
Dijon, Frankrijk, 21000
- CHU de Dijon
-
Grenoble, Frankrijk, 38700
- Chu Grenoble Alpes
-
Lille, Frankrijk
- CHU Lille
-
Marseille, Frankrijk, 13010
- Chu La Timone Marseille
-
Montpellier, Frankrijk, 34295
- CHU - Saint Eloi
-
Nancy, Frankrijk
- CHU Nancy
-
Nantes, Frankrijk
- CHU de Nantes
-
Paris, Frankrijk, 75015
- Chu Necker Paris
-
Paris, Frankrijk
- APHP - Bicêtre
-
Rennes, Frankrijk, 35000
- Chu Rennes Hopital Pontchaillou
-
Rouen, Frankrijk
- CHU de ROUEN
-
Saint-Etienne, Frankrijk, 42055
- CHU de Saint-Etienne
-
Strasbourg, Frankrijk
- CHU Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
-
-
-
-
-
Budapest, Hongarije, 1134
- MHEK
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatië, 10000
- University Hospital Centre Zagreb
-
-
-
-
-
Bucharest, Roemenië
- ROMANIA - Bucharest
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Gezonde vrijwilligers:
- Gezonde mannen tussen de 20 en 60 jaar
Hemofiele patiënten:
- Hemofilie A- en B-patiënten, ongeacht de ziektevorm (licht, matig, ernstig met of zonder profylaxe)
- Hemofiliepatiënten tussen de 20 en 60 jaar oud
- Ernstige hemofilie A-patiënten met profylaxe: laatste factor VIII-injectie meer dan 48 tot 120 uur (afhankelijk van de profylactische behandeling) voorafgaande bloedafname speciaal voor dit onderzoek
- Ernstige hemofilie B-patiënten: laatste factor IX-injectie meer dan 5 tot 21 dagen (afhankelijk van de profylactische behandeling) voorafgaande bloedafname speciaal voor dit onderzoek
Uitsluitingscriteria:
Gezonde vrijwilligers:
- Voorgeschiedenis van ziekten waarvan bekend is dat ze het botmetabolisme beïnvloeden (hyperthyreoïdie, hyperparathyreoïdie, hypercorticisme, hypogonadisme, ziekten die langdurig gebruik van corticoïden vereisen, …)
- Eerdere of huidige behandeling met andere osteoporotische medicatie dan Vit D of Ca++
- Aanwezigheid van twee totale heupprothesen
- HIV gedocumenteerde infectie
- HCV gedocumenteerde infectie (aan de gang of genezen) in cirrotisch stadium
Hemofiele patiënten:
- Hemofiliepatiënten met huidige of voorgeschiedenis van remmer anti-fVIII of anti-fIX (>5 Bethesda-eenheden)
- Behandeling met HEMLIBRA (Emicizumab). Tenzij het mogelijk is om voorafgaand aan deze behandeling een resultaat van trombinegeneratie te gebruiken en bereikt met een restpercentage van niet meer dan of gelijk aan 5%.
- Voorgeschiedenis van ziekten waarvan bekend is dat ze het botmetabolisme beïnvloeden en die geen verband houden met hemofilie (hyperthyreoïdie, hyperparathyreoïdie, hypercorticisme, hypogonadisme, ziekten die langdurig gebruik van corticoïden vereisen, …)
- Vroegere of huidige behandeling met andere anti-osteoporotische medicatie dan Vit D of Ca++
- Aanwezigheid van twee totale heupprothesen
- HIV gedocumenteerde infectie
- HCV gedocumenteerde infectie (aan de gang of genezen) in cirrotisch stadium
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Screening
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Hemofiele patiënten
Bloedafname Botdensitometrie (BMD)
|
Werving van hemofiliepatiënten tijdens een routinebezoek aan het hemofiliecentrum. Informatie van de proefpersonen dat de studie een BMD-meting vereist voor iedereen en een bloedafname voor alleen patiënten. Nadat de in- en exclusiecriteria zijn gecontroleerd, kan de proefpersoon de toestemming ondertekenen. Voor alle proefpersonen wordt een afspraak gemaakt voor BMD-meting. Voor patiënten en controles: BMD wordt gemeten door middel van Dual Energy X-ray Absorptiometry (DXA)-technologie, op plaatsen van de femur en de lumbale wervelkolom (L2-L4). Werving van gezonde vrijwilligers via registers (Clinical Investigation Centres) en advertenties.
Voor patiënten zullen fVIII/fIX-activiteit en -antigeen, trombinevormingspotentieel en plasmatische markers van botremodellering centraal worden gemeten.
|
|
Ander: Gezonde vrijwilligers
Botdensitometrie (BMD)
|
Werving van hemofiliepatiënten tijdens een routinebezoek aan het hemofiliecentrum. Informatie van de proefpersonen dat de studie een BMD-meting vereist voor iedereen en een bloedafname voor alleen patiënten. Nadat de in- en exclusiecriteria zijn gecontroleerd, kan de proefpersoon de toestemming ondertekenen. Voor alle proefpersonen wordt een afspraak gemaakt voor BMD-meting. Voor patiënten en controles: BMD wordt gemeten door middel van Dual Energy X-ray Absorptiometry (DXA)-technologie, op plaatsen van de femur en de lumbale wervelkolom (L2-L4). Werving van gezonde vrijwilligers via registers (Clinical Investigation Centres) en advertenties. |
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Osteoporose gedefinieerd door een T-score < -2,5 bij patiënten met ernstige hemofilie zonder profylaxe en bij gezonde proefpersonen.
Tijdsspanne: Tijdens de procedure
|
Botmineraaldensitometrie
|
Tijdens de procedure
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Osteoporose gedefinieerd door een T-score < -2,5 bij de verschillende groepen hemofiliepatiënten en bij gezonde proefpersonen.
Tijdsspanne: Tijdens de procedure
|
Botmineraaldensitometrie
|
Tijdens de procedure
|
|
Osteopenie gedefinieerd door een T-score < -1 bij de verschillende groepen hemofiliepatiënten en bij gezonde proefpersonen.
Tijdsspanne: Tijdens de procedure
|
Botmineraaldensitometrie
|
Tijdens de procedure
|
|
Botmineraaldichtheid (uitgedrukt als een T-score) bij de verschillende groepen hemofiliepatiënten en bij gezonde proefpersonen.
Tijdsspanne: Tijdens de procedure
|
Botmineraaldensitometrie
|
Tijdens de procedure
|
|
Basaal niveau van fVIII/fIX (uitgedrukt als een Ag-niveau of als %) of trombinegeneratiepotentieel (uitgedrukt als een endogeen trombinepotentieel (ETP), nmol/min) en botmineraaldichtheid (uitgedrukt als een T-score en Z- scoren)
Tijdsspanne: Bij de inclusie
|
Bloedtest Relatie tussen het basale niveau van fVIII of fIX (uitgedrukt als een Ag-niveau of als %) of het trombinegeneratiepotentieel (uitgedrukt als een endogeen trombinepotentieel (ETP), nmol/min) en botmineraaldichtheid (uitgedrukt als een T-score en Z-score)
|
Bij de inclusie
|
|
Markers die het botmetabolisme beïnvloeden bij alle hemofiliepatiënten inbegrepen
Tijdsspanne: Bij de inclusie
|
Bloed Test
|
Bij de inclusie
|
Medewerkers en onderzoekers
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Brigitte TARDY, MD, CHU de Saint Etienne
Publicaties en nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Botziekten
- Musculoskeletale aandoeningen
- Genetische ziekten, aangeboren
- Metabole ziekten
- Hematologische ziekten
- Botziekten, Metabool
- Bloedstollingsstoornissen
- Hemorragische aandoeningen
- Bloedstollingsstoornissen, geërfd
- Coagulatie-eiwitstoornissen
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Voedings- en stofwisselingsziekten
- Hemische en lymfatische ziekten
- Osteoporose
- Hemofilie A
- Onderzoekstechnieken
- Exemplaarbehandeling
- Klinische laboratoriumtechnieken
- Diagnostische technieken en procedures
- Diagnose
- Buren
- Chirurgische procedures, operatief
- Bloedspecimenverzameling
Andere studie-ID-nummers
- 19PH224
- 2019-A03358-49 (Andere identificatie: ANSM)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .